EMD Serono在2021年美国神经病学年会（AAN）上展示了其BTK抑制剂evobrutinib在多发性硬化症（MS）患者中的临床试验数据。结果显示，evobrutinib显著降低了患者的血液神经丝轻链（NfL）水平，这是一种神经元损伤和炎症的关键生物标志物。研究还发现，evobrutinib可能通过降低NfL水平来减少MS相关的组织损伤，并可能影响MS的炎症和进展方面。此外，evobrutinib在脑脊液（CSF）中的分布与血浆浓度一致，表明它可能抑制中枢神经系统中的BTK表达细胞，从而影响MS的疾病进展。

Oncopeptides公司宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交了melflufen（美法仑氟苯酰胺）在欧洲的上市许可申请，该药物是基于HORIZON 2期关键研究在复发性难治性多发性骨髓瘤中的应用。公司CEO表示，这一重大里程碑标志着公司致力于通过创新科学为全球多发性骨髓瘤患者带来希望。此外，公司还推出了早期访问计划，为符合条件的患者提供melflufen的访问权限。该药物在美国已获得批准，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。

罗氏公司宣布，其OCREVUS（奥crelizumab）在治疗早期复发缓解型多发性硬化症（RRMS）和原发性进展型多发性硬化症（PPMS）方面显示出显著疗效，包括减缓脑组织损失、降低疾病活动性以及提高患者对治疗的依从性和持久性。在开放标签的IIIb期ENSEMBLE研究中，85%的RRMS患者达到无疾病活动性（NEDA）标准。在III期ORATORIO研究的后期分析中，OCREVUS显著减缓了PPMS患者T2 MRI病变的脑组织损失。此外，美国两年期索赔分析显示，OCREVUS的依从率和持久率高于其他疾病修饰疗法（DMTs）。OCREVUS是美国最常被新治疗的多发性硬化症药物，全球已有超过20万人接受治疗。

富马酸二甲酯肠溶胶囊（TECFIDERA）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗复发型多发性硬化，为全球超过50万患者带来治疗选择。该药最早于2013年上市，经过超过10年的临床试验与真实世界数据验证，兼具良好疗效及安全性。渤健公司表示，将致力于拓展中国市场，为更多患者提供创新治疗选择。国家药品监督管理局的评估参考了全球关键性3期研究数据，结果显示富马酸二甲酯显著降低复发率和复发患者比例。多发性硬化是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的疾病，若未得到及时治疗，患者将面临神经功能缺损。目前，中国多发性硬化确诊患者中，仅有约10%正在接受疾病修正治疗。富马酸二甲酯的获批将为患者带来全新选择，丰富中国MS的临床治疗经验。

苏州，2021年4月20日，Transcenta Holding Limited（Transcenta）宣布，其双功能抗PD-L1/TGF-β抗体TST005在美国FDA获得IND批准，可启动I期临床试验。TST005是一种融合蛋白，旨在同时靶向免疫抑制途径TGF-β和PD-L1，这两种途径是癌细胞逃避免疫系统的常用手段。TST005由高亲和力PD-L1抗体与工程化TGF-β受体II蛋白融合而成，缺乏FcR结合活性，从而减少了PD-L1表达效应T细胞的FcR介导的杀伤。TST005在体外表现出强大的活性，可逆转TGF-β诱导的T细胞抑制，并在多个同基因肿瘤模型中显示出剂量依赖性的肿瘤生长抑制。TST005在非人灵长类动物中耐受性良好，并显示出线性PK特征。Transcenta计划在中国和美国同时开发TST005，采用创新的篮子试验设计，一旦在中国获得IND批准，将加速全球临床开发，让中国患者加入研究时使用当前剂量水平。

中国国家药品监督管理局批准了Biogen公司生产的TECFIDERA（二甲基富马酸）用于治疗复发型多发性硬化症（MS）。TECFIDERA自2013年首次推出以来，已在全球超过50万名MS患者中使用，并展现出良好的安全性和有效性。此次批准为中国的复发型MS患者提供了新的治疗方案，并进一步扩大了Biogen在中国的业务。TECFIDERA的批准基于全球关键III期DEFINE和CONFIRM研究的临床数据，这些研究纳入了超过2600名患者。研究显示，TECFIDERA每天两次给药显著降低了年化复发率，与安慰剂相比，在两年内减少了53%（p

