在2021年12月1日的虚拟ISPOR欧洲2021大会上，西班牙首次提出了高剂量甲氨蝶呤相关毒性（HDMTX）的证据。Omakase Consulting S.L.的Xavier Badia博士展示了题为“使用德尔菲技术评估西班牙甲氨蝶呤毒性患者的流行病学和临床管理”的海报，显示西班牙接受HDMTX治疗的11.6%的患者可能发生急性肾损伤，死亡率为4.2%。这些结果与来自其他国家的研究结果一致，发生率在2-12%，死亡率在4-6%之间。这些结果将支持BTG Speciality Pharmaceutical在欧洲联盟申请glucarpidase的营销批准，该申请已于2020年8月提交给欧洲药品管理局。Eva Gallardo，BTG Specialty Pharmaceuticals的医学总监表示，这项研究进一步验证了对于因肾功能受损而清除延迟的甲氨蝶呤毒性患者，可靠救援治疗急性需求的必要性。高剂量MTX化疗用于治疗或预防成人及儿童某些类型癌症的复发，如白血病、淋巴瘤和骨肉瘤。在西班牙，每年有1,475名患者接受HDMTX治疗。在提供Voraxaze®的医院中，63%的患者有资格接受治疗。通过德尔菲技术达成共

中国国家药品监督管理局药品审评中心对艾弗沙®（甲磺酸伏美替尼片）一线治疗EGFR敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）给予突破性疗法认定，该药物具有更强的穿透血脑屏障能力，对脑转移NSCLC患者疗效更佳。艾弗沙®的全国多中心III期临床研究显示，与一代EGFR-TKI吉非替尼相比，伏美替尼治疗组具有显著统计学意义和临床意义的无进展生存（PFS）获益。艾弗沙®在国内已获批用于治疗EGFR T790M突变阳性的NSCLC成人患者，此次认定有望加速其一线治疗晚期NSCLC适应症的上市申请，成为艾力斯创新药研发的又一里程碑。

GenSight Biologics公司宣布，其创新基因疗法LUMEVOQ®在非人灵长类动物研究中显示出单眼注射后，其DNA可以从注射眼转移到非注射眼，这一发现解释了在临床试验中观察到的一侧治疗患者的双眼最佳矫正视力（BCVA）改善的现象。该研究发表在《分子治疗——方法和临床发展》期刊上，与去年在《科学转化医学》上发表的报告一致，揭示了LUMEVOQ®临床试验中观察到的意外双侧效应。该研究对设计未来基因治疗试验具有重要意义，并有助于理解单侧基因治疗如何导致双眼视力改善，以及眼间交互作用的机制。研究结果表明，LUMEVOQ®的DNA通过视神经和视交叉沿前视觉通路传递到未治疗的眼睛。

四川大学华西医院刘伦旭教授团队联合多家机构开展了一项名为LUNGCA的研究，旨在通过ctDNA检测预测NSCLC患者术后复发风险。研究结果显示，围术期ctDNA检测能够有效预测NSCLC患者术后复发，并可作为术后早期检测MRD的可靠指标。研究纳入了330例I-III期NSCLC患者，通过分析ctDNA状态与患者预后之间的关系，发现ctDNA-MRD阳性是患者RFS缩短的独立危险因素，且ctDNA-MRD状态在多因素Cox分析中对RFS预测的相对贡献度高于TNM分期等临床变量。此外，研究还发现，ctDNA-MRD状态与辅助治疗结果密切相关，MRD阳性患者接受辅助治疗可提高RFS，而MRD阴性患者接受辅助治疗则RFS更差。这一研究为肺癌术后治疗决策提供了重要参考，具有巨大的临床应用价值。

一临云完成数千万元A轮融资，由康君资本独家投资，用于平台研发、临床运营及数据科学团队建设等。该平台提供临床试验终点评估解决方案，包括eCOA、CTMS、eTMF、EDC、RTSM等数字化技术，服务制药企业、医疗器械公司、研究机构等。一临云的eCOA系统提供标准量表库和逻辑核查，支持评分员发现数据异常。团队由研发人员组成，CEO覃龙博士有丰富的临床试验研究经验，CTO吴卫平是基础架构、SaaS、数据存储与安全领域的专家。一临云已与多家创新药企、CRO公司合作，并成为Signant Health大中华区独家运营代表，推广eCOA软件和服务。一临云CTMS支持多中心临床试验，符合国家CDE发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》。

