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ProfoundBio 完成 1.12 亿美元的 B 轮超额认购股权融资，以推进其临床阶段抗体偶联药物（ADC）产品管线

医药投融资

ProfoundBio 完成 1.12 亿美元的 B 轮超额认购股权融资，以推进其临床阶段抗体偶联药物（ADC）产品管线

ProfoundBio宣布完成1.12亿美元的B轮融资，由Ally Bridge Group领投，众多知名医疗保健和共同基金机构投资者参与。此轮融资将支持公司开发差异化的ADC疗法，包括卵巢癌治疗药物Rina-S的关键性试验。Andrew Lam、Eric Dobmeier和Enoch Kariuki将加入公司董事会。ProfoundBio致力于开发针对实体瘤的ADC疗法，其产品线包括Rina-S、PRO1160、PRO1107和PRO1286等。新融资将加速公司临床试验，并推动2024年至2025年的关键数据发布。

PRNewswire

2024-02-13

卵巢癌实体瘤普方生物制药（苏州）有限公司
KalVista Pharmaceuticals将在2024年美国过敏、哮喘和免疫学学会年会上展示3期Sebetralstat数据

研发注册政策

KalVista Pharmaceuticals将在2024年美国过敏、哮喘和免疫学学会年会上展示3期Sebetralstat数据

KalVista Pharmaceuticals在2024年美国过敏、哮喘与免疫学年会（AAAAI）上有多篇摘要被接受，包括将于2月24日和25日在华盛顿特区会议中心进行的口头报告和壁报展示。公司近期公布了其口服按需疗法sebetralstat的积极3期临床试验数据，预计将在2024年上半年向美国FDA提交新药申请，并在下半年向欧洲和日本提交申请。此外，KalVista的口服Factor XIIa抑制剂项目代表了新一代疗法，有望进一步改善患有HAE和其他疾病患者的治疗。

Businesswire

2024-02-13

哮喘 Kalvista Pharmaceuticals Inc sebetralstat
欧盟委员会批准首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CASGEVY™ （exagamglogene autotemcel）用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性 β 地中海贫血（TDT）

研发注册政策

欧盟委员会批准首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CASGEVY™ （exagamglogene autotemcel）用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性 β 地中海贫血（TDT）

欧洲委员会已对CRISPR Therapeutics公司研发的基因编辑疗法CASGEVY™（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）授予有条件市场授权，用于治疗12岁及以上患有严重镰状细胞性贫血（SCD）或输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的患者。这一疗法是欧盟唯一获批准用于SCD和TDT患者的基因疗法，预计将有超过8000名患者符合治疗条件。CASGEVY™通过CRISPR/Cas9技术编辑患者自身的造血干细胞，提高红细胞中胎儿血红蛋白（HbF）的水平，从而减少或消除SCD患者的血管阻塞危机（VOCs）和TDT患者的输血需求。Vertex公司负责CASGEVY™的全球开发、生产和商业化，并与CRISPR Therapeutics共享利润。

GlobeNewswire

2024-02-13

镰状细胞病 CRISPR Therapeutics AG 小脑共济失调 exagamglogene autotemcel
罗氏与 PathAI 达成合作协议，以扩展用于伴随诊断的数字病理学能力

交易并购

罗氏与 PathAI 达成合作协议，以扩展用于伴随诊断的数字病理学能力

罗氏公司宣布与全球领先的病理人工智能技术公司PathAI达成协议，将共同开发AI赋能的数字病理算法，用于伴随诊断领域。PathAI将独家为罗氏组织诊断部门（RTD）提供算法开发服务，同时罗氏仍可继续开发自己的算法。双方合作旨在加速AI伴随诊断的发展，为生物制药公司提供精准治疗解决方案。此次合作是基于2021年10月达成的先前协议，当时两家公司共同开发了一种嵌入式图像分析工作流程，PathAI的算法已完全集成到罗氏的navify®数字病理软件平台中。

