Yumanity Therapeutics公司宣布，其领先项目YTX-7739在帕金森病小鼠模型中显示出药理学、生理学和行为的临床前概念验证。该研究在AD/PD™ 2021虚拟会议上展示，表明YTX-7739通过抑制与α-突触核蛋白病理相关的酶SCD，可以减少α-突触核蛋白的毒性，改善帕金森病小鼠模型的运动功能、神经元存活和生化特征。这些结果支持YTX-7739作为帕金森病治疗方法的潜力，并为其在人类患者中的进一步评估提供了依据。

VBI Vaccines Inc.宣布启动其单剂量eVLP COVID-19疫苗候选产品VBI-2902的1/2期临床试验。公司总裁兼首席执行官Jeff Baxter表示，他们致力于开发具有临床和医学意义的候选疫苗，以提供更持久的免疫反应和更广泛的保护。加拿大创新、科学和工业部长François-Philippe Champagne表示，政府正在投资加拿大本土解决方案以支持对抗COVID-19。该临床试验是一项随机、观察者盲法、安慰剂对照的研究，旨在评估VBI-2902的安全性和免疫原性。该研究由加拿大政府战略创新基金资助，预计将在加拿大九个临床中心进行。VBI的冠状病毒疫苗项目由其位于加拿大渥太华的研究设施和国家研究委员会（NRC）共同开发。

Melior制药公司宣布其新型lyn激酶激活剂tolimidone的IND申请获得批准，用于治疗COVID-19。动物模型研究显示tolimidone有望显著减轻COVID-19及其他与“细胞因子风暴”相关的肺部并发症症状。该药物在先前临床研究中已被证明安全且耐受性良好。计划进行的2期临床试验将招募236名近期确诊的COVID-19患者，使用tolimidone口服片剂每日一次。Melior制药公司CEO Andrew Reaume表示，从COVID-19被宣布为全球大流行以来不到一年的时间里，公司成功开发了治疗候选药物，并推进了IND申请。此外，tolimidone还有望成为治疗COVID-19以外的多种肺部相关疾病的创新疗法。Melior制药公司是使用theraTRACE®平台进行药物再定位的领导者，并与制药和生物制药公司合作开发候选药物。

Oryzon Genomics公司在AD/PD-2021会议上公布了其针对阿尔茨海默病（AD）的vafidemstat治疗新数据。数据显示，vafidemstat在治疗12个月后，在140名AD患者中表现出良好的安全性和耐受性，显著降低了炎症生物标志物YKL40的水平，但未观察到认知改善信号。同时，在另一项名为REIMAGINE-AD的研究中，vafidemstat在治疗12个月后显著降低了中度AD患者的激越和攻击性行为，并在部分患者中观察到认知改善。这些数据进一步证实了vafidemstat在AD治疗中的潜力。

Rhythm Pharmaceuticals宣布，其三项关于肥胖治疗的研究摘要被接受在ENDO 2021会议上展示。Sadaf Farooqi教授将介绍setmelanotide在HET肥胖患者中的临床数据，Robert Haws医生将展示setmelanotide在Bardet-Biedl或Alström综合征患者中的疗效和安全性数据，Karine Clément医生将分析setmelanotide在POMC或LEPR缺陷肥胖患者中的安全性数据。Rhythm还将在会议的虚拟展位提供关于罕见遗传性肥胖疾病、遗传检测和公司临床开发管道的更多信息。

SpineZone完成1200万美元A轮融资，由Polaris Partners和Providence Ventures领投，资金将用于产品市场拓展、与卫生系统和雇主建立战略合作伙伴关系以及扩大诊所规模。SpineZone通过在线平台提供数据驱动的个体化治疗程序，结合线下诊所，帮助患者有效治疗背部和颈部疼痛，减少对药物和手术的需求。该平台连接患者与在线平台，评估疼痛程度及相关并发症，并提供家庭锻炼方案。SpineZone结合AI技术和远程医疗服务，旨在改善患者病情，降低医疗成本。联合创始人Kian Raiszadeh博士强调SpineZone综合护理管理模型的价值，旨在通过数字技术与现场护理的结合，为患者提供全面治疗。Kamshad Raiszadeh博士指出，SpineZone旨在提供以患者为中心的医疗保健模型，减少不必要的背部和颈部手术。

