Altimmune公司与Lonza公司扩大了其AdCOVID疫苗的制造合作，Lonza将在德克萨斯州休斯顿附近的工厂建立专门的生产线。AdCOVID是一种单剂量鼻内喷雾型COVID-19疫苗候选产品，在预临床研究中显示出激活全身免疫和呼吸道粘膜免疫的能力。Altimmune计划在2021年第二季度完成AdCOVID Phase 1临床试验，并期望AdCOVID在接种后能提供长达一年的免疫力，同时具有便于储存和运输的特点。Lonza表示将支持Altimmune扩大生产规模，并在全球范围内提供疫苗。

2021年3月12日，专注于人口健康的全科医疗平台Best Value Healthcare LLC宣布与医疗保健服务提供商MAXhealth的创始人合作，具体交易条款未披露。此次收购为Best Value Healthcare增加了相当大的规模，并加强了其在佛罗里达州关键的、有吸引力的市场影响力。MAXhealth包括13家诊所的约45名初级保健提供者，为约11000名患者提供护理，主要是符合医疗保险条件的患者。

AVEO Oncology与Bristol Myers Squibb合作，在TiNivo-2三期临床试验中评估FOTIVDA（替沃唑尼）与OPDIVO（尼伏单抗）联合使用治疗免疫疗法后复发的晚期肾细胞癌。该试验预计将招募约326名患者，主要终点为无进展生存期，次要终点包括总生存期、总缓解率和缓解持续时间以及安全性。FOTIVDA是一种口服的下一代血管内皮生长因子（VEGF）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），已获批准用于治疗经过两次或更多先前系统性治疗的复发或难治性晚期肾细胞癌的成年患者。

HepaTx、Namocell和Takara Bio USA共同完成了针对晚期肝病细胞疗法的单细胞分析合作的第二阶段。合作中，三家公司利用Namocell的单细胞分配器和Takara Bio的SMART-seq®试剂盒，对从脂肪组织来源的间充质细胞（ASCs）分化出的肝细胞样细胞（iHeps）进行了单细胞分析，以表征HepaTx的创新细胞疗法。第二阶段的结果显示，单细胞分离和文库构建的成功率为95%。单细胞RNA-seq揭示了不同分化阶段的细胞群。样本组内结果的高可重复性将支持新型细胞疗法的发展并验证生产流程。HepaTx的CEO Eric Schuur表示，Namocell的单细胞分离平台和Takara Bio的单细胞分析产品使他们能够深入了解细胞疗法平台的生物学基础，并在开发方面取得关键进展。Namocell的CEO Junyu Lin表示，他们的单细胞分配器简化了基于板的单细胞RNA-seq，不仅每个细胞产生更多基因，还让研究人员能够灵活决定分析多少样本以及每个样本中包含多少细胞，同时保持分析成本效益。Takara Bio的Suvarna Gandlur表示，利用SMART-seq技术与Namocell

Anixa Biosciences宣布获得欧洲专利局颁发的首项欧洲专利，该专利涉及其创新的卵巢癌疫苗技术。这项技术由克利夫兰诊所发明并开发，Anixa作为全球许可方。该专利名为“卵巢癌疫苗”，发明者为克利夫兰诊所的Vincent K. Tuohy、Suparna Mazumder和Justin M. Johnson博士。Anixa生物科学公司总裁兼首席执行官Amit Kumar表示，该疫苗有望消除女性中最致命的恶性肿瘤之一，对女性和医疗保健系统的影响将是巨大的。该疫苗针对仅在卵巢和仅在前更年期女性中表达的蛋白质（抗米勒氏管激素受体2的细胞外结构域，AMHR2-ED），在绝经后该蛋白质消失，仅在卵巢癌细胞出现时再次出现。Anixa正在与Anixa生物科学公司继续合作，进一步开发这项技术。

Exicure公司利用其SNA™技术，在西北大学的研究人员带领下，开展了一项针对胶质母细胞瘤（GBM）的基因治疗临床试验。研究人员使用Exicure的第一代金纳米粒子SNA技术，对复发GBM患者进行了siRNA靶向Bcl2L12基因的治疗。结果表明，基于siRNA的SNA可以通过静脉注射，穿过血脑屏障，在GBM肿瘤细胞中积累，并与目标基因相互作用。Exicure公司CEO David Giljohann对这一成果表示祝贺，并期待在2021年底前提交其Friedreich共济失调项目的IND申请。此外，Exicure还正在开发针对神经病学、免疫肿瘤学、炎症性疾病和其他遗传性疾病的SNA疗法。

