甘莱制药，歌礼制药有限公司的全资子公司，宣布其研发的ASC41口服片剂在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者中的美国I期临床研究已完成首个队列给药。ASC41是一种肝脏靶向性前体药物，其活性代谢产物可激活甲状腺激素受体ß（THR-ß）。该研究由两个队列组成，一个评估药物相互作用，另一个评估ASC41在NASH患者中的药代动力学、安全性和耐受性。此项研究获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，甘莱制药首席医学官Melissa Palmer博士表示，这证明了临床开发团队的执行力以及公司研发创新药物的决心。歌礼制药致力于脂肪性肝炎、肿瘤脂质代谢与口服检查点抑制剂、病毒性肝炎和艾滋病四大疾病领域的创新药研发和商业化，目前拥有多个在研产品和商业化产品。

Romark公司宣布其新药候选NT-300（硝唑硝唑缓释片，300毫克）在治疗轻中度COVID-19的III期临床试验初步结果显示，与安慰剂相比，NT-300可显著减少病情进展至重症的风险，治疗组的持续响应时间（恢复时间）与安慰剂组相似（约13天），但在轻度疾病患者亚组中，NT-300组的持续响应时间较安慰剂组缩短了3.1天。该药耐受性良好，主要副作用为腹泻。Romark计划与美国食品药品监督管理局（FDA）合作，寻求紧急使用授权（EUA）。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，其针对严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的基因疗法RP-L201在1/2期临床试验中取得积极中期数据。LAD-I是一种罕见的儿童疾病，导致患者无法有效抵抗感染。RP-L201是一种基于慢病毒的基因疗法，用于治疗LAD-I。试验结果显示，接受治疗的第二位患者在治疗后一年内接近存活，这是试验2期的主要结果指标。所有接受治疗的患者的CD18表达量均显著超过与成年生存相关的4-10%阈值，且外周血载体拷贝数水平一致。在1期患者中观察到疾病相关皮肤病变改善、治疗后无新感染，以及无需进一步预防性抗感染药物。这些更新使公司向美国和欧洲的BLA/MAA提交文件和最终商业化治疗这种疾病潜在治愈方案的步骤更近一步。

Synthetic Biologics公司宣布开始其Phase 1b/2a临床试验，评估其产品SYN-004（ribaxamase）在异基因造血干细胞移植（HCT）受者中预防急性移植物抗宿主病（aGVHD）的效果。该试验旨在评估SYN-004在HCT受者中使用的广谱静脉（IV）β-内酰胺类抗生素治疗感染时的安全性、耐受性和吸收情况。研究还将评估SYN-004对肠道微生物群的潜在保护作用，并收集关于SYN-004在HCT受者中的潜在治疗益处和患者结局的初步信息。试验由华盛顿大学医学教授Erik Dubberke博士领导，Synthetic Biologics公司将作为试验的发起者和SYN-004的供应商。

Greenwich LifeSciences公司宣布，其针对预防乳腺癌复发的免疫疗法GP2的Phase III临床试验设计已发布，并在2021年AACR年会上展出。该试验旨在治疗最多500名患者，数据读取将基于事件驱动，预计在5年随访计划的一半时完成。公司CEO Snehal Patel表示，该试验将帮助最终确定包括免疫反应监测策略在内的试验设计。此外，公司还计划在多个HLA类型中评估免疫反应，以扩大GP2的市场。该Phase III临床试验是一个前瞻性、随机、双盲、多中心的试验，主要疗效终点为侵袭性无病生存期（iDFS）。试验设计包括将盐水用于安慰剂组，而不是在Phase IIb试验中使用的GM-CSF。该试验旨在复制Phase IIb试验的结果，并探索GP2 + GM-CSF作为辅助疗法预防HER2/neu阳性且HLA 2+患者在手术后和第一年接受任何基于trastuzumab的治疗后的乳腺癌复发。

阿斯利康宣布，国家药品监督管理局批准其靶向药物泰瑞沙用于治疗IB-IIIA期非小细胞肺癌患者，该药物针对EGFR突变，旨在降低疾病复发风险。批准基于全球III期临床研究ADAURA的阳性结果，显示奥希替尼在主要研究人群中显著提高了无病生存期。阿斯利康强调，这一批准对于中国EGFR突变非小细胞肺癌患者意义重大，体现了公司对改善中国肺癌患者治疗结果的承诺，并符合《健康中国行动》癌症防治计划。奥希替尼已在多个国家获批用于治疗不同阶段的肺癌患者，并进入国家医保目录。

