Urovant Sciences宣布，其产品GEMTESA（vibegron）在治疗过度活跃膀胱（OAB）方面的安全性和有效性得到《泌尿学杂志》的肯定。该杂志发表了一项为期40周的双盲扩展研究，结果显示GEMTESA在52周的总暴露期间表现出良好的疗效和耐受性。GEMTESA是一种每日一次的β-3肾上腺素能激动剂，2020年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗OAB。研究显示，GEMTESA在52周内持续显示出疗效，且患者耐受性良好。该研究的主要作者、圣伊丽莎白医疗中心泌尿科主任David Staskin博士表示，这项研究进一步证明了GEMTESA在OAB患者中的长期安全性和有效性。

Brickell Biotech公司宣布，其研发的创新处方疗法用于治疗皮肤疾病，近日在《药物皮肤病学杂志》上发表了关于Hyperhidrosis Disease Severity Measure-Axillary（HDSM-Ax）评估腋下多汗症严重程度的Phase 2b研究结果的论文。该研究评估了HDSM-Ax作为一项专有的患者报告结局（PRO）量表，与现有的多汗症疾病严重程度量表（HDSS）相比，HDSM-Ax能够更可靠、一致和有效地评估原发性腋下多汗症的严重程度。砖牌公司首席研发官Deepak Chadha表示，HDSM-Ax是评估原发性腋下多汗症严重程度的稳健、验证且适合目的的PRO量表，该量表也是其正在进行的美国Phase 3关键性临床试验的主要疗效终点之一。Sofpironium bromide是砖牌公司的领先候选产品，是一种新型抗胆碱能药物，可阻断乙酰胆碱的作用，从而抑制汗腺的激活。该药物目前正在美国进行关键性Phase 3临床试验，用于治疗原发性腋下多汗症。

Panbela Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对SBP-101一期临床试验的部分临床暂停，该试验旨在评估SBP-101与吉西他滨和奈达铂联合治疗转移性胰腺导管腺癌（PDA）患者的疗效。SBP-101是公司首个多胺代谢抑制剂候选药物。公司将未来所有研究的患者纳入排除标准，包括排除有视网膜病变病史或视网膜脱落风险的患者，并对所有患者进行眼科监测。此外，在未来的剂量研究中，将包括视网膜毒性的筛查。SBP-101是一种专有的多胺类似物，旨在通过利用该化合物对胰腺导管腺癌和其他肿瘤的高亲和力来诱导多胺代谢抑制（PMI）。在迄今为止的临床研究中，SBP-101显示出肿瘤生长抑制的信号，表明其可能与现有的FDA批准的化疗方案具有潜在的互补活性。

AFYX Therapeutics宣布了其创新药物Rivelin-CLO在治疗口腔扁平苔藓（OLP）方面的II期临床试验结果。该药物是一种新型粘附性贴片，旨在将药物直接递送到湿润组织表面。在超过20个临床试验点的II期研究中，20微克剂量的Rivelin-CLO显著减少了OLP溃疡的大小，改善了症状和生活质量，与安慰剂相比具有良好安全性。这是首个针对OLP患者的全球性、随机、双盲、安慰剂对照的疗效和安全性试验。Rivelin-CLO的粘附性贴片技术能够粘附于粘膜表面，提供持续和靶向的治疗递送，有望改善OLP和其他炎症性粘膜疾病的治疗模式。

Teva制药公司宣布，将在2021年美国神经学年会（AAN）上展示19项关于AJOVY（fremanezumab-vfrm）注射剂和AUSTEDO（deutetrabenazine）片剂的临床和真实世界数据。这些数据包括AUSTEDO在治疗迟发性运动障碍（TD）和亨廷顿病（HD）相关舞蹈病的综合安全性数据，以及AJOVY的临床分析和真实世界经验。会议将展示AJOVY和AUSTEDO的长期疗效、安全性、治疗模式和真实世界使用情况。会议以虚拟形式进行，注册后可获取数据。Teva制药公司致力于改善患者的生活，进一步评估AJOVY和AUSTEDO，以便继续帮助医疗保健专业人员患者做出明智的治疗决策。

INOVIO公司宣布了一项关于其COVID-19 DNA疫苗候选药物INO-4800的研究结果，该研究聚焦于疫苗对变种病毒的人体免疫反应。结果显示，INO-4800能够诱导对包括英国、南非和巴西变种在内的所有刺突蛋白变种的T细胞反应，这被认为对于对抗SARS-CoV-2变种至关重要。研究还显示，INO-4800对英国和巴西变种的中和活性与对原始菌株的活性相似。INO-4800的开发进展顺利，预计将在第二季度进入III期临床试验。该疫苗具有在室温下稳定超过一年的特性，便于大规模免疫接种。INOVIO的DNA疫苗平台通过其专有的CELLECTRA®智能设备将优化后的DNA质粒直接递送至细胞内，产生强效且耐受性良好的免疫反应。

