Diamyd Medical与全球合同研究组织ICON plc签订合同，开展名为DIAGNODE-3的III期精准医疗糖尿病疫苗Diamyd®的临床试验。该试验旨在验证Diamyd®在近期被诊断为1型糖尿病且携带HLA DR3-DQ2基因型的人群中的疗效和安全性。试验预计将在今年晚些时候开始招募患者，预计包括约330名12至28岁的患者。试验将在欧洲和美国的约50家诊所进行，这些诊所覆盖了几乎一半携带所选基因型的1型糖尿病患者。试验设计基于先前试验的数据，预计能够达到主要疗效终点。Diamyd Medical与ICON的合作将专注于诊所的签约、向各国监管机构和伦理委员会申请试验批准以及进行其他必要活动，以在2021年下半年开始招募患者。

ElsaLys Biotech宣布，法国国家药品和健康产品安全局（ANSM）已续签inolimomab（LEUKOTAC®）的临时使用授权（ATU，即cATU），并强化了对疗效和安全性数据的监测。尽管疫情，法国已有约30名患者接受inolimomab治疗，该药物被视为治疗28岁以上成人及儿童急性皮质类固醇抵抗性或皮质类固醇依赖性移植物抗宿主病（GVHD）的可靠药物。ElsaLys正在努力在欧洲其他几个国家扩大inolimomab的同情使用项目。inolimomab是一种针对IL-2Rα的抗体的单克隆抗体，作为免疫治疗产品，用于治疗皮质类固醇抵抗性急性GVHD。ElsaLys致力于提供满足公共卫生需求的必需药物，并正在建立针对血液肿瘤相关生命威胁和罕见疾病的免疫治疗产品组合。

PTC Therapeutics宣布，FIREFISH试验第二阶段结果显示，接受Evrysdi（risdiplam）治疗的婴儿型1型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，在生存率和实现关键运动里程碑方面取得了显著提高，包括头部控制、坐、翻身以及进一步发展至站立和行走的能力。24个月的治疗后，93%的婴儿存活，83%的婴儿无需永久性通气。Evrysdi通过增加和维持SMN蛋白的产生来治疗SMA，这是一种遍布全身且对维持健康运动神经元和运动至关重要的蛋白质。该药由Roche领导开发，并与SMA基金会和PTC Therapeutics合作。Evrysdi在美国由Roche集团成员Genentech销售。

中国杭州，2021年4月14日，全球生物制药公司Adlai Nortye宣布，其研发的创新抗癌药物Buparlisib（AN2025）的全球III期临床试验（BURAN）在上海东方医院医疗中心已开始给药。这项临床试验旨在评估Buparlisib与紫杉醇联合治疗复发或转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的疗效和安全性。这是该类药物在HNSCC治疗领域的首个全球多中心III期临床试验。该研究计划在全球15个主要国家和地区的150个临床中心招募约500名HNSCC患者。Buparlisib（AN2025）在之前完成的II期临床试验中表现出良好的耐受性和明显的临床效益，有望为接受过铂类和免疫疗法的患者提供新的治疗选择。Adlai Nortye致力于成为具有全球视野的创新生物制药公司，致力于为全球患者提供最佳治疗选择。

阿诺医药宣布其口服PI3K抑制剂Buparlisib（AN2025）联合紫杉醇治疗复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌的全球多中心III期临床试验在中国上海东方医院成功启动，这是全球首个此类药物的大型III期临床试验。研究旨在评估Buparlisib联合紫杉醇或紫杉醇单独治疗的疗效和安全性，主要研究终点为患者总生存期。该研究计划在全球15个国家和地区招募近500位患者，入组标准包括曾接受过PD-1/PD-L1治疗且疾病进展的患者。阿诺医药表示，Buparlisib有望成为头颈癌治疗领域首个上市的PI3K抑制剂，为患者提供新的治疗选择。

