Taiho Oncology在2021年虚拟AACR年度会议上宣布了关于Futibatinib（TAS-120）在晚期肝内胆管癌（iCCA）中的II期临床试验数据。该研究评估了Futibatinib在携带FGFR2基因重排（包括基因融合）的iCCA患者中的疗效和安全性，这些患者至少接受过一线治疗。结果显示，Futibatinib在独立中心审查中达到了41.7%的客观缓解率（ORR），并且缓解期持久，中位缓解持续时间为9.7个月，72%的缓解期超过6个月，疾病控制率为82.5%。此外，中位无进展生存期为9.0个月，中位总生存期为21.7个月，12个月时72%的患者仍然存活。Futibatinib的常见治疗相关不良事件包括高磷酸盐血症、脱发和口干。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Futibatinib突破性疗法认定，用于治疗携带FGFR2基因重排的既往治疗过的局部晚期或转移性胆管癌患者。

贝灵哲公司在其2021年AACR年会上的口头报告中，展示了其抗PD-1抗体tislelizumab与实验性广谱激酶抑制剂sitravatinib联合使用的临床试验数据。这些数据来自正在进行的一期临床试验，包括两组患者：一组为无法手术或转移性黑色素瘤患者，他们对PD-1/L1抑制剂产生耐药性；另一组为晚期铂耐药性卵巢癌（PROC）患者。结果显示，这种联合疗法在两种癌症类型中均显示出初步的抗癌活性，并且总体上具有良好的耐受性。贝灵哲公司表示，这些结果支持其在临床试验中进一步评估这种创新联合疗法，并希望它能为全球更多癌症患者带来帮助。

Theratechnologies公司宣布，其在2021年美国癌症研究协会年会上展示了TH1902的新临床前数据，该数据表明TH1902在多种癌症类型中（包括黑色素瘤、胰腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌、结直肠癌和三阴性乳腺癌）比单独使用多西他赛具有更好的抗肿瘤活性和耐受性。TH1902是一种基于SORT1+技术的肽-药物偶联物（PDC），其抗肿瘤效果在治疗后比单独使用多西他赛更持久。此外，TH1902在卵巢癌和子宫内膜癌中也表现出良好的抗肿瘤活性。Theratechnologies正在进行TH1902的1期临床试验，以评估其在多种晚期实体瘤患者中的安全性和初步抗肿瘤活性。

亘喜生物科技集团在美国癌症研究协会年会上公布其基于TruUCAR平台开发的通用型同种异体CAR-T疗法GC027治疗复发或难治性急性T淋巴细胞白血病（r/r T-ALL）成人患者的长期随访数据。数据显示，GC027疗法在治疗r/r T-ALL患者中表现出良好的安全性和有效性，全部6名受试者均达到完全缓解，其中5名患者达到最小残留病灶阴性的完全缓解。亘喜生物首席医学官表示，GC027有望成为一种极具潜力的单药疗法，解决更多临床未满足需求。重庆新桥医院血液病医学中心主任张曦教授表示，GC027有望为难治复发的CD7阳性急性T淋巴细胞白血病提供新的治疗选择。

Synlogic公司在2021年美国癌症研究协会年会上展示了SYNB1891治疗实体瘤和淋巴瘤的数据。SYNB1891是一种合成生物制剂，旨在激活先天免疫系统，由工程化的大肠杆菌Nissle菌株组成，能产生环状二腺苷酸（CDA），刺激STING（干扰素基因刺激因子）通路。该机制通过激活APCs和呈现肿瘤抗原，在启动抗肿瘤免疫反应中发挥关键作用。研究数据显示，SYNB1891在单药治疗和联合治疗中均表现出良好的剂量递增潜力，并与PD-L1检查点抑制剂抗体联合使用，预计将在2021年底提供成熟的联合治疗方案数据。Synlogic公司致力于利用合成生物学平台开发治疗疾病的新方法，其产品管线包括用于治疗代谢疾病的合成生物制剂，以及免疫学和肿瘤学领域的合作伙伴资产。

Gracell生物技术公司于2021年4月10日在美国癌症研究协会（AACR）年会上公布了其TruUCAR平台支持的异基因CAR-T疗法GC027的长期随访数据，该疗法用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（r/r T-ALL）。数据显示，接受GC027治疗的六名患者均实现了完全缓解（CR/CRi），其中83%的患者达到最小残留病阴性完全缓解（MRD-CR），部分患者治疗后18.5个月仍维持MRD-CR状态。此外，GC027治疗的安全性良好，未观察到神经毒性事件或急性移植物抗宿主病。Gracell表示，GC027有望成为单次输注的独立异基因CAR-T疗法，并计划在全球范围内加速其临床开发，并扩展到T-ALL以外的其他适应症。

