洞察市场格局
解锁药品研发情报

400客服电话

  • 购买数据产品

    400-9696-311 转1

  • 定制咨询业务

    400-9696-311 转2

  • 数据与AI定制业务

    400-9696-311 转3

  • 商务合作及其他问题

    400-9696-311 转4

  • 投诉及建议

    400-9696-311 转5

医药数据查询

首页 资讯 摩熵视野
  • BioMarin 将在 2023 年欧洲儿科内分泌学会 （ESPE） 会议上呈报数据，显示 VOXZOGO®（vosoritide）对软骨发育不全儿童生长的长期益处
    研发注册政策
    BioMarin 将在 2023 年欧洲儿科内分泌学会 （ESPE） 会议上呈报数据，显示 VOXZOGO®（vosoritide）对软骨发育不全儿童生长的长期益处
    BioMarin公司宣布，将在荷兰海牙举行的第61届欧洲儿科内分泌学会（ESPE）会议上展示关于VOXZOGO（vosoritide）在儿童软骨发育不全中的应用新数据。该研究显示，在5岁前开始使用VOXZOGO的年轻儿童中，VOXZOGO表现出持续和持久的高度增长益处。在欧洲，VOXZOGO目前被批准用于2岁及以上、生长板未闭合的软骨发育不全儿童。上周，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）采纳了积极意见，建议批准VOXZOGO注射剂扩大适应症，以治疗4个月及以上、生长板未闭合的软骨发育不全儿童。在美国，VOXZOGO目前被批准用于5岁及以上、生长板未闭合的软骨发育不全儿童。美国食品药品监督管理局（FDA）已设定2023年10月21日为BioMarin补充新药申请（sNDA）的PDUFA目标行动日期，以扩大VOXZOGO在美国的治疗范围，包括5岁以下软骨发育不全儿童。
    PRNewswire
    2023-09-21
    BioMarin Pharmaceutical Inc 软骨发育不全 伏索利肽
  • Novo Holdings 通过收购 Paratek Pharmaceuticals 推进抗菌素耐药性战略
    交易并购
    Novo Holdings 通过收购 Paratek Pharmaceuticals 推进抗菌素耐药性战略
    Novo Holdings成功收购了专注于开发新型治疗致命疾病和其他公共卫生威胁的生物医药公司Paratek Pharmaceuticals，交易价值4.62亿美元，这是Novo Holdings在抗菌素耐药性治疗领域的最大单笔投资。Paratek是一家年收入超过1亿美元的全球最大独立抗生素公司之一，其主打产品NUZYRA®（奥马单环素）是一种每日一次的口服和静脉抗生素，用于治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）和急性细菌性皮肤及皮肤结构感染（ABSSSI）。Novo Holdings承诺支持Paratek在全球范围内继续领导地位，并期待支持NUZYRA的持续增长以及Paratek产品组合的扩展。此外，Novo Holdings还投资了REPAIR基金和AMR行动基金，以支持全球抗感染耐药性领域的初创公司和后期发展阶段公司。
    PRNewswire
    2023-09-21
    Paratek Pharmaceuticals Inc
  • Neurocrine Biosciences 在 ESPE 2023 上展示先天性肾上腺皮质增生症的事后数据分析
    研发注册政策
    Neurocrine Biosciences 在 ESPE 2023 上展示先天性肾上腺皮质增生症的事后数据分析
    Neurocrine Biosciences公司宣布，将在欧洲儿科内分泌学会年会上展示一项针对21-羟化酶缺乏症引起的经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）青少年患者的crinecerfont药物的新分析。分析显示，基线激素水平较高的青少年对crinecerfont治疗的反应可能更好，并且在广泛的糖皮质激素剂量下可能经历睾酮水平的降低。这些新数据将在荷兰海牙举行的第61届欧洲儿科内分泌学会（ESPE）会议上公布。研究显示，crinecerfont治疗14天，在14至16岁的CAH青少年中，17-羟孕酮（17-OHP）、促肾上腺皮质激素（ACTH）和雄烯二酮（A4）水平有显著下降。这些数据表明，基线激素浓度较高的青少年可能对crinecerfont治疗有更好的反应。crinecerfont在青少年中总体耐受性良好，没有严重不良事件或因不良事件而停药。这些结果与crinecerfont在成人CAH中的类似分析结果一致，表明更高的基线激素浓度可能预示着更好的反应，睾酮的降低可能发生在广泛的糖皮质激素剂量范围内。
