D&D Pharmatech公司宣布，其旗下生物技术公司DD01在韩国和美国启动了一项针对肥胖型糖尿病患者和非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）患者的1期临床试验。DD01是一种新型双重激动剂，能够有效刺激GLP-1R受体和轻度刺激胰高血糖素受体。在肥胖、糖尿病和NAFLD的动物模型中，DD01治疗显著降低了体重、改善了血糖，并提高了胰岛素敏感性和脂质及脂肪代谢，有望成为治疗NAFLD等脂肪肝疾病的新方法。DD01在停药后仍能持续发挥作用，显示出其疾病修饰效果。该1期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、单剂量和多剂量递增研究，预计将招募约64名美国患者，旨在评估DD01在肥胖、糖尿病和NAFLD患者中的安全性、药代动力学和药效学作用。D&D Pharmatech致力于开发针对慢性炎症和严重纤维化的疾病起源的潜在疾病修饰药物，DD01是该研究的结果。

韩国首尔，2021年3月30日，GemVax公司与KAEL Co., Ltd.（韩国股票代码：082270）宣布，关于基于端粒酶修改的阿尔茨海默病新疗法GV1001的研究论文于3月26日发表在SCI等级的国际期刊《阿尔茨海默病研究与治疗》上。该论文名为《在已接受多奈哌齐治疗的轻至重度阿尔茨海默病患者中GV1001的有效性和安全性：一项韩国进行的2期随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验》，分析了韩国进行的阿尔茨海默病2期临床试验的整体数据。论文发表在如此高声誉的同行评审期刊上，被视为GemVax将GV1001推进韩国今年晚些时候的3期临床试验的进一步证明。该2期临床试验在韩国12家机构进行，旨在评估GV1001的安全性和有效性，并证实了主要和次要终点（严重障碍电池和神经精神量表评分）的统计显著改善。GV1001被良好耐受，没有出现任何临床显著的不良反应或不良药物事件。Hanyang大学医学院神经病学系首席研究员Seong-Ho Koh教授表示，他们很高兴看到他们的研究得到世界知名阿尔茨海默病研究期刊的认可。随着GV1001作为阿尔茨海默病治疗的研究表现继续在韩国和全球范围内得到认可，国内外对未来临床试验的兴趣

BriaCell Therapeutics Corp.在2021年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上公布了其领先产品Bria-IMT™在临床试验中的结果。研究显示，Bria-IMT™单独或与免疫检查点抑制剂联合使用，在晚期乳腺癌患者中表现出高响应率，延长了无进展生存期。在Grade I/II肿瘤患者中观察到最高的疾病控制率和最长的无进展生存期。分析指出，与Bria-IMT™在2个或更多HLA等位基因上匹配的患者更有可能从治疗中获益。研究还表明，Bria-IMT™与免疫检查点抑制剂联合使用时，可能产生协同或增效作用。

Otsuka制药公司与Akebia Therapeutics合作，向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于Akebia研发药物vadadustat的新药申请，旨在治疗慢性肾脏病（CKD）引起的肾性贫血，适用于接受透析和不接受透析的成年患者。vadadustat是一种口服的缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，旨在模拟高海拔对氧气可用性的生理效应。2016年，Otsuka与Akebia签署了在美国开展vadadustat研发和许可协议，并在2017年签署了在其他地区的合作协议。根据监管批准，Otsuka在除日本和拉丁美洲外的欧洲、加拿大、澳大利亚和中国等地区拥有该药物的独家营销权。Otsuka是一家全球性医疗保健公司，专注于满足未满足的医疗需求和日常健康营养保健品。

Amryt公司宣布了其在意大利进行的“Lochnes”研究中的lomitapide治疗家族性胆固醇酯血症（FCS）的疗效和安全性数据。该研究由专家脂质学家进行，共纳入18名患有FCS和胰腺炎病史的成年患者。治疗26周后，患者的空腹甘油三酯水平中位数从1884 mg/dL降至672 mg/dL，降低了70.5%。14名患者甘油三酯水平降至1000 mg/dL以下，其中13名降至750 mg/dL以下。治疗总体耐受性良好，所有患者均完成了26周的治疗。不良事件轻微至中度，主要与胃肠道耐受性和肝酶升高有关。公司计划评估和分析完整数据集，并与FDA和EMA讨论未来的开发路径。Amryt首席医疗官Mark Sumeray表示，他们鼓励研究数据，并期待与相关卫生当局讨论将lomitapide作为FCS潜在治疗的进展。FCS是一种由脂蛋白脂酶（LPL）酶功能受损引起的遗传疾病，导致甘油三酯水平升高，存在不可预测的潜在致命性急性胰腺炎以及由于永久性器官损伤引起的慢性并发症。Lomitapide已在美国、加拿大、哥伦比亚、阿根廷和日本（Juxtapid®）以及欧盟和巴西（Lojuxta®）获得批准，作为低脂肪饮食和其他降脂药物

