Voyager Therapeutics公司在2021年ASGCT年会上将展示多项数据，包括新型AAV衣壳技术的首次报告，以及针对神经退行性疾病和慢性疼痛的基因治疗研究。公司将在会上进行口头和海报展示，并举办一场行业赞助研讨会，探讨AAV基因治疗在中枢神经系统疾病中的应用。Voyager Therapeutics致力于推动AAV基因治疗领域的发展，其产品管线专注于治疗帕金森病、亨廷顿病、弗里德赖希共济失调等严重神经系统疾病。

Vor Biopharma宣布，其科学家将在2021年5月11日至14日举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年度会议上发表两篇关于其eHSC临床候选药物VOR33的研究报告。VOR33是一种经过基因编辑的造血干细胞移植，用于治疗急性髓系白血病。报告将涵盖VOR33的开发、制造和验证过程，以及VOR公司的基因工程过程和制造规模扩大。VOR33旨在替代AML患者的标准移植治疗，并有望与抗CD33疗法结合使用，以减少对健康细胞的损害。Vor Biopharma致力于通过工程化造血干细胞疗法，为癌症患者提供新的治疗方案。

CARISMA Therapeutics Inc.在ASGCT 24th Annual Meeting上宣布了两项研究，首次在完全免疫competent动物模型中评估了嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-Ms）的效果，突出了CAR单核细胞（CAR-Mono）作为创新和加速免疫治疗途径的潜力。研究显示CAR-M疗法在肿瘤控制、提高生存率、重塑肿瘤微环境和预防抗原阴性肿瘤复发方面表现出显著效果，并与T细胞检查点抑制剂协同对抗PD1耐药性实体瘤。另一项研究展示了具有直接抗肿瘤活性和分化为M1极化CAR-M能力的CAR-Mono的开发，并建立了超快速、一天内完成的CAR-Mono制造流程，有望显著降低未来细胞疗法的成本和制造周转时间。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布，其第二款RNA干扰（RNAi）疗法ARO-AAT在针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关罕见遗传性肝病进行的开放标签2期临床试验AROAAT2002中，48周肝脏活检结果显示治疗显著降低了肝脏内突变α-1抗胰蛋白酶蛋白（Z-AAT）水平，改善了纤维化和其他相关生物标志物。公司计划在即将到来的医学会议上展示更多数据，并寻求与监管机构进一步沟通，以推进潜在加速审批途径。Arrowhead与Takeda合作开发ARO-AAT，若获批，将在美国以50/50的利润共享结构共同商业化。

Flexion Therapeutics公司在2021年美国基因与细胞治疗学会年会上展示了一项针对FX201的1期单剂量递增试验的初步数据。FX201是一种针对骨关节炎的关节内基因治疗候选药物。低剂量FX201在患者中普遍耐受良好，其中两名患者（40%）在治疗24周后报告了显著的疼痛缓解。没有观察到FX201在血浆中的系统性生物分布，也没有在尿液或注射部位发现FX201的排泄。Flexion计划在5月11日的会议上提供低剂量队列的长期随访数据。FX201是一种使用辅助依赖性腺病毒（HDAd）载体携带IL-1受体拮抗剂（IL-1Ra）编码序列的基因治疗，旨在为关节组织提供所需的抗炎活性，以提供至少6至12个月的疼痛缓解和功能改善。

欧洲委员会批准了Vertex制药公司KAFTRIO®（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）的标签扩展，用于治疗12岁及以上至少有一个F508del突变的患者，这是CFTR基因上的一种突变。这使得12岁及以上的CF患者，如果他们为F508del-CFTR突变的杂合子，并且具有残余功能（F/RF）或门控突变（F/G），将首次有资格接受三联组合疗法。这一扩展对于欧洲的CF患者来说意义重大，因为他们将首次有机会使用KAFTRIO。Vertex制药公司首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani表示，他们期待与卫生当局和政府合作，确保所有有资格使用这种药物的患者都能尽快获得。在美国和澳大利亚，这种三联组合疗法被称为TRIKAFTA®，已经获准用于治疗12岁及以上至少有一个F508del突变的CF患者。在临床试验中，ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor的组合在12岁及以上至少有一个F508del突变的CF患者中显示出积极的显著结果。由于爱尔兰共和国、北爱尔兰、丹麦和卢森堡的长期补偿协议，以及德国等国家的卫生保健系统中的接入规定，这些国家

