Ascendis Pharma A/S在ENDO 2021年会上将展示七项研究成果，包括TransCon PTH在成人低血钙症治疗中的6个月数据，以及TransCon hGH在儿童生长激素缺乏症治疗中的2年随访数据。此外，公司还将提供其临床项目在内分泌学领域的更新。这些研究旨在展示公司创新平台技术TransCon在开发新疗法方面的潜力，并解决未满足的医疗需求。

bluebird bio公司宣布，根据已完成的分析，其LentiGlobin基因疗法在治疗镰状细胞病（SCD）的1/2期（HGB-206）研究中报告的急性髓系白血病（AML）疑似意外严重不良事件（SUSAR）与BB305慢病毒载体（LVV）无关。分析显示，载体插入到名为VAMP4的基因中，该基因与AML发展无关。此外，没有发现基因表达或基因调控的显著异常。基于这些结果，bluebird bio相信AML病例与BB305 LVV无关，并已与FDA沟通，认为这些结果支持解除对β-地中海贫血和镰状细胞病项目的临床暂停。同时，公司正在调查另一例疑似骨髓增生异常综合征（MDS）的SUSAR，并正在与FDA进行对话，以恢复所有目前处于临床暂停的临床研究。

Eli Lilly公司宣布，其研发的bamlanivimab（LY-CoV555）700毫克与etesevimab（LY-CoV016）1400毫克联合使用，在BLAZE-1 Phase 3临床试验中显著降低了近期确诊的高风险COVID-19患者的住院和死亡风险。该研究结果显示，与安慰剂组相比，联合用药组风险降低了87%（p

贝灵哲生物科技公司在全球范围内开发和商业化创新药物，宣布其HPK1抑制剂BGB-15025的I期临床试验已开始给药，该抑制剂旨在成为强效且高度选择性的小分子口服抑制剂。该试验将评估BGB-15025单独使用和与tislelizumab联合使用在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。贝灵哲还计划在全球范围内推进BGB-15025的临床开发。此外，贝灵哲的免疫肿瘤生物制剂产品tislelizumab在中国获得批准用于多种癌症治疗，并正在进行多项临床试验。

Mission Bio公司宣布其Tapestri平台在Blood Advances杂志上的一项新研究中被用于研究急性髓系白血病（AML）患者对FLT3抑制剂quizartinib治疗耐药性的复杂克隆异质性。通过单细胞DNA测序，研究揭示了FLT3抑制剂治疗期间AML肿瘤的异质性和克隆进化，发现quizartinib导致含有靶向（FLT3）和非靶向（非FLT3）突变的亚克隆选择，并首次证明Ras通路突变是quizartinib临床耐药的机制。研究还发现FLT3激酶域（KD）突变存在高度异质性。这项研究为揭示针对疗法耐药机制的单细胞DNA测序的价值提供了更多证据，并强调了在临床环境中使用该技术的潜力。研究由加州大学旧金山分校、约翰霍普金斯大学和宾夕法尼亚大学的研究团队领导。

Adicet Bio公司宣布启动了其首个针对B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的ADI-001临床试验，这是一项针对CD20的嵌合抗原受体（CAR）表达的同种异体γδT细胞疗法。该疗法旨在提高肿瘤靶向性、增强抗肿瘤免疫反应并改善持久性。试验是一项开放标签的多中心研究，旨在评估ADI-001的安全性和耐受性，并确定作为单药治疗的最佳剂量。初步安全性和耐受性数据预计将在2021年底公布。Adicet Bio致力于开发针对癌症和其他疾病的同种异体γδT细胞疗法，并期待推进其产品管线以应对更多实体瘤和血液瘤。

百济神州宣布其研发的HPK1抑制剂BGB-15025的1期临床试验已完成首例患者给药，该抑制剂旨在成为高强度、高选择性的HPK1小分子口服抑制剂，有望通过激活T细胞抵御癌症。临床试验旨在评估BGB-15025作为单药或联合百泽安®在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药物代谢动力学状况和初步抗肿瘤活性，试验将在全球多个国家进行。