Zynerba Pharmaceuticals宣布，其两项关于使用大麻二酚（CBD）治疗脆性X综合症（FXS）的研究将在2021年生物精神病学学会（SOBP）虚拟会议上进行展示。这两项研究分别探讨了CBD的作用机制及其在FXS患者中的临床效果。Zynerba致力于开发针对罕见和近罕见神经精神疾病的创新性经皮大麻素疗法，旨在改善患者及其家庭的生活质量。公司的研究成果将在其官方网站上发布。

Trevena公司宣布，在AMCP 2021年度会议上展示了两个关于OLINVYK（奥利西丁）注射剂的健康经济模型，这些模型比较了在术后疼痛管理中按需使用OLINVYK与静脉注射吗啡的成本影响。模型显示，与静脉注射吗啡相比，OLINVYK的使用可降低每1000名患者的总护理成本约23万美元，尤其在老年和肥胖的高风险患者群体中，总成本可节省约36万美元。这些成本节约归因于OLINVYK治疗患者的不良事件减少，以及基于政府文献和索赔数据的保守成本估算。其中一个海报因其在管理中度至重度急性术后疼痛方面的预算影响分析而获得金牌。这些模型为OLINVYK的全面产品档案提供了关键组成部分，并得到了医院利益相关者的认可。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布其首个肌肉靶向的RNAi治疗候选药物ARO-DUX4，该药物利用其专有的靶向RNAi分子（TRIM）平台，旨在治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。ARO-DUX4针对编码人类双同源盒4（DUX4）蛋白的基因，预计将在2021年6月24日至25日举行的FSHD国际研究大会上展示其临床前数据。Arrowhead正在开展IND/CTA使能毒理学研究，并计划在2021年第三季度申请监管批准，以开始ARO-DUX4的临床研究。公司总裁兼首席执行官Chris Anzalone表示，ARO-DUX4标志着其管线向骨骼肌疾病领域的进一步扩展，并符合其将RNAi应用于肝脏以外的策略。FSHD是一种常染色体显性遗传病，与分化骨骼肌中DUX4表达的去甲基化抑制失败有关，导致DUX4过度表达，具有肌毒性，可导致肌肉退化。由于DUX4表达被认为是FSHD患者肌肉病理的原因，Arrowhead相信使用RNAi选择性地靶向和敲低DUX4可能预防或逆转下游肌毒性，并导致肌肉修复和改善患者肌肉功能。目前尚无针对FSHD的有效治疗方法。

Navidea Biopharmaceuticals公司宣布，其针对肿瘤相关巨噬细胞的靶向癌症免疫治疗药物在纽约科学院癌症免疫治疗前沿研讨会2021上以海报形式展示。该研究显示，Navidea的CD206靶向治疗结构，含有与甘露糖化右旋糖酐骨架连接的阿霉素（Man-Dox），在体外能够驱动免疫细胞向激活的促炎和细胞杀伤状态转变，并与已批准的免疫治疗药物联合使用，在相关动物模型中显示出肿瘤生长抑制的协同效应。这些新发现支持Navidea的假设，即通过Man-Dox将TAM表型推向促炎状态，与已批准的免疫治疗药物联合使用，可以提供肿瘤细胞杀死的协同效应。这些结果证明了Navidea的靶向Man-Dox结构可以改善现有免疫治疗药物的疗效，并支持进一步的研究，以帮助定义最佳剂量策略，以最大化这种协同效应。

BioLineRx Ltd.在AACR年度会议上展示了一项关于其CXCR4抑制剂Motixafortide（BL-8040）的多中心2a期临床试验的成果，该试验评估了Motixafortide与Pembrolizumab和化疗联合使用在转移性胰腺腺癌患者中的效果。该研究进一步详细介绍了联合治疗在肝转移患者中的临床效果，结果显示，大多数患者（约80%）患有肝转移，强调了研究对象的困难性。这些数据为Motixafortide作为胰腺癌新疗法的基石提供了强有力的支持，并有望在未来的合作讨论中发挥积极作用。同时，公司期待其3期GENESIS研究的最终数据，以确定潜在注册途径并展示Motixafortide在血液和实体肿瘤癌症类型中的多功能性。