    PRNewswire
    2023-09-21
    ACTH 先天性肾上腺肥大 Neurocrine Biosciences Inc crinecerfont APP-BP
  • 美国食品药品监督管理局批准 Nexcella NXC-201 为孤儿药资格，用于治疗淀粉样蛋白轻链 （AL） 淀粉样变性
    研发注册政策
    美国食品药品监督管理局批准 Nexcella NXC-201 为孤儿药资格，用于治疗淀粉样蛋白轻链 （AL） 淀粉样变性
    Nexcella公司宣布，其创新CAR-T细胞疗法NXC-201获得美国FDA的孤儿药资格认定，用于治疗危及生命的血液疾病——轻链型淀粉样变性。NXC-201在Phase 1b/2a临床试验NEXICART-1中表现出色，对接受过6次以上治疗且治疗失败的AL淀粉样变性患者显示出100%的血液反应率和器官反应。该资格认定将为NXC-201带来长达7年的美国市场独占权、税收抵免和处方药用户费豁免等优惠，预计到2025年，AL淀粉样变性市场将从2017年的36亿美元增长到60亿美元。
    GlobeNewswire
    2023-09-21
    Nexcella Inc
  • Atropos Health 宣布获得战略融资，为国际扩张提供资金并支持关键渠道合作伙伴关系
    医药投融资
    Atropos Health 宣布获得战略融资，为国际扩张提供资金并支持关键渠道合作伙伴关系
    Atropos Health，一家以基于证据的医疗保健先驱，以其绿色按钮临床信息学咨询服务而闻名，近日宣布已完成由Presidio Ventures（Sumitomo Corporation Venture Group的风险投资部门）、Samsung Next（三星电子的风险投资部门）、Gaingels、Audere Capital等机构的战略融资。这笔资金使Atropos Health能够加速在美国以外的商业和开发机会，利用其专有技术和方法。初步重点集中在日本和巴西的关键客户。Atropos Health的云平台能够跨越国际市场面临的数据限制，为海外前线医生和研究人员提供关键数据和见解。这一举措正值生命拯救性医学研究日益跨国化，超过一半的临床试验在美国以外进行之际。Atropos Health的投资方Presidio和Samsung Next以及国际医疗保健合作伙伴的支持强调了其在全球范围内提供价值的重要性。Atropos Health提供全球首个获奖平台，用于加快数据评估、证据生成和生成式AI创新研究及护理。该平台旨在满足健康系统和生命科学公司解决日益全球、多样化和数据密集型医疗保健问题的需求。Atrop
    Businesswire
    2023-09-21
    Audere Capital Gaingels Presidio Ventures Samsung NEXT
  • 吉尔伽美什制药公司成功完成 GM-1020 的 1 期 SAD/MAD 临床试验
    研发注册政策
    吉尔伽美什制药公司成功完成 GM-1020 的 1 期 SAD/MAD 临床试验
    Gilgamesh Pharma公司宣布其新型非竞争性NMDA通道阻断剂GM-1020的1期临床试验成功完成，包括单剂量和多次剂量试验，结果显示GM-1020具有良好的耐受性，未观察到严重或严重的不良事件。GM-1020是一种口服的小分子NMDA受体通道阻断剂，有望改变重度抑郁症、双相情感障碍、强迫症等精神健康疾病的治疗格局。该药物区别于现有的基于ketamine的治疗方法，具有口服方便、生物利用度高、剂量依赖性主观效果等特点。GM-1020的初步疗效已在1期临床试验中得到证实，并将在2023年下半年启动2a期研究，以进一步优化剂量、确认安全性并展示早期疗效信号。
    PRNewswire
    2023-09-21
    重度抑郁症 强迫症
  • Krystal Biotech 宣布 FDA 批准 KB408 用于治疗 1 型 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的研究性新药申请