射频消融技术平台信迈医疗完成近亿美元E轮融资，由鼎珮集团、春华资本领投，思邈资本、红杉中国追加投资。资金将用于推进旗下创新医疗器械的全球临床注册试验、研发新一代RDN及呼吸介入产品、收购海外创新技术和产品线。信迈医疗有两款产品正在临床注册试验，包括高血压肾神经标测/选择性消融系统和重症哮喘支气管射频消融系统。公司共同创始人王捷教授是RDN技术的学术带头人，其技术通过射频消融去除肾神经，提高治疗高血压的有效性和安全性。信迈医疗在呼吸疾病领域也处于领先地位，其支气管射频消融系统适用于治疗重度哮喘。公司创业团队实力雄厚，共同创始人王捷曾任南京大学医学院院长，另一位共同创始人金克文有丰富的医药行业经验。

亚盛医药与信达生物制药集团共同宣布，亚盛医药全资子公司广州顺健生物医药科技有限公司的原创1类新药奥雷巴替尼片（耐立克®）获得中国国家药品监督管理局的上市批准，用于治疗酪氨酸激酶抑制剂耐药的慢性髓细胞白血病（CML）患者。耐立克®是中国首个三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，其获批将打破中国携T315I突变耐药患者的治疗瓶颈。该药基于两项关键性注册II期临床研究数据，显示出良好的疗效和耐受性。亚盛医药与信达生物将共同在中国开展商业化推广，以惠及更多患者。

凌科药业宣布其自主研发的靶向抑制剂LNK01001针对类风湿性关节炎的II期临床试验已完成首例患者给药，该药旨在治疗对传统抗风湿药疗效不佳或不耐受的中度至重度活动性类风湿性关节炎患者。LNK01001是一款选择性激酶抑制剂，此前已在中国、澳大利亚和日本完成I期临床研究，结果显示具有良好的安全性和耐受性。凌科药业首席医学官王雪郦博士表示，期待这一创新药物能为患者带来新的治疗方案。同时，中国医学科学院北京协和医院风湿免疫科主任曾小峰教授表示，类风湿性关节炎是一种慢性进行性的自身免疫性疾病，严重威胁患者生活质量和身体健康，LNK01001的临床研究有望为患者带来新的希望。

苏州润迈德医疗科技有限公司完成近亿美元D轮融资，由平安资本领投，用于加速冠脉血流储备分数测量系统及冠脉微循环病变诊疗系统的临床研究及商业化落地，并研发血管介入手术机器人。公司由归国学者和行业资深技术人员创立，聚焦心血管疾病精准诊疗，已研发caFFR和caIMR产品，推动介入领域精准医疗发展。此外，公司还制定了介入手术机器人战略，预计未来3年内实现市场化落地。公司计划拓展产品应用范围，覆盖泛血管疾病诊断及治疗的完整手术流程，致力于成为血管介入手术机器人平台级公司。

CTI BioPharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将pacritinib新药申请（NDA）的审查期延长三个月至2022年2月28日。这是由于在产品标签讨论中，FDA要求提供额外的临床数据，CTI公司已于2021年11月24日提交。CTI公司表示，将继续与FDA合作，致力于为患有细胞减少性骨髓纤维化的患者提供新的治疗选择。Pacritinib是一种针对JAK2、IRAK1和CSF1R的新型口服激酶抑制剂，不抑制JAK1。该NDA是基于PERSIST-2、PERSIST-1和PAC203临床试验的数据，重点在于接受pacritinib 200毫克每日两次治疗的严重血小板减少症患者。在PERSIST-2研究中，接受pacritinib治疗的严重血小板减少症患者中，29%的患者脾脏体积至少减少了35%，而接受最佳可用疗法的患者中只有3%；23%的患者总症状评分至少减少了50%，而接受最佳可用疗法的患者中只有13%。

Secura Bio宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了撤销FARYDAK（泛比诺斯特）口服胶囊新药申请（NDA）205353的批准。FARYDAK于2015年2月获得加速批准，用于治疗至少接受过两种方案（包括硼替佐米和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤患者。Secura Bio于2019年3月收购了FARYDAK。由于Secura Bio无法完成加速批准过程中要求的后续批准临床研究，因此无法确认FARYDAK的临床效益。由于撤销申请，FARYDAK将不再在2021年12月2日的肿瘤药物咨询委员会会议上讨论。Secura Bio预计FDA将发布联邦公报通知，宣布撤销批准。Secura Bio及其合作伙伴将继续在其他已批准的市场销售FARYDAK。