Highlight Therapeutics将在2021年AACR虚拟年会中展示其RNA免疫疗法BO-112的II期临床试验数据，包括BO-112与pembrolizumab联合治疗肝转移癌和黑色素瘤的疗效与安全性，以及BO-112作为肿瘤微环境调节剂的研究。此外，还将展示BO-112与nivolumab联合治疗可切除软组织肉瘤的I期研究数据。相关海报将于2021年4月10日至6月21日在线上展示。

勃林格殷格翰与Zealand Pharma合作，启动了针对GLP-1/胰高血糖素双激动剂BI 456906的II期临床试验，旨在治疗肥胖症和非酒精性脂肪肝炎（NASH）。该研究是双方长期合作的一部分，此前BI 456906已用于治疗2型糖尿病的II期临床试验。BI 456906有望在长期体重管理和NASH改善方面带来重要获益，其双激动剂特性可能带来长期体重管理、NASH改善及预防肝硬化发展的优势。勃林格殷格翰与Zealand Pharma的合作基于Zealand在新型肽基药物发现方面的专业能力与勃林格殷格翰在心血管疾病新药研究和开发方面的专长。这两项II期研究将评估BI 456906在肥胖症和NASH患者中的疗效，旨在满足这些疾病的巨大未满足医疗需求。

「海博为」近日完成数千万元A轮融资，由怀格资本领投，四川院士基金等跟投，资金将用于新药研发和IND申报项目推进。公司成立于2019年，以创新药和高端仿制药研发为经营模式，拥有小分子创新药、高端原料药和仿制药研发平台。两年来，公司已有多个新药和原料药产品，远销国际市场。创新药研发管线集中于肿瘤耐药、脑部肿瘤等领域，核心产品HBW-3-10和HBW-3-20具有突破性，有望用于多种疾病治疗。创始人李英富博士拥有丰富新药研发经验，管理团队和核心团队也具备国内外知名药企工作背景。

TILT Biotherapeutics与MSD达成临床试验合作，评估TILT-123腺病毒癌症免疫疗法与KEYTRUDA抗PD-1疗法的联合应用，用于铂类耐药或难治性卵巢癌的I期剂量递增试验。试验由明尼苏达州梅奥诊所的Dr. Matt Block领导，包括15至30名患者。TILT-123在前期临床试验中表现出良好的安全性和疗效，TILT Biotherapeutics CEO Akseli Hemminki表示，此次合作旨在推进TILT-123与KEYTRUDA的联合应用，以应对铂类耐药卵巢癌的治疗需求。

泛生子在2021年美国癌症研究协会年会发布了22项研究成果，运用RNA融合检测、MSI检测生信算法模型等创新技术，与国内顶级医院合作，深入分析多癌种遗传、突变、融合特征，验证免疫治疗标志物有效性，探索罕见案例和新型疗法，为癌症精准诊疗提供启示。研究包括RNA融合检测技术提高肉瘤融合检出率，Li-Fraumeni综合征筛查方法提升遗传性肿瘤患者检出率，KMT2C/2D失活突变分析为结直肠癌免疫治疗提供更多获益可能，以及罕见病例挖掘和新型疗法尝试推动诊疗研究发展。研究还优化了DNA-seq检测基因融合技术，提高了软组织肉瘤融合检出率，优化NGS MSI生信算法与金标准PCR检测方法一致性达99.9%，并关注遗传性肿瘤特征、基因突变及融合特征、免疫治疗标志物、罕见案例及新型疗法等。

诺诚健华宣布其旗下BTK抑制剂奥布替尼获得中国国家药品监督管理局批准，在中国开展针对多发性硬化（MS）的临床II期研究。该研究旨在评估奥布替尼在MS患者中的有效性、安全性、耐受性等。奥布替尼此前已在美国获得FDA批准开展MS临床II期研究。MS是一种自身免疫性中枢神经系统疾病，全球患者超过280万。诺诚健华表示，奥布替尼有望为MS等自身免疫性疾病提供新的治疗选择。此外，奥布替尼还用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）的IIa期临床试验。诺诚健华是一家专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域的生物医药高科技公司。

