Inhibrx公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的INBRX-109孤儿药资格，用于治疗软骨肉瘤。INBRX-109是一种针对软骨肉瘤的精准工程抗体，旨在通过激活死亡受体5（DR5）诱导肿瘤细胞死亡。该药物已获得FDA的快速通道资格，并在临床试验中显示出初步疗效。孤儿药资格为INBRX-109的研发提供了财务激励和市场独占权等优惠。软骨肉瘤是一种罕见骨癌，每年有约2800名新患者在美国和欧盟被诊断。目前尚无针对软骨肉瘤的批准治疗方法。

Amgen公司宣布，其药物Otezla（阿普米单抗）在治疗中度至重度生殖性银屑病和斑块型银屑病方面的3期临床试验DISCREET中取得了积极结果。该试验显示，每天两次口服Otezla 30毫克与安慰剂相比，在16周时达到了临床意义上的统计学显著改善，主要终点为改良静态医师总体评估生殖器（sPGA-G）反应（定义为sPGA-G评分为完全清除（0）或几乎清除（1），与基线相比至少降低2分）。此外，所有次要终点也均达到，包括生殖性银屑病瘙痒数值评分量表（GPI-NRS）反应、受累体表面积（BSA）变化、皮肤病学生活质量指数（DLQI）变化以及静态医师总体评估（sPGA）反应。研究显示，Otezla的安全性特征与已知的安全资料一致，最常见的不良事件包括腹泻、头痛、恶心和鼻咽炎。该研究正在进行中，预计将在2022年上半年完成。

Eisai公司宣布将在2021年12月3日至7日在芝加哥举行的第75届美国癫痫学会年会上展示其抗癫痫药物FYCOMPA®（perampanel）CIII的新数据。公司将展示包括关键早期添加FYCOMPA数据以及儿童和老年患者数据在内的42个海报。其中三个海报将展示选择性非竞争性GAT-1抑制剂E2730的数据，强调公司致力于推进癫痫研究。Eisai将分享来自多个研究的数据，评估FYCOMPA在真实世界临床环境中的效果，包括单药治疗和作为早期添加治疗，以及在不同患者和癫痫类型中的癫痫发作减少和自由率。FYCOMPA于2018年9月获得FDA批准，用于治疗4岁及以上儿童的POS（部分性发作）以及12岁及以上患者的PGTC（原发性全身性强直-阵挛）发作。Eisai在会上将展示多个关键研究，包括药物相互作用、不良反应和药物滥用等信息。

180 Life Sciences公司宣布，其联合创始人、牛津大学教授Jagdeep Nanchahal在2021年国际Dupuytren病研讨会上发表了主题演讲，题为“重新利用抗TNF治疗Dupuytren病”。Nanchahal教授介绍了其团队如何揭示Dupuytren病的分子机制，并确定了肿瘤坏死因子（TNF）作为潜在的治疗靶点。他还介绍了他领导的临床试验，以确定抗TNF生物制剂阿达木单抗的最佳剂量和配方。在演讲中，他公布了2b期临床试验的初步数据，该试验针对早期疾病患者，在结节硬度和超声扫描结节大小方面达到了主要终点，并显示出统计学上的显著差异。没有发生相关严重不良事件。完整结果已提交发表，并将随发表而公开。180 Life Sciences是一家专注于开发治疗炎症性疾病、纤维化和疼痛的新药的临床阶段生物技术公司。

Janssen Biotech获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将DARZALEX FASPRO（达尔扎木单抗和透明质酸酶-fihj）与Kyprolis（卡非佐米）和地塞米松（Kd）联合用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者之前接受过一到三线治疗。该批准基于Janssen的PLEIADES研究的成果，该研究达到了总缓解率的主要终点。DARZALEX FASPRO的皮下注射仅需三到五分钟，现在成为多发性骨髓瘤更广泛患者群体的治疗选择。Halozyme Therapeutics公司表示，这是DARZALEX FASPRO在多发性骨髓瘤中的第九个批准的适应症，其ENHANZE技术通过减少治疗时间，改善了患者体验。Halozyme是一家生物制药公司，致力于通过其ENHANZE技术为新兴和成熟疗法提供颠覆性解决方案，改善患者的生活质量，并帮助合作伙伴实现全球商业成功。

