Soligenix公司宣布，其开发的针对苏丹和马尔堡病毒的双价热稳定疫苗在非人灵长类动物中表现出100%的保护效果，有效抵抗了致命的苏丹埃博拉病毒挑战。这一成果是公司与夏威夷大学马诺阿分校合作项目的一部分，展示了疫苗平台在保持完整活性和热稳定性的同时，成功呈现一种或多种抗原。该疫苗平台还被应用于COVID-19疫苗CiVax的研发，并计划对新的奥密克戎变种进行测试。这种热稳定疫苗平台具有广泛的应用前景，有望在应对未来公共卫生紧急事件，包括类似COVID-19的全球大流行中发挥重要作用。

Delcath Systems公司宣布，其针对肝细胞癌的药物HEPZATO在3期FOCUS临床试验中取得了积极结果。该试验显示，HEPZATO在主要终点客观缓解率（ORR）方面显著优于最佳支持治疗（BAC），客观缓解率达到了31.4%，其中6.9%的患者获得完全缓解。中位缓解持续时间达到14个月。在12个月生存率分析中，HEPZATO组的生存率显著高于BAC组（HR=0.37，p=0.01）。此外，HEPZATO在疾病控制率（DCR）和无进展生存期（PFS）方面也优于BAC。Delcath计划在2022年中提交新的新药申请（NDA）。

荷兰乌得勒支和马萨诸塞州剑桥，2021年12月2日——临床阶段肿瘤学公司Merus N.V.宣布，其研发的创新型全长多特异性抗体（Biclonics和Triclonics）在实体瘤患者中的1/2期临床试验中，截至2021年7月14日的中期数据已发表。该摘要将在2021年12月8日至11日在瑞士日内瓦举行的ESMO免疫肿瘤（ESMO IO）大会上以电子海报形式展示。MCLA-145是一种靶向CD137和PD-L1的双特异性抗体，由Merus与Incyte的全球合作和许可协议共同开发，该协议允许开发并商业化多达11种双特异性抗体和单特异性抗体。MCLA-145的独特免疫刺激特性源于其在肿瘤微环境中激活免疫效应细胞的同时阻断同一免疫细胞群体的抑制信号。Merus是一家临床阶段的肿瘤学公司，致力于开发创新的全程人源双特异性和三特异性抗体疗法（Multiclonics）。

ARCA生物制药公司完成了一项名为ASPEN-COVID-19的2b期临床试验的招募工作，该试验旨在评估rNAPc2作为治疗住院COVID-19患者的潜在药物。试验在美国、阿根廷和巴西的多个临床研究站点进行，共招募了160名患者。公司预计将在2022年第一季度报告临床试验的初步数据。该试验的主要终点是评估rNAPc2与肝素相比，在治疗住院的SARS-CoV-2阳性患者并伴有升高的D-二聚体水平时的疗效。D-二聚体是评估凝血激活的常用生物标志物，在约40%至75%的住院COVID-19患者中升高，与不良临床结果相关。ARCA公司总裁兼首席执行官迈克尔·布里斯托博士表示，完成ASPEN-COVID-19的招募是rNAPc2作为治疗住院COVID-19患者的潜在治疗选项的重要里程碑。美国食品和药物管理局（FDA）已将rNAPc2作为COVID-19潜在治疗药物的调查研究指定为快速通道开发计划。

UCB宣布与诺华达成全球合作，共同开发和商业化UCB0599和UCB7853，两款针对帕金森病的创新药物。UCB将获得1.5亿美元的潜在收益，包括首付款1.5亿美元和里程碑付款。UCB0599是一种新型小分子α-突触核蛋白错折叠抑制剂，正在进行2期临床试验；UCB7853是一种抗α-突触核蛋白抗体，正在进行1期临床试验。该合作旨在开发针对帕金森病的创新疗法，旨在减缓或停止疾病的进展。

SQZ Biotechnologies公司宣布，其正在进行的SQZ-PBMC-HPV Phase 1/2临床试验的最高剂量单药治疗队列中，一名高度治疗经验的患者的影像学反应与CD8 T细胞肿瘤浸润和PD-L1表达的显著增加相关，这些均表明肿瘤炎症。该细胞疗法总体上耐受性良好，在试验的最终单药阶段没有观察到剂量限制性毒性。公司将在ESMO-IO大会上详细介绍最高剂量单药治疗队列的详细临床发现，并计划将SQZ-PBMC-HPV与PD-(L)1和CTLA-4通路靶向的检查点抑制剂进行联合治疗。该试验的高剂量队列中，一名在进入试验前接受过PD-1抑制剂大量治疗的患者表现出影像学反应，以及CD8 T细胞肿瘤浸润和PD-L1表达的显著增加。

