Blueprint Medicines Corporation计划在2021年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其在精准肿瘤学和血液病学领域的多个研究阶段和临床阶段项目的新数据。这些数据将强调该公司精准疗法在治疗系统性肥大细胞增多症、非小细胞肺癌和周期蛋白E异常癌症方面的潜力。公司将分享关于BLU-701（一种选择性且高效的EGFR双重突变抑制剂）的新临床前数据，以及针对CDK2的研究项目，旨在治疗具有原发性或获得性周期蛋白E异常的多种癌症患者。此外，公司还将举办投资者电话会议，讨论在AACR上展示的数据，并提供网络直播时间和电话接入信息。

Rubius Therapeutics公司宣布将在2021年4月10日至15日举行的美国癌症研究协会（AACR）虚拟年度会议上展示其RTX-240在晚期实体瘤中进行的1/2期临床试验的临床结果。RTX-240是一种基因工程化的红细胞，旨在通过同时呈现数千份4-1BBL和IL-15TP来激活免疫系统，以产生强大的抗肿瘤反应。初步数据显示，14名患者中未观察到与治疗相关的3级或4级不良事件，所有患者均显示出NK或T细胞或两者的激活。Rubius Therapeutics的目的是通过激活和扩大NK和T细胞，以有利的安全性特征，从而可能扩大免疫激动剂的疗效窗口，允许安全有效地治疗实体瘤和血液恶性肿瘤患者。

RAPT Therapeutics公司在即将于美国癌症研究协会年会上展示的多个研究报告中，展示了其抗癌药物管线中几种新型免疫疗法的前景。报告指出，其CCR4抑制剂FLX475在临床试验中表现出改善CAR T细胞疗法的效果，同时，HPK1和GCN2抑制剂的口服小分子化合物在多种癌症模型中表现出强大的抗肿瘤免疫反应。此外，研究还发现，通过抑制免疫抑制性调节性T细胞（Treg）和GCN2应激激酶，可以改善肿瘤微环境，从而增强抗肿瘤免疫。这些研究为未来开发更有效的癌症免疫疗法提供了新的思路。

卡迪夫肿瘤学公司宣布，在2021年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上，将发布两项关于其PLK1抑制剂onvansertib的研究摘要。一项摘要展示了在KRAS突变转移性结直肠癌患者中进行的扩大访问计划（EAP）的结果，显示onvansertib与FOLFIRI和贝伐珠单抗联合治疗可显著降低KRAS突变等位基因频率。另一项摘要描述了onvansertib与抗雄激素abiraterone协同作用破坏有丝分裂，独立于雄激素受体信号通路，并指出abiraterone可能以雄激素受体非依赖的方式靶向有丝分裂相关基因或过程。此外，公司还计划在2021年上半年启动一项新的II期临床试验，评估onvansertib与纳米脂质体伊立替康、叶酸和氟尿嘧啶联合治疗转移性胰腺导管腺癌患者的疗效。

Zentalis Pharmaceuticals宣布，其三项摘要被美国癌症研究协会（AACR）年度会议2021年接受，包括关于其WEE1抑制剂ZN-c3的突破性研究。这些摘要将展示公司发现和开发针对癌症基本生物途径的小分子疗法的进展。会议将于2021年4月10日至15日和5月17日至21日以虚拟形式举行。公司特别期待在会议中展示其WEE1抑制剂ZN-c3的1期单药临床试验数据，以及ZN-c3和EGFR抑制剂ZN-e4的细胞研究，这些研究显示了候选药物的选择性和耐受性。Zentalis正在开发一系列内部发现的潜在最佳抗癌候选药物，包括ZN-c5、ZN-c3、ZN-d5和ZN-e4，这些药物分别针对不同的癌症类型。

GlycoMimetics公司宣布，其针对E-选择素和CXCR4的双拮抗剂GMI-1359的1b期概念验证研究的中期分析摘要已被美国癌症研究协会（AACR）2021年年度会议接受，该会议将于4月10日至15日和5月17日至21日以虚拟形式举行。公司还宣布，其针对半乳糖凝集素-3和E-选择素的新型双拮抗剂GMI-1757在胰腺癌中的预临床数据也将首次亮相。GMI-1757被选为关于该化合物在胰腺腺癌模型中对纤维化、单核细胞浸润和抗PD-L1治疗活性影响的突破性摘要。GlycoMimetics首席执行官Rachel King表示，公司期待在即将到来的AACR会议上分享两个项目的进展，包括支持GMI-1359项目进一步发展的1b期临床试验的中期分析结果。GMI-1359和GMI-1757均具有针对肿瘤微环境交叉对话的潜力，有望在治疗涉及骨和骨髓的癌症中发挥重要作用。

