Neurelis公司在AMCP年度会议上展示了关于VALTOCO（地西泮鼻喷剂）的两个海报，该药物于2020年获得美国FDA批准，用于治疗6岁及以上成人和儿童频繁性癫痫发作。临床研究显示，VALTOCO在87.4%的癫痫发作中仅需单剂量治疗，且安全性、有效性和耐受性良好。Chuck DeWildt宣布，保险公司和管理护理计划已为2.76亿人提供VALTOCO的保险覆盖。Neurelis致力于确保VALTOCO对所有需要的人可及，并提供患者援助计划以支持无保险的合格患者。

Amphivena Therapeutics在2021年美国癌症研究协会（AACR）虚拟年会上展示了其领先临床候选药物AMV564的转化数据，该药物用于治疗晚期实体瘤患者。研究显示，AMV564通过减少免疫抑制细胞MDSC，扩大抗肿瘤T细胞，同时减轻导致细胞因子释放综合征的生物反应，从而恢复抗癌免疫力。这些发现与公司在实体瘤患者中进行的1期剂量递增试验中观察到的临床活性和安全性一致，5至50微克剂量下无细胞因子释放综合征。Amphivena Therapeutics首席科学官Victoria Smith表示，这些数据表明AMV564有望成为治疗实体瘤的新安全治疗模式。该研究由Sterling C. Eckard等人撰写，可在AACR年度会议网站和Amphivena网站上的演示文稿和出版物页面找到。Amphivena Therapeutics是一家位于南旧金山的私营公司，专注于开发新型双效生物制剂，以选择性缓解免疫抑制并驱动T细胞活化和极化，恢复患者的抗癌免疫力。

Harmony Biosciences公司宣布，将在2021年美国神经学年会（AAN）上展示WAKIX（pitolisant）临床开发项目的两项分析结果。这些分析进一步描述了WAKIX的疗效和安全性，以及其在治疗成人嗜睡症患者的过度日间嗜睡或猝倒的广泛临床应用。WAKIX是一种新型药物，由法国Bioprojet公司设计开发，Harmony拥有在美国开发、生产和商业化pitolisant的独家许可。WAKIX自2019年第四季度以来在美国上市，并被授予治疗嗜睡症的孤儿药资格。

Schrödinger公司在2021年美国癌症研究协会虚拟年会上展示了其CDC7抑制剂项目的新临床前数据，显示其picomolar级CDC7抑制剂对肿瘤细胞生长具有高度选择性，并能单独或与多种已批准和正在研究的癌症治疗方法联合使用。这些抑制剂能够抑制肿瘤细胞生长并导致程序性细胞死亡，同时保护健康细胞。Schrödinger的科学家们发现了多个先导分子，这些化合物在体外抑制CDC7酶活性的剂量依赖性picomolar效力方面表现出高度选择性，并在癌症细胞中诱导细胞凋亡，而不影响正常成纤维细胞。此外，这些化合物与多种癌症疗法（如venetoclax、olaparib、ceralasertib和adavosertib）表现出协同作用，并在小鼠模型中显著抑制急性髓系白血病和结直肠癌的肿瘤生长。Schrödinger还在推进其MALT1和Wee1抑制剂项目，旨在治疗某些复发或难治性B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病。基于目前的数据，Schrödinger计划在2022年提交多达三个IND申请，其中第一个预计在明年上半年提交。

PharmAbcine公司宣布在2021年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上展示其免疫肿瘤药物候选产品PMC-309的非临床数据。PMC-309是一种针对人类VISTA（V-domain Ig Suppressor of T cell Activation）的单克隆IgG抗体，VISTA在免疫抑制细胞MDSC和M2巨噬细胞上过度表达。研究显示，PMC-309在体外抑制VISTA通路并增强T细胞活性，在体内研究中表现出显著的抗肿瘤效果。PMC-309与抗PD1抗体联合使用时，显示出可能的协同效应。PharmAbcine计划在2022年将PMC-309推进至临床阶段。

Kintara Therapeutics宣布了其领先化合物VAL-083在两项II期临床试验中的中期数据，评估其在治疗胶质母细胞瘤（GBM）中的效果。这些数据在2021年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上以海报形式展示。一项研究在MD Anderson癌症中心进行，另一项在中国中山大学癌症中心进行。结果显示，VAL-083在GBM患者中表现出良好的无进展生存期（PFS）和总生存期（mOS），与历史数据相比具有优势。这些数据为即将开始的全球适应性研究GBM AGILE注册研究提供了宝贵见解。Kintara致力于开发针对罕见未满足医疗需求的癌症新疗法，目前正开发两种III期准备好的疗法：VAL-083用于GBM和REM-001用于皮肤转移性乳腺癌（CMBC）。