GlycoMimetics公司宣布，其在杜克大学癌症中心进行的GMI-1359 Phase 1b临床试验显示，该药物在最初接受治疗的两位患者中表现出针对E-选择素和CXCR4的双重拮抗剂的有效性，包括目标效应、免疫激活和细胞动员。该研究将在美国癌症研究协会（AACR）2021年年度会议上进行展示。GMI-1359是一种新型小分子药物候选者，旨在针对有骨转移的癌症的肿瘤微环境对化疗的耐药性。初步数据显示，GMI-1359在5mg/kg剂量开始时，外周血中CD34+造血干细胞和祖细胞的动员，以及可溶性E-选择素血浆水平的降低。在一位患者中，GMI-1359治疗后，外周血免疫表型分析显示髓源性抑制细胞（MDSCs）重新分布，M1促炎巨噬细胞增加，而M2抗炎巨噬细胞减少。GMI-1359显示出可接受的安全性和耐受性特征，没有观察到剂量限制性毒性。GMI-1359有望改善对治疗的反应并可能减少转移性乳腺癌疾病的负担。

GlycoMimetics公司宣布，其新型糖基模拟药物GMI-1757在胰腺腺癌模型中显示出显著的抗PD-L1治疗活性，该药物对E选择素和半乳糖凝集素-3具有双重拮抗作用。一项最新的临床前研究结果表明，GMI-1757显著提高了抗PD-L1治疗活性，使肿瘤体积中位数减少约99%，并显著降低了肿瘤内纤维化的发生率和面积。此外，GMI-1757显著增加了单核细胞肿瘤浸润的频率。这些结果表明，GMI-1757与抗PD-L1联合使用时，比单独使用抗PD-L1具有更强的抗肿瘤效果。GlycoMimetics公司的高级副总裁兼首席科学官John Magnani表示，他们期待在AACR年度会议上展示关于新型糖基模拟药物的最新研究成果，希望随着研究的进展，能够为那些尚未得到满足医疗需求的癌症患者提供有希望的疗法。

Fusion Pharmaceuticals Inc.在2021年AACR虚拟年度会议上展示了其针对癌症的靶向α疗法（TATs）的初步数据，该疗法通过将α粒子发射同位素（锕-225）作为单药和联合疗法应用于多种肿瘤类型。公司产品FPI-1434与奥拉帕利联合使用增强了对抗结直肠癌和肺癌异种移植的疗效，同时与免疫检查点抑制剂联合使用在结直肠癌模型中显示出协同疗效。FPI-1434是一种针对IGF-1R的放射免疫偶联物，旨在将α发射医疗同位素靶向递送到表达IGF-1R的癌细胞。Fusion利用其专有的Fast-Clear连接器技术，将α粒子发射同位素与靶向分子连接，以选择性将α发射有效载荷递送到肿瘤。

Agenus公司在其下一代抗CTLA-4抗体AGEN1181的临床数据中，展示了该药物在多种肿瘤类型中的积极效果，包括黑色素瘤和卵巢癌。在AACR年会上，公司报告了7例客观响应，其中包括对通常对免疫检查点抑制剂无反应的患者。AGEN1181在单独使用或与PD-1抗体balstilimab联合使用时，显示出对多种肿瘤类型如黑色素瘤、卵巢癌、结直肠癌和子宫内膜癌的疗效。此外，AGEN1181的安全性数据良好，至今未观察到免疫介导的垂体炎、肺炎或肝炎。基于疗效和安全性，AGEN1181已进入2期临床试验，以扩展其在更多重要癌症适应症中的应用。

Ultimovacs公司在2021年AACR年度会议上展示了一项名为INITIUM的II期临床试验的设计，该试验评估了nivolumab和ipilimumab与公司专有的通用癌症疫苗UV1联合作为转移性黑色素瘤患者的首选治疗方案。该研究是一项随机、开放标签的研究，旨在评估UV1疫苗接种与nivolumab和ipilimumab联合使用的疗效和安全性。试验招募了154名患者，随机分配到实验组或对照组。实验组患者在nivolumab和ipilimumab的4个周期中接受8次UV1疫苗接种，而对照组患者则不接受UV1疫苗接种。主要研究终点是实验组患者的无进展生存期（PFS）与对照组患者相比。次要终点包括两组的总体生存期（OS）和客观缓解率（ORR）的比较。该海报可在Ultimovacs公司网站上查看。Ultimovacs致力于开发免疫刺激疫苗以治疗多种癌症，其领先通用癌症疫苗候选UV1利用人类端粒酶（hTERT）的高普遍性，在肿瘤生长的动态阶段及其微环境中有效。通过引导免疫系统针对超过80%所有癌症中存在的hTERT抗原，UV1驱动CD4辅助T细胞到肿瘤，旨在激活免疫系统级联反应以增强抗肿瘤反应。

