CytoAgents公司获得第二笔来自美国国立卫生研究院（NIH）的200万美元SBIR资助，以加速其领先药物候选物GP1681的研发，该药物针对“细胞因子风暴”这一严重免疫反应。GP1681旨在治疗与细胞因子释放综合征（CRS）相关的高未满足需求，包括CAR T细胞疗法和COVID-19患者的CRS。该药物在即将完成针对COVID-19的1期临床试验时显示出良好的安全性，并计划于2021年中开始CAR T细胞疗法CRS和COVID的2期临床试验。CytoAgents公司致力于开发广泛可及的治疗方案，以应对多种引起细胞因子风暴的疾病。

一项由Kaiser Permanente进行的研究发现，接种了PCV13肺炎疫苗的老年人，在感染COVID-19后，其病情似乎更为轻微，且感染率降低了35%。这项研究发表在《感染性疾病杂志》上。研究指出，PCV13疫苗能够预防某些肺炎链球菌菌株的感染，而另一种肺炎疫苗PPSV23则没有显示出保护作用。研究分析了超过53万65岁及以上老年人的电子健康记录，结果显示，接种PCV13的老年人，其COVID-19诊断、住院和死亡的风险均有所降低。研究作者强调，尽管COVID-19疫苗仍然是预防COVID-19的最重要策略，但肺炎疫苗可能对COVID-19的病程产生一定影响。

植物生产的单克隆抗体混合物对COVID-19及其变种展现出高中和效力，有助于预防和治疗疫情。该技术由法国Angany公司和荷兰阿姆斯特丹大学医学中心共同研发，可在动物模型中实现低剂量保护，并可通过植物平台快速生产。Angany公司利用其合成生物学平台，旨在为过敏症提供新型免疫疗法，并已将技术应用于COVID-19的抗体治疗。该混合抗体疗法能够迅速适应病毒变种，对治疗和预防具有重要作用，同时具有成本效益和可扩展性。

CiRC Biosciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其化学诱导的光感受器样细胞（CiPCs）治疗视网膜色素变性（RP）的孤儿药资格。CiRC Biosciences专注于视网膜退行性疾病，正开发CiPCs作为治疗RP的潜在疗法，RP是一种影响约每4000人中1人的遗传性疾病，会导致视网膜细胞破坏，影响夜间和周边视力，常导致失明。FDA的孤儿药资格为CiRC Biosciences提供了通过研发阶段高效推进这项技术的机会。CiRC Biosciences正在推进CiPCs在晚期RP和年龄相关性黄斑变性（Dry AMD）中的视力恢复的预临床开发。该公司的创新技术能够通过使用小分子混合物在化学转化过程中将成纤维细胞直接转化为其他细胞类型，整个过程不到两周。2020年发表在《自然》杂志上的一项研究显示，CiPCs在RP小鼠模型中导致瞳孔反射和视觉功能的部分恢复。RP症状通常在成年早期或儿童时期出现，患者常在黑暗中移动困难，对光线变化的适应时间异常长。随着疾病的进展，RP患者可能会因为视野受限而出现笨拙。视力丧失的严重程度和进展取决于遗传的基因突变类型。目前，没有FDA批准的治疗RP患者视力

CEPI与VBI疫苗公司合作，共同推进针对COVID-19变异株的疫苗研发。CEPI将提供高达3300万美元的资金支持VBI研发的eVLP疫苗候选产品，包括针对B.1.351变异株的VBI-2905。该疫苗候选产品预计将于2021年年中启动一期临床试验。此外，这笔资金还将支持多价疫苗候选产品的临床前研究，以评估VBI的eVLP技术的潜在广度。VBI的eVLP技术已获得加拿大政府的投资，加拿大是CEPI长期的重要支持者和投资者。CEPI还宣布了其5年计划，旨在大幅减少甚至消除流行病和瘟疫疾病的风险，包括冠状病毒。VBI和CEPI期望在2021年年中启动VBI-2905的一期临床试验，这是CEPI组合中第一个基于eVLP的疫苗候选产品。

Agena Bioscience与AGBL集团签订独家分销协议，将MassARRAY系统等基因分析技术引入中东、非洲和亚洲的多个新兴市场。AGBL集团作为该地区最大的生物医学分销网络，将为Agena Bioscience的产品提供广泛的商业覆盖。此次合作旨在为该地区的研究人员和临床医生提供准确、可靠和灵活的基因分析平台，以应对不断增长的研究和临床需求。

