Passage Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其三种领先基因疗法快速通道认定，包括用于治疗GM1神经节苷脂病的PBGM01、用于治疗额颞叶痴呆伴泛素突变的PBFT02和用于治疗克拉伯病的PBKR03。公司计划在2021年第一季度开始GM1的临床试验，并在2021年上半年开始FTD-GRN和克拉伯病的临床试验。FDA的快速通道认定旨在加速新药的开发和审查，以解决未满足的医疗需求。PBGM01针对婴儿型GM1，PBKR03旨在作为克拉伯病的一次性疗法，PBFT02则针对严重的前额叶痴呆。Passage Bio表示，这些认定有助于加速其努力，为患者带来有意义的变化。

Seres Therapeutics宣布，与合作伙伴Parker癌症免疫治疗研究所和德克萨斯大学MD安德森癌症中心合作，自愿终止了MCGRAW研究的进一步招募，该研究旨在评估SER-401或粪便微生物群移植（FMT）与nivolumab联合使用在转移性黑色素瘤患者中的安全性和药物活性。初步分析显示，SER-401在联合nivolumab使用时安全且耐受性良好，但FMT部分没有患者入组。由于COVID-19大流行导致的招募挑战、预期的研究完成时间以及其临床前肿瘤学管道的进展，Seres决定将SER-401的开发优先级降低。Seres将继续推进其在癌症领域的研发工作，并将从SER-401试验中吸取的教训应用于未来的开发计划。

Bionaut Labs，一家专注于严重中枢神经系统疾病精准疗法的公司，近日宣布完成2000万美元融资，由Khosla Ventures等机构领投。这笔资金将用于推进Bionaut项目，该技术利用遥控微尺度机器人将药物精准输送至脑部疾病区域，有望改变生物医药行业治疗方法。Bionaut Labs联合创始人表示，Bionaut技术不受传统神经外科手术限制，为严重脑部疾病治疗提供新途径。Khosla Ventures创始人Vinod Khosla先生表示，Bionauts具有广阔前景，将改变生物医药行业开发治疗方法的方式。

ACTIV-2临床试验宣布新增两种治疗早期COVID-19的药物BRII-196和BRII-198，均为针对SARS-CoV-2不同部位的抗体，旨在提高疗效并降低病毒耐药性。该试验由Brii Biosciences开发，旨在加速发现治疗COVID-19的方法。研究参与者将接受无安慰剂的组合剂治疗，同时还有其他治疗方案可供选择。该试验由AIDS临床试验组设计和领导，并得到国立卫生研究院加速COVID-19治疗干预和疫苗计划的支持。试验在IMIC研究中心进行，面向符合条件的个体，旨在增加不同种族患者的参与。

Steba Biotech宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对成人上尿路尿路上皮癌（UTUC）治疗的Padeliporfin ImPACT孤儿药资格（ODD），并批准了该药物的IND申请，允许启动针对低级别UTUC患者的关键性3期临床试验。此外，Padeliporfin ImPACT还获得了FDA的快速通道指定，用于治疗低级别和单发高级别UTUC成人患者。孤儿药资格为产品开发带来多项优势，包括美国临床试验成本税收抵免、七年市场独占权、FDA关于临床和前临床研究书面建议以及监管审查的快速通道程序。Steba Biotech首席执行官Barak Palatchi表示，公司对获得Padeliporfin ImPACT在UTUC的孤儿药资格感到高兴，这进一步验证了Steba的技术及其产品对UTUC患者的潜在益处。Steba正致力于将Padeliporfin ImPACT作为创新肿瘤学平台进行开发，该平台有望为高风险手术患者提供类似手术的疗效，同时保留器官。

Pneumagen Ltd宣布其在开发针对呼吸道感染（RTI）的广谱鼻内药物Neumifil™方面取得新进展，该药物有望治疗COVID-19。研究显示Neumifil在仓鼠模型中对SARS-CoV-2有效，显著降低了感染动物的病情和体重减轻。Neumifil结合了武汉、英国和南非变异株的SARS-CoV-2刺突蛋白，并表现出对ACE2受体的强亲和力。Neumifil是一种新型碳水化合物结合模块（mCBM），来自公司的GlycoTarge™平台，旨在治疗由流感病毒、RSV和冠状病毒（包括SARS-CoV-2）引起的RTI。Douglas Thomson表示，Neumifil有望成为对抗COVID-19变异株的治疗药物，并计划在2021年中进行I期临床试验。Neumifil的作用机制和科学原理已得到明确和验证，其结合病毒刺突蛋白和ACE2上的糖基，降低了病毒耐药性。

