ZetrOZ Systems与国家老龄化研究所合作，旨在研发新的止痛创新技术，并加快其向公众的推广。自2019年起，国家老龄化研究所一直支持ZetrOZ及其sam®技术，以推动非手术、非阿片类药物的治疗选项研究。ZetrOZ Systems的创始人兼首席执行官乔治·刘易斯博士表示，他们希望通过这一合作，帮助人们更健康、更长久地生活，避免成瘾风险和手术恢复的挑战。国家老龄化研究所将继续倡导使用sam®技术，改善因年龄增长而遭受身体疼痛的患者的生命质量和福祉。此外，该研究所还投入研究资金，支持ZetrOZ产品组合的成熟和发展，通过开发有效的组合疗法进一步支持其产品。sam®技术能够提供针对性和局部治疗，与外用非甾体抗炎药（NSAIDs）结合，成为不适合手术或正在服用多种药物且不想或不需要再服用更多药片的老龄患者的理想解决方案。

Merck和Ridgeback Biotherapeutics宣布了molnupiravir（MK-4482/EIDD-2801）的临床开发进展。molnupiravir是一种正在研究的口服抗病毒治疗药物，用于治疗轻至中度COVID-19。根据对两项正在进行中的双盲安慰剂对照试验（MOVe-OUT和MOVe-IN）的剂量发现部分（Part 1）以及一项已完成的双盲安慰剂对照剂量范围研究的数据分析，决定继续进行MOVe-OUT的第三阶段（Part 2）试验，评估每日两次800毫克剂量的molnupiravir。MOVe-IN试验显示molnupiravir不太可能对住院患者产生临床效益，因此决定不继续进行第三阶段试验。研究数据表明，molnupiravir在非住院患者中显示出治疗潜力，Merck计划在2021年下半年提交molnupiravir的紧急使用授权申请。

CurePSP组织为研究帕金森叠加综合征（PSP）和皮质基底节变性（CBD）的tau蛋白病理和遗传因素，向三位研究人员颁发了共计30万美元的创业资助。伦敦大学学院（UCL）的Rohan de Silva博士将研究tau蛋白在脑中的传播，旨在了解健康tau蛋白如何转化为与PSP和CBD相关的毒性形式，并识别其特定缺陷以促进疾病进展。加州大学洛杉矶分校（UCLA）的Chao Peng博士将研究正常tau蛋白在脑中的调节，以减缓毒性tau蛋白的传播。德国汉诺威医学学校的Franziska Hopfner博士将研究可能导致毒性tau蛋白在脑中传播的表观遗传变化。CurePSP的创业资助每年颁发两次，由独立的科学顾问委员会评审并推荐给CurePSP董事会。

BioMarin在2021年美国医学遗传学和基因组学年会（ACMG）上公布了关于成骨不全的新数据和更新数据，展示了公司对理解成骨不全及其潜在治疗选择的承诺。新药vosoritide在成骨不全儿童中的研究显示，经过5年的治疗，骨龄正常进展，总生长周期未缩短。Vosoritide在15和30 µg/kg/day剂量下耐受性良好，安全性特征保持不变。此外，关于生活质量、自然史和照护者体验的数据提供了对成骨不全终身影响的额外见解。同时，BioMarin还介绍了其多国观察性研究“欧洲成骨不全终身影响”（LIASE），该研究旨在量化成骨不全对各个年龄段的影响，包括临床负担、医疗资源使用和健康相关生活质量。

AltruBio公司完成6300万美元A轮融资，由aMoon领投，BVF Partners L.P.、CAM Capital等新投资者加入。公司重点发展PSGL-1免疫检查点调节程序，用于治疗免疫性疾病，并已获得FDA对主要资产neihulizumab（AbGn-168H）在SR-aGVHD中的快速通道和孤儿药指定。公司领导层由行业资深人士Dr. Judy Chou担任，她在加入AltruBio之前曾担任拜耳全球生物技术部门负责人。AltruBio致力于开发针对免疫疾病的新型疗法，其领先分子neihulizumab（AbGn-168H）在四种自身免疫和炎症性疾病中已实现机制证明。

Galecto公司宣布在《胃癌杂志》上发表了一篇论文，揭示了galectin-3在胃癌发展中的关键作用。论文指出galectin-3通过STAT3-WNT途径促进癌细胞生长，并证实了Galecto的galectin-3抑制剂GB1107在抑制galectin-3促进癌症生长方面具有潜力。该研究由韩国延世大学、朝鲜大学、瑞典隆德大学和Galecto公司合作完成。Galecto计划在非小细胞肺癌（NSCLC）中使用其临床阶段的口服galectin-3抑制剂GB1211进行临床试验，以支持其galectin-3抑制剂在多种癌症类型中的广泛应用。