    研发注册政策
    Krystal Biotech 宣布 FDA 批准 KB408 用于治疗 1 型 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的研究性新药申请
    Krystal Biotech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其基因疗法KB408的IND申请，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。KB408是一种经过改造的HSV-1病毒载体，携带SERPINA1基因，旨在通过气雾给药治疗AATD。公司计划在2024年第一季度开始进行KB408的1期临床试验，并已获得孤儿药资格认定。AATD是一种罕见的遗传疾病，会导致肺部损伤和呼吸衰竭。
    GlobeNewswire
    2023-09-21
    SERPINA1 Α-1 抗胰蛋白酶缺乏 Krystal Biotech Inc
  • Seelos Therapeutics 宣布注册直接发行普通股和购买普通股的认股权证
    医药投融资
    Seelos Therapeutics 宣布注册直接发行普通股和购买普通股的认股权证
    Seelos Therapeutics与机构投资者达成协议，以每股0.30美元的价格购买1500万股普通股和购买至1001万股普通股的认股权证，总融资约450万美元。所得净收益将用于公司一般运营、产品研发和偿还之前对Lind Global Asset Management V, LLC的约70万美元可转换票据。此次融资预计于9月25日完成，证券通过S-3表格注册声明在SEC注册。Seelos Therapeutics专注于中枢神经系统疾病和罕见病的新药研发，其产品线包括针对急性自杀意念和行为、肌萎缩侧索硬化症、脊髓小脑性共济失调等疾病的后期临床试验资产。
    PRNewswire
    2023-09-21
    肌萎缩侧索硬化 Seelos Therapeutics Inc 脊髓小脑性共济失调
  • Moleculin 宣布完成美国 1B/2 期临床试验的入组，该试验评估安那霉素用于治疗软组织肉瘤肺转移 （MB107）
    研发注册政策
    Moleculin 宣布完成美国 1B/2 期临床试验的入组，该试验评估安那霉素用于治疗软组织肉瘤肺转移 （MB107）
    Moleculin Biotech完成其针对软组织肉瘤肺转移的Annamycin Phase 1B/2临床试验的2期部分入组工作，并期待在年底前公布数据。初步数据显示，超过60%的患者在接受两周期治疗后疾病稳定。Annamycin获得FDA的快速通道和孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤。公司计划在2023年CTOS年会上展示更多数据，并预计在第四季度提供更深入的分析。Annamycin作为一种新型蒽环类药物，在动物模型中表现出在肺部积累的能力，并在早期临床试验中显示出无心脏毒性。Moleculin还开发其他药物，如WP1066和WP1220，用于治疗多种癌症和病毒感染。
    PRNewswire
    2023-09-21
    恶性肿瘤 病毒感染 软组织肉瘤 Moleculin Biotech Inc
  • Cessatech 宣布关键试验 0205 的最后一名参与者与主要候选药物 CT001 给药
    研发注册政策
    Cessatech 宣布关键试验 0205 的最后一名参与者与主要候选药物 CT001 给药
    Cessatech A/S宣布，其临床试验0205的最后一名参与者已随机分配，该试验旨在研究CT001在成人拔除阻生智齿术后镇痛效果。这是一项随机双盲安慰剂对照试验，共有220名参与者。该试验是CT001鼻喷剂儿童研究计划（PIP）的一部分，已获得欧洲药品管理局的同意。由于在儿童中进行安慰剂对照的疼痛试验被认为是不道德的，因此该试验在成人中进行。之前的试验0201、0204和0206将合并进行最终建模和模拟研究，以评估CT001的剂量反应特征。预计今年的晚些时候将启动最后的临床安全性研究0202。Cessatech首席执行官Jes Trygved表示，他们对完成0205试验的最后一名参与者招募感到非常高兴，这是Cessatech历史上规模最大的试验，共有220名成人参与，临床团队、牙科诊所和现场都为此重要里程碑付出了巨大努力。他们感谢参与试验的团队和成年人，并期待下一步的随访访问，随后将进行数据清理和结果分析，预计在第四季度获得主要结果。
