Scholar Rock公司宣布，其针对SMA（脊髓性肌萎缩症）的药物apitegromab（SRK-015）在TOPAZ Phase 2临床试验中取得积极结果。该试验评估了apitegromab在2型和3型SMA患者中的安全性和有效性。试验结果显示，apitegromab在改善患者运动功能方面显示出潜力，尤其是在Cohort 3中，患者在接受治疗12个月后，HFMSE评分显著提高。Scholar Rock计划在2021年底启动一项关键的SMA试验，并探索apitegromab在更多疾病领域的潜在应用。

Aptinyx公司宣布重启了NYX-458在轻度认知障碍和轻度痴呆患者中的二期临床试验，这些患者与帕金森病和路易体痴呆相关。公司预计将在2022年下半年公布该研究的数据。CEO Norbert Riedel表示，NYX-458的独特机制适合解决这些患者的认知缺陷，并期待基于NYX-458的令人信服的预临床数据。该二期研究是一项随机、双盲、平行设计的安慰剂对照研究，旨在评估NYX-458在约100名轻度认知障碍或轻度痴呆患者中的安全性和潜在认知益处。研究将持续12周，比较每日口服30mg NYX-458与安慰剂。Aptinyx预计将在2022年下半年报告该研究的数据。

UNION therapeutics A/S宣布，其研发的吸入和鼻腔给药型尼可沙米（UNI911）的1期临床试验结果已发表在《柳叶刀区域健康-欧洲》杂志上。该研究显示，吸入和鼻腔给药型尼可沙米具有良好的安全性，无严重不良事件报告，为后续进一步研究奠定了基础。尼可沙米被证明对SARS-CoV-2的效力比瑞德西韦强40倍。该研究由哥本哈根 Rigshospitalet 的呼吸科医生Vibeke Backer领导，试验结果显示，通过鼻腔和吸入途径给药的尼可沙米在鼻腔和肺部具有良好的耐受性。UNION therapeutics正在开发UNI91103和UNI91104两种产品，用于治疗和预防COVID-19。UNI91103将用于肾脏病患者，以确定其作为预防治疗的潜力。

OBI Pharma在2021年4月6日宣布，将在美国癌症研究协会（AACR）虚拟年度会议上展示其抗癌产品OBI-3424和OBI-998的数据，以及Globo-H和SSEA-4在肿瘤微环境中对T细胞的抑制作用。OBI Pharma的首席科学官Ming-Tain Lai博士表示，OBI-3424在多种癌症模型中表现出显著的抗AKR1C3肿瘤活性，与标准化疗联合使用时效果更佳。此外，OBI-998作为一种SSEA-4抗体-药物偶联物，其早期开发计划的结果也将首次公布。研究团队揭示了Globo H和SSEA-4在肿瘤微环境中对T细胞的抑制活性，并计划继续研究Globo H和SSEA-4的免疫抑制活性，以及抗Globo H和抗SSEA-4产品与其他癌症免疫治疗剂的潜在联合使用。OBI Pharma是一家台湾生物制药公司，致力于开发针对癌症靶点如Globo系列（包括Globo H、SSEA-3和SSEA-4）、AKR1C3和其他有希望的靶点的创新治疗药物。

Azafaros B.V.宣布在荷兰莱顿启动了一项针对罕见神经遗传性疾病治疗药物AZ-3102的1期临床试验，该药物是一种新型小分子化合物。试验评估了AZ-3102在健康受试者中的安全性和耐受性，并对其药代动力学特性和药效学效果进行评估。AZ-3102旨在治疗GM1和GM2神经节苷脂病，这两种疾病是罕见的神经遗传性溶酶体储存病，对婴儿、青少年和成人造成严重影响。此外，Azafaros还宣布从主要投资者Forbion处筹集了额外的2750万欧元，将Azafaros A轮融资总额增至2875万欧元。

NeuroRx公司宣布，其研发的药物Aviptadil（商品名为ZYESAMI）被美国国立卫生研究院（NIH）选为两项药物之一，纳入一项包括美国和多个外国国家的多中心III期临床试验。该试验名为TESICO，旨在治疗严重COVID-19患者，由美国政府资助，并由美国国立过敏和传染病研究所（NIAID）赞助。试验由美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将随机分配640名参与者接受Aviptadil、瑞德西韦、两种药物的组合以及安慰剂。主要终点是患者在90天内从呼吸衰竭中恢复。NeuroRx公司还计划与Big Rock Partners Acquisition Corp（BRPA）完成业务合并，并申请在纳斯达克上市。