PRNewswire

2024-02-13

PathAI Inc
大冢制药宣布 AVP-786 治疗阿尔茨海默病痴呆相关激越的 3 期顶线结果

研发注册政策

大冢制药宣布 AVP-786 治疗阿尔茨海默病痴呆相关激越的 3 期顶线结果

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.和其母公司Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.宣布了AVP-786在治疗阿尔茨海默病引起的痴呆相关激动的3期临床试验的初步结果。结果显示，在主要疗效终点上，AVP-786与安慰剂相比，在CMAI总分的变化上没有达到统计学上的显著差异。AVP-786治疗组的患者中，有超过5%的患者出现了治疗相关的副作用，包括跌倒，安慰剂组的发生率较低。试验中报告了4例死亡，其中安慰剂组3例，AVP-786低剂量组1例。Otsuka计划对数据进行进一步分析，以确定AVP-786在治疗阿尔茨海默病引起的痴呆相关激动的全面潜力，并计划在以后提交试验结果进行科学发表。

Businesswire

2024-02-13

老年性痴呆
渤健获得欧盟委员会批准 SKYCLARYS® （omaveloxolone），这是第一个治疗弗里德赖希共济失调的疗法

研发注册政策

渤健获得欧盟委员会批准 SKYCLARYS® （omaveloxolone），这是第一个治疗弗里德赖希共济失调的疗法

欧洲委员会批准了Biogen公司研发的SKYCLARYS（奥马韦洛酮）用于治疗成人和16岁以上青少年的弗里德赖希共济失调（FA），这是欧盟首次批准用于治疗这种罕见遗传性神经退行性疾病的药物。SKYCLARYS在临床试验中显示出与安慰剂相比显著改善患者功能的效果。弗里德赖希共济失调是一种常见的遗传性共济失调，早期症状通常在儿童时期出现，包括协调能力下降、肌肉无力和疲劳。随着疾病的发展，患者可能还会出现视力障碍、听力丧失、言语和吞咽困难、糖尿病、脊柱侧弯和严重的心脏病等问题。许多患者需要使用步行辅助工具，通常在诊断后10-20年内需要轮椅。Biogen公司表示，很高兴将SKYCLARYS纳入其药物组合，以满足弗里德赖希共济失调患者的重大未满足需求。SKYCLARYS在美国和欧盟均已获得批准，并获得了孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。

GlobeNewswire

2024-02-13

糖尿病 Biogen Inc 弗里德赖希共济失调先天性再生障碍性贫血
G1 Therapeutics 在独立数据监测委员会进行中期分析后，继续进行 Trilaciclib 治疗转移性三阴性乳腺癌的关键 3 期试验

研发注册政策

G1 Therapeutics 在独立数据监测委员会进行中期分析后，继续进行 Trilaciclib 治疗转移性三阴性乳腺癌的关键 3 期试验

G1 Therapeutics公司宣布，独立数据监测委员会（DMC）建议继续进行PRESERVE 2关键性3期临床试验，评估trilaciclib与吉西他滨和卡铂联合用于转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）一线治疗。最终分析预计在2024年第三季度进行，评估总生存期（OS）。DMC未表达任何关于安全性的担忧，也未建议对研究进行任何其他更改。G1 Therapeutics公司首席执行官Jack Bailey表示，公司对trilaciclib最终实现OS主要终点充满信心，基于先前随机2期研究中显示的稳健生存益处，以及该关键性研究的最终分析具有更高的统计功效。trilaciclib是一种首次使用的CDK4/6抑制剂，旨在在细胞毒性治疗期间保护骨髓和免疫系统功能，以改善患者预后。PRESERVE 2是一项全球多中心、随机、安慰剂对照的3期试验，评估trilaciclib在局部晚期无法手术切除或转移性TNBC患者中的疗效。G1 Therapeutics公司致力于开发新一代疗法，改善癌症患者的生活，包括其首个商业产品COSELA®（trilaciclib）。

