德国弗劳恩霍夫研究院（FZJ）在2021年3月29日的实验核磁共振会议（ENC）上宣布，通过新增一台1.2 GHz Avance™核磁共振（NMR）光谱仪，扩展了其在神经退行性疾病和衰老研究中的功能结构生物学研究。这一新型GHz级NMR技术使得FZJ能够深入研究蛋白质-配体相互作用的亲和力和特异性结构基础，包括细胞膜蛋白的结构特征以及蛋白质折叠和聚集的分子机制。新系统已成功安装并投入使用，显著提高了光谱分辨率和灵敏度，有助于开发新抗生素、理解自噬以及阐明阿尔茨海默病研究中淀粉样蛋白聚集的初始步骤。Bruker公司表示，这一新系统的安装标志着其在全球范围内安装的第四台1.2 GHz系统，期待FZJ和HHU的研究人员能够在功能结构生物学和生物化学领域取得新的进展。

Vallon Pharmaceuticals Inc.公布2020年全年财务报告，并更新了其研发项目ADAIR和ADMIR的进展。ADAIR是一种新型滥用防止的右旋苯丙胺配方，用于治疗ADHD和嗜睡症，预计2021年下半年将公布关键数据，并计划在2022年第二季度提交新药申请，目标市场为约90亿美元的美国ADHD市场。公司已完成1.8亿美元的首次公开募股，并任命了经验丰富的财务和运营高管加入董事会。Vallon还展示了ADAIR在2021年APSARD年度会议上的积极数据，表明其与现有即时释放右旋苯丙胺相比，在口服给药时具有生物等效性，且在鼻吸时对滥用者来说更不受欢迎。此外，公司在2020年AACAP年度会议上展示了ADAIR在鼻吸滥用时的滥用潜力低于标准即时释放右旋苯丙胺。Vallon的第二个研发项目ADMIR是一种新型滥用防止的即时释放哌甲酯（利他林）配方，用于治疗ADHD。公司预计将在2021年下半年报告SEAL研究的关键数据，并计划在2022年第二季度提交新药申请。

Armonica Technologies公司获得美国国立卫生研究院（NIH）国家人类基因组研究所在单分子DNA/RNA运输和拉曼散射读出方面的SBIR研究资助，用于开发基于纳米结构器件的DNA测序系统。公司CEO表示，这项技术旨在实现长读长测序，直接读取具有表观遗传修饰的天然DNA，有望在DNA测序研究和临床应用中发挥重要作用。Armonica的这项技术无需标记和扩增，能够读取单个核苷酸的光谱指纹，并与新墨西哥大学合作进行研发。该技术通过纳米通道自然控制核酸运输速度，光学读取单个碱基光谱，无需进行文库制备或生物操作，有望提高测序速度、通量和准确性，为生命科学研究提供有力工具。

Biohaven制药公司宣布，其口服Zavegepant的Phase 2/3临床试验已成功招募首位患者，这一进展促使Royalty Pharma支付了1亿美元的关键里程碑资金。Zavegepant是一种针对偏头痛和非偏头痛CGRP介导疾病的高亲和力、选择性、结构独特的第三代CGRP受体拮抗剂。Biohaven与Royalty Pharma之前宣布了一项资金协议，以推进Zavegepant的鼻内和口服制剂的临床开发。Biohaven将因口服Zavegepant预防偏头痛临床试验的启动而获得1亿美元的里程碑资金。该临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，预计将招募约2900名偏头痛患者，以评估100毫克和200毫克剂量口服Zavegepant的疗效和安全性。

Servatus Biopharmaceuticals加入微生物组治疗创新集团（MTIG），该公司致力于研发针对慢性炎症性自身免疫疾病和细菌感染的微生物组治疗药物。Servatus已在澳大利亚成立，并在进行多种微生物基础生物治疗药物的试验。MTIG是一个由多家公司组成的联盟，致力于研发FDA批准的微生物组治疗药物和基于微生物组的产品，以解决未满足的医疗需求，改善临床结果并降低医疗保健成本。Servatus的加入反映了MTIG在微生物组领域推动创新和建立强大多元化联盟的承诺。