Prothena公司宣布，其针对ATTR淀粉样变性的PRX004药物在Phase 1研究中的结果被选为美国神经学会2021年虚拟年会“新兴科学会议”的口头报告。该研究由乌普萨拉大学公共健康与临床医学系资深教授、消化内科和内科医生Ole Suhr博士主持，此前在2020年12月，Prothena已经对该研究的积极结果进行了强调。Prothena首席医疗官Hideki Garren博士表示，期待将PRX004推进到治疗高风险死亡率的ATTR心肌病患者的阶段。会议中，Suhr博士将介绍PRX004在淀粉样变性患者中的神经和心脏改善情况，并计划在会议后的问答环节中讨论。Prothena是一家专注于蛋白质失调的后期临床试验公司，拥有针对罕见的外周淀粉样和神经退行性疾病的研究性疗法管线。

TG Therapeutics公司宣布，其新型抗CD20单克隆抗体ublituximab在两项全球性3期临床试验中，与teriflunomide相比，在降低多发性硬化症（RMS）患者的年化复发率（ARR）和MRI脑部病变方面表现出显著优势。ublituximab总体耐受性良好，没有出现意外安全信号。这些数据将在今天的电话会议和明天美国神经病学学会（AAN）年会上公布。试验结果显示，ublituximab治疗显著降低了ARR，并减少了T1 Gd增强性病变和T2病变，近一半接受ublituximab治疗的患者实现了无疾病活动证据。TG Therapeutics计划在2021年第三季度提交ublituximab的生物制品许可申请（BLA）。

Papilocare®治疗高危HPV患者6个月后，88%患者宫颈病变得到有效治愈，63%患者HPV病变被清除，显著高于对照组的40%。BioVaxys获得Papilocare®在美国市场营销的优先购买权，该产品是全球首款预防治疗HPV依赖性宫颈病变的产品。Paloma临床试验结果显示，使用Papilocare®治疗6个月后，85%患者宫颈低级别病变转为正常，高风险病毒清除率提升57%。该研究结果在JLGTD期刊发表，并得到西班牙和意大利独立研究支持。

Zogenix公司发布了一项关于FINTEPLA（芬氟拉明）治疗Dravet综合症的研究结果，该研究旨在评估FINTEPLA对患有罕见严重癫痫病Dravet综合症的患者及其护理者的长期益处。研究显示，FINTEPLA不仅减少了癫痫发作的频率，还改善了患者的认知、学习、解决问题能力、情绪、睡眠质量和运动功能。大多数护理者表示，治疗后他们感到压力、焦虑和抑郁减少，62%的在职父母缺勤减少。研究通过一对一访谈收集了59位护理者的意见，结果显示，FINTEPLA治疗对患者的认知、警觉性、教育、问题解决、言语、睡眠质量、运动功能和情绪等方面均有改善。护理者本人也报告了压力、焦虑和抑郁减少，睡眠质量提高，有更多时间享受生活。此外，FINTEPLA在三个III期研究中已证明能够为许多Dravet综合症患者提供持久的癫痫发作减少。

在2021年美国神经病学年会（AAN 2021）上，Horizon Therapeutics公司宣布了UPLIZNA（inebilizumab-cdon）治疗神经肌炎谱系疾病（NMOSD）的新数据。这些数据显示，UPLIZNA在长达四年的开放标签期（OLP）中，未出现新的安全信号，且持续降低了NMOSD的攻击率。研究结果表明，UPLIZNA治疗在至少四年的长期使用中表现出良好的耐受性，并且与MRI显示的病灶减少相关。此外，一项针对NMOSD患者的调查揭示了诊断过程中的漫长和艰难旅程，强调了早期诊断和正确治疗的重要性。

齐鲁制药与韩国生物技术公司Peptron签署了针对抗MUC1单克隆抗体PAb001的抗体-药物偶联物（ADC）产品的独家许可协议，旨在全球范围内进行该产品的研发、生产和商业化。PAb001-ADC是一种针对MUC1的ADC，MUC1在多种实体瘤和血液瘤中高表达，被视为多种癌症治疗的潜在分子靶点。齐鲁制药将利用其在创新研发、制造和市场营销方面的全球经验和能力，与Peptron和我国国家药品监督管理局（NMPA）紧密合作，推动该产品惠及患者。