加拿大卫生部门批准SIGA Technologies公司生产的口服TPOXX（ tecovirimat）作为治疗成人及体重至少13公斤的儿童天花病的特殊用途新药。这一批准标志着SIGA与加拿大国防部在药品提交和监管审查方面的合作取得重要进展，确保SIGA可以继续向加拿大国防部及公共卫生署提供TPOXX作为关键对策进行储备。SIGA Technologies是一家专注于健康安全市场的商业阶段制药公司，其主打产品TPOXX是一种口服和静脉注射的抗病毒药物，用于治疗由天花病毒引起的人天花病。SIGA与辉瑞公司旗下的Meridian Medical Technologies达成国际推广协议，由Meridian在全球除美国以外的市场推广TPOXX。此外，辉瑞与Altaris Capital Partners达成协议，Altaris将收购Meridian。

Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.（MTPA）在2021年12月10日宣布，在虚拟的32届国际ALS/MND协会会议上，对REFINE-ALS生物标志物研究进行了总结，该研究旨在评估ALS患者对RADICAVA（edaravone）治疗的反应。研究利用了多个专业实验室来评估生物标志物样本，包括氧化应激、炎症、神经元和肌肉损伤。此外，研究还采用了COVID-19缓解策略，允许患者通过虚拟方式参与研究。研究自2021年1月起实施协议修订，患者可选择远程医疗和家庭护理机构参与，而不是必须去医院或办公室进行访问。截至2021年4月，北美已有30多个地点积极参与。

INmune Bio公司在2021年英国免疫学大会上宣布了两个关于INKmune药物的研究成果。这些数据首次揭示了INKmune通过多种信号激活自然杀伤细胞，产生具有记忆样表型的mlNK细胞，并促进其在体外显著增殖。在临床试验中，接受INKmune治疗的患者在治疗后119天，60%的NK细胞表现出激活的肿瘤杀伤表型，显著优于治疗前的15%。此外，公司还展示了肿瘤诱导的记忆样NK细胞和肿瘤诱导的NK细胞激活状态的研究，这些研究有助于开发更优的NK细胞免疫治疗策略。

Moleculin Biotech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其WP1122药物用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）的IND申请，计划开展一项针对成年GBM患者的WP1122安全性、药代动力学和疗效的I期临床试验。WP1122同时具有抗病毒和抗癌的潜力，Moleculin计划在英国进行WP1122健康志愿者的I期a临床试验，并寻求2022年在癌症患者中进行WP1122的临床试验。胶质母细胞瘤是恶性脑肿瘤，患者生存率在过去三十年中未见明显改善。Moleculin致力于开发针对高度耐药肿瘤和病毒的药物，其研发项目包括Annamycin、WP1066、WP1220和WP1122等。

Regulus Therapeutics Inc.在罕见与遗传性肾病药物开发峰会上介绍了其针对microRNAs（miRs）的创新药物研发进展。该公司专注于开发针对miRs的药物，这些miRs在基因表达调控中发挥重要作用，并与多种遗传性肾病的发生发展密切相关。Regulus提出，通过使用抗miRs来抑制miRs的过度表达和恢复正常miRs的表达，是一种有前景的治疗策略。目前，该公司正在研究针对miR-21和miR-17的治疗方案，分别用于治疗Alport综合征和常染色体显性多囊肾病（ADPKD）。ADPKD是由Pkd1或Pkd2基因突变引起的，这些基因编码的蛋白质polycystin-1（PC1）或polycystin-2（PC2）功能降低，导致多个充满液体的肾囊肿形成和增殖，最终导致肾功能逐渐丧失。Regulus的首代选择性miR-17抑制剂RGLS4326在ADPKD患者的1b期临床试验中显示出PC1和PC2水平的显著增加，这为靶向miR-17治疗ADPKD提供了临床证据。此外，Regulus还宣布了对第二代miR-17抑制剂RGLS8429的战略优先级，该药物在临床前研究中表现出良好的药理特性，预计将在

Allogene Therapeutics公司将于2021年12月13日（周一）下午1:30 PT/4:30 PM ET举办电话会议和网络直播，旨在回顾其在美国血液学会年度会议上即将展示的ALPHA和ALPHA2 Phase 1临床试验（针对复发/难治性非霍奇金淋巴瘤）以及UNIVERSAL Phase 1临床试验（针对复发/难治性多发性骨髓瘤）的数据。公司将在其网站www.allogene.com的投资者标签下提供电话会议和网络直播的接入方式，并在会议结束后提供30天的录音回放。Allogene Therapeutics是一家位于南旧金山的临床阶段生物技术公司，专注于开发异基因CAR T（AlloCAR T™）癌症疗法，其管理团队在细胞疗法领域拥有丰富经验，致力于开发“现货”CAR T细胞疗法，以满足更多患者的需求。