Revolo Biotherapeutics与CDMO CordenPharma签订了一份主服务协议，以生产其首个同类肽和免疫系统重置药物产品‘1104’，支持即将进行的针对嗜酸性食管炎（EoE）和过敏性疾病患者的Phase 2临床试验。CordenPharma将负责按照cGMP标准在科罗拉多州博尔德的工厂生产肽活性药物成分（APIs），并作为持续的商业供应合作伙伴。Revolo Bio计划在2021年底前启动两项Phase 2试验，并期待进一步评估‘1104’重置免疫系统以提供长期疾病缓解的潜力。

GSK和Vir Biotechnology与全球监管机构继续讨论，旨在使VIR-7831（GSK4182136）这种实验性双重作用SARS-CoV-2单克隆抗体可用于治疗COVID-19患者。该药物适用于不需要氧气补充的12岁以上体重至少40公斤的成人和青少年，他们有高风险发展为严重COVID-19。欧洲药品管理局（EMA）已开始对该药物进行审查，并将在任何正式营销授权申请之前提供欧盟范围内的推荐。VIR-7831在澳大利亚获得临时决定，是首个获得此认定的抗SARS-CoV-2单克隆抗体。GSK计划向EMA提交完整的营销授权申请，其中包括COMET-ICE试验的数据。VIR-7831的临床开发计划还包括COMET-PEAK、COMET-TAIL和COMET-STAR试验。GSK和Vir的合作旨在研究和发展针对冠状病毒的解决方案，包括SARS-CoV-2。GSK正在探索针对COVID-19患者的潜在治疗或治疗选择，并与Vir Biotechnology合作开发新的抗病毒抗体。

Cardionomic公司宣布其Cardionomic肺神经调节系统（CPNS）临床试验已开始招募首例受试者，该研究旨在评估CPNS在急性失代偿性心力衰竭（ADHF）患者中的安全性和性能。研究由巴拿马的Punta Pacifica Pacifica Salud医院的Temistocles Díaz博士牵头，预计全球将有50名患者参与。CPNS系统基于刺激交感神经可增强心脏收缩力的原理，通过微创导管向肺动脉提供靶向的血管内刺激。Cardionomic公司总裁兼首席执行官Steve Goedeke表示，这项研究是Cardionomic在将增加收缩力的神经调节机制转化为治疗ADHF未满足需求的重要一步。急性失代偿性心力衰竭是一种需要医生护理的疾病，会导致不计划的外出就诊、急诊室就诊、住院和再次入院，其住院护理费用占心力衰竭总费用的60%。

Tectonic Therapeutic，一家专注于发现新型G蛋白偶联受体（GPCR）靶向疗法的生物技术公司，宣布在A轮融资中筹集了8000万美元。本轮融资由Vida Ventures、T.A. Springer和Polaris Partners共同领投，EcoR1 Capital参与投资。Tectonic由哈佛医学院生物化学和分子药理学教授Andrew Kruse博士和Latham家庭教授、生物化学和分子药理学教授、医学教授Timothy A. Springer博士共同创立，旨在利用生物制剂充分发挥GPCR靶向疗法的潜力。公司基于Kruse实验室的开创性工作，开发了专有的GEODe平台，克服了生物制剂发现中的挑战，推动了新型GPCR靶向疗法的进展。Tectonic的使命是利用其平台，开发针对该类中最具挑战性的受体的广泛生物制剂管线。公司已组建了一支由行业资深人士组成的优秀管理团队，曾成功领导开发超过10种新型药物，包括默克公司的抗PD-1疗法Keytruda。Alise Reicin博士被任命为公司总裁兼首席执行官，并成为董事会成员。Tectonic的董事会还包括Polaris Partners的Terry

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Illuminare-1的新型神经可视化荧光探针的新药研究申请（IND），用于首次人体临床试验。该探针是一种小分子髓鞘结合剂，旨在通过实时改善手术中关键神经结构的可视化和界定，以避免严重且可能永久的不故意神经损伤。这项首次人体临床试验将在纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）进行，合作方为Illuminare生物技术公司，针对接受机器人辅助根治性前列腺癌手术的患者。手术在许多医疗条件中扮演着重要角色，而Illuminare-1的开发旨在减少手术中不故意神经损伤的发生，提高手术安全性。该药物的临床试验为一项剂量递增研究，旨在评估50名接受机器人辅助根治性前列腺癌手术患者的安全性，并确定Illuminare-1的最佳剂量。

Qlaris Bio公司宣布，其创新疗法QLS-101在治疗青光眼患者降低眼压方面取得重要进展。QLS-101是一种新型ATP敏感钾通道调节剂，以眼药水形式给药，旨在降低青光眼患者的 episcleral venous pressure (EVP)，从而降低眼内压。该疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，并已开始进行Phase 1/2临床试验。QLS-101有望成为治疗青光眼的新范式，包括对目前治疗无效的患者，如正常张力性青光眼和Sturge-Weber综合征患者。Qlaris Bio公司自2019年成立以来，致力于开发针对严重眼科疾病的创新疗法，并已获得多家知名投资机构的支持。

