Sarepta Therapeutics宣布计划提交生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）治疗行走的杜氏肌营养不良症患者。SRP-9001是一种由Sarepta和Roche合作开发的杜氏肌营养不良症基因疗法。该疗法已获得快速通道指定、罕见儿科疾病（RPD）指定和孤儿药地位。Sarepta计划在获得FDA批准后在美国商业化SRP-9001。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传疾病，主要影响男性，导致肌肉逐渐萎缩和无力。Sarepta Therapeutics致力于开发针对罕见疾病的精准遗传药物，目前拥有40多个处于不同阶段的研发项目。

GreenLight Biosciences与国家卫生研究院（NIH）合作，旨在开发更广泛保护并具有更持久效果的COVID-19疫苗。双方将共同设计并测试mRNA疫苗，以应对不断演变的SARS-CoV-2病毒和其变异株。此外，双方将合作开发加速新疫苗设计进入临床应用的系统。这一合作是基于NIH的CRADA协议，旨在促进医疗保健药物和产品的研发及商业化。GreenLight Biosciences致力于利用RNA技术在人类健康和农业领域解决问题，其RNA平台可用于研究、设计和制造针对人类、动物和植物健康的mRNA疫苗和疗法。

德国概念医疗公司宣布启动LIMES临床试验，旨在评估西罗莫司药物涂层球囊在治疗下肢动脉疾病患者股动脉闭塞性病变中的安全性和有效性。该试验已招募15名患者，计划在德国和奥地利19个中心招募230名患者。研究的主要终点是6个月内的肢体挽救和主要通畅率，次要安全终点是30天内的主要不良肢体事件和围手术期死亡。该试验使用的是获得突破性设备指定的MagicTouch PTA球囊，这是唯一获得批准的商业化西罗莫司药物涂层球囊，用于治疗PAD的下肢病变。

印度制药公司Dr. Reddy's Laboratories与Slayback Pharma达成许可协议，获得在美国独家销售Lumify私有标签版本（Brimonidine Tartrate Ophthalmic Solution 0.025%）的ANDA（首次提交的ANDA）权利。Slayback Pharma是首个向美国食品药品监督管理局（USFDA）提交Lumify私有标签等效药ANDA的公司。该协议赋予Dr. Reddy's在美国以外地区的独家权利。该产品在美国市场的潜在市场规模约为1.3亿美元。Dr. Reddy's首席执行官表示，很高兴获得这一重要的OTC眼科产品，该产品补充了其日益增长的OTC产品组合。Slayback Pharma的CEO和创始人表示，他们为开发这一首个提交的ANDA感到自豪，这突显了公司的研发能力。

2022年7月29日，美国麻省剑桥市——Amylyx制药公司（纳斯达克股票代码：AMLX）宣布，其口服固定剂量组合疗法ALBRIOZA™（苯丁酸钠和乌索多醇牛磺酸盐）已在加拿大上市，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。ALBRIOZA（也称为AMX0035）是一种可能减少神经元细胞死亡的治疗方法，可以作为单一疗法或与现有治疗方法联合使用。在一项临床试验中，ALBRIOZA显著减缓了ALS患者的疾病进展和功能衰退。Amylyx公司正在与加拿大药物和健康技术评估机构（CADTH）和魁北克省的国家卫生和社会服务卓越研究所（INESSS）合作，以加快患者获得该药物的时间。公司还与加拿大跨省制药联盟、联邦、省和地区公共药物计划以及私人保险公司合作，以尽快实现药物列入和报销，以便符合条件的加拿大ALS患者能够尽快、高效地获得ALBRIOZA。ALBRIOZA是一种口服固定剂量药物，在加拿大获得条件批准用于治疗ALS，在美国和欧盟的营销申请正在等待审批。该药物组合可能通过同时减轻内质网应激和线粒体功能障碍来减少神经元细胞死亡，目前还在探索其作为其他神经退行性疾病潜在治疗的可能性。

Arcutis Biotherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其ZORYVE（roflumilast）乳膏0.3%的新药申请，用于治疗12岁及以上患者的斑块型银屑病，包括间擦部位。ZORYVE是首个也是唯一一种被批准用于治疗斑块型银屑病的局部磷二酯酶-4（PDE4）抑制剂，可快速清除银屑病斑块并减轻所有受影响区域的瘙痒。ZORYVE是一种每日一次、不含类固醇的乳膏，采用安全且耐受性良好的配方，旨在简化银屑病患者的疾病管理。Arcutis计划于8月中旬通过主要批发商和全国皮肤科药房渠道广泛提供ZORYVE。