Amunix公司宣布，其领先项目AMX-818（HER2-XPAT）在AACR年度会议上展示的数据表明，该药物作为一种靶向HER2表达肿瘤的隐蔽T细胞结合剂（TCE），在富含蛋白酶的肿瘤微环境中优先激活，导致HER2肿瘤模型和非人灵长类动物（NHP）中肿瘤显著消退，其浓度比未隐蔽的TCE高约450倍，且未引起细胞因子释放综合征（CRS）或系统T细胞激活。Amunix预计将在2021年底前提交AMX-818的临床试验申请（CTA）。研究显示，AMX-818在体外比未隐蔽版本具有400倍更高的安全性，在非人灵长类动物中观察到450倍更高的最大耐受剂量。体内研究表明，AMX-818在HER2高表达肿瘤中相对于健康器官优先裂解，证实了其蛋白酶可裂解的作用机制。Amunix的Pro-XTEN蛋白酶释放隐蔽技术应用于XPAT平台，扩大了T细胞结合剂的应用和安全性。

Resverlogix公司成功获得加拿大卫生部的“无异议函”，批准了其COVID-19临床试验申请，计划进行一项开放标签研究，评估口服apabetalone在治疗住院COVID-19患者中的安全性和有效性。公司计划同时推进临床试验和制造项目，研究将招募100名患者，主要结果指标为世界卫生组织临床改善等级的变化。apabetalone是一种正在研发的3期临床候选药物，具有超过4000名受试者的安全性数据，具有独特的双重机制，能够防止SARS-CoV-2感染人类细胞，并减少炎症和细胞因子风暴反应。

Rubius Therapeutics宣布，其红血球疗法RTX-321在治疗HPV 16阳性癌症的I期临床试验中已开始给药。RTX-321是一种同种异体、现成红血球疗法产品，设计为人工抗原呈递细胞（aAPC），具有双重作用机制：增强HPV 16特异性CD8+ T细胞反应和促进先天性和适应性免疫反应的广泛刺激。该临床试验旨在评估RTX-321在治疗持续性、复发或转移性、不可切除的HPV 16阳性癌症患者中的安全性、耐受性、推荐剂量和药理学特性，以及其抗肿瘤活性。

Alpine Immune Sciences在2021年美国癌症研究协会虚拟年度会议上展示了其针对癌症和自身免疫/炎症疾病的创新免疫疗法的临床和临床前研究。公司宣布了两项研究，其中一项是关于ALPN-202（一种条件性CD28共刺激剂和双重检查点抑制剂）在晚期恶性肿瘤中的首次人体I期开放标签研究，另一项是关于工程变异域融合蛋白提供检查点抑制和肿瘤抗原依赖性CD28共刺激，从而产生强大的抗肿瘤免疫。Alpine总裁兼研发负责人Peng表示，这些展示总结了CD28共刺激组合的潜力，并期待在未来的科学会议上展示NEON-1的初步临床数据。ALPN-202是一种新型免疫蛋白，具有改善联合检查点抑制效力的潜力，并减少显著毒性。NEON-1研究正在进行中，而NEON-2研究预计将在今年晚些时候启动。Alpine致力于通过独特的蛋白质工程技术开发第一或最佳在类的多功能免疫疗法，以改善患者的生活。

Ardelyx公司宣布将在2021年4月16日至19日举行的ISN世界肾脏病大会上展示关于NORMALIZE试验的数据，该试验旨在评估tenapanor单独或与sevelamer联合使用是否能帮助透析的慢性肾脏病（CKD）患者达到正常的血清磷水平。公司正在推进tenapanor的上市申请，该药物用于控制CKD透析患者的血清磷水平，同时也在开发其他针对肾脏和心血管疾病的治疗药物，如RDX013用于治疗高钾血症，以及针对代谢性酸中毒的早期研究项目。此外，Ardelyx已与日本Kyowa Kirin、中国复星医药和加拿大Knight Therapeutics达成协议，在各自市场开发和商业化tenapanor。

君实生物宣布其自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液（拓益®）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗含铂化疗失败的局部晚期或转移性尿路上皮癌。这是特瑞普利单抗在中国获批的第三个适应症，也是国内首个获批的晚期尿路上皮癌非选择性人群适应症的免疫治疗药物。特瑞普利单抗在总体人群及各亚组中均显示出明确的抗肿瘤活性和持续的有效性，且用药前无需PD-L1 IHC表达检测，为更多尿路上皮癌患者带来希望。该药物的安全性和耐受性良好，有望改善患者生存时间和生活质量。同时，君实生物与阿斯利康中国宣布深度战略合作，共同推进国内泌尿肿瘤诊疗水平。