Urovant Sciences宣布，其旗下产品GEMTESA®（vibegron）在《泌尿学杂志》上发表的长期临床安全性和有效性数据显示，该药在治疗过度活跃膀胱症方面表现出良好的耐受性和疗效。这项名为EMPOWUR的扩展研究纳入了超过52周的患者数据，证实了GEMTESA在治疗尿急、尿频和尿失禁等OAB症状方面的长期安全性和有效性。GEMTESA是一种每日一次的β-3肾上腺素能激动剂，已于2020年12月获得美国FDA批准用于治疗OAB。研究显示，GEMTESA在52周的总暴露期间表现出良好的耐受性，且在12周的研究中，患者接受75mg GEMTESA治疗后，每日排尿次数、尿急、尿频和总尿失禁次数均有所减少。

Diamyd Medical与全球合同研究组织ICON plc签订协议，进行Diamyd®糖尿病疫苗的III期临床试验DIAGNODE-3。该试验旨在验证Diamyd®在近期被诊断出患有1型糖尿病且携带遗传型Haplotyp HLA DR3-DQ2的个体中的有效性和安全性。试验预计将在今年晚些时候开始招募患者，包括约330名12至28岁的患者。Diamyd Medical与ICON的合作将加速试验的启动，并已在欧洲和美国约50家诊所进行。试验设计基于前期的临床试验和大规模荟萃分析结果，旨在达到主要疗效终点，即维持刺激的C肽和降低HbA1c。Diamyd Medical专注于疫苗生产设施的建设，并开发基于GABA的实验性药物Remygen®。

一项发表在《新英格兰医学杂志》上的研究显示，与标准抗抑郁药艾司西酞普兰相比，COMPASS Pathways公司开发的COMP360麦角酸二乙胺（psilocybin）在治疗重度抑郁症（MDD）方面显示出积极信号。这项由伦敦帝国理工学院的研究团队设计并进行的随机双盲临床试验，旨在比较麦角酸二乙胺与艾司西酞普兰在治疗MDD的疗效和作用机制。研究结果显示，尽管主要疗效指标未显示两组之间存在显著差异，但麦角酸二乙胺在次要疗效指标上显示出优于艾司西酞普兰的趋势，包括临床医生评定的抑郁量表、反应和缓解等。研究作者指出，需要更大规模、更有力的临床试验来更准确地确定麦角酸二乙胺在MDD治疗中的疗效。COMPASS Pathways公司表示，他们已经致力于麦角酸二乙胺疗法的全面临床开发计划，以帮助那些在多种精神健康疾病中已无药可用的患者。

Brooklyn ImmunoTherapeutics公司宣布支付100万美元用于收购Factor Bioscience和Novellus的mRNA基因编辑和细胞疗法技术许可，并延长了与这两家公司签订相关许可协议的期权期限至2021年5月21日。若达成许可协议，Brooklyn将能够利用专利技术开发mRNA基因编辑化合物，以治疗多种癌症、血液疾病和遗传性疾病。该技术平台包括mRNA细胞重编程、基于mRNA的基因编辑、专有基因编辑蛋白和ToRNAdo脂质递送系统，用于将mRNA高效递送到皮肤、大脑、眼睛和肺部组织。若至2021年5月21日未达成许可协议，Brooklyn将有权收回100万美元的支付。Brooklyn ImmunoTherapeutics专注于探索细胞因子疗法在癌症治疗中的作用，并正在探索利用基因编辑/细胞疗法技术推进治疗机会。

NOXXON Pharma公司宣布完成了一项针对脑癌的1/2期临床试验的患者招募，试验使用的主要候选药物为NOX-A12联合放疗。所有三位参与第三轮剂量组的患者已成功入组并接受了初步治疗。试验中，NOX-A12以每周200、400和600毫克的剂量进行，每个剂量组均与外照射放疗结合使用。一旦第三轮最后一位患者完成NOX-A12联合放疗的四周治疗，独立的药物安全监测委员会将召开会议评估每周600毫克NOX-A12的最高剂量安全性。根据批准的研究方案，每位患者将接受最多六个月的NOX-A12治疗。预计该研究的主要数据将在2021年11月公布。NOXXON公司CEO阿兰·曼加萨里安表示，完成剂量递增研究的患者招募是继续评估新型疗法的重要步骤，并计划提交方案修订以纳入更多患者，扩大推荐剂量数据库，并希望在未来研究中纳入接受化疗的脑癌患者。NOXXON的肿瘤微环境（TME）靶向疗法旨在削弱肿瘤对免疫系统的防御，增强治疗效果。