Harmony Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对治疗罕见神经系统疾病的新型疗法——匹托拉桑（用于治疗特发性嗜睡症）的药物研究新药（IND）申请。公司计划在2022年上半年启动一项针对成年特发性嗜睡症患者的III期临床试验，以评估匹托拉桑的安全性和有效性。匹托拉桑目前在美国以WAKIX®品牌用于治疗嗜睡症患者的过度日间嗜睡或猫眼症状。此外，Harmony Biosciences还在评估匹托拉桑治疗普拉德-威利综合症和1型肌强直症患者的过度日间嗜睡及其他症状的潜力。特发性嗜睡症是一种罕见且慢性神经系统疾病，患者尽管睡眠时间充足甚至较长，但仍然会经历严重的日间嗜睡。根据保险索赔数据，美国被诊断为特发性嗜睡症的患者人数在3万至4万之间。

Zymeworks公司宣布，其合作伙伴Janssen Biotech Inc.开始对JNJ-78306358进行临床试验，这是一种利用Zymeworks的Azymetric和EFECT治疗平台开发的二价抗体。这是Zymeworks与Janssen合作开发的第二个进入临床试验的二价抗体项目，第一个项目在8月份已开始。Zymeworks的Azymetric平台可以将单特异性抗体转化为双特异性和多特异性抗体，而EFECT平台则可以通过抗体Fc修饰激活或抑制抗体介导的免疫反应。Zymeworks与九家生物制药公司建立了战略合作伙伴关系，至今已有六种新型疗法进入临床试验。Zymeworks将根据与Janssen的2017年许可协议获得里程碑式的付款。根据该协议，Zymeworks向Janssen提供了一种全球性的、有版税的许可，用于研究、开发和商业化最多六种针对Janssen治疗靶点的双特异性抗体。Janssen负责该许可协议下的所有研究、开发和商业活动。Zymeworks已获得5000万美元的预付款，并可能获得高达2.82亿美元的开发里程碑付款和高达11.2亿美元的商业里程碑付款，以及基于潜在销售额的分层版税。

Akari Therapeutics公司宣布，其研究显示，在COVID肺炎和慢性阻塞性肺病（COPD）患者中，补体和白细胞三烯（C5和LTB4）系统的过度活跃可能引发危及生命的疾病恶化，而nomacopan可能具有治疗作用。一项由Akari赞助的COVID肺炎观察性研究显示，与对照患者相比，COVID肺炎患者的C5a、C5b9和LTB4血浆水平升高，且随疾病严重程度增加。这些发现与Akari赞助的另一项COPD患者观察性研究一致，该研究显示，在COPD恶化患者中，痰液中C5a水平升高，但血清中未升高，且C5a水平与恶化持续时间/严重程度相关。Akari正在针对哮喘、COPD和COVID肺炎等肺部疾病，这些疾病中某些患者对外部因素的过度反应会引发严重恶化。补体和白细胞三烯是关键炎症介质，通过nomacopan的抑制可能预防疾病进展。Akari正在研究吸入型nomacopan在肺部的药代动力学，并在恶化COPD患者中进行原理性研究，以进一步评估抑制C5和LTB4对nomacopan的影响。此外，COVID肺炎观察性发现正在进一步评估，以探索生物标志物在识别最适宜接受nomacopan治疗的COVID肺炎患者中的作

Amarna Therapeutics获得额外570万美元资金，用于推进其革命性基因治疗平台进入临床试验阶段。这笔资金由现有投资者C4 holding BV、Flerie Invest AB以及荷兰企业局（RVO）提供，将支持其治疗血友病B项目的首次人体临床试验，并推动其在选定自身免疫疾病和慢性炎症方面的研发管线。Amarna Therapeutics利用其专有的SVec基因递送平台，开发了多种安全、有效且持久的基因治疗产品，其领先产品AMA005旨在恢复血友病B患者的凝血过程。公司已与荷兰领先的生物制药合同研发和制造组织HALIX合作，生产临床试验材料，并正在进行生产过程的技术转移。

VBI Vaccines公司宣布，其首席科学官David E. Anderson博士将在2021年12月1日的世界疫苗与免疫治疗大会上展示VBI-1901疫苗的更新数据。VBI-1901是一种针对复发胶质母细胞瘤（GBM）的癌症疫苗免疫治疗候选药物。数据显示，VBI-1901在临床试验中表现出良好的疗效，包括持续的肿瘤反应和与历史对照相比的生存率提高。此外，VBI-1901有望支持加速批准申请，并计划在2022年第一季度开始扩大复发GBM研究的患者招募，并在年中开始评估VBI-1901作为一线治疗的一部分。

