2021年4月7日，Horizon Therapeutics公司宣布，其产品KRYSTEXXA（pegloticase注射剂）与免疫调节剂米磷酯吗啉联合使用在《关节炎与风湿病》杂志上发表的随机对照临床试验数据表明，联合治疗组的患者对治疗的反应率更高。该研究（RECIPE试验）显示，接受KRYSTEXXA与米磷酯吗啉联合治疗的患者中，86%的患者（22名中的19名）在12周时血清尿酸（sUA）水平达到或维持≤6 mg/dL，而仅接受KRYSTEXXA单药治疗的患者中，这一比例为40%（10名中的4名）。该研究旨在探讨如何通过联合使用免疫调节药物来减少抗药抗体产生，从而提高pegloticase的治疗反应率。

强生视力公司与日本美尼康公司全球合作，共同研发新型隐形眼镜，以帮助管理儿童近视的进展。这项合作旨在应对21世纪最大的眼健康威胁——近视，预计到2050年全球一半人口将患有近视。美尼康将负责研发和制造隐形眼镜，而强生视力公司将致力于在全球范围内扩大这些眼镜的供应。此外，强生视力公司还与新加坡国立眼科中心及新加坡眼科研究院建立了新的研究合作伙伴关系，并发布了一项针对眼科专业人士的近视管理指南。

OpSens公司获得Vizient公司颁发的创新技术合同，用于其OptoWire III产品。该产品是一款用于诊断和治疗冠状动脉疾病的导丝，因其卓越的性能和创新能力，被Vizient的成员领导委员会推荐。OptoWire III导丝具有优越的操控性、可靠性以及单导丝完成整个手术的能力，有助于节省时间和成本，提高诊断的准确性。这一合同标志着OpSens在医疗设备领域的创新成果得到了认可，并有望为更多患者提供优质医疗服务。

Ampio Pharmaceuticals宣布了一项临床前研究的结果，该研究显示其产品Ampion能够抑制与COVID-19和狼疮性肾炎相关的免疫细胞中的促炎通路。研究旨在评估Ampion抑制TLR7信号传导的能力，从而减少促炎趋化因子CXCL10的释放。Ampion已被证明能够抑制多种免疫细胞中的促炎转录因子和促炎细胞因子的释放。实验结果显示，与盐水溶液相比，Ampion处理显著抑制了CXCL10的释放，降低了高达92%。这一结果还暗示了Ampion在抑制系统性红斑狼疮（狼疮性肾炎）的严重肾脏并发症中的潜在作用，目前该病尚无特定治疗方法。Ampio是一家专注于开发治疗常见炎症性疾病的生物制药公司，其产品Ampion拥有广泛的专利组合，预计到2035年都将受到知识产权保护，并在获得批准后享有12年的FDA市场独占权。

Abbott公司宣布其XIENCE支架在欧洲获得CE标志批准，用于高风险出血患者，可缩短双重抗血小板治疗（DAPT）的持续时间至最短28天，这是全球最短的DAPT治疗时间。这一批准基于两项研究的结果，表明在HBR患者中，一个月或三个月的DAPT后继续服用阿司匹林是安全的，旨在改善患者预后并为医生提供更多治疗选择。XIENCE支架是全球使用最广泛的支架，也是唯一有证据和数据支持在HBR患者中使用一个月和三个月DAPT后使用两种不同类型的抗凝药物。研究表明，使用XIENCE支架的HBR患者，在缩短DAPT治疗时间至28天时，不会增加不良事件的风险，进一步证实了XIENCE支架的领先安全性。

Bioniz Therapeutics宣布，其创新药物BNZ-1获得欧洲委员会授予的孤儿药资格，用于治疗罕见皮肤癌——皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）。此前，BNZ-1已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格。Bioniz近期完成了BNZ-1在美国的CTCL二期临床试验，并计划启动针对复发或难治性CTCL（rCTCL）的三期临床试验。BNZ-1有望成为CTCL的重要治疗药物。孤儿药资格为Bioniz提供了包括市场独占期、费用减免、协议协助等激励措施。BNZ-1是一种选择性抑制IL-2、IL-9和IL-15等细胞因子的抑制剂，这些细胞因子是CTCL和自身免疫疾病的关键驱动因素。Bioniz还计划进行BNZ-1治疗斑秃的二期临床试验。