TG Therapeutics公司宣布，其研发的PI3k-delta和CK1-epsilon抑制剂UKONIQ（原名umbralisib）在治疗复发或难治性惰性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中的临床试验结果已发表在《临床肿瘤学杂志》上。该研究显示，UKONIQ在复发或难治性边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤患者中表现出良好的疗效和安全性，为这些疾病患者提供了新的治疗选择。研究数据来自208名复发或难治性iNHL患者，包括69名边缘区淋巴瘤、117名滤泡性淋巴瘤和22名小淋巴细胞淋巴瘤患者。主要终点为客观缓解率（ORR），结果显示，所有复发或难治性iNHL患者的ORR为47.1%。该研究为UKONIQ的进一步临床应用提供了有力支持。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，其针对罕见儿童疾病LAD-I的基因疗法RP-L201获得美国FDA的再生医学高级治疗（RMAT）指定，基于该疗法在正在进行的一期/二期临床试验中显示的初步安全性和有效性数据。该试验已全面完成患者招募，并在加州大学洛杉矶分校、伦敦大学学院/大奥蒙德街儿童医院和西班牙医院进行。这一指定有助于加速该疗法的开发和审批。Rocket还持有RP-L201项目的罕见儿科（美国）、孤儿药（美国/欧盟）和高级治疗药物产品（欧盟）指定。RP-L201临床试验旨在评估该基因疗法在严重LAD-I儿童患者中的安全性和有效性。该疾病由ITGB2基因突变引起，导致CD18表达不足，从而影响白细胞粘附和对抗感染的能力。

Surface Oncology与Merck子公司达成临床试验合作，评估其IL-27抗体疗法SRF388与Merck的PD-1抑制剂KEYTRUDA联合使用的安全性和有效性。该研究将针对实体瘤患者，重点关注肝癌和肾癌患者。Surface Oncology是唯一一家处于临床阶段的IL-27研究公司，相信这种细胞因子可能在抗PD-1治疗的耐药性中发挥重要作用。此次合作将丰富SRF388的临床试验项目，并加速评估其突破性疗法的潜力。SRF388是一种针对IL-27的完全人源抗体，旨在抑制这种免疫抑制性细胞因子的活性。Surface Oncology已确定IL-27在免疫抑制性肿瘤微环境中发挥重要作用，可能有助于治疗耐药性。此外，Surface Oncology还发现了一种与IL-27相关的潜在生物标志物，有助于识别最有可能对SRF388产生反应的患者。

Alphamab Oncology宣布美国FDA批准其KN046（PD-L1/CTLA-4双特异性抗体）新药临床试验，评估其在治疗胸腺癌中的疗效、安全性和耐受性。胸腺癌是一种罕见但高度侵袭性的肿瘤，中国每年约有4200至6000例，美国约有1400至2000例。KN046在澳大利亚的I期临床试验中显示出75%的疾病缓解率和100%的疾病控制率。KN046已获得美国FDA的孤儿药资格认定，目前正在进行两项关键性临床试验。Alphamab Oncology致力于成为全球领先的药物研发和商业化平台，专注于多功能生物创新药物，以惠及全球患者。

Allarity Therapeutics宣布，其在骨肉瘤动物模型中对多维替尼的抗肿瘤活性进行的前临床评估显示出积极数据。研究显示，与安慰剂组相比，使用多维替尼治疗显著提高了中位生存时间50%。此外，多维替尼与抗PD-1抗体联合使用并未产生比单独使用多维替尼更强的抗肿瘤活性。基于这些结果，Allarity Therapeutics计划提交多维替尼用于治疗肾细胞癌的新药申请，并计划开展一项针对儿童骨肉瘤患者的临床试验，使用DRP®伴随诊断选择患者。公司CEO Steve Carchedi表示，多维替尼具有超越肾细胞癌的潜力，并期待继续推进其监管批准工作。CMO Marie Foegh强调，这些优异的前临床研究结果使公司有信心启动多维替尼的儿童临床试验。