巴西卫生监管机构Anvisa批准了Telix制药公司领先的前列腺癌成像产品Illuccix（TLX591-CDx）的特别授权，允许其开始销售，这比预期的明年全面监管批准提前。Illuccix是一种针对PSMA的PET成像剂，用于前列腺癌的分期。该批准由Telix的合作伙伴MJM Produtos Farmacêuticos e de Radioproteção LTDA（Grupo RPH）获得，该公司是巴西领先的冷试剂盒和放射药房网络。Anvisa的批准将促进巴西所有男性广泛获得最先进的前列腺癌成像，巴西是基于镓-68的放射性药物的大市场和快速增长市场。Telix首席执行官Christian Behrenbruch表示，他们期待与合作伙伴RPH紧密合作，使巴西前列腺癌患者广泛获得Illuccix。RPH核医学与创新副总裁Rafael Madke表示，他们很高兴获得这一特别授权，并期待在改善前列腺癌患者结果方面发挥重要作用。

Scholar Rock公司宣布了其第三阶段临床试验SAPPHIRE的设计，该试验旨在评估选择性抑制潜伏肌生长素激活的抑制剂apitegromab在非行走型2型和3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的疗效和安全性。SAPPHIRE是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，预计将招募约156名2至12岁的非行走型2/3型SMA患者。患者将被随机分配接受apitegromab 10 mg/kg、apitegromab 20 mg/kg或安慰剂，每月通过静脉输注一次，持续12个月，同时接受背景SMN治疗。SAPPHIRE的设计受到之前TOPAZ 2期概念验证试验结果的启发，旨在推进apitegromab在SMA治疗中的开发。

英矽智能宣布其首个抗纤维化候选药物ISM001-055完成首例健康志愿者的临床给药，该药物由其端到端AI药物研发平台Pharma.AI发现，针对特发性肺纤维化（IPF）这一慢性肺部疾病。ISM001-055在多项临床前研究中展现出巨大潜力，包括改善肌成纤维细胞形成，减缓纤维化发展，且其全新靶点与泛纤维化领域其他适应症相关。英矽智能利用AI技术从靶点发现到临床前候选药物仅用时18个月，研发成本260万美元。这一成果被视为AI药物发现史上的重要里程碑，证明了AI在药物研发中的革命性作用。

Insilico Medicine公司宣布，其AI驱动的药物发现平台Pharma.AI发现的新型小分子抑制剂ISM001-055在治疗特发性肺纤维化（IPF）的临床试验中，首名健康志愿者已接受剂量。ISM001-055在多个临床前研究中显示出高度有希望的结果，包括体外生物研究、药代动力学和安全研究。该化合物显著改善了肌成纤维细胞的活化，这是纤维化发展的原因之一。Insilico Medicine利用其端到端AI药物发现平台，包括生成生物学和生成化学，发现了新型生物靶点和具有药物特性的新型分子。ISM001-055是首个进入临床试验的此类化合物，预计未来将会有更多类似成果。该研究从靶点发现到临床候选药物提名仅用了18个月，预算为260万美元。

Cytokinetics公司在第32届国际ALS/MND研讨会上将进行一次口头报告和三次海报展示。口头报告主题为“IMPACT ALS Europe – 欧洲ALS患者调查”，由都柏林圣三一学院神经学学术单元研究经理Mark Heverin主讲。海报展示包括关于FORTITUDE-ALS试验中定量力量变化与功能结果关系的研究、COURAGE-ALS三期临床试验的更新以及握力与精细运动和手臂功能关系的研究。Cytokinetics是一家专注于开发肌肉激活剂和抑制剂的生物制药公司，正在开发针对肌肉功能障碍和肌肉无力条件的药物。公司正在准备提交美国新药申请，并正在进行多个临床试验，包括针对心力衰竭和肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物。

Longeveron公司宣布与日本国家老年病学中心（NCGG）和神田大学医院达成一项赞助性临床研究协议，旨在研究Lomecel-B在老年、脆弱的日本人群中的安全性和有效性。这一合作由Longeveron首席执行官Geoff Green发起，他认为这项研究在日本尤为重要，因为日本是世界上老龄化最快、人口最老化的国家之一。Lomecel-B在美国已完成1期和2期衰老脆弱性临床试验，且美国食品药品监督管理局已授予其罕见儿科疾病指定，用于治疗婴儿的Hypoplastic Left Heart Syndrome（HLHS）。日本2期研究是一个随机、双盲、安慰剂对照设计，由日本药品医疗器械局（PMDA）批准，目标招募45名受试者，分为三组，每组15人，随机接受Lomecel-B 5000万细胞、Lomecel-B 1亿细胞或安慰剂的单次静脉输注。主要目标是评估安全性，并探讨Lomecel-B对物理功能、日常生活活动、炎症相关生物标志物（如细胞因子）和其他终点的影响。