Marius Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已为KYZATREX®新药申请（NDA）设定了2021年10月31日的PDUFA目标日期，用于审查该药用于治疗原发性及继发性男性性腺功能减退症。KYZATREX®是一种口服睾酮软胶囊，在睾酮领域进行了最全面的3期临床试验，如果获得批准，将成为市场上唯一一种首次批准的口服睾酮产品。公司计划在产品获得批准后立即推出。性腺功能减退症，通常称为睾酮缺乏症，是指身体自身无法产生足够的睾酮水平。在美国，至少有600万有症状的男性患有性腺功能减退症，全球有超过1亿男性。证据支持对激素失衡的研究，以及睾酮疗法在降低与心血管代谢疾病相关的风险因素方面的益处。Marius还支持更广泛的睾酮检测方案，以检测那些经历疲劳、性欲减退、抑郁、肥胖和2型糖尿病的人。为了推进这些倡议，Marius正在评估其研究计划的扩展，以进一步探索体内充足睾酮水平的积极作用。

Sun Pharmaceutical Industries Inc.（Sun Pharma）宣布，其药物ILUMYA（tildrakizumab-asmn）在《英国皮肤病学杂志》上发表了为期五年的III期疗效和安全性研究结果。该研究基于ReSURFACE 1和ReSURFACE 2扩展研究的汇总分析，显示中度至重度斑块型银屑病患者在使用ILUMYA治疗后，皮肤清除度保持一致且高水平，五年连续治疗期间未出现新的安全信号。这是迄今为止报告的IL-23抑制剂最长的完整数据集，总ILUMYA暴露量超过5400患者年。分析显示，在第28周对ILUMYA有反应的患者，通过相对临床改善和疾病活动范围评估，在第244周保持了良好的疗效。在ILUMYA 100 mg治疗组中，基线Psoriasis Area and Severity Index（PASI）评分的中位改善率为94.3%，在第244周有65.5%的患者达到Physician's Global Assessment（PGA）0/1。此外，在第244周，患者达到72点PASI疾病活动量表的中位绝对PASI评分为1.1，这表明接受ILUMYA治疗的患者在治疗后残余疾病低

美国食品和药物管理局（FDA）批准了Longeveron公司针对儿童先天性心脏病Hypoplastic Left Heart Syndrome（HLHS）的实验性细胞疗法Lomecel-B的扩展使用。Lomecel-B是一种同种异体、骨髓来源的信号细胞（MSC）产品，在佛罗里达州迈阿密的Longeveron细胞处理设施中按照cGMP标准生产。Lomecel-B旨在通过再生心脏组织来改善右心室的功能。此项治疗由芝加哥Lurie儿童医院的心血管胸外科主任Sunjay Kaushal博士进行。FDA的扩展访问计划允许严重疾病或条件患者获得临床试验外的治疗。Longeveron正在进行Lomecel-B的Phase 1和2临床试验，以评估其在HLHS患者中的安全性和有效性。

Denali Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对亨特综合征（MPS II）的治疗药物ETV:IDS（DNL310）快速通道资格。DNL310是一种新型脑穿透性酶替代疗法，正在亨特综合征患者中进行1/2期临床试验，旨在治疗中枢神经系统（CNS）和周围神经系统症状。由于当前的治疗方法无法有效穿过血脑屏障，因此无法解决CNS症状。Denali的运输载体技术被设计用于通过静脉注射后治疗全身和大脑。快速通道资格将有助于与FDA进行早期和频繁的沟通，并可能使DNL310的上市申请获得滚动审查和优先审查。亨特综合征是一种罕见的神经退行性溶酶体储存病，由编码IDU酶的基因突变引起，导致GAGs积累，引起溶酶体功能障碍和神经退行性变，以及多个器官的渐进性损伤。DNL310是一种融合蛋白，由IDS与Denali的专有酶运输载体（ETV）融合而成，通过受体介导的跨细胞转运进入大脑。

法国国家药品和健康产品安全局（ANSM）授予BioCryst Pharmaceuticals公司（纳斯达克：BCRX）一项临时使用许可，允许使用berotralstat预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作，适用于12岁及以上的患者。这项许可使得法国HAE患者能够在欧洲委员会（EC）批准该药上市前接受治疗。BioCryst公司首席执行官Jon Stonehouse表示，这是BioCryst在欧洲的第二项早期访问计划，为法国患者提供了更快的治疗途径。此外，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）已对ORLADEYO™（berotralstat）的常规预防成人及12岁以上青少年遗传性血管性水肿（HAE）复发攻击的意见表示支持，预计欧洲委员会将在第二季度对MAA申请做出最终批准决定。ORLADEYO™（berotralstat）是首个也是唯一一种专为预防成人及12岁以上儿童HAE发作而设计的口服疗法，每天一粒，通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作。