Modus Therapeutics AB宣布将重点开发sevuparin作为治疗脓毒症/脓毒性休克的新疗法，并可能用于其他严重炎症并发症。sevuparin已显示出良好的安全性，预计2021年底开始首项临床试验。脓毒症是全球重症监护病房中死亡率超过30%的主要原因，目前尚无专门针对脓毒症的治疗药物。Modus Therapeutics的CEO John Öhd表示，他们期待通过临床试验证明sevuparin在治疗脓毒症/脓毒性休克方面的潜力。sevuparin是一种新型多糖药物，具有抗炎、抗粘附和抗聚集作用，已在人体中进行了包括疟疾和镰状细胞病患者的临床试验，这些数据将有助于加速其在新适应症的开发。

澳斯康生物制药，一家专注于生物制药合同研发及生产（CDMO）和培养基生物技术的企业，近日宣布完成超4亿人民币的C轮融资，由多家知名投资机构领投。澳斯康在短短两年内已完成三轮大额融资，备受资本青睐。医药外包行业作为医疗赛道增速最快的细分行业之一，市场前景广阔。澳斯康是国内少有的整合性CMC组织，具备完整的业务闭环。在技术方面，澳斯康采用第三代生产模式，提高生产效率、降低成本，并拥有自主知识产权。公司计划利用新投资扩充产能，打造全球最大的培养基生产基地和国际领先的CDMO平台。

眼科生物技术公司Arctic Vision极目生物完成超1亿美元的B轮融资，由正心谷资本领投，腾讯、Octagon Capital和企业家郑志刚博士参投。本轮融资将支持产品管线临床注册、自主研发平台搭建、新产品引进和团队扩展。极目生物专注于创新疗法研发，现有3款III期临床阶段引进产品，包括治疗葡萄膜炎性黄斑水肿的ARVN001、儿童近视治疗ARVN002和老花眼治疗ARVN003。公司计划在2021年推进多种新研发管线至临床试验阶段，并加强研发、临床注册及商业化。随着眼科需求激增，国内外药企纷纷加入赛道，如诺华、罗氏、拜耳等国际药企以及国内初创公司如欧康维视、拨云生物等。

安颂科技获得超亿元B轮融资，由惠每资本领投，同创伟业、赛盈资本和德财投资跟投，WinX Capital 凯乘资本担任独家财务顾问。公司专注于骨科人工关节领域，拥有自主研发能力，是国内唯一掌握氧化锆和氧化铝两种陶瓷材料生产技术的关节企业。其产品填补了国内空白，并与意大利博洛尼亚大学合作开发出符合东亚人群膝关节运动曲线的优秀假体。安颂科技董事长张纪锋强调技术优势，惠每资本创始合伙人罗如澍看重其研发团队和技术积累。医疗器械领域医保集采加速行业变革，安颂科技在创新和技术优势下有望获得更大发展空间。

Kiromic Biopharma计划向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交两项新药研究申请，针对其Off-the-Shelf、Allogenic Gamma-Delta T细胞疗法进行首次人体剂量试验。这些修订后的申请保留了约80%的原申请内容，主要区别在于扩大了入组范围，允许多种实体瘤患者入组，并简化了给药途径。公司已与FDA进行多次讨论，并对科学委员会和临床顾问进行了多次咨询，以确保临床试验的成功。此外，公司正在准备其GMP制造设施，以应对即将到来的临床试验。