Silence Therapeutics发布了一篇关于RNA治疗在预防高脂蛋白(a)（Lp(a)）介导的心血管疾病方面的潜在作用的论文。该论文指出，高脂蛋白(a)是一种遗传性心血管风险因素，影响着全球约20%的人口。公司正在评估其完全拥有的RNAi候选药物SLN360，用于治疗高脂蛋白(a)水平，目前正在进行全球APOLLO Phase 1试验。SLN360在临床前研究中已显示出对Lp(a)血清水平的持续和深度降低（>90%），且安全性良好。该论文还强调了RNAi疗法在降低高脂蛋白(a)水平方面的潜力，这对于降低心血管疾病风险具有重要意义。

Syndax Pharmaceuticals将于2021年4月20日早上8点（东部时间）举办电话会议和现场网络直播，公布SNDX-5613在复发性或难治性急性白血病患者的1/2期AUGMENT-101临床试验的1期剂量递增部分的新数据。SNDX-5613是公司高度选择性的口服Menin抑制剂。会议将邀请该试验的主要研究员Eytan M. Stein博士，他是Memorial Sloan Kettering癌症中心医学系白血病药物开发项目助理主治医师和主任。会议和直播的详细信息可通过Syndax公司网站上的投资者部分的事件与演示页面获取。无法参加现场活动的人士可以在公司网站上查看回放。Syndax是一家处于临床试验阶段的生物制药公司，正在开发一系列创新的癌症疗法，其产品线包括SNDX-5613、axatilimab和entinostat。

瑞士苏黎世，2021年4月15日（全球新闻社）——全球专业制药公司Covis Pharma Group宣布了一项针对400名非住院的12岁及以上COVID-19感染患者的ciclesonide气雾剂（吸入型）的3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究的初步结果。该研究旨在评估ciclesonide气雾剂在治疗COVID-19相关症状（如咳嗽、呼吸困难、寒战、发热感、反复寒战、肌肉疼痛、头痛、喉咙痛、新丧失味觉或嗅觉）方面的安全性和有效性。主要终点是症状缓解时间，定义为连续24小时无症状。亚组分析显示，与安慰剂组相比，ciclesonide组中75%的患者咳嗽缓解时间改善了6天。一个有统计学意义的次要疗效终点是，与安慰剂组相比，ciclesonide组在30天内因COVID-19相关原因紧急就诊或住院的患者比例降低了70%。研究中观察到的事件总数很少（n=10）。在主动比较组中，与安慰剂相比，ciclesonide 320mcg每日两次，连续30天使用，未发现新的安全信号。此外，在治疗60天后，没有报告新的不良事件。该研究将400名患者以1:1的比例随机分配到ciclesonide组或安慰剂组。研究显示，cic

默克公司宣布停止开发MK-7110（原名CD24Fc）用于治疗住院的COVID-19患者。该公司于2020年12月通过收购OncoImmune获得了MK-7110，OncoImmune是一家私人持有的处于临床试验阶段的生物制药公司。由于美国食品药品监督管理局（FDA）要求提供额外的数据，包括新的临床试验和大规模生产相关研究，MK-7110的上市时间预计推迟到2022年上半年度。考虑到这一时间表、技术、临床和监管的不确定性，以及多种药物对住院COVID-19患者的可用性，默克决定停止MK-7110的开发，并集中资源加速molnupiravir的研发和生产，同时推进强生COVID-19疫苗的生产。默克表示，公司将继续致力于在疫情初期部署其专业知识和能力，以对人类健康产生最大影响。

开拓药业有限公司宣布获得国家药品监督管理局临床试验通知书，同意其基于蛋白降解嵌合体技术开发的GT20029（酊/凝胶）用于治疗雄激素性脱发和痤疮，这是全球首个外用AR-PROTAC化合物。GT20029能有效降解雄激素受体蛋白，阻断信号通路，减少副作用，且避免全身接触药物。开拓药业致力于创新药物研发，拥有多款在研产品，包括两款AR拮抗剂、ALK-1单抗等，并在全球拥有多项专利。公司于2020年5月在香港联交所主板上市。

Immunic公司宣布了其IMU-838药物在多发性硬化症（RRMS）治疗中的2期EMPhASIS试验的2期临床试验数据。数据显示，每日30毫克的IMU-838剂量在疗效和安全性方面优于10毫克和45毫克剂量，因此被认为是进行未来3期临床试验的最佳剂量。此外，公司正在与美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）等监管机构讨论3期临床试验计划，并计划在2021年下半年开始3期临床试验。