MedRhythms公司宣布启动一项多中心临床试验，旨在评估其针对帕金森病（PD）行走障碍的数字疗法MR-005的临床疗效。该研究由波士顿大学教授Terry Ellis领导，将在家庭环境中远程部署MR-005进行评估。此外，MedRhythms还扩展了其管线，开发针对老龄化的科学顾问委员会（SAB），并欢迎三位知名专家加入该委员会。MedRhythms致力于利用音乐、传感器和软件构建基于证据的神经干预措施，以改善行走能力，并已在慢性中风和MS领域进行了临床试验。

Novocure公司宣布，其针对四期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的TTFields（肿瘤治疗场）治疗药物的LUNAR三期临床试验进展。独立数据监测委员会（DMC）对研究进行了审查，并建议加速进行预定的中期分析，因为患者招募时间较长且观察到的病例数量较多。中期分析纳入了截至2021年2月招募的210名患者的数据。DMC认为，LUNAR试验应继续进行，没有证据表明增加了系统性毒性。DMC还建议将患者数量减少至约276名，随访时间为12个月，以提供足够的总体效力。Novocure已通知美国食品药品监督管理局（FDA）DMC的建议及其提交包含建议协议调整的IDE补充申请的意图。Novocure表示，DMC的建议支持TTFields在治疗非小细胞肺癌患者方面的潜力，无论是否与免疫检查点抑制剂或多西他赛联合使用。LUNAR试验的最终分析还将包括免疫检查点抑制剂和多西他赛治疗亚组的总生存期分析。

Biohaven制药公司宣布，在2021年美国神经病学年会（AAN）上，共有22篇摘要被接受，包括3篇口头报告。这些摘要涵盖了公司FDA批准的成人急性治疗偏头痛药物Nurtec® ODT（rimegepant）的新数据分析，以及多个在研产品，如鼻内zavegepant用于急性治疗偏头痛，troriluzole用于治疗脊髓小脑性共济失调（SCA），和verdiperstat用于多系统萎缩（MSA）。此外，还展示了关于Nurtec ODT的临床效用、偏头痛负担和现有治疗未满足需求的研究分析。Biohaven首席执行官Vlad Coric表示，这些分析报告了Nurtec ODT在急性预防和治疗偏头痛方面的疗效和安全性，以及管线资产zavegepant、troriluzole和verdiperstat的进展。Nurtec ODT有望为急性预防和治疗偏头痛提供统一的方法，公司期待美国食品药品监督管理局（FDA）对这一双重适应症的批准。

Geron公司宣布，其首个临床试验IMpactMF已开始给药，该试验旨在评估imetelstat（一种新型端粒酶抑制剂）在难治性骨髓纤维化（MF）患者中的疗效。这是首个以总生存期作为主要终点的难治性MF研究，旨在满足该疾病领域未满足的医疗需求。IMpactMF是一项开放标签、随机对照的3期临床试验，计划招募约320名对JAK抑制剂治疗无效的Intermediate-2或高风险骨髓纤维化患者。主要终点为总生存期，次要终点包括症状反应、脾脏反应、无进展生存期等。预计2024年进行中期分析，2025年进行最终分析。IMpactMF正在招募患者，计划在全球多个地区开展。imetelstat是一种针对血液系统髓系恶性肿瘤的新型端粒酶抑制剂，已被美国食品药品监督管理局授予快速通道指定。Geron公司专注于imetelstat的开发和潜在商业化，目前正在进行两项3期临床试验。

vTv Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予TTP399突破性疗法认定，作为胰岛素辅助治疗1型糖尿病。TTP399是一种新型口服每日一次的葡萄糖激酶激活剂。这一认定基于FDA初步临床证据显示，TTP399可能对严重或危及生命的疾病的治疗产生重大改善。TTP399的突破性疗法认定得到了近期SimpliciT-1研究（一项多中心、随机、双盲、适应性研究）的积极结果支持，该研究评估了TTP399作为胰岛素疗法辅助治疗1型糖尿病成人患者的安全性和有效性。试验中，TTP399治疗显著改善了HbA1c水平，并显著降低了严重和有症状的低血糖发生率。vTv Therapeutics公司首席执行官Steve Holcombe表示，这一FDA突破性疗法认定是TTP399治疗1型糖尿病的重要里程碑，有助于解决低血糖这一严重未满足的医疗需求。vTv Therapeutics公司期待与FDA合作，推进TTP399的开发，特别是即将开始的临床试验。