一项新发表的研究确认了masitinib作为治疗神经退行性疾病，包括阿尔茨海默病的潜在疗法。该研究指出，通过阻断肥大细胞上的半通道，masitinib可能成为延缓神经退行性疾病进展的新型策略。研究显示，masitinib能够完全防止由淀粉样蛋白引起的半通道依赖性肥大细胞活性，并可能作为治疗阿尔茨海默病的分子靶点。此外，一项名为AB09004的2B/3期临床试验结果也支持了这一观点，该试验评估了口服masitinib在轻度至中度阿尔茨海默病患者中的疗效和安全性。

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予Cara Therapeutics公司和Vifor Pharma公司的新药申请（NDA）优先审查，该申请针对的是用于治疗血液透析患者中重度瘙痒的KORSUVA™（difelikefalin）注射剂。KORSUVA™如果获得批准，将成为首个针对血液透析患者瘙痒的治疗药物。FDA设定的PDUFA目标行动日期为2021年8月23日。该NDA是基于两项关键III期临床试验（KALM-1和KALM-2）以及32项额外临床研究的积极数据。Cara Therapeutics公司总裁兼首席执行官Derek Chalmers表示，FDA接受并授予KORSUVA™ NDA优先审查标志着该公司及其大量患有慢性难治性瘙痒的血液透析患者的一个重要里程碑。Vifor Pharma集团首席执行官Stefan Schulze表示，他们很高兴FDA接受并授予这项突破性疗法的优先审查，并承诺尽快将这一重要新治疗带到美国患者中。

罗氏公司宣布自愿撤回Tecentriq（atezolizumab）在美国针对既往铂类治疗转移性尿路上皮癌（mUC，膀胱癌）的适应症。这一决定是在与美国食品药品监督管理局（FDA）协商后，作为对加速批准的、未达到主要终点且尚未获得常规批准的加速批准药物进行的行业审查的一部分。罗氏将在未来几周内与FDA合作完成撤回程序。这一决定不影响Tecentriq的其他批准适应症。罗氏正在通知医疗保健专业人员这一撤回情况。正在接受Tecentriq治疗既往铂类治疗mUC的患者应与他们的医疗保健提供者讨论他们的护理。罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人Levi Garraway表示，虽然Tecentriq在既往铂类治疗膀胱癌的撤回令人失望，但Tecentriq在多种癌症类型中继续显示出益处，因此仍然是许多患者的有意义治疗选择。Tecentriq是基于IMvigor210研究的成果于2016年获得加速批准用于治疗既往铂类治疗mUC。由于IMvigor211研究未在PD-L1高表达患者群体中达到主要终点——总生存期，因此继续批准这一适应症取决于这一研究的结果。然而，由于既往铂类（二线）mUC的治疗领域随着新治疗选项的出现而迅速发展，

苏州苏桥生物与君实生物合作研发的PD-1/TGF-β双功能融合蛋白JS201注射液获得中国国家药审中心受理，成为国内首款申报临床试验的双靶点药物。JS201能同时靶向PD-1和TGF-β，阻断免疫抑制通路，改善肿瘤微环境，增强免疫应答，减少免疫逃逸及耐药性。苏桥生物为JS201项目提供GMP原液生产等CMC工作，并预祝临床研究顺利，造福肿瘤患者。

勃林格殷格翰宣布其2型糖尿病治疗药物欧唐宁新适应症获批，可联合胰岛素治疗，改善患者血糖控制。欧唐宁是一种高选择性的DPP-4抑制剂，疗效稳定持久，安全及耐受性好，适用于不同年龄、病程、BMI的2型糖尿病患者。中国糖尿病患病率高，欧唐宁的联用治疗方案将为医生和患者带来便利，提高患者生活质量。

