Recce Pharmaceuticals Ltd宣布，其新型抗生素RECCE® 327在治疗大鼠烧伤感染模型中，对耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）的抗菌活性显著优于现有抗生素Soframycin。研究显示，RECCE® 327能够有效降低伤口细菌负荷并促进伤口收缩，显示出其在治疗耐药性金黄色葡萄球菌感染方面的潜力。RECCE® 327的疗效在不同剂量水平上均得到证实，包括低剂量下对皮肤表面感染的有效控制。此外，RECCE® 327在伤口愈合研究中表现出显著的剂量依赖性伤口愈合活性，且在疗效上优于未接受治疗的对照组。这些数据将有助于推动RECCE® 327的临床试验进程。

一项由研究者发起的初步研究在线发布了关于使用Voraxaze®（葡萄糖苷酶）与重复剂量甲氨蝶呤和利妥昔单抗联合治疗中枢神经系统淋巴瘤（CNSL）患者的数据。研究原计划在4月的美国神经病学学会（AAN）会议上展示，但会议被迫取消。研究显示，在甲氨蝶呤给药后24小时使用Voraxaze®可导致血清中甲氨蝶呤水平反复和持续快速降低，同时维持治疗浓度和临床反应。研究正在进行中，旨在减轻毒性、管理患者风险并帮助他们完成治疗。

AmideBio公司宣布，其研发的稳定型、可溶性胰高血糖素类似物ABG-023获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药指定，用于治疗先天性高胰岛素血症（CHI）。ABG-023旨在克服传统胰高血糖素在溶液中不稳定的问题，使其更适合长期使用。该药物的研发得到了美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家糖尿病和消化系统及肾脏疾病研究所（NIDDK）的小型企业创新研究（SBIR）一期和二期资助。AmideBio公司CEO兼总裁Pawel Fludzinski表示，孤儿药指定对ABG-023的开发以及CHI患者及其家属来说是一个重要步骤。CHI是一种罕见疾病，会导致新生儿和儿童持续性低血糖，可能引发严重的神经系统并发症。目前的治疗方法效果不佳，往往需要手术干预。AmideBio公司专注于代谢性疾病的新药研发，其技术平台能够生产高纯度、难以制造的肽类化合物。

Soleno Therapeutics公司宣布，其研究人员撰写的论文《激活ATP敏感钾通道在治疗过度进食肥胖中的潜在作用》发表在《基因》杂志的四月版上，该文章是关于脆性X综合征（PWS）遗传学的特别增刊的一部分。该论文探讨了ATP敏感钾（K ATP）通道在食欲调节中的关键作用，以及激活该通道在治疗过度进食肥胖中的潜在益处。文章指出，DCCR（一种K ATP通道激动剂）在治疗PWS患者中显示出降低食欲、改善饱腹感、减少脂肪质量等治疗相关反应。Soleno Therapeutics正在进行一项名为DESTINY PWS的III期临床试验，评估DCCR在PWS患者中的疗效，并计划在2020年第二季度公布关键数据。美国食品药品监督管理局已将DCCR治疗PWS的研究列为快速通道开发计划，并获得了美国和欧盟的孤儿药资格认定。

拜耳公司在即将举行的美国癌症研究协会（AACR）2020年虚拟年会I上宣布了Vitrakvi®（larotrectinib）的额外临床试验结果，并分享了其研究中的小分子芳烃受体（AhR）抑制剂BAY 2416964的最新研究进展。这些数据强调了拜耳在探索肿瘤学临床阶段项目从实验室到临床实践潜力的持续努力，并与科学界分享最新的研究进展。Vitrakvi在美国、加拿大、巴西和欧盟获得批准，用于治疗特定类型的实体瘤患者。拜耳将在AACR上分享Vitrakvi临床试验的重要分析，并介绍AhR抑制剂BAY 2416964的结构和功能特征，该抑制剂有望为癌症免疫治疗提供新的方法。

CNS Pharmaceuticals宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其主打产品Berubicin的孤儿药指定（ODD）申请。Berubicin原名为RTA 744，曾获得FDA针对恶性胶质瘤的孤儿药指定。在前期开发者进行的Berubicin Phase 1临床试验中，44%的患者显示出无进展生存期显著改善，其中一名患者对Berubicin治疗有完全反应。CNS Pharmaceuticals首席执行官John Climaco表示，公司对Berubicin的孤儿药申请感到兴奋，因为它将加速Berubicin治疗胶质母细胞瘤的研发。孤儿药法案（ODA）为治疗罕见病或条件的药物或生物制品提供特殊地位，FDA对治疗罕见病的药物或生物制品给予孤儿药指定，以鼓励药物或生物制品的开发。Berubicin是一种蒽环类抗癌药物，可有效对抗多种类型的癌症。CNS Pharmaceuticals专注于开发治疗原发性及转移性脑部和中枢神经系统肿瘤的新型治疗方法，其主打候选药物Berubicin被提议用于治疗胶质母细胞瘤、胰腺癌、卵巢癌和淋巴瘤。