Valneva公司宣布其COVID-19疫苗候选产品VLA2001在Phase 1/2临床试验中表现出色，所有剂量组均表现出良好的安全性和耐受性，高剂量组中100%的受试者产生了针对SARS-CoV-2病毒刺突蛋白的抗体，中剂量组为89.8%。VLA2001显示出剂量依赖性免疫原性，高剂量组的中和抗体几何平均滴度显著高于低剂量和中剂量组。基于这些积极数据，Valneva计划在2021年4月底前启动Phase 3临床试验，并计划在2021年秋季向英国药品和健康产品监管局（MHRA）提交监管许可申请。

人工智能药物研发数据平台「答魔数据」完成新一轮融资，由知名互联网上市公司创始人肖莹投资。该公司专注于临床前研发环节，结合AI技术与药学、化学、生物学等学科，构建AI+药物研发数据平台，以大数据、人工智能技术支持药企研发进程。答魔数据官网数据质量高，已搭建3万多种药物知识图谱，数据量达2100余万条，即将推出多个药物研发模块。答魔数据旨在提高药企研发立项与管线并购效率，并服务于AI+药物研发过程，已获得多个标杆性客户订单，与知名药企建立战略合作关系。团队由清华五道口金融学院、麻省理工、清华大学等名校毕业生组成，具有丰富行业经验，看好AI技术在医药研发领域的应用前景。

德琪医药宣布国家药品监督管理局批准其研发的ATG-019开展I期临床试验，评估该药物在中国晚期实体肿瘤或非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性和耐受性。ATG-019是一款具有口服生物利用度的PAK4/NAMPT双靶点抑制剂，具有明确的抗肿瘤活性、良好的药代动力学特征，有望为患者带来新的治疗选择。德琪医药已在中国台湾开展ATG-019的I期临床试验，并计划进一步发掘其联用方案。德琪医药致力于创新抗肿瘤药物的研发，已建立起丰富的产品管线，并在亚太地区取得多个临床试验批件。

上海魅丽纬叶医疗科技有限公司获得超亿元人民币B+轮融资，由宽平资本领投，恒旭资本、浦东科创和博迈医疗跟投，这是国内神经射频消融领域单笔金额最大的投资事件。魅丽纬叶成立于2013年，专注于神经射频消融技术和产品研发，拥有多项专利技术，在高血压微创治疗领域处于国际领先地位。公司计划加速临床试验推进，扩充临床和技术团队，保持在肾动脉消融等产品上的领先优势，并打造基于神经射频消融技术的平台型企业。魅丽纬叶的RDN产品在高血压治疗领域表现出显著疗效，临床试验进展领先，获得专家大力支持。

Arvinas公司宣布将在2021年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上进行两项即将到来的展示，会议将于4月10日至15日和5月17日至21日以虚拟形式举行。这两项展示将介绍Arvinas的两个处于临床阶段的PROTAC降解剂ARV-110和ARV-471的发现，包括它们结构的首次披露。展示包括关于ARV-110，一种针对去势抵抗性前列腺癌的雄激素受体降解PROTAC的发现，以及ARV-471，一种口服生物利用度高的雌激素受体降解PROTAC，用于治疗乳腺癌患者。Arvinas是一家致力于通过发现、开发和商业化降解疾病蛋白的疗法来改善患有严重和致命疾病的患者生活的临床阶段生物制药公司。Arvinas使用其专有的PROTAC®发现引擎平台来设计PROTAC®靶向蛋白降解剂，旨在利用身体自身的天然蛋白降解系统，选择性地高效降解和移除疾病蛋白。

Novavax公司宣布在其新冠肺炎候选疫苗NVX-CoV2373的临床试验中启动交叉组设计，确保所有参与者均接种活性疫苗。南非和英国已开始进行交叉组试验，美国和墨西哥也计划进行。交叉设计允许参与者继续参与试验并保持盲态，同时接受额外注射。试验将持续最长两年，以监测疫苗保护的安全性和耐用性。NVX-CoV2373是一种基于蛋白质的候选疫苗，采用Novavax重组纳米颗粒技术创造，具有良好的耐受性和抗体反应。此外，Novavax计划将试验范围扩大到包括儿科和青少年组。