GlobeNewswire

2024-02-13

卡铂吉西他滨 DMC Biotechnologies Inc G1 Therapeutics Inc
GID BIO 完成治疗膝骨关节炎的随机双盲关键性 III 期细胞治疗研究的入组

研发注册政策

GID BIO 完成治疗膝骨关节炎的随机双盲关键性 III 期细胞治疗研究的入组

GID BIO公司完成了两项关键性III期临床试验中的第一项，旨在研究使用患者自身间充质血管细胞（SVF）治疗膝关节骨关节炎。该临床试验采用细胞治疗方式，在门诊环境中进行，整个过程不超过三小时。这是首个多中心、双盲、随机、对照的细胞疗法临床试验，用于治疗因骨关节炎引起的疼痛和关节功能丧失。III期临床试验旨在产生最高水平的临床证据，以支持美国监管机构的审批。目前，骨关节炎治疗存在巨大未满足的需求，即需要一种持久的治疗方法来缓解慢性退行性疾病引起的关节疼痛和关节活动能力丧失。现有的骨关节炎疼痛管理疗法包括药物和关节注射，它们对疼痛的影响有限，且只能提供短期疗效。目前唯一批准的用于治疗严重膝关节骨关节炎的持久治疗方法是关节置换的大手术，这被认为是十大最常见的手术之一，也是相关的医疗费用之一。GID BIO公司CEO威廉·西米诺博士表示，公司已投入12年时间进行间充质血管细胞技术发展和临床评估，完成III期临床试验的入组标志着巨大的成就。他预计，今年年底的III期临床试验结果将超过成功的II期临床试验结果。该III期临床试验在美国九个地点进行，目前正在进行第二个针对膝关节骨关节炎的随机对照III期临床试验的设计，计

PRNewswire

2024-02-13

神经系统疾病骨关节炎膝关节骨关节炎
TRAWSFYNYDD THERAPEUTICS 获准进行 TRX01 的首次患者试验，TRX01 是一种用于治疗 COVID 19 的每日一次蛋白酶抑制剂

研发注册政策

TRAWSFYNYDD THERAPEUTICS 获准进行 TRX01 的首次患者试验，TRX01 是一种用于治疗 COVID 19 的每日一次蛋白酶抑制剂

Trawsfynydd Therapeutics公司宣布开展一项针对新型COVID-19治疗药物TRX01的人体临床试验，该药物是一种针对SARS-CoV-2病毒主蛋白酶的抑制剂。该药物被设计为同类最佳药物，无需与利托那韦联合使用，代表了该领域的一大进步。此次临床试验旨在评估TRX01的人体安全性、耐受性和药代动力学。Trawsfynydd Therapeutics公司专注于开发针对呼吸道病毒疾病的最佳抗病毒治疗药物，利用混合人工智能平台进行药物研发，目前正在进行针对SARS-CoV-2和流感病毒疾病的临床阶段项目。

PRNewswire

2024-02-13

利托那韦 COVID-19 protease Traws Pharma Inc
Incyte公布2023年第四季度财务报告及2024年财务展望

交易并购

Incyte公布2023年第四季度财务报告及2024年财务展望

Incyte公司公布2023年第四季度财务报告，报告显示总净产品收入和版税收入为37亿美元，同比增长14%。Jakafi®（鲁索利汀）2023年净收入为26亿美元，同比增长8%。Opzelura®（鲁索利汀乳膏）2023年净收入为3.38亿美元，主要受特应性皮炎需求强劲和白癜风的成功上市推动。Incyte预计到2030年将推出超过10款新产品。公司将于2024年3月11日举办投资者会议，讨论其在2024年AAD年会上的关键数据展示。此外，Incyte还更新了其研发组合的进展，包括与MorphoSys AG达成的资产购买协议、ruxolitinib乳膏在法国的批准以及多个新药研发项目的进展。