Surface Oncology公司宣布启动其首个抗体药物SRF388的1期临床试验，该药物针对免疫抑制性细胞因子IL-27。SRF388旨在抑制IL-27的作用，以刺激免疫系统对肿瘤发起强烈攻击。该试验主要针对晚期肝细胞癌和肾细胞癌患者，预计将在2020年底提供初步临床更新。Surface Oncology专注于开发针对肿瘤微环境的下一代抗体疗法，其产品线包括SRF388和SRF617等。

Idera Pharmaceuticals宣布将在美国癌症研究协会虚拟年会上展示两项关于其Toll样受体9激动剂tilsotolimod的研究进展。ILLUMINATE-206是一项正在进行的2期开放标签、多队列、多中心研究，旨在测试tilsotolimod与Yervoy和Opdivo联合治疗实体瘤的安全性和有效性。ILLUMINATE-101是一项1b期试验，评估tilsotolimod单药治疗难治性实体瘤患者的疗效。亚利桑那大学癌症中心的Hani M. Babiker博士将展示这两项研究。Idera首席医疗官Elizabeth Tarka表示，对tilsotolimod在实体瘤治疗中的潜力感到兴奋。tilsotolimod是一种正在研究的合成Toll样受体9激动剂，已被证明可以促进先天性和适应性免疫激活。该药物已获得FDA的快速通道和孤儿药指定，正在多种肿瘤类型和多种检查点及共刺激疗法的组合中进行评估。

生物制药公司Accent Therapeutics完成了一轮6300万美元的B轮融资，由EcoR1 Capital领投，GV、AbbVie Ventures、The Mark Foundation for Cancer Research、NS Investment、Droia Ventures以及现有投资者Atlas Venture和The Column Group参与。资金将用于推进其针对RNA修饰蛋白（RMPs）的创新疗法开发，包括METTL3和ADAR1等领先项目，并继续扩展其在RNA修饰丰富靶点空间的管线。公司自2018年成立以来，已推进了包括METTL3和ADAR1在内的多个项目，旨在通过靶向RNA修饰蛋白，利用酶定向小分子疗法对RNA病理生物学产生影响，实现从科学到改变生命的治疗转化。

Anavex Life Sciences Corp.宣布，其研发的用于治疗神经退行性疾病的药物ANAVEX® 2-73（blarcamesine）在《阿尔茨海默病与痴呆》杂志上发表了一项临床试验结果。该研究是首次在阿尔茨海默病中进行的全基因组搜索，以寻找与药物反应相关的生物标志物。研究发现了具有临床意义的生物标志物，表明ANAVEX® 2-73在一年（57周）和三年（148周）以上的时间内对临床结果有显著影响。这项研究为使用大数据进行精准医学研究提供了模板，有助于在神经退行性疾病的治疗过程中早期识别患者的遗传变异和基因表达变化，从而预测治疗成功的可能性。

Trevena公司发布了一篇关于新型药物oliceridine的综述，该药物用于治疗中重度急性疼痛。综述详细介绍了oliceridine的临床和非临床数据，包括其在硬组织和软组织手术中的疗效数据，以及在高风险患者中的安全性和耐受性数据。该药物具有新颖的偏侧作用机制，在动物模型中表现出强大的疗效，同时减少了便秘、胃肠道功能障碍和呼吸抑制等副作用。oliceridine的半衰期适中，能够在不积累药物或产生活性代谢物的情况下提供足够的疗效。在大型开放标签的“真实世界”安全研究中，oliceridine在包括高风险患者在内的各种手术程序和护理环境中表现出安全性和良好的耐受性。Trevena公司专注于中枢神经系统疾病的创新药物研发，目前拥有多个在研药物，包括用于治疗中重度急性疼痛的IV oliceridine、用于治疗偏头痛的TRV250、用于维持治疗阿片类药物滥用的TRV734，以及新型S1P受体调节剂TRV045。