Theratechnologies公司宣布，在蒙特利尔举行的第24届国际艾滋病大会上，展示了关于Trogarzo（伊巴利珠单抗）的新数据，这些数据表明，对于长期接受治疗的HIV患者，Trogarzo与多种抗逆转录病毒药物联合使用，包括多替拉韦、依曲韦林、恩曲他滨阿法、莱纳卡帕韦等长效抗逆转录病毒疗法，可显著提高病毒抑制效果。新分析显示，长期病毒抑制不受部分活性药物的影响，而预测药代动力学模型表明，新的给药方法可以提供与静脉注射相似的药代动力学。此外，研究还强调了Trogarzo与多种抗逆转录病毒药物之间的协同作用，这些数据为治疗复杂治疗方案的重度治疗经验HIV患者提供了新的治疗思路。

ViiV Healthcare宣布，来自HPTN 084试验的新数据表明，长效cabotegravir（LA）在预防女性HIV感染方面优于每日口服FTC/TDF片剂，HIV感染率降低了89%。这些数据在加拿大蒙特利尔的第24届国际艾滋病大会（AIDS 2022）上公布。试验中，未揭盲阶段，cabotegravir LA组未出现新的HIV感染病例，而FTC/TDF组观察到23例感染。此外，研究还提供了关于在服用cabotegravir LA进行PrEP的女性中怀孕的安全性数据，未报告出生缺陷。ViiV Healthcare表示，这些数据证实了长效cabotegravir作为女性HIV预防选择的有效性，特别是对于非洲撒哈拉以南地区受HIV影响较大的女性。

Sound Pharmaceuticals宣布其SPI-1005药物在治疗梅尼埃病（Meniere's Disease）的第三阶段临床试验中已招募首位患者，这是首个针对梅尼埃病的第三阶段新药临床试验。SPI-1005在之前完成的两个多中心、随机、安慰剂对照试验中显示出改善梅尼埃病患者感音神经性听力损失和耳鸣的效果。该试验由美国南卡罗来纳州查尔斯顿医科大学耳鼻喉科Paul Lambert教授领导，旨在测试SPI-1005的安全性和有效性。试验将在约20个美国站点招募200名患者，使用SPI-1005 400毫克每日两次与安慰剂进行随机双盲对照。SPI-1005是一种含有新型抗炎药物ebselen的实验性药物，目前正被开发用于治疗多种神经耳科疾病，包括噪声性听力损失和氨基糖苷类抗生素或铂类化疗药物引起的耳毒性。

AIM ImmunoTech公司报告了其研究药物Ampligen在治疗“长期新冠”方面的积极初步研究结果。该药物在治疗慢性疲劳方面显示出统计学上显著的改善。基于这些初步数据，公司正在推进Ampligen的二期临床试验。Ampligen是一种RNA产品候选药物，旨在治疗全球重要的癌症、病毒疾病和免疫系统疾病。该研究是在北卡罗来纳州夏洛特市的Hunter-Hopkins中心和内华达州因克卢因的Sierra Internal Medicine进行的。初步数据显示，在12周的治疗后，与基线相比，疲劳相关指标有临床意义的降低。AIM ImmunoTech公司正在继续推进向美国食品药品监督管理局（FDA）提交Ampligen治疗新冠后状况的IND申请。

Propanc Biopharma公司宣布，其首席科学官兼联合创始人Dr Julian Kenyon回顾了PRP（一种针对实体瘤转移性癌症的治疗和预防的酶前体疗法）的独特抗癌效果。PRP疗法通过诱导癌细胞分化，使其不再恶性并自然死亡，从而阻止癌细胞扩散和转移。自2013年以来，Kenyon博士及其联合研究团队发表了五篇科学论文，强调了酶前体对多种实体瘤的作用，包括诱导细胞分化、阻碍实体瘤的血管生成和抑制癌症干细胞（CSC）的形成。PRP疗法由牛胰腺中的两种酶前体——胰蛋白酶原和糜蛋白酶原组成，通过静脉注射给药，对多种肿瘤细胞具有抑制作用。Propanc Biopharma公司致力于开发一种新型方法，通过使用胰腺酶前体来预防实体瘤的复发和转移，针对胰腺、卵巢和结直肠癌患者的癌症干细胞。

