Acadia Pharmaceuticals Inc.于2021年3月3日收到美国食品药品监督管理局（FDA）的通知，称在其对公司的补充新药申请（sNDA）的持续审查中，FDA发现了缺陷，这阻止了讨论标签和上市后要求/承诺。FDA表示，此通知并不反映对审查中信息的最终决定。通知未具体说明FDA发现的缺陷，目前也没有得到FDA的澄清。公司计划与FDA合作，了解缺陷的性质并寻求解决。2020年7月，FDA为完成对sNDA的审查，指定了处方药用户费用法案（PDUFA）行动日期为2021年4月3日。Acadia管理层将通过电话会议和网络直播讨论今日的公告，会议信息已提供。Acadia致力于神经科学领域的突破，为需要的人提供关键解决方案。公司开发了首个也是唯一获批准的治疗帕金森病精神症状相关幻觉和妄想的疗法。公司正在开发针对痴呆相关精神症状、精神分裂症的阴性症状和雷特综合症的治疗方案，并在早期临床研究中探索疼痛管理、认知和中枢神经系统疾病中的神经精神症状的新方法。

AltruBio公司宣布，其免疫检查点调节剂neihulizumab（AbGn-168H）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗对皮质类固醇无反应的急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。此前，该药物已获得FDA针对aGVHD的孤儿药指定。AltruBio总裁兼首席执行官Judy Chou博士表示，这一指定是临床项目的重要里程碑，证实了尽管已有治疗选择，但该疾病仍存在重大未满足的医疗需求。neihulizumab是一种针对PSGL-1的免疫检查点调节剂，可触发慢性激活的T细胞耗竭。该机制已在四种自身免疫和炎症疾病中进行了评估，并在超过170名患者中展示了临床概念验证和安全性。目前，该药物正在SR-aGVHD的1b期多剂量试验中进行研究。此外，该公司还正在一项研究者发起的试验中研究其用于一线急性移植物抗宿主病（aGVHD）。AltruBio是一家专注于开发针对免疫疾病的高未满足医疗需求的新型抗体疗法的私营生物技术公司，总部位于旧金山湾区。

Teva Pharmaceuticals USA宣布推出AZOPT®（布林佐拉米德眼药水）1%的首次仿制药，该药由美国食品药品监督管理局批准用于治疗由眼压高引起的青光眼和开角型青光眼。布林佐拉米德眼药水1%通过减少眼内液体量来发挥作用。Teva表示，这是美国市场上首个上市的AZOPT®仿制药，为患者提供了另一种重要的治疗选择。Teva拥有近550种仿制药，是美国市场上FDA批准的仿制药产品组合最大的公司，并在首次申报机会中占据领先地位，目前在美国有大约100个待申报的首次申报产品。据IQVIA数据显示，布林佐拉米德眼药水1%在美国的年销售额超过1.84亿美元。该药用于治疗眼压升高，适用于患有眼压高或开角型青光眼的人。

Alkahest公司，一家专注于研发治疗与年龄相关疾病的生物技术公司，宣布将在虚拟的第15届国际阿尔茨海默病和帕金森病大会上展示其治疗性血浆组分候选药物GRF6021在帕金森病（PD）和认知障碍患者中的研究结果。GRF6021在临床试验中显示出对认知端点的积极影响，且安全耐受性良好。Alkahest计划进一步研究GRF6021在患者中的疗效，以推进其临床开发。Alkahest是Grifols的子公司，而Grifols是一家全球性的医疗保健公司，致力于改善全球人们的健康和福祉。