Biospace

2024-02-13

Incyte Corp 特应性皮炎白癜风 MorphoSys AG
Areteia Therapeutics 宣布在 A 轮融资中追加 $75MM 用于口服 Dexpramipexole 治疗嗜酸性粒细胞性哮喘

医药投融资

Areteia Therapeutics 宣布在 A 轮融资中追加 $75MM 用于口服 Dexpramipexole 治疗嗜酸性粒细胞性哮喘

Areteia Therapeutics宣布获得7500万美元的额外A轮融资，用于支持其在嗜酸性哮喘中dexpramipexole的III期临床试验的扩展，使A轮融资总额达到4.25亿美元。Viking Global Investors和Marshall Wace加入由Bain Capital Life Sciences领投的原有投资者阵容，包括Access Biotechnology、GV、ARCH Venture Partners、Saturn Partners、Sanofi、Maverick Capital和Population Health Partners。这笔额外资金将支持III期临床试验的显著扩展，包括在日本及多个全球市场的临床试验，扩大生产活动，以及包括开发每日一次剂型的生命周期管理。Areteia Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发新型炎症和免疫学疗法，以帮助呼吸系统疾病患者更好地控制疾病，回归正常生活。其领先药物候选dexpramipexole是一种口服的嗜酸性粒细胞成熟抑制剂，旨在通过降低血液和组织中的嗜酸性粒细胞来靶向嗜酸性粒细胞炎症。该药物在III期

Biospace

2024-02-13

Sanofi SA 哮喘
BioAge 宣布获得 1.7 亿美元的超额认购 D 轮融资，以加速肥胖和代谢疾病治疗药物的开发

医药投融资

BioAge 宣布获得 1.7 亿美元的超额认购 D 轮融资，以加速肥胖和代谢疾病治疗药物的开发

BioAge Labs完成了一轮1.7亿美元的D轮融资，由Sofinnova Investments领投，包括Longitude Capital、RA Capital等多家机构参与。新任董事长为Sofinnova Investments的James Healy博士，Longitude Capital的Patrick Enright将担任董事会董事。资金将用于支持其领先化合物azelaprag的二期临床试验，该化合物是一种口服的apelin受体激动剂，用于肥胖症治疗，并与Lilly的Zepbound（tirzepatide）和其他肠促胰岛素联合使用。预计2024年中开始与Eli Lilly的Chorus组织合作进行Zepbound的研究。Azelaprag在1b期临床试验中显示出增加肌肉代谢、提高能量消耗和防止肌肉萎缩的潜力，并在临床前研究中显示出与肠促胰岛素药物相比，加倍减重效果，同时改善身体组成和肌肉功能。

Biospace

2024-02-13

Eli Lilly & Co 替尔泊肽肥胖 BioAge Labs Inc
eGenesis 和 PorMedTec 宣布在日本成功生产转基因猪供体

医投速递

eGenesis 和 PorMedTec 宣布在日本成功生产转基因猪供体

eGenesis公司与PorMedTec在日本成功生产了基因工程化的猪供体，这是在美国外建立eGenesis生产能力的重大里程碑。两家公司合作，利用eGenesis开发的基因工程猪细胞，通过体细胞核转移或克隆技术进行生产。这些细胞带有与eGenesis在美国开发的领先器官候选者相同的基因编辑，包括敲除与超急性排斥反应相关的糖抗原合成基因、插入调节排斥反应的多个途径的人源转基因以及灭活猪基因组中的内源性逆转录病毒。eGenesis和PorMedTec计划在日本共同推进基因工程器官的开发，以解决该国巨大的未满足需求，最初重点关注肾脏移植。日本器官短缺问题比美国更为严重，只有3%的等待名单候选人能够接受移植，因为同种异体器官捐赠者更少。日本的肾脏移植等待时间中位数为15年，而美国为4年。eGenesis首席执行官Mike Curtis表示，这是eGenesis的一个重要里程碑，展示了其平台在拓展地理范围和满足更多患者需求方面的潜力。PorMedTec创始人兼首席执行官Genjiro Miwa表示，克隆技术的应用将使使用基因工程猪供体提供替代器官供应成为可能，目标是向所有需要移植的患者提供可持续的器官供应。