AIkido Pharma公司宣布赞助在Mount Sinai中心进行的精神类药物研究，以治疗创伤后应激障碍（PTSD）。该中心专注于研究精神类药物如MDMA和裸盖菇素等在治疗PTSD和其他创伤相关症状的潜力。目前，PTSD的医疗保健面临危机，每年有超过860万成年人遭受PTSD困扰，近十分之一的美国人将在一生中经历PTSD。该中心将通过FDA批准的研究方案进行临床试验，并收集血液样本、进行神经影像学检查，以识别预测和与积极治疗效果相关的生物标志物。AIkido Pharma是一家生物技术公司，拥有多种小分子抗癌疗法，并与包括德克萨斯大学奥斯汀分校和Wake Forest大学在内的世界知名教育机构合作开发创新药物平台。

台湾生物制药公司Foresee Pharmaceuticals宣布启动其口服MMP-12抑制剂FP-025的2/3期临床试验，用于治疗严重至危重COVID-19并伴有急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的成人患者。该药在前期临床试验中显示出对肺部炎症和纤维化的治疗潜力，有望预防由COVID-19感染引起的肺损伤和纤维化。该临床试验为随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估FP-025的疗效和安全性。2期试验将在美国进行，约99名患者将被随机分配接受FP-025 100mg、FP-025 300mg或安慰剂，每日两次，持续28天。主要终点为第28天时患者存活且不需要非侵入性或侵入性通气的人数比例。2期试验的初步分析结果预计在2021年第四季度公布。基于2期试验的主要分析结果，将选择最佳剂量进入3期试验。约300名患者将以1:1的比例随机接受FP-025或安慰剂，持续28天。FP-025是一种选择性小分子MMP-12抑制剂，在炎症和纤维化疾病中发挥作用，目前正在进行哮喘患者的临床试验。

绿叶制药集团于2021年3月27日宣布其自主研发的抗精神分裂症新药瑞欣妥®（注射用利培酮微球(Ⅱ)）正式在中国上市。瑞欣妥®基于绿叶制药全球领先的微球技术平台开发，是国内首个自主研发的第二代抗精神病药长效针剂，旨在为我国约1000万名精神分裂症患者提供新的治疗选择。瑞欣妥®每两周肌肉注射一次，可显著改善患者用药依从性，降低剂量依赖性副作用的发生风险，提升用药安全性。绿叶制药集团致力于通过提供创新治疗产品，减轻患者疾病负担，改善临床获益。瑞欣妥®的上市标志着绿叶制药在微球技术领域的突破，为更多患者带来高品质的治疗新选择。

Gynecologic Oncology杂志发表了一项关于Vigil免疫疗法在BRCA野生型（BRCA-wt）和同源重组 proficient（HRP）的卵巢癌患者中的临床研究。结果显示，与安慰剂组相比，接受Vigil治疗的患者的无进展生存期（RFS）和总生存期（OS）均有所改善，且未观察到3级或4级毒性。该研究进一步分析了同源重组（HR）状态，发现Vigil治疗组的RFS和OS均优于安慰剂组，且未出现3/4级治疗相关毒性。Gradalis公司表示，这些数据表明Vigil免疫疗法可能为治疗选择有限的卵巢癌患者提供明确的临床益处，并期待与FDA继续讨论产品注册事宜。Vigil是一种新型癌症细胞免疫疗法，旨在通过结合生物双链RNA和重组人GM-CSF来刺激免疫系统，利用患者自身的肿瘤作为抗原源，以引发针对每个患者独特肿瘤新抗原的免疫反应。

百时美施贵宝公布了抗LAG-3抗体relatlimab与欧狄沃联合治疗转移性黑色素瘤的III期临床研究初步结果，结果显示该联合治疗方案在无进展生存期（PFS）上达到主要研究终点，且患者耐受性良好，未发现新的安全性信号。这是抗LAG-3抗体首次公布III期临床研究数据，百时美施贵宝计划在学术会议上公布研究结果，并与监管机构讨论。此外，百时美施贵宝正在开展多项临床试验，评估relatlimab联合欧狄沃及其他疗法在其他癌症治疗中的效果。

欧洲药品管理局的人类用药药品委员会（CHMP）对Camurus公司宣布，批准了Buvidal®（布托啡诺）长效注射剂的新剂量——每月一次的160mg剂量，用于治疗16岁及以上成人和青少年的阿片类药物依赖。这一积极意见标志着为欧洲阿片类药物依赖患者提供全面Buvidal皮下长效注射剂方案的重要一步。Buvidal是欧盟批准的首个长效注射剂治疗阿片类药物依赖，提供多种每周和每月的剂量选择，作为每日服用药物的替代方案。新剂量的市场授权预计将在2021年5月底获得欧洲委员会的批准。Camurus是一家瑞典科学导向的生物制药公司，致力于开发和商业化针对严重和慢性疾病的长效创新药物。