美国默克公司（在美国和加拿大以外称为MSD）宣布了一项1期临床试验的结果，该试验评估了公司研发的皮下药物缓释植入物的安全性、耐受性和药代动力学（PK）。这种植入物有望延长islatravir的给药时间，用于预防HIV-1感染的前暴露预防（PrEP）。Isltravir是一种正在研发的核苷酸逆转录酶转位抑制剂（NRTTI），目前正被评估用于治疗HIV-1感染和预防HIV-1感染。研究结果表明，在12周时，该植入物在三种islatravir剂量（48mg、52mg和56mg）下均达到了预定的PK阈值以上的活性药物浓度，预计56mg剂量下的药物浓度可能超过阈值长达一年。基于这些发现，默克计划启动一项2期试验，进一步探索含有islatravir的皮下植入物作为长达12个月的PrEP长效选项的潜力。研究显示，所有三个剂量组在12周时均产生了高于目标PK阈值的islatravir三磷酸（islatravir的活性形式）浓度，而最高两个剂量组（52mg和56mg）在整个研究期间均维持了islatravir三磷酸水平高于PK阈值。该研究中的67%的参与者（n=24/36）报告了至少一次植入部位不良事件（AE），所有AE均为轻

Taysha Gene Therapies宣布与耶鲁大学合作，共同推进新一代迷你基因载体的AAV基因疗法，用于治疗神经发育障碍。这项合作将利用Taysha与德克萨斯大学西南医学中心基因治疗计划已有的合作关系，开发包含新型迷你基因载体的新构建体。Taysha将拥有新载体的独家选择权，以及由此产生的相关知识产权。该合作旨在克服基因治疗中的关键挑战，并有望扩展AAV基因疗法可以治疗的遗传疾病范围。Taysha期望通过这一合作，结合各合作伙伴的独特能力和专业知识，在基因治疗领域取得重大进展。

Volastra Therapeutics与Dewpoint Therapeutics宣布建立研发伙伴关系，共同探索新型生物分子凝聚体调节剂以预防癌症进展和转移。该合作将结合Volastra在癌症生物学方面的专长和Dewpoint的凝聚体靶向平台，初期将专注于早期药物发现，未来可能进行联合开发和商业化。合作旨在阻断肿瘤细胞中高染色体不稳定性（CIN-high）细胞中慢性促炎信号传导的凝聚体形成，以改善治疗效果。Volastra和Dewpoint将利用各自的技术和知识，共同寻找能够选择性阻断或干扰促炎凝聚体形成的候选药物。

BioVie公司宣布开始其BIV201（连续输注特利加压素）用于治疗难治性腹水的二期临床试验的患者筛选工作。该试验将在美国九个著名研究中心进行，其中一个中心已启动并开始筛选患者。BIV201是一种新型药物输送系统，可在室温下稳定，有望为全球提供更优越的特利加压素药物输送。该试验旨在评估BIV201与标准治疗方案相比在治疗难治性腹水方面的疗效。公司计划在2021年初开始第二项美国二期临床试验，并在完成后不久开始关键的三期临床试验。

Affinivax公司宣布获得CARB-X组织提供的至多2200万美元的资助，用于推进其针对金黄色葡萄球菌的MAPS™疫苗候选产品进入临床试验。该新型MAPS™疫苗旨在通过诱导针对多种高度保守的葡萄球菌蛋白抗原的B细胞和T细胞保护性免疫反应，预防高风险成人群体中的金黄色葡萄球菌感染。该资助将支持所有MAPS S. aureus疫苗项目的发展活动，直至完成初步的临床研究以评估安全性和初步疗效。Affinivax的疫苗技术平台旨在通过其MAPS™系统展示多种抗原，以激发对金黄色葡萄球菌感染的广泛保护。

Lutronic Vision公司宣布在R:GEN™临床试验中首次治疗了一名早期年龄相关性黄斑变性（AMD）患者。该试验旨在评估R:GENTM激光对早期AMD患者的安全性和耐受性。R:GENTM激光有望成为治疗AMD的最佳和首创药物，以解决早期AMD的高未满足需求。试验预计将在2022年底完成，结果将在2023年公布。该试验将在澳大利亚墨尔本的澳大利亚眼科研究中心进行，由AMD专家Robyn Guymer教授担任主要研究者。R:GENTM激光通过选择性视网膜治疗技术靶向视网膜色素上皮细胞，并使用实时反馈技术优化激光能量，以最大程度地发挥治疗效果。R:GENTM激光已获得韩国食品药品安全部、美国食品药品监督管理局和CE标志的批准。AMD是全球第三大致盲原因，预计到2040年将有近2.88亿人受到影响。