SOTIO公司在其抗体-药物偶联物（ADC）SOT102（原名SO-N102）的初步临床前研究中取得了显著成果，该研究针对实体瘤治疗。在2021年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上，SOT102表现出对CLDN18.2表达肿瘤细胞的高特异性和结合亲和力，并在体内有效杀灭肿瘤细胞。在10个患者来源的异种移植模型中观察到完全缓解，包括胃、胰腺、肝、结肠和肺腺癌，无论CLDN18.2表达水平如何。SOT102在猴子和大鼠中的半衰期分别为8天和13天，显示出良好的耐受性和药代动力学特性。SOT102的分子稳定性和扩大治疗窗口的潜力为SOTIO提供了进行人体研究的坚实基础，预计将在2022年初启动首个人体临床试验，针对胃癌和胰腺癌患者。

Istari Oncology公司宣布将在美国癌症研究协会（AACR）年度会议上展示两项关于PVSRIPO新型病毒免疫疗法的海报。PVSRIPO是一种激活先天性和适应性免疫的疗法，旨在促进功能性抗肿瘤CD8+ T细胞反应。会议将于2021年4月10日至15日以及5月17日至21日以虚拟形式举行。其中一项研究（LUMINOS-101）是关于PVSRIPO与派姆单抗在复发性胶质母细胞瘤中的Phase 2研究，另一项研究（LUMINOS-103）是评估PVSRIPO在晚期实体瘤患者中的安全性和有效性的篮式试验。PVSRIPO是一种基于减毒Sabin 1型脊髓灰质炎疫苗的免疫疗法，具有独特的靶向机制，能够直接杀伤癌细胞并激活抗肿瘤免疫反应。该公司由杜克大学医学中心的Darell Bigner博士和Matthias Gromeier博士于2016年创立，专注于开发治疗胶质母细胞瘤和其他肿瘤的新型免疫疗法。

Entera Bio Ltd.宣布将在伦敦举行的第31届欧洲制药大会上展示关于口服人生长激素（hGH）药代动力学的研究成果。该研究显示，Entera的hGH口服制剂在小鼠和老鼠体内表现出良好的胃肠道吸收和显著的全身暴露。Entera的CEO Spiros Jamas表示，口服hGH可能带来患者依从性提高、疼痛减少、更长的保质期、无注射部位反应和较低的免疫原性等优势。Entera致力于开发口服大分子治疗药物，其技术旨在解决大分子药物吸收差、变异高和无法有效递送至目标组织的问题。Entera的EB613和EB612产品候选人在进行2期临床试验。

HUYABIO International宣布向日本药品医疗器械机构提交了HBI-8000单药治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（R/R PTCL）的监管申请。HBI-8000在日本进行的2b期临床试验中，55名患有侵袭性PTCL的患者接受了每周两次口服40mg的HBI-8000治疗，结果显示出临床意义的疾病反应和疾病无进展生存期。HUYABIO International的CEO兼执行主席Mireille Gillings表示，这一举措对公共卫生具有重要意义，为R/R PTCL患者提供了有效的治疗选择。HBI-8000是一种在中国批准用于治疗淋巴瘤和转移性乳腺癌的口服药物，通过靶向I类组蛋白脱乙酰化酶（HDAC）酶来诱导细胞周期停滞，抑制多种癌基因的表达，并调节PD-L1的乙酰化以增强免疫检查点抑制剂的活性。HUYABIO International致力于加速源自中国的创新生物制药产品的全球开发，通过广泛的合作，已建立了涵盖所有治疗领域的最大中国来源化合物组合。

MitoImmune Therapeutics Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药候选药物MIT-001的IND申请，用于治疗口腔黏膜炎。公司计划在2021年上半年启动一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验，评估MIT-001三种不同剂量在预防口腔黏膜炎方面的安全性和有效性。此外，MitoImmune还获得了韩国食品药品安全部（MFDS）的IND批准，将开展针对淋巴瘤/多发性骨髓瘤患者进行造血干细胞移植（HSCT）的口腔黏膜炎治疗的II期临床试验。MIT-001是一种新型抗炎和抗坏死剂，通过清除线粒体中的活性氧（ROS）来抑制炎症，有望有效治疗口腔黏膜炎等疾病。MitoImmune致力于开发基于其专有结构平台技术的线粒体治疗药物，以解决危及生命的疾病，并寻求将研发管线扩展到慢性炎症性疾病和神经退行性疾病领域。

天境生物与韩国ABL Bio合作开发的双特异性抗体TJ-L14B/ABL503的美国1期临床研究已完成首例患者给药，该研究旨在评估TJ-L14B/ABL503治疗局部晚期或转移性实体瘤的安全性、耐受性等。TJ-L14B/ABL503是一款基于PD-L1的高度差异化双特异性抗体，通过激活T细胞产生抗肿瘤协同作用，将免疫应答弱的“冷”肿瘤转化为对PD-(L)1治疗敏感的“热”肿瘤。天境生物和ABL Bio将继续推进TJ-L14B/ABL503的临床开发，为癌症患者提供新的治疗选择。