PsiOxus Therapeutics和bluebird bio在2021年美国癌症研究协会年会上展示了他们的联合研究成果。该研究评估了PsiOxus的T-SIGn®基因治疗载体与bluebird bio的anti-EGFR CAR-T细胞疗法在异种移植肺肿瘤中的抗肿瘤协同作用。结果显示，T-SIGn载体与CAR-T细胞疗法在原发性和转移性实体肿瘤中表现出协同活性，且单次静脉注射T-SIGn即可使原本无效的CAR-T细胞剂量清除原发和转移肿瘤。这项研究验证了T-SIGn平台在重编程肿瘤微环境方面的潜力，使其能够招募、激活并维持CAR-T细胞在实体肿瘤中的活性，从而提高疗效。PsiOxus计划进一步评估T-SIGn载体与T细胞疗法等其他细胞疗法相结合的应用。

I-Mab公司宣布，其自主研发的CD73抗体uliledlimab（又称TJD5或TJ004309）的摘要被选为2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会详细海报展示。Uliledlimab是一种人源化CD73抗体，通过抑制腺苷通路调节肿瘤微环境，有效作为抗肿瘤药物。在临床试验中，uliledlimab表现出强烈的抑制肿瘤生长作用，尤其在联合PD-(L)1抑制剂时。I-Mab已在全球范围内推进uliledlimab的临床开发，并在2021年2月完成了美国临床试验的初步评估，结果显示uliledlimab在评估的剂量范围内安全且耐受性良好，并在晚期实体瘤患者中显示出临床活性。

日本国家健康保险体系（NHI）于2021年4月21日批准将口服、每日一次的ORLADEYO（berotralstat）纳入NHI药品价格目录。ORLADEYO于2021年1月在日本获得批准，用于预防成人及12岁以上儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）。这是日本首个也是唯一一个获批准的HAE预防性药物。BioCryst的合作伙伴Torii Pharmaceutical Co., Ltd.计划在NHI药品价格目录公布后推出ORLADEYO。ORLADEYO的上市将触发来自Torii的1500万美元里程碑付款，BioCryst还将获得20%至40%的日本净销售额分成。此外，BioCryst在日本获得了孤儿药和Sakigake指定。ORLADEYO是一种口服疗法，专为预防12岁以上成人及儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）攻击而设计。

Centogene N.V.与Takeda Pharmaceutical Company Limited延长了其合作关系，以诊断特定遗传疾病的患者。该协议将持续至2022年3月，Centogene将继续为全球患者提供遗传检测服务。Centogene的CEO Andrin Oswald表示，很高兴与Takeda延长合作，这将有助于继续为全球罕见病患者提供诊断和连接服务。自2015年与Shire Pharmaceuticals（现为Takeda的子公司）签订协议以来，Centogene致力于诊断和研究罕见疾病，通过将真实世界的临床和遗传数据转化为可操作信息，为患者、医生和制药公司提供帮助。Centogene拥有一个基于3.6亿个加权数据点的全球专属罕见病平台，涵盖约595,000名患者的120多个国家的数据。该平台包括流行病学、表型和遗传数据，以及这些患者的血液样本生物库。Centogene相信，这是唯一一个全面分析多层数据以改善对罕见遗传病的理解的平台，有助于识别患者并提高制药合作伙伴将孤儿药推向市场的能力。截至2020年9月30日，Centogene已与超过40家制药合作伙伴合作，涉及45种不同的罕见疾病。

Ardelyx公司合作伙伴Kyowa Kirin在日本启动了四项针对高磷血症的Tenapanor Phase 3临床试验，此里程碑事件将使Ardelyx获得500万美元的里程碑付款。这些临床试验包括多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组比较研究、磷酸盐结合剂组合平行组比较研究、开放标签的单臂研究以及长期研究。Ardelyx总裁兼首席执行官Mike Raab表示，他们很高兴看到合作伙伴Kyowa Kirin取得的重大进展，并期待在全球范围内支持tenapanor的开发和患者可及性。根据2017年与Kyowa Kirin签订的许可协议，Ardelyx已获得3000万美元的首付款，并有权获得最高5500万美元的开发里程碑付款和85亿日元的商业化里程碑付款。此外，Ardelyx还有权在协议期限内获得销售的高位数版税。Kyowa Kirin在日本获得了开发、营销和商业化tenapanor用于心血管疾病及其相关疾病，包括高磷血症的独家权利。