Metacrine公司宣布其Phase 2a临床试验中首例患者已接受治疗，该试验针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者，使用MET642，一种强效、持久的非胆汁酸法尼醇X受体（FXR）激动剂。MET642在健康志愿者中的Phase 1试验中表现出令人鼓舞的药效，包括14天每日口服给药后的持续药代动力学效应，无瘙痒或低密度脂蛋白胆固醇增加。该临床试验是一项16周的随机、安慰剂对照的多中心试验，评估MET642（3毫克和6毫克）与安慰剂相比的安全性、耐受性和药理活性（以肝脏脂肪减少为衡量标准）。预计在2021年第四季度进行中期分析，2022年上半年报告180名患者的顶线试验结果。Metacrine公司专注于开发治疗肝脏和胃肠道疾病的差异化疗法，其FXR平台利用独特的化学支架，在临床试验中显示出差异化的和改善的治疗特征。

欧洲首个患者接受mesdopetam治疗，该药物用于治疗帕金森病引起的运动障碍。IRLAB公司宣布，在波兰开始对患者进行mesdopetam的剂量治疗，标志着欧洲临床试验的启动。这项IIb/III期临床试验旨在评估mesdopetam对患有帕金森病相关运动障碍患者的疗效，研究包括约140名患者，分为三组不同剂量组和一组安慰剂组。该研究在美国和欧洲同时进行，美国于2020年11月获得FDA的IND接受，欧洲于2021年2月获得批准。

康宁杰瑞生物制药宣布其PD-L1/CTLA-4双特异性抗体KN046获得美国FDA批准，在美国开展针对胸腺癌的Ⅱ期注册临床研究。KN046旨在评估治疗胸腺癌的有效性、安全性和耐受性，该病种为罕见的侵袭性肿瘤，患者数量有限，现有治疗方案效果不佳。KN046在澳大利亚和中国进行的临床试验中显示出积极结果，获得孤儿药资格，并已在中国启动Ⅱ期临床试验。康宁杰瑞专注于抗肿瘤药物研发，拥有多个产品管线和临床试验项目，致力于为全球患者提供创新治疗选择。

Gannex Pharma和Sagimet Biosciences宣布，其联合进行的ASC40（在中国称为TVB-2640）口服每日一次的脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的II期临床试验在中国队列中取得积极结果。数据显示，ASC40显著降低了肝脏脂肪，主要疗效终点，50%的患者达到≥30%的降低。参与者ALT水平也显示出显著改善，与肝脏炎症相关。这些来自中国队列的数据与美国队列的数据一致。ASC40在中国进行的II期试验评估了50毫克ASC40或匹配安慰剂每日一次口服12周在30名NASH患者中的安全性和有效性。试验结果显示，ASC40组肝脏脂肪相对降低了28.2%，而安慰剂组降低了11.1%。ASC40还显示出ALT的统计显著降低，表明肝脏炎症的减少。ASC40具有良好的耐受性，没有严重不良事件。所有治疗相关不良事件均为1级或2级，血清甘油三酯没有统计学上显著的变化。

甘莱制药与Sagimet Biosciences Inc.联合宣布，其研发的FASN抑制剂ASC40在2期临床试验中取得显著成果，显著降低肝脏脂肪含量，应答率达50%，且与美国的临床试验结果一致。该药有望成为治疗非酒精性脂肪性肝炎的新药物。杭州师范大学附属医院副院长施军平教授表示，基于2期临床试验的良好数据，已确定ASC40非酒精性脂肪性肝炎中国2b/3期临床试验剂量。研究显示，ASC40组肝脏脂肪含量减少28.2%，丙氨酸氨基转移酶（ALT）降幅高达29.8%，且无严重不良事件发生。

Prothena公司将在3月11日举行投资者网络研讨会，回顾在AD/PD 2021会议上提出的三个口头报告。报告内容包括新型抗tau抗体PRX005在阿尔茨海默病治疗中的潜力，以及罗氏公司关于帕金森病药物prasinezumab的新分析。PRX005是Prothena与Bristol Myers Squibb合作的全球神经科学项目的一部分，预计将在2021年第三季度提交IND并启动1期临床试验。罗氏计划在2021年第二季度将prasinezumab推进至2b期PADOVA研究。所有三个口头报告将于3月9日在线发布，并在3月11日的投资者网络研讨会后发布在Prothena网站上。