一项名为CHRONOS-3的III期临床试验结果显示，对于复发性惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）患者，使用Aliqopa（copanlisib）和利妥昔单抗的联合治疗方案，与利妥昔单抗和安慰剂的联合治疗方案相比，显著提高了无进展生存期（PFS）。在平均随访19.2个月后，接受联合治疗的患者中位PFS为21.5个月，而接受利妥昔单抗和安慰剂治疗的患者中位PFS为13.8个月。此外，该联合治疗方案在安全性方面未出现新的信号。这些数据将在2021年4月10日的美国癌症研究协会（AACR）年度会议的虚拟临床试验全体会议上公布，并同时在《柳叶刀·肿瘤学》杂志上发表。Aliqopa是一种针对恶性B细胞的PI3K抑制剂，已在美国获得加速批准，用于治疗至少接受过两次系统性治疗的复发性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

Arcus Biosciences在2021年美国癌症研究协会年会上展示了其针对晚期转移性结直肠癌（mCRC）患者的研究数据，包括etrumadenant（AB928）与mFOLFOX-6联合治疗的进展无疾病生存期（PFS）和总生存期（OS）数据。etrumadenant是一种双重腺苷A2a/A2b受体拮抗剂，ARC-3研究评估了其在mCRC患者中的安全性、耐受性、药代动力学和早期临床活性。此外，Arcus还介绍了其针对HIF-2α的研究计划，包括一系列新型HIF-2α抑制剂的设计，其中AB521等分子显示出优异的效力、选择性、生物活性和药代动力学特性。研究结果表明，etrumadenant在mCRC患者中表现出良好的耐受性和疾病控制率，且毒性较低，有望进一步开发。Arcus计划将etrumadenant推进至ARC-9研究，这是一项随机化2期平台研究，旨在评估该分子与zimberelimab（抗PD-1抗体）和FOLFOX +/- bevacizumab联合使用在二线和三线mCRC中的疗效。

TCR 2 Therapeutics公司宣布，将在美国癌症研究协会虚拟年度会议上展示其gavo-cel临床试验的初步安全性和有效性数据，该药物用于治疗难治性间皮素阳性实体瘤患者。公司还将在会议上展示其自体CD70和异基因间皮素TRuC-T细胞的前临床数据。gavo-cel的临床试验数据显示，该药物在治疗难治性实体瘤患者中表现出可控的毒性和临床益处。此外，公司还计划在实体瘤管线中加大投资，并继续推进其TRuC-T细胞疗法的研究和开发。

Vincerx Pharma公司展示了其新型小分子药物偶联物（SMDC）VIP236的初步临床数据，该药物在2021年美国癌症研究协会（AACR）年会上亮相。VIP236由αvβ3整合素拮抗剂与细胞毒性喜树碱（CPT）衍生物连接而成，旨在肿瘤微环境中通过中性粒细胞弹性蛋白酶选择性地释放其有效载荷。在多种异种移植模型中，VIP236显示出强大的抗肿瘤活性，包括在所有测试模型中的肿瘤消退和100%剂量水平的三阴性乳腺癌模型中的完全肿瘤反应。这些数据表明，VIP236有望为晚期和侵袭性癌症患者提供强大、高度靶向的抗肿瘤活性。Vincerx计划在2022年上半年开始进行首次人体研究。

CRISPR Therapeutics公司在2021年美国癌症研究协会年度会议上公布了其异基因嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法的临床前数据。数据显示，通过CRISPR/Cas9编辑技术敲除CD70基因的CAR-T细胞在功效和持久性方面优于未敲除CD70基因的CAR-T细胞。此外，CRISPR Therapeutics正在研究一种名为CTX130的CAR-T细胞疗法，用于治疗CD70表达肿瘤，包括透明细胞肾细胞癌和B细胞恶性肿瘤。目前，该公司正在进行两项独立的1期临床试验，以评估CTX130的安全性及疗效，预计将在2021年发布关键数据。

Harpoon Therapeutics公司在AACR年会上展示了三篇关于其新型T细胞激活剂的论文，包括针对FLT3的TriTACs®在治疗急性髓系白血病中的应用，ProTriTAC™平台在多种肿瘤靶点上的应用，以及TriTACs®与检查点抑制剂在预临床模型中的联合抗肿瘤效果。这些研究结果表明，Harpoon Therapeutics的T细胞激活剂在癌症治疗中具有潜力，并可能提高治疗效果和患者耐受性。