Agena Bioscience与Alliance Global签署独家分销协议，将MassARRAY技术引入中东、非洲和中亚的多个新兴市场。Alliance Global作为中东、非洲和亚洲地区最大的生物医学分销集团，拥有广泛的生物医学分销网络，是Agena Bioscience理想的合作伙伴。双方合作旨在为新兴医疗市场提供高吞吐量、低成本的目标基因分型解决方案。Agena Bioscience的MassARRAY系统是一款基于质谱的高灵敏度、成本效益高的平台，广泛应用于临床诊断和研究领域，如传染病、癌症、遗传疾病、药物遗传学、农业基因组学和临床研究。

阿拉制药公司宣布其研发的针对中枢神经系统疾病的长期注射剂ALA-1000在单剂量递增研究中取得积极结果，该药物是一种每三个月皮下注射一次的布佩诺啡释放注射剂，用于治疗阿片类药物使用障碍。ALA-1000注射后布佩诺啡的释放可持续超过12周，有效浓度低，初始释放量小，无剂量倾倒效应，具有良好的安全性和耐受性，包括局部皮肤刺激和注射疼痛程度。阿拉制药公司认为，长期注射剂是解决阿片类药物依赖问题的有效途径，ALA-1000作为首个三个月释放的布佩诺啡注射剂，有望减少患者的依赖性，降低复发的风险，并提高患者的依从性。阿拉制药公司计划通过与美国FDA合作进行III期关键研究，加快ALA-1000的审批进程。

Oncology Pharma Inc.宣布正在组建一个合同研究组织（CRO）短名单，以协助制定研究计划并开发针对癌症治疗的知识产权，同时与SYBLEU Inc.签订了全球许可协议，开发治疗癌症的联合治疗平台。公司预计该治疗将用于多种癌症的治疗，并期望有多个适应症。选定的CRO将代表公司进行研发，并基于对Oncology Pharma知识产权的评估提供研究计划，协助公司确定首个适应症。Oncology Pharma Inc.专注于肿瘤学治疗药物的研发，拥有世界级的顾问委员会，致力于癌症研究、生物技术和医疗保健领域的创新。公司面临的风险包括许可协议和合资企业的风险、业务关系可能未能实现预期收益、运营现金流为负以及可能需要额外资金等。

荷兰S-HERTOGENBOSCH，2021年3月9日/PRNewswire/ ——临床阶段的生物制药公司ORCA Therapeutics B.V.宣布，经过对正在进行的ORCA-010 Phase 1/2a临床试验中完全入组的低剂量和中剂量患者群体所有安全数据的审查，独立数据安全监测委员会（DSMB）一致建议继续该研究，无需修改。基于此建议，ORCA Therapeutics将开始为研究中的最高剂量水平进行ORCA-010的单剂量给药。DSMB将在最高剂量组入组完成后，对ORCA-010进行额外审查。在最低剂量水平的研究中，ORCA-010在首位患者中显示出强大的单药抗肿瘤活性，MRI数据显示前列腺体积显著减少并恢复至正常大小，PSA持续下降。这一模式在完成6个月随访MRI的第二位患者中也得到证实。投资者对DSMB的建议和近期临床成功表示看好，通过新一轮融资支持ORCA-010的开发。ORCA-010引起了研究者的关注，ORCA Therapeutics B.V.已开始讨论为不可切除/医学上不可手术的食管癌患者开展研究。ORCA Therapeutics B.V.的Phase 1/2a研究分为两部分，是一

Cyclo Therapeutics公司宣布，其针对Niemann-Pick Type C（NPC1）疾病的治疗药物Trappsol® Cyclo™的儿科研究计划（PIP）已获得欧洲药品管理局（EMA）儿科委员会（PDCO）的积极意见。该药物是一种特制的羟丙基β-环糊精制剂，用于静脉注射。EMA的积极意见支持了评估Trappsol® Cyclo™在3至18岁NPC1患者中的安全性、耐受性和疗效的临床计划，并包括一项针对出生至3岁以下NPC1患者的单臂子研究，以评估安全性和收集对Trappsol® Cyclo™的全球严重程度改善的描述性数据。这一PIP的批准为在欧洲提交治疗NPC1的上市申请（MAA）铺平了道路，预计将在2021年第二季度完成关键性3期研究后进行。Cyclo Therapeutics还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定、美国和欧洲的孤儿药指定以及FDA的罕见儿科疾病指定。NPC是一种罕见的遗传性疾病，全球每100,000名活产婴儿中就有1例受到影响。由于NPC1蛋白在细胞胆固醇处理中的缺陷，NPC影响身体的每个细胞，导致大脑、肝脏、脾脏、肺和其他器官的症状，并可能导致过早死亡。