Opiant Pharmaceuticals宣布启动一项比较其研究性药物OPNT003（鼻用纳洛啡）与鼻用纳洛酮在逆转由合成阿片类药物瑞芬太尼引起的呼吸抑制方面的效果的对照临床试验。该试验在健康志愿者中进行，旨在评估3mg鼻用纳洛啡与4mg鼻用纳洛酮相比，对瑞芬太尼引起的呼吸抑制的逆转效果。该研究预计在2021年第四季度公布关键数据。随着美国阿片类药物过量死亡人数的持续上升，这项研究对于开发更有效的治疗手段具有重要意义。

AbCellera公司及其合作伙伴宣布，在《科学转化医学》杂志上发表了关于bamlanivimab（LY-CoV555）的研究，该研究揭示了bamlanivimab在预防和治疗COVID-19方面的潜力。该抗体能够独特地结合SARS-CoV-2刺突蛋白的受体结合域（RBD），从而抑制病毒与ACE2细胞受体的关键相互作用，阻止病毒进入细胞。在临床前模型中，bamlanivimab的预防性治疗显著降低了病毒载量和复制，表明其可能减少病毒传播。bamlanivimab已在多个临床试验中评估，并已在15多个国家获得授权。在临床试验中，bamlanivimab单独使用或与其他抗体联合使用，已显示出降低高风险COVID-19患者的住院率以及降低养老院居民感染COVID-19风险的效果。AbCellera公司利用其快速应对大流行的平台，从一名康复患者的血液中发现了bamlanivimab，并迅速将其开发为治疗COVID-19的抗体疗法。

Bavarian Nordic公司宣布收到来自Janssen Pharmaceutica NV的新供应订单，价值约2800万美元。根据合同，Bavarian Nordic将生产并交付MVA-BN® Filo疫苗的原料药，该疫苗被许可给Janssen作为其埃博拉疫苗方案Zabdeno®和Mvabea®的一部分，这两种疫苗于2020年获得欧洲委员会批准。原料药的生产将于2021年5月开始，预计将在2021年下半年交付。为了在短时间内完成这一订单，Bavarian Nordic将推迟部分JYNNEOS®痘苗疫苗原料药的生产至2022年，因此Janssen的订单不会对2021年的财务指导产生影响。Bavarian Nordic总裁兼首席执行官Paul Chaplin表示，公司很高兴继续为面临风险的人群提供埃博拉疫苗，并赞赏其他客户展现出的灵活性，使他们能够迅速应对对抗埃博拉等新兴传染病等紧急公共卫生需求。Bavarian Nordic是一家专注于疫苗研发、生产和商业化的全面整合型疫苗公司，是全球痘苗的领导者，也是美国战略国家储备的非复制痘苗长期供应商。

Recognify Life Sciences，一家专注于开发治疗认知障碍的药物，尤其是针对精神分裂症相关认知障碍（CIAS）的药物，宣布已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，开始在美国进行IIa期临床试验。该试验针对患有CIAS的患者，评估药物的安全性、耐受性、脑电图和认知效果。公司CEO和共同创始人Florian Brand表示，RL-007在先前的临床前和临床研究中显示出有前景的认知改善特性，有潜力为CIAS患者带来显著的治疗效果。Recognify Life Sciences是atai Life Sciences平台公司之一，致力于为精神健康障碍提供认知治疗解决方案，专注于治疗精神分裂症。atai Life Sciences是一家致力于改变精神健康疾病治疗的临床阶段生物制药公司，成立于2018年，旨在通过收购、孵化和发展创新疗法来治疗抑郁症、焦虑症、成瘾和其他精神健康疾病。

ANI Pharmaceuticals宣布收购Sandoz Inc.的多个新药申请（NDAs），包括OXISTAT® Lotion、VEREGEN® Ointment和Pandel® Cream，以及ANDA的ApexiCon® E Cream，这些产品在2020年创造了1320万美元的净收入。收购资金来自公司现有的信贷额度。同时，ANI与Sandoz签订了一份多年的制造和供应协议，未来将逐步将这三个产品的生产和包装转移到自己的制造工厂。此次收购符合ANI扩大品牌业务的发展战略，并确保患者继续获得高质量皮肤科产品。ANI的CEO Nikhil Lalwani表示，此次收购利用了公司的创新品牌商业化基础设施和北美制造足迹。ANI的长期增长策略包括建立成功的Cortrophin品牌、加强仿制药业务、通过业务发展和市场策略最大化现有品牌的价值，以及利用北美独特的制造能力扩大CDMO业务。