Axcella公司宣布其新型代谢调节剂（EMM）疗法AXA1125获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，将直接进入2b期临床试验。AXA1125是治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的多靶点口服候选药物，预计将在2021年第二季度开始临床试验。该试验将评估AXA1125在成年NASH患者中的疗效、安全性和耐受性。AXA1125通过调节多种代谢途径，旨在治疗NASH的多个病理生理学途径，并在先前临床试验中显示出良好的安全性和耐受性。

Cybin公司计划推进其口服溶解片剂型CYB003和吸入型CYB004两种脱氘色胺候选药物的临床前研究，这些研究是向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药研究申请（IND）的必要步骤。成功完成后，这些研究结果将提交给FDA以及其他监管机构，如加拿大卫生部和欧洲药品管理局（EMA），随后候选药物将进入针对特定精神疾病的1期临床试验。Cybin公司表示，这些研究是向前迈出的重要一步，旨在推进这些分子的研究，并计划在2021年提交IND申请，以治疗难治性精神疾病和某些形式的成瘾。Cybin的分子设计旨在具有更快的起效速度和更短的持续时间，同时保留氯胺酸和其它正在开发的精神类药物的所有临床益处。这些候选药物将使用专有配方和递送系统开发，包括FDA批准的吸入平台和专有的ODT技术，旨在改善多种精神疾病的治疗效果。

Peptilogics公司宣布其新型抗感染药物PLG0206的1期临床试验完成，该药物针对假体关节感染（PJI）的治疗，已获得FDA孤儿药和合格传染病产品指定。试验结果显示PLG0206具有良好的安全性和药代动力学特性。PLG0206具有快速、广谱的抗菌活性，可直接针对导致PJI的生物膜和持久性病原体。PJI治疗失败率高，PLG0206有望成为新的治疗选择。Peptilogics利用计算设计进行药物发现，其平台能够优化药物设计，提高发现效率。

MEI Pharma和Kyowa Kirin宣布完成全球Phase 2 TIDAL研究的滤泡性淋巴瘤主要疗效人群的入组。该研究旨在评估zandelisib在滤泡性和边缘区淋巴瘤患者中的疗效和安全性。MEI Pharma与Kyowa Kirin合作，共同推进zandelisib的研发和商业化。zandelisib是一种选择性PI3Kδ抑制剂，用于治疗B细胞恶性肿瘤。该研究的主要终点是客观缓解率和药物耐受性。如果研究成功，数据将提交给FDA，以支持加速批准申请。

Biomica Ltd.，一家致力于开发基于微生物组疗法的创新生物制药公司，同时也是Evogene Ltd.的子公司，于2021年4月13日在以色列雷霍沃特宣布，其在免疫肿瘤领域的临床前研究取得了积极进展，其活生物疗法产品（LBP）联合体BMC128在黑色素瘤治疗中表现出显著疗效。该研究在黑色素瘤小鼠模型中测试了由四种活细菌菌株组成的BMC128。

Soligenix公司宣布，其研发的HyBryte™（SGX301）在治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）方面表现出显著疗效和安全性。该产品在Phase 3 FLASH临床试验中，与目前批准的皮肤靶向疗法相比，具有更少和更轻微的不良反应。该研究由Ellen Kim博士主持，在SID虚拟会议上展示，并得到患者针对性研究专题研讨会选播。HyBryte™是一种新型光动力疗法，使用安全可见光激活，其活性成分合成圣约翰草素，可被恶性T细胞吸收并在可见光照射下激活。该疗法在CTCL治疗中显示出良好的疗效和安全性，且无系统性吸收，安全性高。Soligenix公司正在寻求FDA和EMA的监管批准，并推进该产品的商业化。