辛辛那提的Amplicore Inc.，一家专注于肌肉骨骼疾病局部给药和微创治疗解决方案的生物制药公司，已成功完成400万美元的种子轮融资，由Photon Fund领投，Industrial Technology Investment Corporation、Berkeley Catalyst Fund和SVE Capital共同参与。公司创始人兼CEO Chia-Ying Lin博士表示，资金将用于推进AM3101和AM1101的临床前开发，并准备下一轮融资。此外，Amplicore还获得美国国防部资助，开展关于手术修复半月板撕裂的研究，该技术有望改善膝关节损伤的愈合情况。AM1101作为骨关节炎治疗方法，旨在减轻疼痛、抑制软骨降解并促进组织再生，解决骨关节炎治疗中的未满足需求。

瑞士Allschwil，2021年3月26日——Idorsia Ltd公司（SIX: IDIA）收到强生旗下Janssen制药公司通知，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对Ponvory™（ponesimod）的上市许可申请给出了积极意见，推荐批准其用于治疗具有活动性疾病的成人复发性多发性硬化症（RMS）患者。Idorsia首席执行官Jean-Paul Clozel表示，对CHMP的积极意见感到非常高兴，这是将ponesimod带给欧洲患者的重要一步。Idorsia与Janssen制药公司旗下的Actelion Pharmaceuticals Ltd达成收入分成协议，Idorsia有权从Actelion获得ponesimod产品净销售额的8%作为季度付款。Idorsia致力于成为领先的生物制药公司，拥有强大的科学核心，总部位于瑞士巴塞尔附近的欧洲生物技术中心，专注于小分子药物的发现、开发和商业化。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对阿斯利康制药公司（Astellas Pharma Inc.）的口服每日一次疗法XTANDI（恩杂鲁胺）给予积极意见，推荐用于治疗成年男性转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）。该决定基于ARCHES III期临床试验的数据，结果显示恩杂鲁胺联合雄激素剥夺疗法（ADT）显著降低了mHSPC患者放射性进展或死亡的风险。如果获得欧洲委员会（EC）的批准，恩杂鲁胺将成为欧洲唯一获得批准用于治疗三种不同类型晚期前列腺癌的口服药物。

罗氏公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）建议批准Tecentriq（atezolizumab）作为一线治疗用于成人转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，其肿瘤具有高PD-L1表达，且无表皮生长因子受体（EGFR）或间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因肿瘤异常。基于这一建议，预计欧洲委员会将在不久的将来对Tecentriq在此疾病领域的批准做出最终决定。Tecentriq是一种针对PD-L1蛋白的单克隆抗体，旨在阻断其与PD-1和B7.1受体的相互作用，从而激活T细胞。IMpower110三期临床试验显示，与化疗相比，Tecentriq单药治疗在高PD-L1表达患者中显著提高了总生存期（OS），OS提高了7.1个月。如果获得批准，Tecentriq将成为首个和唯一一种具有三种剂量选择的单剂型癌症免疫疗法，允许每两周、三周或四周给药一次，为医生和患者提供治疗灵活性。

欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对Vertex制药公司（Nasdaq: VRTX）的KAFTRIO®（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）药物进行了标签扩展，批准其与ivacaftor 150毫克片剂联合使用，治疗12岁及以上患有至少一个F508del突变的囊性纤维化（CF）患者。这一积极意见基于全球3期临床试验（Study 445-104）的结果，该试验评估了三联组合疗法在12岁及以上患有F508del-CFTR基因突变和CFTR门控突变（F/G）或残留功能突变（F/RF）的CF患者中的疗效。这一批准有望使欧洲大多数CF患者能够使用该药物。

Leyden Laboratories（莱登实验室）于2021年3月25日宣布完成4000万欧元A轮融资，由GV（前Google Ventures）领投，F-Prime Capital、Casdin Capital和个人投资者Brook Byers参投。该公司致力于开发针对病毒家族共性的广谱候选鼻内产品，旨在预防包括流感和冠状病毒在内的多种呼吸道病毒。Leyden Labs利用其平台主动防御多种病毒，其产品如鼻喷雾可自我给药，为人们提供即时保护。公司成立于2020年，总部位于荷兰阿姆斯特丹，旨在开发出对现有病毒、变异病毒和新病毒提供即时保护的产品，以应对新冠病毒大流行和预防未来的疾病大流行。