CymaBay Therapeutics公司宣布将在NASH-TAG会议上展示关于NASH（非酒精性脂肪性肝炎）病理特征的研究数据。公司总裁兼首席执行官Sujal Shah表示，他们期待分享的数据将有助于促进对NASH病理学特征的研究，这些特征通常未被充分报道，但可能对未来患者带来直接益处。其中一项展示为“使用Path AI机器学习算法在152个基线H&E切片中定量评估NASH病理学”，另一项为“Seladelpar的FDA暂停和恢复：发生了什么以及我们学到了什么？”CymaBay正在开发一种名为seladelpar的药物，用于治疗非酒精性胆汁淤积症（PBC），并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定。

天境生物宣布将在2021年美国癌症研究学会线上大会上公布其自主研发的CD73抗体uliledlimab的独特作用机理和临床前研究数据。Uliledlimab是一款创新型CD73人源化抗体，通过抑制腺苷生成解除肿瘤微环境的免疫抑制，提高免疫反应。其独特药理学作用机理解决了其他CD73抗体中常见的量效背离问题。公司已完成uliledlimab单药及与阿替利珠单抗联用治疗实体瘤的美国1期临床研究，并计划在2021年美国临床肿瘤学会年会上公布详细数据。天境生物致力于肿瘤免疫领域创新生物药的研发，拥有超过15个具有全球竞争力的创新药研发管线。

Dermavant Sciences宣布，其关于治疗成人银屑病的tapinarof药物的一项长期开放标签安全性研究（PSOARING 3）的摘要将在2021年3月16日至20日举行的“皮肤病学创新虚拟春季会议”上以海报形式展示。该研究评估了tapinarof cream 1%每日一次治疗斑块型银屑病的长期疗效和安全性。Dermavant的Phase 3临床项目包括PSOARING 1和PSOARING 2，以及PSOARING 3，其中PSOARING 1和PSOARING 2是两个多中心、随机、双盲、平行组研究，评估了tapinarof cream 1%每日一次治疗18至75岁成人斑块型银屑病的疗效和安全性。PSOARING 3是一项长期开放标签扩展研究，旨在评估tapinarof cream 1%治疗成人斑块型银屑病的长期疗效和安全性。银屑病是一种慢性、系统性、炎症性皮肤病，在美国约有800万人，全球有1.25亿人受到影响。Dermavant Sciences是一家专注于免疫皮肤病学领域创新疗法的临床阶段生物制药公司，致力于开发并商业化新型疗法。

PharmAbcine公司宣布在2021年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上以电子海报形式展示其抗体治疗药物PMC-309的非临床数据。PMC-309是一种针对MDSC（髓源性抑制细胞）上表达的人VISTA（V-domain Ig Suppressor of T cell Activation）的新型单克隆IgG抗体，可增强T细胞活性。该药物是公司首个同类免疫肿瘤药物候选者，通过抑制VISTA阳性免疫抑制细胞活动提供了一种有希望的免疫治疗策略。PharmAbcine公司CEO Jin-San Yoo表示，这些数据验证了PMC-309的独特作用机制及其在临床前设置中的治疗效果，并计划在2022年进行全球I期临床试验。

Pulmocide公司宣布其新型吸入性抗真菌药物PC945在两项同行评审出版物中发表的临床数据，突出了其在治疗肺部感染方面的潜力。该药物针对免疫抑制患者的侵袭性肺曲霉病进行治疗，其中一篇论文详细介绍了两名肺移植患者使用PC945雾化吸入治疗后，曲霉感染得到完全缓解的案例。另一篇论文则报告了PC945的非临床研究和临床试验中的药代动力学和安全性数据，显示该药物在肺部吸收和滞留良好，系统暴露量极低，有望在治疗肺部真菌疾病方面具有更广泛的疗效指数。Pulmocide计划在今年启动PC945的第三期临床试验，以评估其在治疗侵袭性肺曲霉病中的疗效，并考虑其在预防高风险患者肺部真菌疾病和治疗慢性曲霉感染方面的潜力。

Phio Pharmaceuticals Corp.宣布将在AACR Annual Meeting 2021上展示其产品候选PH-762的新研究数据，该产品基于其专利的self-delivering RNAi（INTASYL™）治疗平台，旨在开发下一代免疫肿瘤治疗药物。该会议将于4月10日至15日和5月17日至21日以虚拟形式举行。Phio Pharmaceuticals Corp.致力于通过其INTASYL平台沉默肿瘤诱导的免疫抑制，该平台在免疫细胞和肿瘤微环境中具有效用。公司目标是开发出能够增强免疫效应细胞以克服肿瘤免疫逃逸的强大INTASYL治疗化合物，为患者提供超越现有治疗方法的全新治疗选择。