贝灵哲生物科技公司在2021年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上宣布了多项研究成果，包括关于抗PD-1抗体tislelizumab和实验性广谱选择性激酶抑制剂sitravatinib联合tislelizumab的口头报告以及关于实验性抗TIGIT抗体ociperlimab（BGB-A1217）的初步临床数据海报展示。这些研究涉及tislelizumab在晚期非小细胞肺癌治疗中的效果、sitravatinib联合tislelizumab在铂耐药卵巢癌和黑色素瘤治疗中的安全性和初步抗肿瘤活性。贝灵哲是一家全球性的商业阶段生物技术公司，致力于开发和商业化创新药物，目前在中国市场销售两种内部发现的抗癌药物：BTK抑制剂BRUKINSA和抗PD-1抗体tislelizumab，并与多家公司合作在中国市场销售或计划销售其他抗癌产品。

Checkmate Pharmaceuticals公司将在2021年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上展示其CMP-001新药在晚期黑色素瘤患者中的临床试验数据。该研究显示CMP-001在非炎症性抗PD-1耐药性黑色素瘤中表现出改善的反应，并且这种反应与血清CXCL10相关。该口头报告将于4月11日进行，报告人为Jason Luke博士，来自匹兹堡大学。Checkmate Pharmaceuticals是一家专注于利用免疫系统对抗癌症的临床阶段生物制药公司，其产品CMP-001是一种先进的TLR9激动剂，以生物病毒样颗粒的形式递送，旨在触发身体先天免疫系统攻击肿瘤，并与其他疗法联合使用。

Eli Lilly公司宣布，将在2021年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上展示其肿瘤学产品组合和管线中的数据。会议将于2021年4月10日至15日以虚拟形式举行。Lilly肿瘤学将展示其选择性RET激酶抑制剂Retevmo在非肺和甲状腺癌的RET融合阳性癌症患者中的安全性和有效性数据。此外，Lilly旗下的研发团队Loxo Oncology将展示口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）、BCL2抑制剂、下一代KRAS-G12C抑制剂和下一代RET抑制剂的预临床表征数据。Retevmo已于2020年5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗成人RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌患者。Lilly将在AACR上展示Retevmo在除肺和甲状腺癌以外的RET融合阳性癌症患者中的安全性和有效性数据。Lilly还将展示Merck的Phase 3 KEYNOTE-189试验的疗效数据，该试验评估了ALIMTA与KEYTRUDA和顺铂或卡铂联合治疗未接受治疗的转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效。Loxo Oncology在Lilly还将展示口服SERD、BCL2抑制剂、KR

Atreca公司宣布将在虚拟AACR年度会议上展示其正在进行的一期临床试验的设计，该试验评估ATRC-101作为单药治疗或与pembrolizumab联合治疗实体瘤患者的疗效。ATRC-101是一种源自患者的抗体，具有肿瘤特异性靶点。该会议将于2021年4月10日至15日和5月17日至21日分两期举行。会议摘要和海报将在会议开始前发布。Atreca公司专注于开发基于人体免疫反应的独特发现平台产生的创新疗法，其平台能够识别由人体免疫系统在对抗肿瘤的积极免疫反应中产生的独特抗体-靶点对，为开发首创疗法提供基础。

Alpine Immune Sciences公司在2021年4月10日至15日举行的美国癌症研究协会虚拟年度会议上计划展示两个海报。其中一个海报由澳大利亚墨尔本Nucleus Network和The Alfred Hospital的Mark Voskoboynik博士在“正在进行中的1期临床试验”环节介绍NEON-1研究，该研究是针对ALPN-202在晚期恶性肿瘤中的1期临床试验。另一个海报由Alpine研究人员展示，描述了Alpine的定向进化平台在开发能够实现肿瘤抗原依赖性CD28共刺激的融合蛋白中的应用，这是一种独特的免疫肿瘤学方法。ALPN-202是一种新型CD28共刺激剂和双重检查点抑制剂，旨在提高联合检查点抑制的疗效并减少显著毒性。Alpine Immune Sciences致力于领导免疫治疗的新浪潮，拥有世界级的研发能力、高度生产力的科学平台和经验丰富的管理团队，通过独特的蛋白质工程技术开发多功能的免疫疗法，以改善患者的生活。

Transgene公司宣布扩大一项随机对照研究，该研究旨在评估TG4001联合avelumab与avelumab单药治疗在HPV16阳性肛门生殖器肿瘤患者中的疗效。这项研究基于初步的Ib/II期试验数据，旨在评估TG4001+avelumab组合疗法相较于avelumab单药治疗的优越性。试验将招募复发或转移性HPV16阳性肛门生殖器癌症患者，包括宫颈癌、外阴癌、阴道癌、阴茎癌和肛门癌。患者将被随机分配接受TG4001与avelumab的联合治疗或单独avelumab治疗。主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点包括客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、总生存期（OS）和一系列免疫学参数。该研究将得到德国默克KGaA和辉瑞公司的支持，后者将提供avelumab。Transgene保留TG4001的所有权利。