    PRNewswire
    2023-09-21
    Cessatech A/S European Medicines A
  • Biodexa 完成 MTX110 在复发性胶质母细胞瘤患者中研究的队列 A 招募
    研发注册政策
    Biodexa 完成 MTX110 在复发性胶质母细胞瘤患者中研究的队列 A 招募
    Biodexa Pharmaceuticals PLC完成了对MTX110（也称为MAGIC-G1研究）在复发性胶质母细胞瘤患者中进行的1期临床试验A组的招募。该研究是一项开放标签、剂量递增研究，旨在评估通过植入式可充药泵和导管进行MTX110间歇性输注的可行性和安全性。研究计划招募两组（A组和B组），每组至少4名患者；两组患者都通过间歇性重复的CED输注接受MTX110，而B组患者在研究期间首次出现临床和/或放射学确认的进展时，允许CED导管重新定位。在DSMB审查后，剂量已提升至90µM，由于没有剂量限制性毒性，A组的招募已达到最低的4名患者。MTX110是一种水溶性泛博尼司他游离碱，通过与羟丙基-β-环糊精（HPBCD）络合而获得，它使通过对流增强输注（CED）在潜在化疗剂量下直接输送到肿瘤部位成为可能。泛博尼司他是一种羟基乙酸，作为非选择性组蛋白脱乙酰酶抑制剂（泛HDAC抑制剂）。目前，MTX110正在临床评估中，作为复发性胶质母细胞瘤、儿童DMG和复发性髓母细胞瘤的治疗方法。
    GlobeNewswire
    2023-09-21
    HDAC Biodexa Pharmaceuticals PLC
  • SELLAS 宣布 SLS009 1 期剂量递增试验的淋巴瘤队列取得积极顶线数据，支持推进到 2 期临床研究;达到主要和次要终点
    研发注册政策
    SELLAS 宣布 SLS009 1 期剂量递增试验的淋巴瘤队列取得积极顶线数据，支持推进到 2 期临床研究;达到主要和次要终点
    在SELLAS Life Sciences Group Inc.进行的SLS009（GFH009）CDK9抑制剂1期剂量递增试验中，52名复发性/难治性淋巴瘤患者接受了治疗。结果显示，96%的患者在最后评估时仍然存活，显示出良好的生存益处。总体临床响应率为14.7%，总体疾病控制率为35.3%，在PTCL患者中为36.4%。在每周一次给药方案中，100%的患者观察到MCL1和/或MYC生物标志物的降低，且呈剂量依赖性。推荐用于淋巴瘤患者的2期剂量为每周100毫克。在所有剂量水平上均未观察到脱靶安全性问题。该研究成功实现了所有主要和次要研究目标，包括安全性、临床活性、药代动力学和药效学。基于其有利的治疗特征，SLS009有望成为治疗已耗尽所有治疗选项的血液恶性肿瘤患者的潜在治疗方法。合作伙伴GenFleet Therapeutics计划在本年内将GFH009（SLS009）推进到中国针对外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者的2期临床试验。
    GlobeNewswire
    2023-09-21
    淋巴瘤 MYC 劲方医药科技（上海）股份有限公司 未特别指明的外周 T 细胞淋巴瘤 MCL1
  • ProSomnus 筹集了 1000 万美元以推动增长并优化运营
    医药投融资
    ProSomnus 筹集了 1000 万美元以推动增长并优化运营
    ProSomnus公司完成了一项由现有投资者Spring Mountain Capital和Cetus Capital LLC领投的1000万美元可转换优先股融资，公司高管也参与了此次融资。新资本将用于优化公司核心业务运营和支持其战略增长计划。公司表示，这一融资将加强其资产负债表，并继续致力于将精确口腔治疗设备作为OSA的首选一线治疗方法。ProSomnus公司报告称，2023年上半年收入增长48%，并提供了更多科学数据证明其设备的有效性。公司计划利用这笔新资金来优化运营模式，同时实现现金流平衡并保持强劲的营收增长。
    GlobeNewswire
    2023-09-21
  • Genprex Inc.（纳斯达克股票代码：GNPX）获得用于治疗 SCLC 的免疫基因疗法的孤儿药资格认定