Soligenix公司宣布，其首席科学官Oreola Donini博士在2021年4月26日至27日的年度疫苗研究会议上展示了CiVax™（COVID-19疫苗）研发项目在老鼠和非人灵长类动物中的有效性。利用其热稳定技术，结合新型已临床测试的佐剂（CoVaccine HT™），Soligenix与夏威夷大学马诺阿分校的合作伙伴正在开发一种热稳定亚单位疫苗，旨在实现常温运输和储存。研究显示，其专有的亚单位蛋白抗原在老鼠和非人灵长类动物中都表现出免疫原性，并证明了关键的免疫反应，包括高总抗体水平、强大的中和抗体水平和特定的细胞介导反应。CoVaccine HT™佐剂的使用实现了抗原剂量的剂量节省，具有减少每人所需材料量的潜力，从而提高更多疫苗剂量的生产速度。此外，该佐剂在原位和冻干格式中均表现出强大的效果，支持推进热稳定CiVax™疫苗候选人的开发。

M6P Therapeutics，一家专注于开发新一代重组酶和基因疗法的生物科技公司，宣布在2021年5月11日至14日举行的美国基因与细胞治疗学会第24届年会上，将展示关于粘多糖病II型的海报。该公司致力于开发针对溶酶体储存病（LSDs）的靶向重组酶和基因疗法，其专有的双顺反子-S1S3平台能够增强溶酶体酶的磷酸化，从而提高重组蛋白的生物分布和细胞摄取，实现基因疗法的有效交叉校正。这一创新有望带来更有效的治疗手段，降低治疗负担，并为目前尚未治疗的疾病提供新疗法。M6P Therapeutics团队在罕见病药物开发和商业化方面拥有丰富经验，致力于利用其双顺反子-S1S3平台，将先进科学转化为针对LSD社区的顶级疗法。

G1 Therapeutics公司宣布启动PRESERVE 2研究，这是一项针对COSELA（trilaciclib）药物的3期临床试验，旨在评估其在250名接受吉西他滨和卡铂化疗的局部晚期不可切除或转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者中的生存益处。该研究旨在评估COSELA增强免疫系统的潜力，并评估其提高抗肿瘤疗效的潜力。研究的主要终点是评估COSELA对总生存期（OS）的影响，次要终点包括评估COSELA对生活质量的影响。该研究预计在2023年下半年公布结果。

百济神州宣布其药物百悦泽（泽布替尼）在对比伊布替尼治疗成年复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的ALPINE 3期临床试验中取得积极中期分析结果。百悦泽在非劣效客观缓解率（ORR）上达到主要终点，显示出与伊布替尼相比的优效性。试验中，百悦泽在降低心房颤动或扑动事件风险方面也表现出优势。尽管PFS数据尚未成熟，但描述性总结显示有利于百悦泽的早期趋势。安全性方面，百悦泽与先前观察到的数据相符。百济神州计划与全球药品监管部门沟通，并在医学会议上公布试验数据。

Sio Gene Therapies Inc.宣布将在2021年5月11日至14日举行的美国基因与细胞治疗学会第24届年会上进行四场口头报告。报告内容包括AXO-AAV-GM1基因疗法治疗GM1神经节苷脂病的初步结果、AXO-Lenti-PD基因疗法治疗帕金森病的疗效、安全性和耐受性数据、免疫调节在GM1神经节苷脂病儿童中的应用以及AXO-Lenti-PD的安全性研究。AXO-AAV-GM1旨在通过腺相关病毒载体恢复β-半乳糖苷酶酶活性，AXO-Lenti-PD则旨在通过单一慢病毒载体编码合成多巴胺所需的酶，以减少帕金森病的症状。Sio Gene Therapies致力于开发基因疗法，以改善神经退行性疾病患者的生命质量。