Adamas Pharmaceuticals宣布将在美国神经病学年会（AAN）上展示关于GOCOVRI（amantadine）缓释胶囊的两个海报。其中一个海报将介绍GOCOVRI作为首个和唯一获美国FDA批准用于治疗帕金森病患者的运动障碍的药物，以及其在提高患者ON时间方面的疗效。另一个海报将展示一项调查，探讨运动障碍和OFF时间对帕金森病患者生活的影响。Adamas首席医疗官Adrian Quartel表示，这些数据突出了运动并发症的普遍性及其对帕金森病患者及其护理伙伴的负面影响，并支持GOCOVRI独特的临床特征，以治疗帕金森病的ON和运动障碍并发症。海报将在2021年4月17日至22日的虚拟会议上提供在线观看。GOCOVRI是一种每日一次的药物，在睡前服用，通过夜间释放和缓慢增加amantadine浓度，从而在早晨和整个清醒期间维持高浓度。GOCOVRI的常见不良反应包括幻觉、眩晕、口干、周围水肿、便秘、跌倒和直立性低血压。Adamas致力于开发和创新药物，以减轻神经系统疾病对患者、护理人员和社会的负担。

Anji Pharma在美国和中国启动了针对功能性便秘的Pradigastat（ANJ908）的二期临床试验，该药是全球首个针对二酰甘油酰基转移酶1（DGAT1）的抑制剂，已在多项临床试验中展现出良好的安全性和药效学特征。功能性便秘影响着近七分之一的美国人，全球有近两百万患者寻求药物治疗。除了功能性便秘，Pradigastat还可能对肠易激综合征相关和阿片类药物诱导的便秘具有临床益处。Anji Pharma首席医疗官Dan Meyers表示，尽管慢性便秘普遍存在，但现有的治疗选择严重不足，所有批准的药物通常都有低响应率。Anji Pharma已同步在北美和亚洲进行开发，以便在主要市场近乎同时提交新药申请（NDA）。该二期临床试验预计将招募约180名患者，在美国和中国临床中心接受Pradigastat片剂（20或40毫克）或安慰剂，每日一次，为期四周，并评估便秘指标改善情况。Anji Pharma在全球范围内拥有Pradigastat在便秘相关疾病领域的开发和商业化权利。此外，Anji Pharma还在开发针对2型糖尿病和晚期慢性肾脏病患者的缓释二甲双胍（ANJ900），预计2021年中旬开始全球关键试验。

Longeveron公司完成了一项针对Lomecel-B细胞疗法改善老年脆弱人群流感疫苗接种免疫反应的I/II期临床试验。该研究旨在评估Lomecel-B在老年脆弱人群中的安全性及潜在的免疫调节作用，以应对与衰老相关的抗体反应下降。研究部分资金由马里兰州技术发展公司（TEDCO）和国家老龄研究所（NIA）提供。临床试验在佛罗里达州和马里兰州的7家医院和诊所进行，并得到马里兰州干细胞研究基金（MSCRF）的支持。该研究旨在解决老年脆弱人群对疫苗反应不佳的医疗需求，并有望在2021年第三季度公布主要结果。

OncoSec公司宣布将在第10届世界黑色素瘤大会上展示其KEYNOTE-695注册性2b期临床试验的再评估数据，该试验评估了TAVO™（tavokinogene telseplasmid）——一种基于DNA质粒的IL-12，与KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合使用，在严格定义的PD-1检查点耐药性转移性黑色素瘤患者中的疗效。数据显示，该疗法在30%的患者中实现了总缓解率，包括多个完全缓解，且没有严重不良事件。这些数据表明，TAVO™与pembrolizumab联合使用作为下一代IL-12肿瘤内疗法，有可能引起局部治疗和未治疗的远处和内脏病变的消退。OncoSec公司的介绍包括KEYNOTE-695的初步数据、下一代疗法以及TAVO™的基因治疗技术。

Regulus Therapeutics公司宣布完成其针对ADPKD患者的RGLS4326 Phase 1b临床试验第一组的九名患者的给药。该研究旨在评估RGLS4326的多剂量安全性、药代动力学和生物标志物（PC1和PC2）的变化。公司CEO Jay Hagan表示，预计将在几周内完成患者随访并报告数据。同时，公司正在积极招募第二组ADPKD患者。RGLS4326是一种针对miR-17的新型寡核苷酸，旨在抑制肾脏中的Pkd1和Pkd2，减少ADPKD模型中的人类肾囊肿生长，并在ADPKD小鼠模型中改善肾脏功能。FDA对RGLS4326的IND处于部分临床暂停状态，直到满足第二套要求。Regulus计划在2021年中与FDA讨论解决剩余部分临床暂停要求的方法。ADPKD是一种由PKD1或PKD2基因突变引起的人类单基因疾病，是导致终末期肾病的常见原因。