Soleno Therapeutics公司首席执行官Anish Bhatnagar博士参加了一场关于普拉德-威利综合症（PWS）的DCCR城镇厅会议，讨论了PWS患者的挑战和DCCR治疗的患者及护理者观点。Bhatnagar博士强调了PWS患者未满足的医疗需求，公司对获得DCCR监管批准的持续承诺，以及获得监管批准的必要步骤。他的讲话以公开信的形式发表，可供PWS社区获取。此外，Bhatnagar博士提到了普拉德-威利研究基金会和普拉德-威利综合症协会美国在收集完成DESTINY PWS III期临床试验和正在进行C602开放标签研究期间患者和护理者的经验，并将这些信息与一封信一起发送给美国食品药品监督管理局。关于PWS，普拉德-威利综合症协会美国估计，PWS在美国的发病率约为每1.5万活产中有一例。该疾病的标志性症状是过度进食，这是一种慢性无法满足的饥饿感，严重降低了PWS患者及其家庭的生活质量。DCCR是一种新型、专有的缓释剂型，含有二氮嗪的结晶盐，每日一次给药。Soleno正在开发DCCR，这是一种针对PWS的每日一次口服片剂，目前正在进行III期临床试验。

REGENXBIO公司宣布，在针对Mucopolysaccharidosis Type II（MPS II，又称Hunter综合征）的Phase I/II临床试验中，已为第三组受试者首次注射了RGX-121基因疗法。RGX-121是一种旨在通过AAV9载体递送编码iduronate-2-sulfatase（I2S）酶的基因的一次性基因疗法，直接注入中枢神经系统。试验旨在评估三种剂量水平，并主要关注RGX-121的安全性和耐受性。此前，公司已报告了前两组受试者的积极中期数据，包括CNS中I2S酶活性的信号、神经认知发展的持续以及注射RGX-121后血浆和尿液中I2S酶活性的证据。该试验在美国和巴西的四个领先临床中心进行。

Biogen宣布将在2021年虚拟美国神经病学年会（AAN）上展示其阿尔茨海默病研究性疗法aducanumab的EMBARK试验设计。该试验是一项3b期、开放标签、单臂安全性研究，旨在评估aducanumab在符合条件阿尔茨海默病患者中的长期安全性和有效性。展示将于4月17日8点（东部时间）举行，由Biogen临床开发高级医学总监Carmen Castrillo-Viguera，M.D.主持。观众可访问Biogen投资者网站获取海报展示内容，活动结束后，网站将提供存档版本。Biogen致力于神经科学领域的创新疗法研发，其产品线包括治疗多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症等疾病。aducanumab是一种针对阿尔茨海默病的人源化单克隆抗体，有潜力影响疾病病理生理学，减缓认知和功能衰退，并改善患者日常生活能力。Biogen从Neurimmune公司获得aducanumab的许可，并与Eisai公司合作开发和商业化该药物。

Lumos Pharma将于2021年4月27日举办关于其治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）的口服药物LUM-201的关键意见领袖（KOL）网络研讨会。会议将邀请儿童内分泌学领域的专家Bradley S. Miller，M.D., Ph.D.和Fernando Cassorla，M.D.进行演讲，讨论当前治疗方法和未满足的医疗需求。Lumos Pharma管理层将提供公司更新，并讨论OraGrowtH临床项目。LUM-201是一种口服的小分子药物，旨在促进垂体分泌生长激素，为患者提供避免长期注射疗法的替代方案。LUM-201已获得美国和欧盟的孤儿药资格。

一项针对Notch通路的新型癌症治疗药物的重大科学突破在《癌症研究》杂志在线发表。科学家们描述了一种针对Notch1的小分子抑制剂，该抑制剂对Notch1具有选择性，Notch1与癌症的多个阶段有关，包括维持癌症干细胞，这是化疗耐药性和转移性疾病的主要原因。StemSynergy Therapeutics公司拥有开发这些分子的全球独家权。该研究的主要作者Anthony J. Capobianco博士表示，Notch通路是癌症治疗的一个极具吸引力的靶点，因为它在许多人类癌症中是关键驱动因素。然而，在过去的几十年里，许多方法都未能安全地抑制Notch通路，进展几乎停滞不前。这项研究中的科学家团队利用计算机建模和实验验证，优化了他们之前的概念验证抑制剂，以识别对Notch1转录复合物具有选择性的化学化合物。主要化合物NADI-351有效地破坏了Notch1转录复合物的形成，从而阻止了癌基因靶基因的转录，并抑制了Notch1依赖性癌细胞和肿瘤的生长。进一步验证确认NADI-351对Notch1和癌症干细胞具有选择性，这一机制在多个体外癌症模型中被观察到，并在小鼠中NADI-351处理的肿瘤中复制。Capobianco