Daiichi Sankyo公司与AstraZeneca宣布，在DESTINY-CRC02全球2期试验中，首名患者接受了ENHERTU（曲妥珠单抗衍生物）治疗，该试验旨在评估ENHERTU在HER2过度表达的局部晚期、不可切除或转移性结直肠癌患者中的疗效和安全性。该试验针对的是那些在标准治疗化疗后疾病进展的患者。结直肠癌是全球第三大常见癌症，也是癌症死亡的第二大原因。约20%的患者在诊断时已有转移性疾病，大约50-60%的早期结直肠癌患者在最初诊断后最终会发展为转移性疾病。目前尚无针对HER2过度表达的结直肠癌的批准药物，这影响了约2-5%的患者。Gilles Gallant博士表示，这项试验是基于DESTINY-CRC01 2期试验的鼓舞人心的数据而启动的，旨在进一步评估ENHERTU在HER2过度表达的晚期结直肠癌患者中靶向HER2的潜力。DESTINY-CRC02是一项全球性的2期试验，旨在评估ENHERTU两种剂量（5.4 mg/kg或6.4 mg/kg）在HER2过度表达的BRAF野生型、RAS野生型或突变型局部晚期、不可切除或转移性结直肠癌患者中的疗效和安全性。该研究将在美洲、亚太地区和欧洲的多个

Gan & Lee制药公司宣布，其研发的GLR2007药物获得欧洲药品管理局孤儿药指定，用于治疗胶质瘤。胶质瘤是一种起源于中枢神经系统胶质细胞的神经上皮肿瘤，其中胶质母细胞瘤（GBM）是最具侵袭性的原发性脑肿瘤之一。GLR2007是一种CDK 4/6抑制剂，目前正用于治疗晚期实体瘤，有望为医生和患者提供急需的治疗选择。EMA的积极决定是临床试验项目中的又一里程碑，因为GLR2007最近也获得了FDA的孤儿药指定。孤儿药指定不改变获得市场批准的标准监管要求和流程。Gan & Lee致力于在糖尿病诊断和治疗领域实现全面覆盖，并积极参与开发新化学实体以治疗各种心血管疾病、代谢疾病、癌症和其他治疗。

Ortho Regenerative Technologies Inc.（Ortho RTI）宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了 Investigational New Drug（IND）申请，以启动 ORTHO-R 软组织修复再生技术的 Phase I/II 期临床试验。该公司总裁兼首席执行官 Claude LeDuc 表示，这是公司的重要里程碑，将有助于改善肩袖撕裂修复治疗，预计每年有超过 60 万名美国患者接受肩袖手术，市场潜力巨大。该临床试验旨在评估 ORTHO-R 与标准治疗手术相比在肩袖撕裂修复中的安全性和有效性，预计将在 2021 年第二季度开始招募患者。ORTHO-R 是一种壳聚糖-富血小板血浆（PRP）混合植入物，旨在提高职业和运动相关损伤的愈合率。

Ribon Therapeutics将在2021年美国癌症研究协会虚拟年会（AACR）上展示其针对细胞应激通路的治疗药物研发进展，包括PARP7抑制剂RBN-2397的研究成果。公司计划进行一场口头报告和四场海报展示，内容涉及RBN-2397的药效机制、靶点人群、作用机制等。RBN-2397是一种口服小分子抑制剂，旨在治疗实体瘤，目前正处于一期临床试验阶段。此外，Ribon Therapeutics还利用其专有的BEACON+平台，开发针对多种NAD+利用酶的筛选抑制剂，以探索新的治疗领域。

Pinteon Therapeutics宣布在急性创伤性脑损伤（TBI）患者中启动一项评估新型tau抗体PNT001的1b期多剂量递增研究，该抗体独特地靶向已知驱动神经退行性疾病的毒性表位。首名患者已接受给药。PNT001旨在阻断创伤性脑损伤中观察到的神经毒性tau的传播。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的多剂量递增研究，将招募64名患者，分为两个剂量水平组，以提供可能具有治疗作用的脑脊液PNT001浓度。患者将随机接受每月三次静脉注射PNT001或安慰剂，并在记录的创伤性脑损伤后24小时内接受首次给药。研究将持续12周，收集安全性、耐受性、药代动力学、生物标志物、影像学和认知数据。Pinteon Therapeutics专注于开发新型抗体，旨在阻断神经毒性tau的传播，保护并维持神经退行性疾病患者的脑功能。