苏诺生物公司宣布与麻省理工学院、布里格姆和妇女医院以及麻省总医院达成独家全球专利许可协议，涵盖一系列已授权的独立于配方药物递送技术专利。这些专利广泛覆盖了药物，包括基因疗法，在胃肠道中的快速、靶向递送的基础元素。苏诺生物正在推进和扩展由麻省理工学院李国杰教授实验室最初开发的技术，以促进治疗性药物快速、局部给药，用于治疗严重疾病。这些知识产权组合，包括李国杰教授实验室最初开发的已授权专利，使苏诺生物能够基于这些见解开发患者准备好的治疗方法，并准备进行临床试验。苏诺生物公司正在开发针对炎症介导疾病的疗法产品，利用其超快速和独立于配方的递送技术。苏诺生物的平台能够实现小分子、生物制剂、核酸和基因疗法的快速、局部递送，无需封装治疗药物。

Medicines360和全球非营利研究机构人口理事会达成协议，共同开发一种双重预防片（DPP）产品，旨在全球范围内预防HIV和意外怀孕。该产品专为女性设计，旨在提高预防HIV的口服预防药（PrEP）的普及率，特别是针对青少年女孩和年轻女性。双方计划加快产品开发、监管和制造流程，并寻求慈善支持。DPP产品预计将在五年内上市，有望在撒哈拉以南非洲的15个国家推广，这些国家口服避孕药的使用稳定或增长。

2021年12月1日，Acadia Healthcare公司与奥兰多健康系统达成合资，进入奥兰多市场，为当地居民提供最佳行业实践。此次合作将扩大奥兰多健康系统的住院和门诊项目，提升社区服务活动，改善患者体验，并在整个医疗体系中发展新的综合精神健康策略。Acadia Healthcare首席执行官Debbie Osteen表示，公司自豪地与奥兰多健康合作，为奥兰多及周边社区的个人和家庭提供关键服务。奥兰多健康高级副总裁Gregory P. Ohe强调，此次合作将满足社区当前和未来的心理健康需求。Acadia Healthcare在40个州和波多黎各运营230家行为健康设施，是美国最大的独立行为健康公司。奥兰多健康是一家总部位于佛罗里达州奥兰多的非营利性医疗保健组织，拥有76亿美元的资产管理规模，为东南部地区提供服务。

奥兰多健康与阿卡迪亚医疗公司宣布成立合资企业，旨在提升和扩大该地区的精神健康服务。奥兰多健康医疗集团总裁Sunil Desai表示，此次合作将有助于满足社区当前和未来的精神健康需求。阿卡迪亚医疗公司运营着230家精神健康设施，拥有约10,200张床位，是美国最大的独立精神健康公司。该合资企业将扩展住院和门诊项目，增强社区外展活动，改善患者、员工和客户体验，并在整个医疗体系中发展新的综合精神病学策略。阿卡迪亚将负责奥兰多健康南塞米诺尔医院的精神健康项目管理工作。

Navrogen公司发布了一项关于其专有的Block-Removed Immunoglobulin Technology（BRITE）在提高CD20靶向rituximab抗体疗效方面的预临床数据。研究发现，免疫抑制蛋白CA125会直接结合rituximab并抑制其免疫效应，而BRITE技术生成的抗体NAV-006对CA125免疫抑制具有抵抗力，同时保留了与rituximab相似的抗原结合和免疫效应活性。这一发现为治疗CA125阳性的滤泡性淋巴瘤患者提供了新的治疗机会。Navrogen公司正积极将BRITE技术应用于其他受免疫抑制因素影响的抗体，以改善内部管线候选药物和第三方合作者的产品。

Anji Pharma宣布在中国健康参与者中完成了ANJ900（一种缓释型二甲双胍）的确认研究入组。该研究旨在确定ANJ900能否在血浆中二甲双胍暴露的安全阈值内递送二甲双胍，这可能为百万慢性肾脏病2型糖尿病（CKD/T2D）患者提供一种目前禁忌二甲双胍的治疗选择。Anji计划在2022年1月报告该研究的顶线数据。Anji的全球开发负责人Greg Dombal表示，北京研究的全面入组是DREAM-T2D项目和跨国临床运营组织的重要里程碑。CKD/T2D患者需要更安全的胰岛素替代品，Anji决心尽快将像ANJ900这样的重要药物带给全球各地的患者。ANJ900旨在将二甲双胍专门递送到肠道，目前正在T2D患者中调查中度肾损伤（DREAM-T2D试验，NCT04854512）。自6月在美国启动DREAM-T2D试验以来，Anji已在北美、欧洲、亚洲和拉丁美洲的11个其他卫生当局提交了监管文件。Anji Pharma是一家致力于将变革性疗法带给全球患者的临床阶段公司。Anji的资产中心业务模式允许快速灵活地构建价值，利用以“中心辐射”效率运营的临床和监管核心。Anji的临床管线包括针对2型糖尿病和晚期慢性肾脏病患者的