苏州赛分科技有限公司宣布完成超2亿元人民币C轮融资，引入国寿大健康基金和复星作为战略投资人。赛分科技专注于生物大分子色谱分离技术，致力于研发及产业化，产品得到国际和行业认可。公司于2002年创立于美国，2009年进入中国市场，2017年成立扬州生产基地，年产量可达十万升。赛分科技以国际技术和国产基地，为中国生物制药产业创造价值，产品线覆盖多种色谱柱和层析介质，广泛应用于生物样品分析、分离和纯化。此次融资将助力赛分科技在中国生物制药供应链安全、成本控制、分离纯化技术支撑领域发挥更重要作用，董事长黄学英博士表示将继续致力于解决高端核心技术问题，为中国生物制药产业提供关键技术和材料。

傅利叶智能，一家专注于智能康复产业的企业，近日完成了数千万元C+轮融资，投资方为上海人工智能产业投资基金。本轮融资将用于新产品研发，完善康复机器人产品矩阵，整合产业链，促进康复生态体系建立。傅利叶智能致力于打造以智能机器人为核心的现代化康复中心，其产品已在全球30多个国家和超千家机构使用，执行超过四亿次训练。同时，傅利叶智能正助力全国三级康复网络建设，实现从产品研发型企业向产业推动型平台企业的转变。上海人工智能产业投资基金总经理吴巍表示，智能康复机器人有助于降低治疗师工作量，AI基金将与傅利叶智能共同打造智能康复2.0时代。

芬兰研究人员推出鼻用COVID疫苗，该疫苗由芬兰Rokote Laboratories Ltd.公司开发，基于赫尔辛基大学和东芬兰大学的基因转移技术，使用腺病毒载体和克隆DNA，无SARS-CoV-2病毒，通过鼻腔给药，预计能产生更广泛的免疫反应，预防病毒传播。该疫苗已进行动物实验，并计划在几个月内开始人体临床试验。公司正在寻求资金支持，并有望在芬兰和欧洲实现疫苗自给自足。

Breckenridge制药公司宣布，美国食品药品监督管理局已批准其5毫克剂量的阿塞帕林舌下片（Saphris®的仿制药）的简化新药申请。Breckenridge计划立即推出该产品，此前已推出2.5毫克和10毫克两种剂型，并将市场推广至所有三种剂型。该产品与MSN实验室私人有限公司合作开发。根据行业销售数据，Saphris®在2020年12月结束的12个月内创造了2.33亿美元的年销售额。Breckenridge是日本Towa制药公司的子公司，致力于将高质量、成本效益的仿制药带给美国患者。MSN集团是印度总部的研究型制药公司，专注于使医疗保健更加实惠，拥有超过650项国内外专利，产品组合包括380多种活性药物成分和250多种制剂，覆盖35种主要疗法，赢得了全球65个国家的超过4000万客户的信任。

Breckenridge制药公司宣布，美国食品药品监督管理局已批准其Everolimus片剂（Afinitor®的仿制药）的简化新药申请。该产品与Natco Pharma Limited合作开发，根据行业销售数据，Afinitor及其同类药物在2020年12月结束的12个月内创造了7.12亿美元的年销售额。Breckenridge计划在2021年第二季度推出2.5mg、5mg和7.5mg剂型的Everolimus片剂，并采用 blister card包装配置。10mg剂型的上市计划目前保密，将在稍后公布。Breckenridge制药公司是Towa制药（日本大阪）的子公司，致力于将高质量、价格合理的仿制药带给美国患者。Natco Pharma Limited是一家全球性的仿制药研发、生产、制造和营销公司，成立于1981年，总部位于印度，向包括美国在内的50多个国家供应药品。

INVO Bioscience宣布与美国费林制药公司修订了其独家美国商业化协议，增加允许的INVO公司拥有诊所数量，并取消了某些地理限制。此举旨在扩大INVOcell在美国的使用，并加速其市场采用。修订还调整了2020年剩余年度最低合同产品采购要求，费林制药将下订单501,000美元，INVO Bioscience将在2021年第一季度确认收入。INVO Bioscience致力于为不孕症患者提供简化、低成本的治疗方案，其INVOcell是用于不孕症治疗的专利医疗设备，是一种革命性的体内阴道孵化方法，为患者提供更自然、更亲密的体验。