法国生物技术公司MaaT Pharma将在2021年12月13日举行网络直播，向股东和金融界提供公司更新，并讨论即将在63届美国血液学会（ASH）年会上公布的临床试验数据。这些数据包括MaaT013在胃肠道急性移植物抗宿主病（GI aGvHD）中的 Phase 2 HERACLES试验（NCT03359980，N=24）和法国早期访问计划（EAP，N=52）的结果。MaaT013是一种全生态系统、现成、标准化的微生物组生态疗法，旨在恢复患者功能性肠道微生物群与免疫系统之间的共生关系，以纠正免疫功能的反应性和耐受性，从而减少对皮质类固醇耐药的胃肠道为主的aGvHD。MaaT Pharma致力于治疗癌症和移植物抗宿主病（GvHD），已在急性GvHD的II期临床试验中证明概念。

Arbutus Biopharma宣布其新一代衣壳抑制剂AB-836在1a/1b期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，对健康受试者和慢性乙型肝炎病毒（cHBV）患者均显示出强大的抗病毒活性。AB-836在健康受试者中单次和多次给药均安全，在cHBV患者中每日一次100mg剂量连续28天给药也表现出良好的耐受性。此外，AB-836在降低HBV DNA方面显示出潜力，有望完全抑制病毒复制。该临床试验旨在评估AB-836在健康受试者和cHBV患者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗病毒活性。目前，Arbutus正在继续招募和给药cHBV患者，并计划在2022年医学会议上展示更多数据。

ZZ Biotech宣布，其实验性药物3K3A-APC在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的二期临床试验中，首例患者已接受给药。该研究在澳大利亚悉尼的Macquarie大学进行，旨在评估3K3A-APC在ALS患者中的安全性和潜在有效性。这项开放标签试验由Firies Climb for Motor Neurone Disease提供100万澳元资助。试验的主要目标是确保3K3A-APC在ALS患者中的安全性和耐受性，并确定其是否能减少导致ALS的病理变化。ZZ Biotech还完成了3K3A-APC在急性缺血性卒中患者中的二期临床试验，并已获得美国FDA的快速通道指定。该药物具有强大的抗炎作用，并有助于修复血脑屏障，这为ALS和卒中治疗提供了希望。试验由Macquarie大学神经学教授Dominic Rowe领导，他所在的研究中心是澳大利亚最大的运动神经元研究中心。

荷兰乌得勒支和马萨诸塞州剑桥，2021年12月6日——临床阶段肿瘤学公司Merus N.V.（纳斯达克：MRUS）今日在虚拟举办的ESMO免疫肿瘤学大会上发布了关于MCLA-145的临床数据，该数据来自一项针对实体瘤患者的1期临床试验。MCLA-145是Merus与Incyte全球合作和许可协议下共同开发的首个药物候选者，该协议允许从Merus Biclonics®平台开发多达11个双特异性抗体和单特异性抗体。MCLA-145的1期临床试验旨在评估其安全性、耐受性和剂量限制性毒性，并确定最大耐受剂量（MTD）和/或推荐剂量。初步结果显示MCLA-145在治疗实体瘤患者中显示出抗肿瘤活性。

Algernon Pharmaceuticals Inc.宣布在澳大利亚新增一个临床试验地点，用于其正在进行的NP-120（Ifenprodil）治疗特发性肺纤维化（IPF）和慢性咳嗽的二期临床试验。随着澳大利亚从COVID-19封锁政策中逐步开放，公司预计到2021年12月底完成试验的全面入组，并在2022年第二季度公布数据。9月，公司宣布从其20名患者的二期IPF和慢性咳嗽研究中获得了积极的初步数据。10月，公司向美国食品药品监督管理局提交了关于Ifenprodil治疗难治性慢性咳嗽的二期临床试验的IND（新药研究）会议申请。该试验旨在确定Ifenprodil在IPF患者肺功能保护和相关咳嗽方面的疗效。目前共有7个地点参与研究，其中5个位于澳大利亚，2个位于新西兰。Ifenprodil在IPF小鼠模型中显示出抗炎作用和减少肺纤维化的效果，并在豚鼠急性咳嗽模型中显著降低了咳嗽频率和发作。

2021年12月2日，生物技术公司Integra Therapeutics宣布完成450万欧元融资，投资者包括Advent France Biotechnology、Invivo Capital和Takeda Ventures。该公司打算利用这些资金开发一个创新的基因编写平台，有可能使先进的治疗方法更安全和更有效。