RespireRx Pharmaceuticals Inc.宣布，其科学家团队在《疼痛的神经生物学、生理学和心理学》一书中发表了关于新型α2/3-含GABA A受体激动剂KRM-II-81的研究章节。KRM-II-81是一种口服生物利用度高的咪唑二氮卓类药物，具有镇痛效果。该研究由RespireRx研究研究员James M. Cook和Jeffrey M. Witkin领导，Cerne博士参与，并展示了KRM-II-81在多种动物模型中的镇痛效果，包括癫痫、疼痛、焦虑和抑郁。与常用镇痛药相比，KRM-II-81在急性疼痛和慢性疼痛模型中表现出类似的或更高的镇痛效果，同时没有产生镇静、运动障碍等副作用，也没有产生耐受性、依赖性、呼吸抑制或滥用倾向。这项研究为治疗慢性疼痛和癫痫提供了新的希望。

Blue Earth Diagnostics在即将于2021年12月1日至3日在佛罗里达州奥兰多举行的第22届泌尿外科肿瘤学（SUO）年会上，将展示Axumin®（氟化洛非尼F 18）的研究成果。Axumin®是一种用于疑似前列腺癌复发的男性患者的PET成像药物，已被FDA批准。此次会议将讨论前列腺、肾脏和膀胱癌的最新转化研究，以及泌尿外科肿瘤学的策略。Gerald L. Andriole博士将在会上发表关于18F-Fluciclovine PET/CT对前列腺癌生化复发患者ADT计划影响的论文。Blue Earth Diagnostics邀请与会者参加此次会议并参观其展位。Bracco Imaging是一家世界领先的诊断影像提供商，拥有广泛的诊断影像产品和服务，包括X射线成像、磁共振成像、超声成像和核医学。

Codiak BioSciences宣布其首个系统（静脉）给药的工程化外泌体治疗候选药物exoASO-STAT6获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，用于评估其在肝细胞癌中的安全性、耐受性、生物标志物和初步抗肿瘤活性。该药物针对肿瘤相关巨噬细胞（TAMs）中的转录因子STAT6，在临床前模型中表现出单药抗肿瘤活性。Codiak计划在2022年上半年开始招募患者进行1期临床试验。在SITC 2021年会上，数据显示exoASO-STAT6在肝细胞癌模型中显著降低STAT6 mRNA水平，抑制肿瘤生长，并在50%的小鼠中诱导肿瘤完全缓解。当与抗PD1抗体联合使用时，这一缓解率进一步提高至75%。Codiak是一家专注于开发基于外泌体的创新疗法的临床阶段生物制药公司，其engEx平台旨在设计、工程化和制造新型外泌体治疗候选药物。

Atara Biotherapeutics公司宣布了其T细胞免疫疗法tabelecleucel（tab-cel®）在治疗EB病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）方面的III期ALLELE研究的疗效和安全性结果。该研究针对接受实体器官移植或造血干细胞移植后发生EBV+ PTLD的患者。结果显示，tab-cel在治疗EBV+ PTLD方面显示出良好的疗效和安全性，近90%的患者在治疗后一年内存活，两年生存率超过86%。此外，Atara还报告了tab-cel在II期和多中心扩展访问协议（EAP）研究中的长期生存数据，结果显示tab-cel在治疗EBV+ PTLD方面也表现出显著的生存益处。这些数据在63届美国血液学会（ASH）年会上作为口头报告发表。

Alzamend Neuro公司宣布，其针对阿尔茨海默病相关痴呆症的AL001药物的临床试验1期数据将在2021年12月中旬公布。AL001是一种口服治疗轻度、中度和重度认知障碍的锂离子共晶体。公司CEO表示，这些数据将确认AL001作为现有锂基治疗的替代品，并可能为超过4000万美国患者提供治疗。此外，公司还计划在2022年第一季度进行AL001的2期临床试验。同时，公司还获得了FDA对AL002临床开发计划的积极反馈，并计划在2022年第二季度提交IND申请。AL002是一种基于突变肽的细胞治疗疫苗，旨在恢复患者免疫系统对抗阿尔茨海默病的能力。

Assure Holdings Corp. 完成了一项非经纪私募发行，发行了70,300股普通股，发行价格为每股6.19美元，筹集了约43.5万美元。此次发行由公司管理层、董事、员工和顾问参与，发行价格符合纳斯达克上市要求和公司内部交易政策。此次发行紧随公司11月15日宣布的另一次私募发行，通过发行股票筹集了约475万美元。发行所得净收益将用于服务与Premier, Inc.的合同、扩展远程神经学服务平台、扩大业务范围至新州、支持公司增长的基础设施建设以及一般营运资金。此次发行还需获得TSXV的最终批准。公司创始人Preston Parsons也参与了此次发行，并将在未来根据市场条件和其他因素决定是否购买或出售公司证券。