Businesswire

2024-02-13

PorMedTec Co Ltd eGenesis Inc
Unravel 在哥伦比亚启动治疗 Rett 综合征的 RVL-001 临床项目，并提供临床试验工具翻译

研发注册政策

Unravel 在哥伦比亚启动治疗 Rett 综合征的 RVL-001 临床项目，并提供临床试验工具翻译

Unravel生物科学公司宣布在哥伦比亚启动RVL-001临床试验项目，旨在治疗雷特综合症。该项目包括将广泛使用的雷特综合症行为问卷（RSBQ）翻译成西班牙语，这是临床试验启动的关键步骤。雷特综合症是一种罕见的神经遗传性疾病，主要影响女性，全球发病率约为每10000名女性出生一例。Unravel的专有药物发现平台已识别出RVL001作为治疗雷特综合症的潜在药物，同时也在开发新型小分子药物RVL002。该研究将有助于扩大雷特综合症的研究范围，并为全球超过5亿西班牙语使用者提供关键的临床评估工具。

美通社

2024-02-13

Rett 综合征
RespireRx Pharmaceuticals Inc. 报告其非阿片类药物铅 GABAkine 的临床前疼痛缓解

研发注册政策

RespireRx Pharmaceuticals Inc. 报告其非阿片类药物铅 GABAkine 的临床前疼痛缓解

RespireRx Pharmaceuticals Inc.宣布其领先药物KRM-II-81已进入美国国立卫生研究院（NIH）HEAL计划预临床筛选平台（PSPP）的下一阶段评估。该计划旨在加速科学解决方案以应对国家鸦片公共卫生危机。KRM-II-81在动物实验中表现出抑制疼痛行为的效果，且副作用极小。研究支持了KRM-II-81在多种疼痛模型中有效缓解疼痛的观察结果。RespireRx团队由经验丰富的科学家领导，专注于神经和精神疾病的药物发现和开发。该团队在药物发现和开发方面拥有丰富经验，包括新型镇痛药物的开发。KRM-II-81在动物模型中显示出高水平的抗惊厥和镇痛活性，且没有产生耐受性、依赖性、呼吸抑制或滥用倾向。此外，KRM-II-81在治疗难治性癫痫和睡眠呼吸暂停方面也显示出良好的前景。

纳斯达克证券交易所

2024-02-13

疼痛
KalVista Pharmaceuticals 报告称，3 期 KONFIDENT 试验满足 sebetralstat 作为首个口服按需治疗遗传性血管性水肿的所有终点

研发注册政策

KalVista Pharmaceuticals 报告称，3 期 KONFIDENT 试验满足 sebetralstat 作为首个口服按需治疗遗传性血管性水肿的所有终点

KalVista Pharmaceuticals宣布其口服小分子蛋白酶抑制剂sebetralstat在治疗遗传性血管性水肿（HAE）的3期KONFIDENT临床试验中取得积极结果。该试验是迄今为止在HAE领域进行的最大、最具代表性的试验，包括青少年、长期预防用药患者以及所有攻击严重程度和部位的患者。试验满足了所有主要和关键次要终点，并显示出良好的安全性特征。sebetralstat在300mg和600mg剂量下治疗HAE攻击，与安慰剂相比，显著更快地开始缓解症状（300mg p0.0001，600mg p0.0013）。治疗相关的副作用发生率分别为2.3%（300mg sebetralstat）、2.2%（600mg sebetralstat）和4.8%（安慰剂）。KalVista首席执行官Andrew Crockett表示，这些具有临床意义的成果代表了对HAE患者的一个可能的重要进步。如果获得批准，sebetralstat可能为患者及其护理人员提供一个有吸引力的治疗选择。KalVista计划在2024年第一季度向美国FDA提交sebetralstat的新药申请，并在今年晚些时候在欧洲和日本提交申请。