诺华公司宣布，其产品Kesimpta（ofatumumab）获得欧洲委员会的批准，用于治疗成人复发性多发性硬化症。这一批准是基于欧洲药品管理局（EMA）下属的人用药品委员会（CHMP）在2021年1月发布的积极意见。Kesimpta是首个每月一次自我注射的靶向B细胞疗法，适用于复发性多发性硬化症成人患者。该批准基于ASCLEPIOS I和II期临床试验的数据，这些试验比较了每月皮下注射20mg ofatumumab与每日口服14mg teriflunomide在成人复发性多发性硬化症中的疗效和安全性。Kesimpta由诺华在全球范围内开发和销售，Genmab和诺华制药AG之间签订了许可协议。

罗氏公司宣布，欧洲委员会已批准Evrysdi（risdiplam）治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，年龄在两个月及以上，包括SMA类型1、2或3或SMN2拷贝数为1至4的患者。Evrysdi是首个且唯一一种经证明在家庭中使用的SMA治疗药物，可减轻治疗负担。该批准基于两项临床试验的数据，包括FIREFISH和SUNFISH，这些试验涵盖了SMA患者的广泛范围。罗氏正在与欧洲国家的报销和评估机构合作，以使患者能够快速获得Evrysdi。

杭州皓阳生物技术有限公司成功获得国家药品监督管理局临床试验默示许可，负责开发的重组GLP-1受体激动剂注射液项目，成为国内首个按照生物类似药标准获批临床试验的度拉糖肽生物类似药。该项目由乐普医药委托，皓阳生物提供一站式药物开发服务，凭借技术实力完成药学研究工作，产品指标与原研药高度一致。该新型降糖药物有望提高患者生活质量，皓阳生物将继续助力更多药品上市造福病患。

个性化远程营养服务提供商Foodsmart完成2500万美元C轮融资，由Advocate Aurora Enterprises领投，Mayfield Fund、Seventure Partners等跟投。Foodsmart成立于2011年，旨在简化健康饮食，整合营养师网络、个性化膳食计划和食品市场，已吸引125万注册会员。疫情期间，Foodsmart推出无广告在线食品电商平台，提供个性化营养方案，并帮助用户节省开支。同时，公司还发布Foodscripts工具，助力疾病管理。面对市场竞争，Foodsmart致力于承担社会责任，与医疗成本节约、粮食安全、健康饮食全民化等社会议题高度契合。

杭州程天科技发展有限公司完成数千万A轮融资，由蓝驰创投独家投资，资金将用于康复养老新模式探索、市场推广、团队扩充及量产筹备。程天科技成立于2017年，是一家外骨骼机器人技术公司，提供智能康复器械、康复辅具和智能化康复解决方案。公司掌握外骨骼机器人核心技术，拥有150余项自主知识产权，产品已获得国内首个用于中枢神经病变的外骨骼机器人医疗器械注册证。程天科技将探索“康复即服务”新模式，将外骨骼机器人康复体系下沉到二级康复专科医院，实现居家、社区、民营机构的联合运营。公司计划在2021年成为规模化量产的外骨骼机器人公司，并将产品下沉到社区医院和C端市场。

数字化牙科研发和医疗服务公司「微云人工智能」近日完成1亿元新一轮融资，用于产品智能化升级和隐形牙套品牌“象贝”的推广。公司以机器人和人工智能技术为核心，提供数字化牙科工业全系解决方案，涵盖隐形牙套和固定类耗材。微云人工智能总部位于南京，团队超过400人，在中国北京、上海、美国设有研发中心。公司自2012年成立以来，已与全国超过2万家医疗机构达成合作，去年实现过亿元人民币的营收。微云推出的隐形矫正器品牌“象贝”能够降低正畸对医生经验的依赖，通过AI模拟临床正畸过程和牙齿位移，为患者提供个性化矫治方案。智能工厂实现无人化、高良品率的生产，降低人工参与，良品率能达到97%以上。隐形牙套市场在中国具有巨大增长潜力，需求端潜力巨大，存量尚未真正释放。