    研发注册政策
    Genprex Inc.（纳斯达克股票代码：GNPX）获得用于治疗 SCLC 的免疫基因疗法的孤儿药资格认定
    Genprex Inc.宣布其被收录在NetworkNewsWire的编辑文章中，该文章探讨了孤儿药指定如何激发生物技术变革。文章指出，美国有超过3000万人患有罕见病，大多数患者尚未接受治疗。美国食品药品监督管理局（FDA）支持罕见病新药的开发和评估，并可以授予孤儿药指定（ODD）以激励生物技术公司开发针对这些患者群体的治疗方法。Genprex Inc.最近获得了FDA对其 REQORSA(R) 免疫基因疗法治疗小细胞肺癌（SCLC）的孤儿药指定。Genprex是一家专注于开发针对癌症和糖尿病患者的生命改变疗法的临床阶段基因治疗公司，其技术旨在为目前治疗选择有限的癌症和糖尿病患者提供新的疗法。
    GlobeNewswire
    2023-09-21
    恶性肿瘤 糖尿病 小细胞肺癌 Genprex Inc
  • Cyclo Therapeutics， Inc. 和 Applied Molecular Transport Inc. 达成最终合并协议
    交易并购
    Cyclo Therapeutics， Inc. 和 Applied Molecular Transport Inc. 达成最终合并协议
    Cyclo Therapeutics与Applied Molecular Transport达成合并协议，AMT将并入Cyclo Therapeutics，合并后公司将专注于推进Cyclo Therapeutics的Trappsol® Cyclo™在NPC1型尼曼匹克病的全球关键3期临床试验。交易预计在2023年第四季度完成，合并后公司将由Cyclo Therapeutics管理团队领导，总部位于佛罗里达州盖恩斯维尔。交易完成后，AMT首席执行官Shawn Cross将被任命为Cyclo Therapeutics董事会成员。
    Businesswire
    2023-09-21
    Cyclo Therapeutics Inc
  • Nuvectis Pharma 宣布即将举行的 NXP800 和 NXP900 演示
    研发注册政策
    Nuvectis Pharma 宣布即将举行的 NXP800 和 NXP900 演示
    Nuvectis Pharma公司宣布将在2023年AACR特殊癌症研究会议和2023年AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示NXP800和NXP900的科学成果。NXP800是一种口服小分子，目前处于1b期临床试验阶段，用于治疗铂耐药的ARID1A突变型卵巢癌。NXP900是一种口服小分子SRC/YES1激酶家族（SFK）抑制剂，目前处于1a期剂量递增临床试验阶段。Nuvectis Pharma致力于开发针对癌症等未满足医疗需求的创新精准药物。
    GlobeNewswire
    2023-09-21
    恶性肿瘤 ARID1A Nuvectis Pharma Inc
  • Hepion Pharmaceuticals 的 Rencofilstat 在癌症筛查计划中揭示了新的抗癌机会
    研发注册政策
    Hepion Pharmaceuticals 的 Rencofilstat 在癌症筛查计划中揭示了新的抗癌机会
    Hepion Pharmaceuticals在Broad Institute的PRISM实验室对850种癌症细胞系进行了高通过量筛选，发现其领先药物候选物rencofilstat对220种癌症细胞系（涵盖86%的癌症类型）具有活性。研究显示，在类似NASH临床试验中观察到的药物浓度下，rencofilstat在敏感细胞中降低了存活率。此外，研究还整合了关于癌症细胞系的其他信息，如基因突变、基因表达和蛋白质及代谢谱，以深入了解rencofilstat的作用机制并识别与抗肿瘤活性相关的生物标志物。
    GlobeNewswire
    2023-09-21
    恶性肿瘤 Broad Institute Inc Hepion Pharmaceuticals Inc rencofilstat
摩熵医药企业版
50亿+条医药数据随时查
7天免费试用
体验产品

热门排行榜

推荐资讯

热门资讯

摩熵视频

更多

推荐标签

最新会议

更多