Businesswire

2024-02-13

遗传性血管性水肿 Kalvista Pharmaceuticals Inc sebetralstat
DelSiTech 和 Tolmar 宣布达成全球许可和开发协议

交易并购

DelSiTech 和 Tolmar 宣布达成全球许可和开发协议

DelSiTech与Tolmar宣布全球许可和开发协议，Tolmar获得DelSiTech的硅基质技术全球许可，用于开发和商业化两种未公开的药物靶点。双方将合作开发更多药物产品，涵盖泌尿科、生殖健康和儿科内分泌学等多个治疗领域。DelSiTech将获得前期付款、开发及商业化里程碑付款以及许可产品净销售额的版税。该协议进一步巩固了两家公司的合作关系，Tolmar今年1月已对DelSiTech进行投资。

美通社

2024-02-13

DelSiTech Ltd Tolmar International
Maxx Orthopedics 将与 THINK Surgical 合作开发机器人 TKA

交易并购

Maxx Orthopedics 将与 THINK Surgical 合作开发机器人 TKA

Maxx Orthopedics与THINK Surgical达成合作，将Maxx Orthopedics的植入物，包括FreedomKnee系统，加入THINK Surgical的ID-HUB数据库，用于其TMINI机器人系统。此举旨在为医生提供更多植入物选择，并推进THINK Surgical提供开放平台机器人手术系统的承诺。Maxx Orthopedics的FreedomKnee系统将与THINK Surgical的TMINI系统结合，有望获得美国FDA的批准，为美国客户提供机器人辅助的全膝关节置换技术。双方均对此次合作表示兴奋，认为这将提升手术体验并满足患者需求。

美通社

2024-02-13

Maxx Orthopedics Inc THINK Surgical Inc
Tonix Pharmaceuticals 宣布聘请 Rho 作为 CRO，以支持向 FDA 提交新药申请，以批准 Tonmya（TM）用于治疗纤维肌痛

交易并购

Tonix Pharmaceuticals 宣布聘请 Rho 作为 CRO，以支持向 FDA 提交新药申请，以批准 Tonmya（TM）用于治疗纤维肌痛

Tonix Pharmaceuticals宣布聘请Rho公司作为合同研究组织（CRO）以支持其向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA），以批准Tonmya（环苯扎林HCl舌下片）用于治疗纤维肌痛。Tonmya是一种潜在的新型一线疗法，非阿片类镇痛剂，用于治疗纤维肌痛，其疗效得到两项III期临床试验的显著数据支持。Tonix计划在2024年下半年提交NDA。纤维肌痛是一种影响约1000万美国成人的慢性疼痛状况，通常持续数年或数十年。Rho公司表示，他们期待为Tonix的Tonmya项目提供持续支持，希望这项工作能为数百万人提供新的治疗方法。

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.

2024-02-13

纤维肌痛 Tonix Pharmaceuticals Holding Corp
PanTera 与拜耳签署锕 225 供应协议

交易并购

PanTera 与拜耳签署锕 225 供应协议

比利时公司PanTera与拜耳公司签署了供应锕-225（225Ac）的产能预订协议，标志着PanTera在支持放射性核素治疗行业，推动新癌症治疗方法应用于患者方面的独特能力。该协议反映了PanTera作为欧盟基于的225Ac可靠供应商的独特地位。2024年，PanTera将继续致力于增加225Ac在临床试验中的可及性，并开发大规模、先进的生产设施以满足全球需求。PanTera的CEO Sven Van den Berghe表示，PanTera今年开始供应225Ac的能力将促进该领域的研究和临床试验。PanTera致力于通过扩大生产规模来满足全球对靶向放射性药物治疗的重大需求。

GlobeNewswire

2024-02-13

恶性肿瘤拜耳（中国）有限公司