Emergent BioSolutions与强生旗下Janssen制药公司达成协议，将提供合同开发和制造服务，支持强生生产其COVID-19疫苗候选产品，价值约1.35亿美元。Emergent将利用其分子到市场的CDMO服务，为强生提供药物原料制造服务，并预留大规模制造能力，为2021年开始的商业化生产铺路。此外，Emergent还计划与强生协商一项长期商业制造协议，以支持强生供应10亿剂疫苗的目标。Emergent的巴尔的摩贝维尤设施，一个为公共卫生紧急情况设计的大规模疫苗和治疗快速制造中心，将用于强生疫苗候选产品的药物原料大规模制造。

一项新的口服脊髓灰质炎疫苗在临床试验中展现出希望，该疫苗旨在防止疫苗衍生型脊髓灰质炎病毒的出现。由加州大学旧金山分校的病毒学家Raul Andino博士和英国国家生物标准与控制研究所的Andrew Macadam领导的研究团队，利用对脊髓灰质炎病毒生物学的深入研究，重新设计了疫苗，确保其无法通过三个步骤重新获得致病能力。在15名成年志愿者中进行的双盲一期临床试验结果显示，这种新型疫苗比50年前的Sabin疫苗更稳定、更有效，能激发参与者产生针对脊髓灰质炎病毒的抗体，且即使粪便中排出的病毒颗粒也无法感染或导致小鼠瘫痪。目前，二期临床试验正在进行中，世界卫生组织计划进行三期临床试验，希望将该疫苗作为紧急措施快速开发以控制疫苗衍生型脊髓灰质炎的爆发。同时，Andino的实验室正在将设计脊髓灰质炎疫苗的经验应用于寻找SARS-CoV-2疫苗的新方法，包括开发小鼠模型以更好地理解病毒传播和致病的方式。

罗氏公司更新了帕金森病早期患者使用prasinezumab的PASADENA研究第一阶段的结果，该研究未达到主要目标，但显示出疗效信号。Prothena公司与罗氏合作开发prasinezumab，旨在治疗帕金森病。PASADENA研究分为两个阶段，第一阶段未达到主要目标，但显示出疗效信号，第二阶段正在进行中。prasinezumab是一种针对α-突触核蛋白的人源化单克隆抗体，旨在阻断帕金森病中α-突触核蛋白聚集体的细胞间传播，从而减缓临床衰退。Prothena公司与罗氏在全球范围内合作开发针对α-突触核蛋白的抗体，包括prasinezumab。Prothena公司专注于发现和开发新型疗法，以改变严重疾病的进程。

生物技术公司中科新生命宣布完成近两亿元A轮融资，由鲁信创投和无锡金投领投，广州趣道资产等跟投。资金将用于质谱平台产能中心、超算中心建设，精准医疗产品研发，以及拓展国内外市场。中科新生命专注于质谱技术应用，拥有自主研发的抗肿瘤药物筛选与靶点评价分析方法、DIA数据采集技术，并实现生物医疗分析检测及评估的在线化。公司已建立科技服务、生物医药表征确证及精准医疗三个服务平台，并获得多项认证。中科新生命与国际头部质谱厂商达成战略合作，用户覆盖国内外一千余家制药企业、两千家研究院所和医院，提供超过百万次样品测试和项目服务。随着技术成熟，质谱市场空间巨大，中国市场潜力巨大。

OPKO Health公司宣布，其全球三期临床试验中，评估每周一次剂量somatrogon在青春前期儿童生长激素缺乏症（GHD）治疗中的数据，将在ENDO Online 2020虚拟会议上进行联合展示。该会议原定于3月29日至30日在旧金山举行，但因COVID-19疫情取消。该研究的主要结果将在6月8日由主要研究者Dr. Cheri Deal公布。此外，两个摘要将发表在《内分泌学会杂志》的4-5月增刊上。2019年10月，OPKO Health与辉瑞公司宣布，该全球三期试验达到了主要终点，与每日注射的somatropin（生长激素）相比，非劣效性得到证实。OPKO Health是一家跨国生物制药和诊断公司，致力于利用其发现、开发和商业化专长以及新颖和专有技术，在大型、快速增长的市场中建立行业领先地位。