Calithera Biosciences宣布将在2021年6月4日至8日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年度会议上口头报告CANTATA临床试验的最终结果。该试验评估了公司开发的谷氨酰胺酶抑制剂telaglenastat与卡博替尼联合使用与安慰剂加卡博替尼相比，在先前接受过一线或二线系统性治疗的晚期或转移性肾细胞癌患者中的疗效和安全性。结果显示，telaglenastat的加入并未改善研究人群的无进展生存期（PFS）。在ASCO会议上，将详细展示包括这些结果的额外分析。Calithera是一家专注于发现和开发新型小分子药物以治疗癌症和其他危及生命的生物技术公司。

Neuraly公司宣布，其研发的NLY01药物在《Acta Neuropathologica Communications》期刊上发表的预临床数据显示，该药物在阿尔茨海默病和帕金森病模型中具有神经保护作用。NLY01是一种工程化的exendin-4，属于GLP-1R激动剂，能够通过上调GLP-1R选择性阻断β-淀粉样蛋白诱导的小胶质细胞激活，抑制反应性星形胶质细胞的形成，并保护神经元存活，从而改善空间学习和记忆能力。NLY01正在进入阿尔茨海默病的2b期临床试验，同时也在帕金森病的2期临床试验中接受评估。研究结果表明，NLY01有望成为治疗神经退行性疾病的通用疗法。

Aerie Pharmaceuticals将参加2021年5月1日至7日举行的虚拟ARVO年度会议，并在会上展示关于netarsudil等研究新发现和新型皮质类固醇抗炎药物等潜在新产品候选人的海报。该公司首席科学官Casey Kopczynski博士将在5月5日的“Rho激酶抑制剂，一种新的青光眼和角膜疾病治疗方法”专题研讨会中发表关于netarsudil的讲演。Aerie专注于开发治疗开角型青光眼、眼表疾病和视网膜疾病的一类新疗法，其产品Rhopressa和Rocklatan已在美国上市。公司继续致力于全球扩张和开发更多眼科产品候选人和技术，包括湿性老年性黄斑变性和糖尿病黄斑水肿。

OKYO Pharma Limited宣布其非阿片类镇痛药候选药物OK-201在治疗急性与慢性眼部疼痛方面展现出潜力。该研究涉及与Tufts Medical Center眼科医生、角膜专家、临床科学家Pedram Hamrah博士的合作，使用Hamrah博士实验室开发的神经性角膜疼痛小鼠模型评估OKYO的领先化合物作为潜在的非阿片类镇痛药。OK-201在减少角膜疼痛反应方面显示出与常用口服药物加巴喷丁相似的效果。目前，角膜疼痛的治疗限于短期非甾体抗炎药、类固醇、口服加巴喷丁和严重病例中的阿片类药物，存在副作用和成瘾风险。OKYO还在开发其领先药物候选药物OK-101，这是一种脂质化的趋化因子受体激动剂，旨在治疗干眼症、葡萄膜炎和过敏性结膜炎。

Protalix BioTherapeutics公司与Chiesi Global Rare Diseases今日宣布，他们收到了美国食品药品监督管理局（FDA）关于pegunigalsidase alfa（PRX-102）生物制品许可申请（BLA）的完整回复信（CRL），该药物旨在加速批准用于治疗成人Fabry病患者。

Vifor Pharma宣布在瑞士圣加仑启动了针对心血管和肾脏疾病治疗的大型注册研究CARE-HK，旨在深入了解肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂（RAASi）在临床实践中的治疗决策，评估Veltassa®在管理患有或处于高钾血症风险的心力衰竭患者中的潜在作用。研究将调查RAASi的使用模式和治疗的优化障碍，并检验遵循指南是否与改善实际临床结果相关。CARE-HK注册研究包括来自11个国家的约5000名患者，旨在描述RAASi治疗模式，特别是在高钾血症管理方面的模式，并评估Veltassa®在临床实践中使用RAASi治疗心力衰竭患者的潜在作用。