Biohaven制药公司与Genpharm宣布，NURTEC® ODT（瑞美加潘）获得阿联酋卫生和预防部批准，用于成人急性治疗伴有或不伴有先兆的偏头痛。NURTEC ODT是首个也是唯一一种快速起效的口服崩解片（ODT）形式的CGRP受体拮抗剂，获准用于急性治疗偏头痛。Biohaven首席执行官Vlad Coric表示，他们与Genpharm合作扩大NURTEC ODT在阿联酋患者的可及性，这是将NURTEC ODT扩展到美国以外的国家的重要一步。NURTEC ODT单片可以快速缓解疼痛，并在一小时内使患者恢复正常功能，对许多患者来说，单剂量后可持续有效长达两天。NURTEC ODT在口中几乎瞬间崩解，无需用水，为偏头痛患者提供方便、隐秘的用药方式。Biohaven与Genpharm合作，在阿联酋推进NURTEC ODT文件的监管审批。Genpharm创始人兼董事长Kamel Ghammachi表示，他们为阿联酋批准NURTEC ODT感到自豪，这与Genpharm加速该地区创新和突破性药物可及性的使命一致。NURTEC ODT是首个也是唯一一种快速崩解ODT形式的CGRP受体拮抗剂，获美国食品药品监督管理局

Alkermes公司宣布，其研究性工程化白细胞介素-2（IL-2）变体免疫疗法nemvaleukin alfa（前称ALKS 4230）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗粘膜黑色素瘤。这一指定强调了nemvaleukin在粘膜黑色素瘤治疗中的潜在临床价值，该病是一种治疗选择有限的侵袭性黑色素瘤。根据孤儿药法案（ODA），FDA可能对旨在治疗影响美国少于20万人的疾病或条件的药物和生物制品授予孤儿药指定。孤儿药指定为药物开发者提供各种发展激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、免除某些FDA申请费以及如果获得批准，七年的市场独占权。nemvaleukin是一种研究性新型融合蛋白，由修改后的IL-2和高亲和力IL-2α受体链组成，旨在选择性地扩大肿瘤杀伤免疫细胞，同时通过优先结合到中间亲和力IL-2受体复合物来避免激活免疫抑制细胞。ARTISTRY临床试验项目正在评估nemvaleukin在晚期实体瘤患者中的疗效。

Nuvation Bio公司宣布，其研发的CDK2/4/6抑制剂NUV-422获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗恶性胶质瘤患者。NUV-422是一种选择性小分子，能够有效抑制CDK2、4和6，具有较好的血脑屏障穿透性。目前，NUV-422正在进行1/2期临床试验，旨在评估其安全性和耐受性，并确定推荐剂量。该研究预计将在2022年公布1期试验数据。Nuvation Bio致力于开发针对癌症治疗的新型药物，其产品组合包括六种新型抗癌药物，针对难以治疗的癌症类型。

Medicenna Therapeutics Corp.宣布将在2021年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上展示一项关于新型免疫治疗药物的早期临床前研究。该研究评估了一种长效双特异性Superkine，由IL-2超级激动剂与双IL-4/IL-13超级拮抗剂连接而成。Medicenna是一家专注于开发新型、高度选择性的IL-2、IL-4和IL-13超级激动的临床阶段免疫治疗公司。其长效IL2超级激动剂资产MDNA11具有优越的CD122结合能力，与竞争性IL-2程序相比，优先刺激癌细胞杀伤效应T细胞和NK细胞。Medicenna的领先IL4超级激动剂MDNA55已完成rGBM（最常见的脑癌）的2b期临床试验，并获得了FDA和EMA的快速通道和孤儿药地位。Medicenna将在AACR年度会议网站上发布相关摘要和海报。

BioXcel Therapeutics公司已完成其新药申请（NDA）的滚动提交，该申请针对BXCL501用于治疗精神分裂症和双相情感障碍I型和II型引起的急性激越症状。BXCL501是公司自主研发的口服溶解薄膜制剂，基于Dex（地美考辛）。该NDA基于两项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验（SERENITY I和SERENITY II）的数据，显示BXCL501在120mcg和180mcg剂量下耐受性良好，并达到主要和次要终点。BXCL501有望为患者提供快速起效的口服治疗选择。

Spectrum Pharmaceuticals宣布，美国FDA已授予poziotinib治疗HER2外显子20突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的快速通道资格。Spectrum计划在今年晚些时候提交poziotinib的新药申请（NDA）。公司正在积极准备NDA，并对快速通道资格表示高兴。此外，公司在ESMO TAT虚拟大会上展示了poziotinib每日两次给药（BID）策略的初步数据，显示其相对于每日一次给药具有更好的抗肿瘤活性和降低的毒性。Spectrum Pharmaceuticals是一家专注于新型和靶向肿瘤疗法的生物制药公司，拥有一个后期管线，包括满足未满足需求的创新资产。