Viriom Inc.和Chromis公司在CROI2021会议上公布了Avifavir（法匹拉韦）在治疗COVID-19患者中的多中心、开放标签、疗效和安全性研究总结。Avifavir作为全球领先的直接抗病毒药物之一，在2020年5月获得俄罗斯卫生部的紧急使用授权，并在11月获得全面市场授权，成为全球首个获批用于治疗COVID-19的法匹拉韦类药物。该药在2020年4月至10月进行的两项2/3期临床试验中显示出显著的疗效和安全性，随后在拉丁美洲、东南亚和中东等地区进行了多项区域桥接研究。去年，Avifavir已向17个国家的超过100万名患者提供。本次研究是一项针对中重度至重度住院COVID-19患者的多中心、开放标签研究，共有940名患者参与，其中470名接受Avifavir治疗，470名接受标准支持性治疗（SOC）。结果显示，Avifavir组的病毒清除时间和临床改善时间均显著短于SOC组，死亡率也显著降低。Viriom Inc.首席执行官Iain Dukes表示，Avifavir的预期收益与潜在风险之比保持积极，预计全球医疗体系将不断采用这种有效、安全且耐受性好的直接抗病毒药物。

Lumos Pharma公司在2020年12月31日发布了财务报告，并更新了其临床活动和财务指导。公司完成了与PRV的合并，并成功出售PRV，获得了2600万美元的非稀释资金。公司在《内分泌学会杂志》上发表了关于LUM-201在儿童生长激素缺乏症（PGHD）患者中作用机制和潜在疗效的研究数据，并在ENDO 2021会议上展示了相关成果。公司正在进行Phase 2b OraGrowtH210临床试验，评估口服LUM-201在PGHD患者中的疗效。此外，公司还计划开展OraGrowtH212临床试验，以评估LUM-201的药代动力学和药效学效应。Lumos Pharma还宣布了OraGrowtH211临床试验，这是一项长期扩展研究，旨在确定LUM-201在儿童生长激素缺乏症中的长期安全性、药代动力学/药效学指标和生长结果。公司还计划通过许可或收购其他罕见病治疗候选药物来扩大其罕见病药物管线。

DiaMedica Therapeutics Inc.将于2021年3月19日举办关于其领先资产DM199的KOL网络研讨会，探讨急性缺血性卒中（AIS）的治疗现状和未满足的医疗需求。专家Scott Kasner和Paolo Madeddu将讨论DM199治疗卒中和预防复发的合理性。DM199是一种重组的人组织激肽释放酶-1（KLK1），在调节生理过程中发挥重要作用。DiaMedica计划在2021年第一季度向FDA提交IND申请，以进行2/3期研究。研究显示，DM199在AIS治疗中显示出降低复发和改善恢复的潜力。

Iridex Corporation完成与Topcon Corporation的交易，Topcon投资1000万美元并获取Iridex在亚太和关键EMEA地区的独家分销权，同时Iridex收购了PASCAL激光产品相关资产，总交易金额达1950万美元。此次交易将助力Iridex投资战略增长，包括非侵入性青光眼治疗产品和扩展的视网膜产品线及分销网络，以惠及全球的医生和患者。Topcon Corporation总部位于日本东京，专注于解决医疗、农业和基础设施领域的挑战，2019年营收约13亿美元。Iridex是全球眼科激光医疗产品创新领导者，专注于治疗青光眼和视网膜疾病，产品销售遍布全球100多个国家。

Lannett公司近日宣布，其与美国食品和药物管理局（FDA）就生物类似胰岛素甘精针的开发项目进行了沟通，并收到了FDA关于关键性试验方案和统计分析计划的反馈。Lannett在2020年6月与FDA会面，并获得了关于其生物类似胰岛素甘精针合作产品的临床进展指导。随后，Lannett在2020年11月提交了关键性试验方案和统计分析计划。FDA近期提供了反馈，Lannett已将反馈纳入关键性试验的设计中。目前，Lannett正在进行商业规模批次的生产测试，预计将在今年晚些时候向FDA提交新药研究申请（IND）。提交IND后，Lannett计划在2022年初开始关键性试验，并在2022年底提交生物制品许可申请（BLA），预计在2023年推出产品。