Zymeworks公司宣布，Janssen公司已开始使用其Azymetric™和EFECT™治疗平台开发的二价抗体JNJ-78306358对首位患者进行治疗。这是Zymeworks与Janssen合作的第二个二价抗体项目进入临床试验，此前在8月份，Janssen已经开始使用另一项二价抗体JNJ-78278343进行临床试验。Zymeworks的CEO Ali Tehrani表示，他们很高兴看到合作伙伴的疗法进入临床试验，并祝贺Janssen的团队。Zymeworks的Azymetric™平台可以将单特异性抗体转化为双特异性和多特异性抗体，而EFECT™平台则可以调节抗体介导的免疫反应。Zymeworks已与九家生物制药公司建立战略合作伙伴关系，共有六种新型疗法进入临床试验。Zymeworks将根据2017年与Janssen签订的许可协议获得里程碑式的付款。根据该协议，Zymeworks向Janssen提供了全球性的、有版税的许可，以使用其Azymetric和EFECT平台开发针对Janssen治疗靶点的最多六种双特异性抗体。Janssen负责该许可协议下的所有研究、开发和商业化活动。Zymeworks已获得5

Neuvivo公司宣布成立，拓展了其高管团队并组建了科学顾问委员会。该公司专注于开发治疗ALS和其他神经退行性疾病的临床阶段治疗方案，其主导药物NP001已获得FDA的孤儿药和快速通道指定，用于治疗ALS。公司近期目标是推进NP001的审批进程，为患者提供更有效的治疗。NP001是一种新型药物，旨在通过调节巨噬细胞减少炎症，恢复免疫系统平衡，针对慢性炎症在ALS中神经元功能丧失的关键作用。Neuvivo的创始人和CEO Ari Azhir博士表示，公司将与FDA合作，致力于满足ALS患者和倡导者的需求。NP001的机制研究指出，巨噬细胞功能受损是许多中枢神经系统疾病的关键因素，包括帕金森病和阿尔茨海默病，预示着小分子NP001可能成为其他疾病的治疗选择。Neuvivo由行业领袖和科学家共同创立，致力于为ALS和其他疾病提供先进的治疗方案。

Relmada Therapeutics宣布，其领先产品候选药物REL-1017的滥用潜力研究数据将在美国神经精神药理学学会第60届年会上进行展示。该研究对比了REL-1017与阿片类药物氧可酮的滥用潜力。REL-1017是一种新型NMDA受体通道阻断剂，目前处于晚期开发阶段，用于治疗重度抑郁症（MDD）。该研究显示，REL-1017在快速、强效且持久的抗抑郁效果方面具有显著优势，且安全性、耐受性和药代动力学特性良好。Relmada Therapeutics专注于中枢神经系统疾病的治疗，致力于改善患者及其家庭的生活。

LintonPharm公司宣布，其针对非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的Phase 1/2临床试验项目已开始给药，该试验项目针对的是对卡介苗（BCG）无反应的NMIBC患者。公司CEO罗伯特·李博士表示，这是评估catumaxomab作为多种癌症靶向治疗的重要一步。catumaxomab是一种单克隆双特异性抗体，在临床试验中表现出良好的耐受性和肿瘤控制效果。膀胱癌是全球第10常见癌症，其中约75%为NMIBC。目前，NMIBC的主要治疗方法包括经尿道切除术、化疗和膀胱内BCG。Catumaxomab已被欧洲药品管理局批准用于治疗恶性腹水，具有诱导长期疫苗接种效果的可能性。LintonPharm致力于开发创新的T细胞结合双特异性抗体，以将恶性癌症转变为可管理甚至可治愈的疾病。

Peptilogics公司宣布，其领先设计的肽类治疗药物PLG0206的两项研究已发表在同行评审期刊《抗菌剂与化疗》和《微生物学光谱》。其中一项研究详细介绍了PLG0206在健康受试者中静脉注射的单次递增剂量安全性、耐受性和药代动力学结果，显示PLG0206安全、耐受性好，药代动力学呈线性。另一项研究则展示了PLG0206在慢性膝关节置换术后感染治疗中的潜力，通过体外实验证实了PLG0206对细菌生物膜的有效性。PLG0206已被授予FDA孤儿药资格和合格传染病产品资格，用于治疗关节置换术后感染。Peptilogics利用专有的肽工程技术和人工智能平台加速药物发现，旨在为严重疾病患者提供更有效的治疗方案。