以色列生物技术公司Bonus BioGroup宣布了其治疗严重COVID-19的药物MesenCure的II期临床试验结果。该试验显示，与现有治疗方法相比，MesenCure将严重COVID-19患者的死亡率降低了约70%，平均住院时间缩短了8天，减少了45%。MesenCure旨在治疗由COVID-19病毒及其变异株以及非COVID细菌和病毒感染引起的危及生命的呼吸窘迫。该药物的有效性归因于其成分中间充质细胞的激活，这增强了细胞治疗肺炎和缓解导致严重COVID-19患者急性呼吸窘迫的细胞因子风暴的自然能力。Bonus BioGroup的CEO Dr. Shai Meretzki表示，公司致力于通过开发针对严重COVID-19患者的药物，显著降低其生命威胁。

Veru Inc.发布2021财年财报，全年净收入增长44%至6100万美元，毛利润增长56%至4800万美元，创历史新高。公司正在进行针对高风险急性呼吸窘迫综合征的住院中度至重度COVID-19患者的Phase 3 Sabizabulin临床试验，预计2022年第一季度有临床结果。乳腺癌项目持续快速推进，有四个晚期临床试验正在招募或计划中。公司正在进行针对去势抵抗性前列腺癌的Phase 3 VERACITY临床试验，以及针对晚期激素敏感性前列腺癌的Phase 2 Dose Finding临床试验。ENTADFI作为一种新的良性前列腺增生治疗方法，PDUFA日期预计在本月。公司将于今日上午8点（东部时间）举行投资者电话会议。

XORTX Therapeutics宣布任命Altasciences为其合同研究组织，以支持其XRx-008和XRx-101项目的临床试验。XRx-008针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD），XRx-101针对与冠状病毒感染相关的急性肾损伤。Altasciences将协助进行XRX-OXY-101桥接药代动力学研究，旨在确定oxypurinol在人体中的增加生物利用度，此研究基于动物模型中该药物配方的生物利用度提高。XORTX总裁兼首席执行官Allen Davidoff表示，公司对与Altasciences合作感到高兴，并期待通过初步特征化研究推进其肾脏疾病项目。Altasciences首席执行官Chris Perkin表示，Altasciences期待支持XORTX，推动肾脏疾病新疗法的研发。XORTX Therapeutics致力于开发针对异常嘌呤代谢和黄嘌呤氧化酶的药物，以降低或抑制尿酸的产生。

Highlight Therapeutics公司与西班牙Cima Universidad de Navarra研究机构合作，在《免疫治疗癌症杂志》上发表了关于BO-112与STING激动剂联合应用的预临床研究数据。BO-112是一种双链RNA激动剂，旨在克服抗PD-1耐药性。研究显示，BO-112与STING激动剂联合注射在体内实验中表现出协同抗肿瘤效果，能够消除远端未注射的肿瘤病灶。这一发现为BO-112在临床应用中的发展提供了新的方向，有望进一步提高治疗效果。

德国ITM Isotope Technologies Munich SE和Navigo Proteins GmbH宣布开展一项研究合作，旨在开发针对实体瘤的FAP靶向放射性核素疗法。双方将结合ITM的高质量放射性同位素和Navigo的针对成纤维细胞活化蛋白（FAP）的精确靶向亲和配体，以打破肿瘤微环境。根据协议，Navigo的专有蛋白质工程平台将被用于开发并选择一种FAP靶向Affilin分子，然后与ITM提供的治疗性放射性同位素结合。ITM将拥有进一步推进放射性标记的FAP特异性Affilin进行临床测试的独家权利。该协议还包括在放射性成像中的非独家许可。FAP靶向方法因其在治疗多种癌症指示方面的潜力而受到关注。ITM和Navigo通过他们的研究合作和共同努力来开发一种有希望的FAP靶向放射性药物。

AviadoBio Ltd成功完成8000万美元A轮融资，用于推进其神经退行性疾病基因治疗项目。本轮融资由NEA和Monograph Capital领投，Advent Life Sciences、Dementia Discovery Fund、F-Prime Capital、JJDC和LifeArc等机构参与。AviadoBio的基因治疗平台结合了下一代基因治疗设计和深度神经科学专业知识，专注于神经退行性疾病的治疗。公司由Kings College London和英国痴呆症研究学院的神经学家和神经科学家共同创立，并由拥有25年行业经验的Lisa Deschamps担任首席执行官。资金将用于推进其治疗额叶痴呆（FTD）的主导项目进入临床试验，并推进其他前期资产的研究，包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）。