Annovis Bio Inc.公布了其针对阿尔茨海默病和帕金森病的两项双盲、安慰剂对照动物研究数据，展示了其领先化合物ANVS401在两种疾病中的临床前疗效。在阿尔茨海默病动物研究中，ANVS401降低了淀粉样前体蛋白（APP）及其所有片段，动物完全恢复了记忆、学习、恐惧条件反射和脑功能。在帕金森病动物研究中，ANVS401降低了α-突触核蛋白水平并正常化肠道运动。这些数据支持了ANVS401在阿尔茨海默病和帕金森病治疗中的进一步开发。

美国默克公司（Merck）宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交了补充生物制品许可申请（sBLAs），以更新其抗PD-1疗法KEYTRUDA的给药频率，包括每六周（Q6W）输注400毫克，持续30分钟，以及目前批准的每三周（Q3W）输注200毫克剂量。此次提交的sBLAs涵盖了KEYTRUDA的所有成人适应症，包括单药治疗和联合治疗。默克公司提交这些重新提交的文件是为了应对2020年2月发布的完整回复函。默克公司全球临床开发高级副总裁兼首席医疗官Roy Baynes博士表示，在COVID-19大流行期间，肿瘤学界正在迅速调整癌症护理，以最大限度地减少暴露并尽可能保证癌症患者安全。现在比以往任何时候都更加重要的是，我们相信KEYTRUDA的六周给药方案至关重要。默克公司拥有行业内最大的免疫肿瘤学临床研究项目，目前有超过1200项试验正在研究KEYTRUDA在各种癌症和治疗环境中的应用。KEYTRUDA的临床项目旨在了解KEYTRUDA在癌症中的作用以及可能预测患者从KEYTRUDA治疗中获益可能性的因素，包括探索几个不同的生物标志物。

Theravance Biopharma宣布，在针对COVID-19导致的急性肺损伤（ALI）患者开发的肺选择性Janus激酶抑制剂（JAKi）TD-0903的Phase 1研究中，首位健康志愿者已接受给药。该研究旨在评估TD-0903单次和多次递增剂量（SAD/MAD）在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。TD-0903有望抑制与ALI相关的细胞因子风暴，防止病情进展为急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。此外，Theravance Biopharma已获得英国药品监管机构对TD-0903 Phase 1研究的初始临床试验申请（CTA）的批准。

美国联合治疗公司近日公布了关于Orenitram（特普罗斯坦）缓释片的最新研究成果，进一步证实了该药物在治疗肺动脉高压（PAH）患者中的益处。Orenitram于2013年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于改善PAH患者的运动能力。FREEDOM-EV临床试验结果显示，Orenitram与口服背景PAH疗法联合使用时，可以延缓疾病进展。新发表的研究数据表明，Orenitram治疗不仅延缓了疾病进展，还改善了临床相关风险因素，包括六分钟步行距离、NT-proBNP和功能分级。此外，Orenitram在降低临床恶化事件风险方面表现出显著效果，并降低了与PAH相关的医疗保健成本。这些研究结果为PAH医生提供了更多信心，并进一步巩固了Orenitram在口服前列环素类药物中的地位。

美国VR医疗平台XRHealth完成700万美元A轮融资，领投方包括Bridges Israel、Flint Capital和20/20 HealthCare Partners。该平台通过VR游戏进行康复训练，替代药物治疗，由临床医生跟进。平台软件已获美国FDA注册，医生均具备资质。VR头戴设备可测量用户动作，提供精准数据。XRHealth覆盖多科室，包括肩颈腰背痛、运动损伤等，并针对新冠疫情推出呼吸恢复课程。平台结合医学应用与数据分析，提供远程医疗咨询，与10000次远程医疗咨询对接。盈利模式包括VR头戴设备和软件销售以及保险合作。

全球生物制药初创公司Bugworks Research Inc在印度班加罗尔、特拉华州威尔明顿和澳大利亚阿德莱德宣布完成750万美元融资，由日本东京大学优势资本株式会社(UTEC)、日本Global Brain和南非Acquipharma Holdings领投。Bugworks至今已筹集1900万美元，现有投资者包括3one4 Capital。此次投资将助力Bugworks完成其GYROX系列静脉注射候选药物的1期研究，并推进口服药物的临床开发。Bugworks候选药物双靶回旋酶-拓扑异构酶抑制剂是一种新型广谱药物，可治疗严重细菌感染。UTEC执行合伙人Tomotaka Goji表示，UTEC在2018年领投Bugworks A轮融资，并自豪地将投资翻倍。Global Brain创始人Yasuhiko Yurimoto表示，AMR是一个严重问题，Bugworks的合作将推动解决方案推向市场。Bugworks首席执行官Anand Anandkumar博士表示，新融资是对团队和AMR资产的认可，将助力实现大流行病防备任务。投资者UTEC、Global Brain和Acquipharma Holdings均为知名风