Jazz Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对Xywav（钙、镁、钾和钠氧代丁酸）口服溶液的新药补充申请（sNDA）优先审评资格，并确认接受实质性审查。该药物用于治疗成人特发性嗜睡症。FDA将于2021年4月13日提交sNDA，目标审批日期为2021年8月12日。Jazz在2020年12月提交了Xywav的3期临床试验报告，并在2021年2月完成了sNDA的滚动提交。该试验达到了主要终点，包括Epworth嗜睡量表（ESS）p值小于0.0001，以及患者总体印象变化（PGIc）和特发性嗜睡症严重程度量表（IHSS）的p值均小于0.0001。3期研究结果将于2021年4月20日在美国神经病学学会（AAN）年度会议上公布，并随后进行投资者网络直播。Jazz将于2021年4月20日举办音频网络直播，以审查在AAN年度会议上展示的3期特发性嗜睡症数据。关于特发性嗜睡症，这是一种神经睡眠障碍，以慢性过度日间嗜睡为特征，通常不会由其他医疗、行为或精神疾病引起。Xywav是一种低钠氧代丁酸，由FDA批准用于治疗7岁及以上患有嗜睡症的患者的猫眼病或过度日间嗜睡。Jazz是一家全

皓阳生物近日完成超8000万元A轮融资，由翼朴资本、海邦投资联合领投，银杏谷资本、华睿投资跟投。资金将用于新建生产线，提升CDMO实力。公司成立于2015年，专注于抗体和重组蛋白类药物开发，提供多项技术服务。目前，皓阳生物在杭州和上海设有研发及办公场地，首个抗体药物已进入临床申报阶段。公司具备高效完成药物临床前药学研究的能力，在稳定细胞株构建和成药性分析方面具有优势。联合领投方海邦投资合伙人黄利表示，国内大分子药物市场潜力巨大，皓阳生物的服务及技术能力有望抓住早期客户，向下游业务扩展。

Treovir公司宣布，其研发的G207免疫疗法在治疗儿童复发性胶质母细胞瘤方面表现出良好的耐受性和临床有效性。在一项针对12名复发高级别胶质瘤儿童的1期临床试验中，G207单独或与放疗联合使用，结果显示无剂量限制性毒性作用或严重不良事件，且20级1级不良事件可能与G207有关。11名患者观察到影像学、神经病理学或临床反应，中位总生存期为12.2个月，总体生存率超过典型儿童高级别胶质瘤的生存率。此外，G207显著增加了肿瘤浸润淋巴细胞数量，有效将免疫“冷”肿瘤转变为“热”肿瘤。Treovir计划进行2期临床试验，并希望G207能够获得市场批准，为儿童复发高级别胶质瘤患者提供治疗希望。

Intra-Cellular Therapies公司在2021年美国癌症研究协会虚拟年会上展示了一项关于PDE1抑制剂的研究，该研究显示其PDE1抑制剂lenrispodun（ITI-214）在结合抗PD-1免疫检查点抑制剂时，对小鼠结直肠癌模型表现出显著的抗肿瘤活性。研究结果表明，lenrispodun能够减少肿瘤微环境中的浸润性巨噬细胞数量，增加自然杀伤细胞数量，从而增强免疫检查点抑制剂的肿瘤杀伤活性。此外，lenrispodun在治疗帕金森病和心力衰竭方面也显示出潜力，目前正在进行相关临床试验。

在Kiniksa制药公司进行的3期临床试验中，针对非机械通气严重COVID-19肺炎和超炎症患者的mavrilimumab治疗达到了主要疗效终点，即在29天后，接受mavrilimumab的患者中，未使用机械通气的存活比例比接受安慰剂的患者高出12.3个百分点。mavrilimumab是一种针对粒细胞巨噬细胞集落刺激因子受体α（GM-CSFRα）的人源化单克隆抗体。该研究显示，与安慰剂相比，mavrilimumab降低了65%的机械通气或死亡风险，并在29天内降低了61%的死亡风险。mavrilimumab在标准治疗（包括类固醇和/或抗病毒药物）的基础上观察到临床改善。目前，该试验的3期部分正在进行中，Kiniksa正在与政府机构合作，以尽快将mavrilimumab带给患者。