Eli Lilly公司在2021年3月13日宣布，其研发的donanemab在治疗早期症状性阿尔茨海默病方面取得了显著成果。在15届国际阿尔茨海默病与帕金森病大会上，公司发布了TRAILBLAZER-ALZ研究的详细数据，显示donanemab在延缓患者认知和功能衰退方面表现出显著效果，与安慰剂相比，其疗效在多个次要终点上达到统计学上的显著性。此外，donanemab还能显著减少患者大脑中tau蛋白的积累。研究结果表明，donanemab有潜力成为治疗阿尔茨海默病的重要药物，有望实现长期疾病修饰。目前，donanemab的安全性和耐受性正在接受评估，与1期数据观察到的结果一致。

Clene公司及其全资子公司Clene Nanomedicine宣布，在由东北部肌萎缩侧索硬化症（ALS）联盟（NEALS）成员机构进行的HEALEY ALS平台试验中，已有超过50%的参与者被纳入。这是首个针对ALS的多中心试验，旨在评估多种研究产品的安全性和有效性。Clene的主要药物候选产品CNM-Au8，一种生物能纳米催化剂，被选为试验的首批药物之一。CNM-Au8在临床试验中表现出改善神经元存活、保护神经突网络、降低细胞内活性氧水平并提高线粒体能力等效果。该试验由慈善捐赠者和基金会资助，在美国54个专家ALS临床试验机构实施。

葛兰素史克公司宣布其艾滋病治疗创新双药治疗方案多伟托®获得中国国家药品监督管理局批准，成为中国首个每日一次、单一片剂的艾滋病双药治疗方案。该方案由多替拉韦和拉米夫定组成，能有效减少HIV感染者服用药物种类，同时达到科学验证的病毒学抑制疗效。GSK中国处方药和疫苗总经理齐欣女士表示，多伟托®的获批为中国HIV感染者提供全新治疗选择，GSK将继续致力于为患者提供创新、差异化、可负担的优质医疗产品及治疗方案。中华医学会感染病学分会主任委员李太生教授指出，HIV抗病毒治疗正朝着更安全、更简便、疗效更好的方向发展，双药疗法展现出在HIV治疗方面的优势。GSK自1999年起深耕中国HIV防治领域，成功注册九款HIV治疗药物，未来将继续坚持创新研发，为HIV感染者提供更具创新性、更安全、更加经济有效的治疗方案。

4D Molecular Therapeutics公司宣布，其基因疗法产品4D-310的Phase 1/2临床试验已开始给药首位患者，用于治疗Fabry病。Fabry病是一种遗传性溶酶体储存病，由于α-半乳糖苷酶（AGA）酶功能丧失性突变引起，具有高度未满足的医疗需求。4D-310旨在通过其Therapeutic Vector Evolution平台，实现双重作用机制，既在血液中稳定治疗AGA酶活性，又能在受影响的组织中产生AGA活性，包括心脏肌肉细胞。目前，该研究预计将招募18名Fabry病患者，旨在评估4D-310的初步安全性、耐受性和最大耐受剂量。

CANbridge Pharmaceuticals宣布在新加坡启动了CAN106的I期临床试验，该药物用于治疗补体失调疾病，首个适应症为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。这是一项针对健康受试者的随机、双盲、安慰剂对照的单剂量递增研究，旨在评估CAN106的安全性、药代动力学和生物活性。CAN106是一种重组人源单克隆抗体，专门结合并中和补体系统的C5成分，旨在防止膜攻击复合物在红细胞表面形成，从而减少细胞溶解和其他与PNH相关的症状。新加坡卫生科学局（HSA）于2020年12月批准了CAN106的IND申请。CANbridge与全球领先的开放生物技术平台公司WuXi Biologics合作开发CAN106，作为罕见病治疗药物开发战略合作伙伴关系的一部分。CANbridge致力于加速罕见病和靶向癌症的专科医疗产品的开发和商业化，并与WuXi Biologics在全球范围内合作开发罕见遗传病治疗药物。

Soleo Health宣布加入Alnylam Pharmaceuticals管理的GIVLAARI治疗中心目录，成为美国首个获FDA批准用于成人急性肝性卟啉症（AHP）治疗的药物。Soleo Health将提供GIVLAARI注射，以减少与AHP相关的神经毒素水平，减轻疾病症状。Soleo Health拥有丰富的专业药品提供经验，特别是治疗罕见或极罕见疾病，并拥有SoleMetrics临床成果计划，用于收集和分析关键结果数据。Alnylam Pharmaceuticals是一家领先的RNAi治疗公司，致力于将RNA干扰技术转化为创新药物，以改善患有罕见遗传、心代谢、肝感染和中枢神经系统疾病患者的生命。Soleo Health首席执行官Drew Walk表示，加入GIVLAARI治疗中心目录将进一步提升公司的患者护理和治疗方案。