NanoView Biosciences与贝斯以色列女执事医疗中心合作开展EPIC研究，旨在探究由外泌体携带的生物标志物在免疫检查点抑制剂治疗癌症患者中的影响。该研究将具体调查程序性死亡配体1（PD-L1）和疾病状态以及治疗反应。NanoView的ExoView®平台将用于EPIC研究中，以表征接受免疫检查点抑制剂治疗的患者的血浆样本中外泌体携带的PD-L1和其他生物标志物。研究旨在通过血液检测寻找新的方法来预测哪些患者可能从免疫治疗中获益。NanoView的ExoView平台能够检测循环免疫相关配体如PD-L1和其他调节性标志物，为免疫反应提供更深入的见解，无需进行组织活检。

Sutro Biopharma获得来自默克公司关于细胞因子衍生物合作项目的1500万美元里程碑付款，用于启动首个项目的IND毒性研究。这一进展标志着双方合作的重要临床前里程碑，Sutro利用其专有的无细胞蛋白合成和定点偶联平台XpressCF®和Xpress CF+™进行细胞因子衍生物的研发，而默克则在全球范围内拥有这些治疗候选人的独家权利。Sutro致力于通过开发新型疗法改善癌症患者的治疗效果，并与多家制药和生物技术公司合作，加速发现和开发下一代治疗药物。

Nabriva Therapeutics宣布开始在美国独家分销SIVEXTRO（tedizolid phosphate），该药已列入国家药物代码目录。自2021年4月12日起，Nabriva负责SIVEXTRO在美国及其部分地区的市场营销和分销，此前与默克公司签订了独家协议。SIVEXTRO是一种用于治疗由特定易感革兰氏阳性微生物引起的急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）的抗生素。Nabriva将继续从默克公司采购SIVEXTRO，并至少到2023年12月31日负责在美国的市场营销、销售和分销，协议可续签三年。Nabriva还与Amplity Health签订协议，为SIVEXTRO和XENLETA提供社区商业和销售服务。SIVEXTRO于2014年获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的ABSSSI。

Precision BioSciences公司宣布，已与Servier达成协议，重新获得所有CAR T合作项目的全球开发和商业化权利，包括PBCAR0191和PBCAR19B Stealth Cell等。这一举措旨在恢复对临床项目的全面控制，并专注于推动其CD19靶向的异基因CAR T细胞疗法的发展。Servier将获得基于项目成功的里程碑和版税。Precision BioSciences计划在2021年4月15日举办电话会议和网络直播，讨论此次收购。

罗氏公司宣布，其药物Evrysdi（risdiplam）在FIREFISH研究的两年数据中显示出对婴儿型1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的显著疗效。数据显示，接受Evrysdi治疗的婴儿在12至24个月期间，坐姿能力、生存率、进食能力和减少永久性通气需求等方面均有显著改善。与未接受治疗的自然病程相比，接受Evrysdi治疗的婴儿在24个月时，有61%能够独立坐至少五秒钟，而未治疗的对照组仅为29%。此外，Evrysdi还降低了住院率，并在HINE-2和CHOP-INTEND评分中观察到持续的改善。这些数据将在2021年美国神经学会（AAN）年会上公布。

Seegene意大利子公司成功获得价值超过8900万欧元的公共采购合同，这是自2014年以来意大利分公司历史上最大的招标。合同内容包括向意大利国防部紧急事务专员供应约715万份COVID-19诊断测试和提取试剂，这些测试将分发给包括伦巴第、托斯卡纳、威尼托和利古里亚在内的17个地区。Seegene的COVID-19诊断测试AllplexTM SARS-CoV-2 Assay具有高准确性和高吞吐量，能够检测五个目标基因，包括四个冠状病毒基因和一个外源性控制基因。该测试已获得CE-IVD标志，并具备无需提取的应用，有助于缩短检测时间。Seegene表示，将继续向全球各国供应COVID-19诊断测试，以结束这场致命的疫情。

InflaRx公司宣布其针对补体系统的抗炎疗法vilobelimab在治疗Pyoderma Gangraenosum（PG）患者的IIa期开放标签研究已达到目标入组18名患者。该研究旨在评估vilobelimab在PG患者中的安全性和有效性，包括对溃疡的闭合时间和疼痛评分等指标。这是vilobelimab在PG治疗领域的重要进展，有望为这些患者提供新的治疗选择。