一项独立同行评审的研究确认了OligoPhore™递送平台在基于RNA的骨关节炎治疗中的高潜力。研究发现，通过下调JMJD3基因，可以显著减轻关节退化的严重程度。研究使用了纳米颗粒和Altamira的肽基OligoPhore递送平台（也称为“p5RHH”）来局部下调小鼠骨关节炎模型中JMJD3基因的表达。研究结果表明，通过这种策略可以减轻关节炎症，并提出了基于OligoPhore平台的JMJD3抑制作为一种针对关节疾病的新型表观遗传治疗方法的建议。这项研究为骨关节炎的治疗提供了新的思路，有望为患者带来新的治疗选择。

Moleculin Biotech完成了针对软组织肉瘤（STS）肺转移的Annamycin药物的Phase 1b临床试验的安全审查，初步结果显示Annamycin在治疗STS方面具有临床活性。公司决定将推荐剂量（RP2D）定为360 mg/m²，并开始Phase 2临床试验的招募。Annamycin已获得FDA的快速通道和孤儿药资格认定，用于治疗软组织肉瘤。在Phase 1b部分，15名受试者被纳入四个队列，以确定最大耐受剂量和/或RP2D。初步数据显示，Annamycin在治疗STS方面显示出良好的前景，且未观察到心脏毒性。

Acer Therapeutics Inc.与合作伙伴Relief Therapeutics Holding SA宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于ACER-001（苯丙酸纳）用于治疗枫糖浆尿病（MSUD）的IND申请。MSUD是一种罕见的代谢性疾病，由代谢分支链酮酸（BCAAs）的酶复合物缺乏引起，BCAAs是三种分支链氨基酸（亮氨酸、缬氨酸和异亮氨酸）的分解产物。目前，MSUD的唯一治疗方法是终身蛋白质限制饮食。ACER-001的初步2a期开放标签剂量范围试验旨在评估不同剂量的ACER-001对MSUD患者血液中亮氨酸和其他BCAA水平的影响。

Quoin Pharmaceuticals Ltd.近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）对其研发的QRX003在欧洲治疗Netherton综合征（NS）的临床和监管开发提供了全面且建设性的科学建议。这一建议是在Quoin于2022年5月26日向EMA提交简报文件后收到的，EMA缩短了标准审查期，并提供了这一科学建议，无需面对面会议。Quoin首席执行官Dr. Michael Myers表示，将EMA的指导纳入QRX003在美国的开发计划中，有望产生更稳健的数据集，可能最终用于在美国和欧洲寻求监管批准。QRX003目前在美国进行临床试验，评估两种不同剂量的QRX003乳膏与安慰剂乳膏在Netherton患者中的效果。Quoin还建立了全球营销合作伙伴网络，涵盖60个国家，以支持其使命，确保所有患者都能获得其产品。

近期临床前研究显示，长效PASylated nomacopan在治疗干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）的地理性萎缩（GA）方面具有潜力，该疾病目前尚无批准的治疗方法。新药代动力学（PK）测量表明，在标准眼科临床前模型中，早期一代PAS-nomacopan（也称为PAS600 nomacopan）玻璃体内注射后的半衰期可以准确预测。这些结果表明，Akari Therapeutics公司正在开发的新一代PAS-nomacopan可能使患者之间注射间隔超过三个月。早期一代PAS-nomacopan的耐受性在标准眼科临床前模型中的多项指标中得到证实。这些新数据显示，延长给药间隔，加上之前展示的数据，表明PAS-nomacopan抑制LTB4可能降低视力威胁性脉络膜新生血管（CNV）的风险，表明PAS-nomacopan可能是一种潜在的新型有效治疗选择。Akari Therapeutics公司正在开发的长效PAS-nomacopan旨在解决GA患者的三个重要未满足需求，包括提供更长的玻璃体内注射间隔、剂量体积对眼内压（IOP）影响较小，以及通过LTB4抑制降低视力威胁性脉络膜新生血管（CNV）的风险。

Equillium公司宣布在第三年度细胞因子药物开发峰会上展示其多细胞因子抑制剂技术和平台，以及细胞因子技术在肿瘤学以外的应用。公司首席科学官Stephen Connelly博士介绍了该平台的数据，包括主要的三特异性抑制性药物EQ101。该药物在治疗肿瘤和炎症性皮肤疾病方面具有创新性，并支持即将进行的临床试验。会议还讨论了EQ101在抑制炎症性皮肤疾病模型中的潜力，以及选择性靶向关键细胞因子的受体水平可能比直接JAK抑制提供更有效和选择性的方法。此外，公司还介绍了其多细胞因子平台，包括EQ101和EQ102，这些药物旨在通过靶向关键细胞因子在受体水平上实现多细胞因子抑制，避免其他治疗类别可能出现的广泛免疫抑制和脱靶安全性风险。