Bio-Path Holdings公司宣布将在2021年美国癌症研究协会（AACR）年会上进行虚拟海报展示，介绍其DNAbilize™脂质体递送和反义技术开发的针对癌症的靶向核酸药物。研究人员Maria Gagliardi将讨论BP1002（脂质体Bcl-2反义）与decitabine联合使用作为治疗venetoclax耐药细胞的潜在方法。Bio-Path Holdings正在开发一种名为DNAbilize®的新技术，该技术产生了一系列RNAi纳米药物，可通过简单静脉输注给药。公司的主要产品候选药物prexigebersen（BP1001，针对Grb2蛋白）正在进行治疗血液癌的2期研究，其改良产品prexigebersen-A正在FDA考虑进行实体瘤的1期研究。随后是BP1002，针对Bcl-2蛋白，正在晚期淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病患者中进行1期研究。

德国GARCHING，ITM AG公司宣布，将在2021年4月10日至15日及5月17日至21日举行的美国癌症研究协会（AACR）虚拟年度会议上展示一项关于其领先候选药物无载体镭-177-Edotreotide（n.c.a. 177Lu-Edotreotide）的临床试验设计海报。该药物是一种针对胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的靶向放射性核素疗法。该临床试验名为COMPETE，是一项国际性、前瞻性、随机、对照、开放标签、多中心的三期临床试验，旨在评估n.c.a. 177Lu-Edotreotide与依维莫司在不可切除、进展性、生长抑素受体阳性（SSTR+）的胃肠或胰腺起源神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者中的疗效和安全性。ITM AG是一家成立于2004年的放射性药物生物技术公司，致力于通过卓越的研发、生产和全球供应，为患者、临床医生和合作伙伴提供最精确的癌症放射治疗和诊断。

ImCheck Therapeutics将在2021年AACR年度会议上展示其EVICTION Phase I/IIa临床试验中ICT01（一种新型γ9δ2 T细胞激活单克隆抗体）的临床数据，该试验评估了ICT01在晚期、复发/难治性癌症患者中的抗肿瘤免疫反应激活情况。EVICTION试验是一项针对多种晚期实体瘤或血液瘤患者的临床试验，旨在评估ICT01作为单药治疗或与pembrolizumab联合使用的安全性、耐受性和药代动力学活性。ICT01是一种针对Butyrophilin 3A（CD277）的人源化单克隆抗体，可选择性激活γ9δ2 T细胞，这些细胞是负责对恶性肿瘤和感染进行免疫监视的固有免疫系统的一部分。该研究旨在提供关于EVICTION试验的最新数据，并探讨ICT01在癌症免疫治疗中的潜力。

MaaT Pharma宣布，其领先微生物群生态治疗药物MaaT013的早期访问计划数据将在2021年3月14日至17日举行的第47届欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）虚拟年会上进行口头报告。该数据已在2020年12月的美国血液学会会议上展示。MaaT013是一种来自健康供体的全生态系统微生物群生物疗法，具有高多样性和丰富性。研究结果显示，29名对多达5线治疗无效的胃肠道急性移植物抗宿主病（GI-aGvHD）患者接受MaaT013治疗后，28天时59%的患者（17/29）表现出积极的GI-aGvHD反应。MaaT Pharma还进行了一项多中心、单臂、开放标签的2期临床试验HERACLES，以评估MaaT013在类固醇难治性、胃肠道为主的急性移植物抗宿主病（SR-GI-aGvHD）患者中的安全性和有效性。MaaT013已被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。MaaT Pharma致力于治疗癌症和移植物抗宿主病（GvHD），已在一项2期临床试验中完成了急性GvHD的研究。

Ryvu Therapeutics将在2021年美国癌症研究协会（AACR）虚拟年度会议上展示其多个肿瘤学项目的数据，包括CDK8/CDK19抑制剂RVU120（SEL120）的临床试验结果，以及小分子STING激动剂和HPK1抑制剂项目的最新数据。RVU120（SEL120）目前处于1b期临床试验阶段，用于治疗急性髓系白血病（AML）或高风险骨髓增生异常综合征（HRMDS）。Ryvu Therapeutics首席科学官Krzysztof Brzózka表示，公司对分享RVU120（SEL120）的最新进展感到兴奋，并期待与科学界分享其转化研究进展。此外，公司还将展示其两个临床前免疫肿瘤学项目的最新数据，这些项目被视为公司管线中的非常有希望的资产。会议的电子海报将于4月10日上线，并在6月21日之前可供浏览。Ryvu Therapeutics是一家专注于肿瘤学新兴靶点的创新小分子疗法的临床阶段药物发现和开发公司，总部位于波兰克拉科夫，并在华沙证券交易所上市。