Astellas Pharma Inc.宣布，其药物XOSPATA®（gilteritinib）在针对FLT3突变阳性的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者的III期临床试验中达到了主要终点——总生存期（OS）。该试验名为COMMODORE，是一项在中国和其他国家进行的开放标签、随机研究，比较gilteritinib与挽救性化疗的效果。中国国家药品监督管理局（NMPA）已对gilteritinib给予有条件批准，用于治疗FLT3突变阳性的复发性或难治性AML患者。Astellas计划向NMPA提交更多数据以支持全面批准。在之前的研究中，gilteritinib已被证明在治疗FLT3突变阳性的AML患者中具有生存期优势。

Reata Pharmaceuticals宣布将在两个即将举行的肾病会议上展示关于bardoxolone（巴多索洛酮）的临床数据。这些会议包括2021年4月15日至19日举行的虚拟世界肾病大会和2021年6月5日至8日在德国柏林举行的第58届欧洲肾病协会和欧洲透析与移植协会大会。在World Congress of Nephrology 2021上，将报告EAGLE研究的成果，这是一项针对由Alport综合征引起的慢性肾脏病（CKD）患者的开放标签、长期扩展研究。在58th ERA-EDTA Congress上，将口头报告来自Phase 3 CARDINAL试验的儿科数据，该试验研究了bardoxolone在由Alport综合征引起的CKD患者中的安全性。Bardoxolone是一种研究中的每日一次口服Nrf2激活剂，Nrf2是一种转录因子，通过恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号传导来促进炎症的解决。美国食品药品监督管理局已授予bardoxolone孤儿药资格，用于治疗Alport综合征和常染色体显性多囊肾病（ADPKD）。欧洲委员会已授予bardoxolone在欧洲的孤儿药资格，用于治疗Alport

美国默克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）针对其抗PD-1疗法KEYTRUDA的补充生物制品许可申请（sBLA）发出完整回复函（CRL），寻求批准KEYTRUDA用于治疗高风险早期三阴性乳腺癌（TNBC）患者，与化疗联合作为新辅助（术前）治疗，然后作为单一药物作为辅助（术后）治疗。该申请基于KEYNOTE-522试验的pCR数据和早期中期无事件生存（EFS）结果。在处方药用户费法案（PDUFA）行动日期之前，FDA肿瘤药物咨询委员会以10-0票决定，应推迟监管决定，直到从KEYNOTE-522获得更多数据。此次CRL不影响KEYTRUDA的任何现有批准适应症，包括KEYTRUDA与化疗联合治疗表达PD-L1（联合阳性评分[CPS]≥10）的局部复发不可切除或转移性TNBC患者的适应症。默克正在审查该函件，并将与FDA讨论下一步行动。

欧洲委员会批准了Incyte公司（纳斯达克：INCY）的Pemazyre®（pemigatinib）用于治疗局部晚期或转移性胆管癌成人患者，这些患者具有FGFR2融合或重排，并且在接受至少一线系统性治疗后病情进展。这一决定是基于欧洲药品管理局人用药品委员会在2021年1月给出的积极意见，建议有条件批准Pemazyre的上市。Pemazyre是十多年来欧盟首次为FGFR2阳性胆管癌患者提供的新治疗方案，该药在临床试验中显示出高比例的持久反应率。Pemazyre的批准基于FIGHT-202研究的数据，该研究评估了Pemazyre在先前接受治疗的局部晚期或转移性胆管癌成人患者中的安全性和有效性。Pemazyre是一种选择性FGFR抑制剂，在欧洲、美国和日本均有销售。

2021年3月30日获悉，外骨骼机器人技术公司杭州程天科技发展有限公司（以下简称程天科技）近日宣布完成数千万元A轮融资，由蓝驰创投独家投资。本轮融资资金将用于“康复即服务”康复养老新模式的探索、市场推广、团队扩充及量产筹备等。

SOFIE旗下子公司iTheranostics与诺华达成协议，诺华获得iTheranostics基于FAP靶点药物库的全球开发和商业化权利，该药物库由海德堡大学授权。协议条款未公开，包括预付款、里程碑付款和版税。诺华将开发海德堡FAP靶点化合物系列的治疗性指标。iTheranostics和SOFIE可能协助临床供应，并负责全球FAP靶向成像剂的商业化。SOFIE首席营收官Philipp Czernin表示，这笔交易与SOFIE的C轮融资紧密相连，将资金重新部署以扩大其在美国乃至全球的放射性药房业务。SOFIE总裁兼首席执行官Patrick Phelps表示，感谢海德堡大学学术发明者和管理层的信任，并应用所学知识构建了一个真正平衡风险和收益的协议。SOFIE致力于通过开发分子诊断和治疗方法（theranostics）来改善患者预后，而iTheranostics作为SOFIE的全资子公司，拥有FAP成像技术，该技术用于PET成像固体肿瘤。