Graybug Vision公司公布了其针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的GB-102药物在Phase 2b ALTISSIMO临床试验中的初步数据。该试验是一项双剂量比较研究，评估了GB-102与aflibercept的疗效，结果显示1mg剂量的GB-102在主要终点上表现优于2mg剂量，且患者耐受性良好，无严重不良事件。试验还显示，GB-102治疗后，患者满意度高，且部分患者无需额外治疗。此外，ALTISSIMO试验将继续进行为期六个月的扩展研究，以进一步评估GB-102的长期疗效。

奥比奥技术与夸赛尔生物技术于2021年3月达成战略协作，共同推进Wayne293宿主细胞平台及高毒素产生衍生细胞线的研发。

Valo Therapeutics与ImmunoScape合作，利用ImmunoScape的免疫组学技术平台，在COVID-19康复患者血液细胞中识别出针对Sars-CoV-2的特定CD8+ T细胞反应相关肽段。Valo Tx将运用其专利的PeptiVAX技术，结合Helsinki大学的ImmunoViroTherapy Lab的研究成果，将识别出的肽段涂覆在腺病毒载体疫苗上，以增强对Sars-CoV-2高度保守基因的T细胞免疫反应。这一研究旨在开发一种针对冠状病毒家族保守抗原的广谱疫苗，以应对新出现的Sars-CoV-2变种。该合作通过PeptiVAX平台提供了一种更灵活、更快速应对新变种的方法，而不需要重新设计和制造全新的病毒载体。

Amylyx Pharmaceuticals计划在2021年上半年在加拿大提交AMX0035的新药申请，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。这一决定基于CENTAUR临床试验的积极数据和加拿大卫生部的反馈。公司还将探索在加拿大实施AMX0035的早期获取方案，包括与加拿大ALS研究网络合作的可能特别获取计划（SAP），并计划在第二季度末完成相关计划。试验结果显示，AMX0035在功能上和长期生存率上均有益处，并且与现有疗法相结合使用。这一进展对于约3000名生活在加拿大的ALS患者及其家庭来说是一个鼓舞人心的里程碑。

2021年3月9日，眼科手术机器人初创公司ForSight Robotics宣布已完成1000万美元种子轮融资，本轮融资由Eclipse Ventures和Mithril Capital领投。融资所得资金将用于扩大公司的人数和全球影响力，并将产品带入国际市场。

Asceneuron公司获得阿尔茨海默病药物发现基金会220万美元资助，用于其下一代O-GlcNAcase抑制剂ASN51的人体临床试验。该试验计划于2021年第二季度开始，招募健康志愿者和阿尔茨海默病患者，旨在评估ASN51的安全性和耐受性，并研究多个与靶机制和神经退行性相关的生物标志物。O-GlcNAcase抑制剂有望在治疗阿尔茨海默病和相关疾病中发挥重要作用。Asceneuron公司致力于开发治疗神经退行性疾病的药物，其管线包括针对罕见tau病、阿尔茨海默病和帕金森病的治疗。

MediciNova公司宣布与美国卫生与公众服务部下属的生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）合作，将MN-166（ibudilast）作为针对氯气引起的肺部损伤（如急性呼吸窘迫综合征和急性肺损伤）的潜在医疗对策。该项目由BARDA的DRIVe ReDIRECT计划资助，旨在通过临床前模型研究MN-166在氯气诱导的急性肺损伤中的作用。MN-166是首个获得BARDA通过DRIVe ReDIRECT计划支持开发的化合物。MediciNova公司首席医疗官Kazuko Matsuda表示，MN-166在动物模型中减轻了急性呼吸窘迫综合征的病理变化，包括肺组织水肿，并通过减少肺组织中的细胞凋亡来保护肺部免受损伤。MN-166在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。此外，MediciNova公司还在进行MN-166治疗神经退行性疾病、胶质母细胞瘤、化疗引起的周围神经病变和物质使用障碍的研究。