VistaGen Therapeutics公司宣布，其研究的新一代药物PH10，一种用于治疗重度抑郁症的鼻腔喷雾剂，其作用机制不涉及直接激活GABA-A受体，与苯二氮卓类药物的作用机制不同。PH10的设计是激活鼻腔化学感受神经元上的受体，进而调节边缘杏仁核中的神经元释放兴奋性神经递质，产生快速起效的抗抑郁效果。这些数据表明，PH10可能不会产生苯二氮卓类药物的副作用，如镇静和认知障碍，或滥用风险。美国食品药品监督管理局（FDA）曾发布关于苯二氮卓类药物风险的警告，而全球重度抑郁症患者超过2.64亿，美国约有1700万人在过去一年内经历过至少一次重度抑郁发作。目前，SSRIs和SNRIs是最常用的口服抗抑郁药，但它们存在起效慢、副作用多和疗效有限等问题。PH10有望成为治疗抑郁症的新选择，它通过鼻腔给药，不经过全身吸收和分布，直接作用于大脑中的关键神经回路，产生快速起效的抗抑郁效果，同时避免了快速起效的氯胺酮类药物和现有口服抗抑郁药的心理副作用和安全风险。VistaGen正在准备PH10的二期B临床试验，以评估其在治疗重度抑郁症中的疗效和安全性。

Shattuck Labs公司宣布，其两项研究海报被美国癌症研究协会（AACR）年度会议接受，将于2021年4月10日至15日在线展示。第一项海报将展示GADLEN™平台的前期临床数据，第二项海报将展示基于ARC®平台开发的SL-9258（TIGIT-Fc-LIGHT）在获得性抵抗环境中的治疗潜力。Shattuck Labs是一家致力于开发新型生物药物以治疗癌症和自身免疫疾病的公司，其研究涉及抗原特异性靶向组织驻留γδT细胞和开发获得性检查点抵抗的体内模型。公司正在推进多个临床试验，包括SL-172154和SL-279252。

强生公司宣布，其旗下杨森制药公司研发的单剂量新冠肺炎疫苗获得欧盟委员会有条件上市许可，适用于18岁及以上成人预防新冠肺炎。该疫苗在欧盟所有27个成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登均有效。数据显示，疫苗耐受性良好，接种后28天内预防重度新冠肺炎的总体保护效力为85%，可预防因新冠肺炎引起的住院和死亡。强生公司计划从4月下半月开始向欧盟交付疫苗，2021年供应量将达到2亿剂。此外，该疫苗已在美国获得紧急使用授权，并在加拿大获得暂行法令授权。

Incyte公司将在2021年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上展示其肿瘤学产品组合的多篇摘要。会议将于2021年4月10日至15日以虚拟形式举行。摘要内容包括新型A2A/A2B腺苷受体拮抗剂INCB106385和新型CD73单克隆抗体INCA00186的临床和前临床数据，以及LIMBER开发计划的新数据，包括ruxolitinib和parsaclisib的Phase 2组合研究。此外，还将展示针对MYELOFIBROSIS、AML和NSCLC患者的靶向治疗和免疫肿瘤学疗法的临床和前临床数据。所有会议内容将于4月10日早上8:30开始提供点播，至6月21日结束。Incyte是一家位于特拉华州的全球生物制药公司，致力于通过发现、开发和商业化专有疗法来解决严重未满足的医疗需求。

aTyr Pharma将在即将举行的美国癌症研究协会（AACR）年度会议上展示两篇关于NRP2靶向抗体ATYR2810和特定抗体对NRP2的研究成果。这些研究旨在探讨NRP2在非小细胞肺癌和侵袭性乳腺癌治疗中的应用，包括单药和联合治疗。aTyr Pharma专注于利用tRNA合成酶的细胞外功能和信号通路开发创新药物，其产品候选ATYR1923正处于临床阶段，用于治疗炎症性肺疾病。公司在全球范围内拥有针对20个tRNA合成酶基因及其细胞外靶点的知识产权。

AFYX Therapeutics宣布，其研发的创新粘附贴片技术Rivelin® Clobetasol patch（Rivelin-CLO）在《欧洲口腔科学杂志》三月期发表的研究中受到关注。该研究首次展示了使用电纺贴片技术成功实现皮质类固醇的粘膜递送，并证实了药物递送后保持了其抗炎活性。Rivelin-CLO是首个用于局部递送克洛贝索治疗口腔扁平苔藓（OLP）病变的可生物降解口腔粘附贴片。该治疗贴片利用电纺技术，能在口腔内平均粘附90分钟，在其他湿润组织表面粘附约9.5小时，同时向病变处递送稳定的治疗剂量。OLP是一种慢性炎症性疾病，以口腔内的病变和溃疡为特征，估计在美国和欧洲影响超过一百万人口。Rivelin-CLO有望为OLP患者提供针对病变组织的克洛贝索局部治疗，该疾病目前尚无批准的治疗方法。AFYX Therapeutics已完成Rivelin-CLO的2期临床试验，结果显示，接受20μg剂量Rivelin-CLO的患者在溃疡面积和4周结束时均显示出统计学意义的改善。Rivelin贴片技术能够粘附于粘膜表面，为口腔等疾病提供持续和靶向的治疗递送，有望显著改善OLP和其他炎症性粘膜疾病的治疗模式。