Avenue Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）仍在审查其静脉注射（IV）曲马多新药申请（NDA），尚未就NDA做出决定。公司于2021年2月收到FDA的确认信，表示其针对IV曲马多NDA的重新提交是对2020年10月9日发出的完整回复函（CRL）的完整、一级响应，并已为其分配了处方药用户费法案（PDUFA）目标日期为2021年4月12日。重新提交的NDA是在收到与FDA举行的A型会议的官方纪要后进行的，该会议是在FDA于2020年10月发布的CRL之后举行的。重新提交的包装包括有关拟议产品标签的修订语言和有关终端灭菌验证的报告。Avenue Therapeutics是一家专注于开发IV曲马多，作为美国急性疼痛患者潜在替代品，以减少传统阿片类药物使用的专业制药公司。

Adagio Therapeutics公司宣布启动STAMP临床试验，旨在评估其抗体ADG20治疗轻中度COVID-19患者的疗效和安全性。该试验将在全球范围内进行，包括SARS-CoV-2变异株高发地区。ADG20是唯一针对SARS和所有当前流行的SARS-CoV-2变异株的抗体，包括对其他临床阶段抗体耐药的变异株。试验旨在评估单剂量ADG20预防COVID-19相关住院和死亡的能力。Adagio预计将在2021年底前报告初步结果，并可能根据这些数据提前让患者获得治疗。

皓阳生物宣布完成超8000万元A轮融资，由翼朴资本、海邦投资联合领投，银杏谷资本、华睿投资跟投。本轮融资将用于新建4条500L生产线，提升临床样品生产能力和CDMO综合实力。皓阳生物成立于2015年，专注于抗体和重组蛋白类药物开发，提供一站式药物开发服务。公司成功构建国内首个度拉糖肽生物类似药IND批件，并具备高效交付周期。皓阳生物注重团队能力培养、技术开发和服务提升，致力于推动生物医药领域进步。投资方看好中国生物创新药行业和CDMO行业前景，认为皓阳生物具有技术优势和发展潜力。

在2021年4月10日至13日举行的欧洲精神病学协会第29届年会期间，匈牙利Gedeon Richter Plc.公司展示了针对患有急性或主要阴性症状（PNS）的精神分裂症患者的cariprazine研究新分析。结果显示，cariprazine与利培酮相比，显著改善了PNS患者的参与度，并且cariprazine与其他抗精神病药物联合使用并未显示出意外的安全性问题或重叠的毒性。研究还表明，cariprazine在疾病早期阶段（前五年）具有良好的耐受性，因无法忍受的副作用而停药的比例也较低。这些结果表明，cariprazine不仅能够缓解症状并改善PNS患者的日常生活功能，还能对其与生活及治疗的参与度产生积极影响。此外，cariprazine在联合使用其他抗精神病药物时未显示出意外的安全性问题，且在早期阶段对精神分裂症的治疗中耐受性良好，停药率低，对体重增加和性功能障碍等常见副作用的影响小于2%。

EpiEndo Pharmaceuticals宣布其新型非抗生素大环内酯类治疗药物EP395的首个临床试验在英国曼彻斯特的Medicines Evaluation Unit开始，试验由曼彻斯特大学呼吸药理学教授Dave Singh领导。EP395是一种口服活性非抗生素大环内酯类治疗药物，具有治疗慢性气道疾病如COPD、哮喘、支气管扩张症等炎症性疾病的潜力。EpiEndo专注于通过恢复上皮屏障完整性来治疗炎症性疾病，其首席科学官Michael J. Parnham表示，EP395旨在消除抗生素特性，同时增强大环内酯的抗炎效果，以避免抗菌耐药性问题。该临床试验的启动是EpiEndo的一个重要里程碑，将有助于为COPD患者提供一种潜在的治疗选择。

Otsuka制药公司和Lundbeck公司决定继续招募患者参与III期临床试验，以评估brexpiprazole在治疗阿尔茨海默病痴呆患者激越症状的疗效。该决定基于独立中期分析结果，支持将试验推进至计划中的330名患者全招募。试验预计在2022年上半年完成，旨在进一步探索brexpiprazole在治疗阿尔茨海默病激越症状方面的疗效。brexpiprazole已在美国和加拿大等国家作为抑郁症和分裂症的辅助治疗药物获得批准，在欧洲和日本用于治疗分裂症。Otsuka和Lundbeck对参与试验的患者、家属和研究人员表示感激。