Kiniksa制药公司宣布，其针对硬皮病新型抗体vixarelimab的2a期临床试验取得积极成果。试验显示，vixarelimab在降低患者每周平均最严重瘙痒评分（WI-NRS）方面达到主要疗效终点，且在改善硬皮病研究者总体评估（PN-IGA）方面达到次要疗效终点。试验中，vixarelimab组的患者瘙痒症状显著减轻，且安全性良好，无严重不良事件或特应性皮炎发作。这些数据表明vixarelimab在治疗硬皮病方面具有临床意义，有望改善患者的生活质量。

AFYX Therapeutics宣布其Rivelin® Clobetasol贴片（Rivelin-CLO）在针对口腔扁平苔藓（OLP）患者的Phase 2b临床试验中达到了主要和多个次要终点。这是迄今为止在OLP患者中进行的最大规模的随机、双盲、安慰剂对照研究。Rivelin-CLO的20μg剂量（建议的Phase 3剂量）在溃疡面积改善方面显示出统计学上的显著效果，并在4周结束时持续改善。次要终点也显示出统计学上的显著性，进一步验证了患者症状改善的临床益处。没有观察到严重不良事件，患者报告了整体使用简便和贴片在口腔内持续90分钟的依从性。Rivelin-CLO是一种新型的生物可降解口腔粘附贴片，用于局部递送克洛贝索治疗OLP症状性病变。该研究的主要研究者Michael Brennan表示，这些数据对于一种被忽视的疾病来说是非常鼓舞人心的，并期待在Phase 3研究中进一步评估Rivelin。该试验招募了138名诊断为OLP的成年患者，并进行了为期28天的治疗和评估。

法国数字健康险公司Alan宣布获得5000万欧元C轮融资，由淡马锡领投，累计融资超1.25亿欧元。Alan以简单透明的报价和无纸化体系提高便捷性，用户5分钟内可完成购买，并取消其他保险。公司提供保险客户服务，产品经ACPR认可，由CNP和SwissRe再保险。目前拥有76000余名C端用户和近5000家B端用户，营收超5800万欧元。本轮融资将用于业务扩张，计划五年内进入所有欧洲市场。

加拿大阿尔金医药公司收到加拿大卫生部的无异议函，允许其进行NP-120（伊芬普利）针对COVID-19的2b/3期多国临床试验。该研究旨在评估伊芬普利是否能通过减少COVID-19患者进展至机械通气和死亡的情况来改善临床症状。试验将首先作为2b期研究进行，并在对前100名患者进行中期分析后，根据数据确定达到3期试验统计显著性的预期患者数量。如果初步数据积极，临床试验将直接从2b期进入3期。公司将在韩国和加拿大开始2期临床试验，但尚未声称NP-120是治疗急性肺损伤、COVID-19病毒或其他医疗条件的有效药物。该试验将招募100名患有中度/重度疾病的患者，随机分配接受标准治疗或标准治疗加伊芬普利20mg（每日三次）进行两周治疗。改善WHO序数临床评分是初始主要终点，还将研究包括死亡率、血氧水平、ICU时间和机械通气时间在内的多个次要终点。NP-120（伊芬普利）是一种N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受体拮抗剂，专门针对NMDA型亚基2B（Glu2NB）。公司认为NP-120可以减少中性粒细胞和T细胞进入肺部，从而减少它们释放谷氨酸和细胞因子，后者可能导致细胞因子风暴，这是COVID-19感染患者肺功能丧失和

Alkermes公司宣布，其新型免疫疗法候选药物ALKS 4230在《癌症免疫疗法杂志》上发表的预临床数据显示，该药物具有选择性和抗肿瘤疗效。ALKS 4230是一种新型细胞因子，是一种工程化融合蛋白，旨在选择性地扩大肿瘤杀伤免疫细胞，同时避免由IL-2诱导的免疫抑制细胞的激活。研究结果表明，与重组人IL-2相比，ALKS 4230在抑制肿瘤生长方面表现出更高的效率。此外，ALKS 4230目前正作为单药和联合用药在Alkermes赞助的ARTISTRY临床开发计划中进行研究。

全球生物制药公司Mallinckrodt宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对肝肾综合征1型（HRS-1）治疗药物terlipressin的新药申请（NDA）。terlipressin是一种正在评估中的研究性药物，用于治疗HRS-1。Mallinckrodt于2020年3月17日完成了terlipressin NDA的滚动提交，FDA已指定2020年9月12日为PDUFA目标日期。HRS-1是一种涉及肝硬化患者急性肾衰竭的急性、危及生命的综合征，目前美国尚无批准的HRS-1药物疗法。terlipressin NDA基于包括最大规模的HRS-1患者前瞻性研究（n=300）在内的Phase 3 CONFIRM试验结果，这是自2005年以来17年持续努力的成果。Mallinckrodt期待与FDA合作，完成对terlipressin的审查。