AbCellera宣布，其与Eli Lilly合作开发的人源抗体bamlanivimab（LY-CoV555）700 mg和etesevimab 1400 mg（LY-CoV16）联合使用，在高风险COVID-19患者中降低了87%的住院和死亡风险。这一结果标志着bamlanivimab和etesevimab联合使用的第二项阳性3期临床试验结果，进一步增加了抗体疗法的全球采用。AbCellera的CEO和总裁Carl Hansen表示，在BLAZE-1研究的两个3期队列中，接受bamlanivimab与etesevimab联合治疗的患者没有死亡，而接受安慰剂的患者中有14人死亡，其中13人被归类为COVID-19相关死亡。这些抗体疗法是保持COVID-19患者远离医院和预防死亡的有力工具。该研究包括769名12岁及以上患有轻度至中度COVID-19的高风险患者，结果显示bamlanivimab单独或与etesevimab联合使用均未观察到COVID-19相关死亡。bamlanivimab和etesevimab在美国和欧盟均获得特殊/紧急途径授权，bamlanivimab单独在加拿大、巴拿马、科威特、阿联酋、以

Biohaven公司的NURTEC®ODT（雷米 gepant）获得阿联酋卫生和预防部批准，用于成人急性治疗伴有或不伴有先兆的偏头痛。NURTEC ODT是首个也是唯一一种快速起效的口服崩解片（ODT）形式的CGRP受体拮抗剂，适用于急性治疗偏头痛。该药单次口服75毫克剂量能在60分钟内提供快速疼痛缓解，并对许多患者来说，单次剂量后持续疗效可达2天。NURTEC ODT几乎瞬间在口中分散，无需用水，为偏头痛患者提供方便、隐秘的用药方式。Biohaven与Genpharm合作，在阿联酋推进NURTEC ODT的监管批准。

Renibus Therapeutics公司宣布启动一项针对急性肾损伤（AKI）预防的Phase 2临床试验，评估其新型组合药物RBT-1在冠状动脉旁路移植术（CABG）和/或心脏瓣膜手术患者中的疗效。该研究计划在美国、加拿大、澳大利亚和新西兰的最多20个地点招募126名受试者。AKI是心脏手术中最常见的并发症，与医院内死亡率显著增加相关。RBT-1在手术前给药，通过激活内源性抗炎和抗氧化反应，使器官对可能引起损伤的刺激产生抵抗力。在Phase 1研究中，RBT-1在健康志愿者和3-4期慢性肾脏病（CKD）患者中显示出上调细胞保护蛋白，这些蛋白与动物模型中的AKI预防相关。Renibus公司CEO Alvaro Guillem表示，每年全球有超过1300万AKI病例，目前尚无批准的AKI预防或治疗方法，因此启动RBT-1的Phase 2研究是解决这一关键未满足需求的重要一步。蒙特利尔健康创新协调中心（MHICC）将与Renibus合作进行这项研究。

Protara Therapeutics宣布，公司正按计划推进TARA-002的临床试验，该药物用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC），预计将在年底前开始。公司正在与FDA讨论TARA-002在淋巴管畸形（LMs）方面的生物制品许可申请（BLA）的下一步行动。此外，公司正在推进GMP规模的扩大和可比性研究，并拥有1.69亿美元的强劲现金储备。公司还宣布了研发和行政费用的增加，以及第四季度和全年的净亏损。TARA-002是一种针对NMIBC和LMs的细胞疗法，已被FDA授予罕见儿科疾病指定。

Rigel制药公司宣布，已完成一项由美国国立卫生研究院国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）资助的多中心II期临床试验的患者招募工作。该试验旨在评估Rigel的口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂fostamatinib在治疗住院COVID-19患者中的安全性。该研究在马里兰州贝塞斯达的美国国家临床中心进行，这是全国最大的专注于临床研究的医院，以及Inova Fairfax医院。试验采用双盲、安慰剂对照的设计，将fostamatinib与标准治疗（SOC）或匹配的安慰剂与SOC（1:1）随机分配给58名可评估的患者。治疗将每天口服两次，持续14天，随后进行为期60天的随访。主要终点是至第29天累积严重不良事件（SAE）的发生率，同时设有多个次要终点，旨在评估疾病的早期疗效和临床相关终点，以及评估药物对COVID-19病理生理学相关途径的影响。NHLBI和Rigel预计将在2021年4月报告该临床试验的顶层数据。