尼达尼布作为首个获批用于治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）的药物，在2019年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准后，已在15个国家获得批准。该药物基于SENSCIS®研究的积极结果，该研究显示尼达尼布可减缓SSc-ILD患者的肺功能下降。尼达尼布的批准对SSc-ILD患者来说是一项重大突破，满足了这一高度未尽需求领域的治疗需求。勃林格殷格翰宣布，欧盟委员会已批准尼达尼布用于治疗成人SSc-ILD，这一决定为欧洲硬皮病患者带来了希望。SENSCIS®研究是一项III期、双盲、安慰剂对照试验，结果显示尼达尼布使肺功能丧失减缓了44%，其安全性和耐受性特征与在特发性肺纤维化（IPF）患者中观察到的相似。尼达尼布的批准标志着勃林格殷格翰在肺纤维化患者治疗领域取得的又一里程碑。

Chi-Med宣布将在即将举行的美国癌症研究协会虚拟年度会议上展示关于surufatinib的新分析和更新研究。surufatinib是一种新型口服血管免疫激酶抑制剂，具有抑制VEGFR、FGFR和CSF-1R的活性，可抑制血管生成并调节肿瘤相关巨噬细胞，促进身体对肿瘤细胞的免疫反应。Chi-Med正在全球范围内保留surufatinib的所有权利。此外，Chi-Med还介绍了surufatinib在神经内分泌肿瘤、胆管癌和免疫治疗组合方面的临床研究进展。

Saniona公司宣布，其针对下丘脑肥胖（HO）患者的药物Tesomet在为期24周的随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。研究结果显示，与安慰剂相比，Tesomet在体重、腰围和血糖控制等关键疗效指标上均显示出统计学上显著的改善。公司首席执行官Rami Levin表示，这些结果令人鼓舞，标志着向可能成为HO第一种获批治疗药物的迈进。研究还显示，Tesomet组患者的体重平均下降6.8%，腰围平均减少7.9%，HbA1c水平降低14.6%。研究主要研究者Ulla Feldt-Rasmussen教授表示，Tesomet有望成为治疗这种罕见疾病的有效药物，并期待其进一步的开发。

诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Kymriah（tisagenlecleucel）再生医学高级治疗（RMAT）指定，用于治疗复发性或难治性（r/r）滤泡性淋巴瘤（FL）。Kymriah作为一次性治疗，是全球首个获FDA批准的CAR-T细胞疗法。Kymriah的潜在批准将使其成为第三个适应症，此前还包括r/r儿童和青少年急性淋巴细胞白血病（ALL）和r/r成人弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。Kymriah的开发与宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院合作，这是CAR-T研究和开发领域首个行业与学术界的战略联盟。FDA根据ELARA临床试验的初步临床证据授予Kymriah在FL的RMAT指定，ELARA是一项正在进行的、多中心的II期研究，旨在确定tisagenlecleucel在复发性或难治性FL成年患者中的疗效和安全性。

Harbour BioMed宣布其抗FcRn抗体batoclimab（HBM9161）在治疗神经肌炎谱系疾病（NMOSD）的1b/2a期临床试验中首次对患者进行给药。该研究旨在评估batoclimab（HBM9161）在中国NMOSD患者中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。batoclimab（HBM9161）是一种针对新生儿Fc受体（FcRn）的人源化单克隆抗体，可加速驱动NMOSD及其他自身免疫疾病的自身抗体的降解。基于其新颖的机制和在中国的高未满足医疗需求，HBM计划在今年开始在其他多种自身免疫疾病（包括重症肌无力、格雷夫斯眼病和NMOSD）的临床试验。HBM正在开发batoclimab（HBM9161）作为治疗多种致病-IgG介导的自身免疫疾病的药物管线。NMOSD是HBM在中国开发的首个适应症。

Immutep公司宣布，其第二队列的INSIGHT-004 Phase I临床试验已成功完成患者入组和给药。该试验评估了抗原呈递细胞激活剂eftilagimod alpha（efti或IMP321）与标准剂量的人抗PD-L1抗体avelumab的联合使用，针对晚期实体瘤患者。初步结果预计将在2020年第二季度的大型医学会议上公布。该研究由德国法兰克福的Krankenhaus Nordwest GmbH的Institute of Clinical Cancer Research（IKF）进行，是Immutep与Merck KGaA和Pfizer Inc.合作的一部分。