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母项目 Muscular Dystrophy 通过 PPMD Venture Pathways 计划向 Kinea Bio 提供 500,000 美元资金，以支持下一代 Midi-Dystrophin 基因疗法的开发

医药投融资

母项目 Muscular Dystrophy 通过 PPMD Venture Pathways 计划向 Kinea Bio 提供 500,000 美元资金，以支持下一代 Midi-Dystrophin 基因疗法的开发

美国肌肉萎缩症家长项目（PPMD）向Kinea Bio公司提供50万美元资金支持，通过PPMD风险投资途径项目，以支持下一代Midi-肌营养不良蛋白基因治疗药物的研发。该资金旨在解决现有基因治疗递送中的局限性，并推动Kinea公司利用腺相关病毒（AAV）介导的Midi-肌营养不良蛋白基因替换疗法的发展，以治疗杜氏肌营养不良症。杜氏肌营养不良症是最常见的儿童遗传性疾病，基因治疗有望通过将产生肌营养不良蛋白基因的缩短版本引入肌肉细胞来为患者提供益处。PPMD自2016年以来一直致力于推进杜氏肌营养不良症的基因治疗研究，并优先考虑下一代和未来一代基因治疗的研究。Kinea公司针对现有基因替换策略的局限性，提出了双重载体方法、下一代AAV和肌肉特异性表达盒等解决方案，以提高治疗效果并降低风险。PPMD的这项资金承诺将有助于Kinea团队进一步推进其Midi-肌营养不良蛋白产品的研发，以改善杜氏肌营养不良症患者的生活质量。

美通社

2024-02-13

杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良)
Shattuck Labs 与 Ono Pharmaceutical 达成战略合作和许可协议，生产用于治疗自身免疫和炎症性疾病的双功能融合蛋白

交易并购

Shattuck Labs 与 Ono Pharmaceutical 达成战略合作和许可协议，生产用于治疗自身免疫和炎症性疾病的双功能融合蛋白

Shattuck Labs与日本制药公司Ono Pharmaceutical达成全球药物发现合作，共同开发针对自身免疫和炎症性疾病的新型双功能融合蛋白。Shattuck将获得前期付款和基于成功的许可、监管和商业里程碑付款，总价值高达2.27亿美元，以及基于全球净销售额的分级版税。Shattuck将领导针对Ono从其双功能融合蛋白管线中选定的两个靶点的特定化合物的发现研究，Ono将承担所有相关研发费用。Shattuck授予Ono独家开发与合作协议产生的多个产品的权利，Ono将负责全球进一步的开发和商业化。双方均对合作充满期待，旨在通过Shattuck的蛋白质工程和开发专长，为患者提供创新药物。

MarketScreener

2024-02-13

自身炎症性疾病 Shattuck Labs Inc Ono Pharmaceutical Co Ltd
Pasithea Therapeutics 宣布在美国开放其 PAS-004 的 1 期试验

研发注册政策

Pasithea Therapeutics 宣布在美国开放其 PAS-004 的 1 期试验

Pasithea Therapeutics宣布在美国启动PAS-004 Phase 1临床试验，评估其新一代MEK抑制剂在治疗神经纤维瘤病1型（NF1）和其他癌症方面的安全性、剂量、关键生物标志物数据和初步疗效。公司已获得FDA批准，并计划在接下来的几个月内在东欧开设三个新试验点。PAS-004作为首个进入人体临床试验的宏环状MEK抑制剂，有望提供更长的半衰期，改善治疗依从性和疗效。PAS-004旨在提供更长的半衰期和更好的治疗窗口，其预临床研究显示具有更强的疗效和安全性。Pasithea Therapeutics计划在完成Phase 1研究后，开始针对NF1儿童和成人患者的Phase 2临床试验。

GlobeNewswire

2024-02-13

NF1 多发性神经纤维瘤 I 型（封‧雷克灵豪森氏骨病）恶性肿瘤 MEK Pasithea Therapeutics Corp
Phoenix Children's Researcher 获得 300 万美元的赠款，用于开发早产儿肺部疾病的新疗法

医药投融资

Phoenix Children's Researcher 获得 300 万美元的赠款，用于开发早产儿肺部疾病的新疗法

凤凰儿童研究所在亚利桑那大学医学院的知名研究员Vlad Kalinichenko博士获得来自美国国立卫生研究院下属国家心脏、肺和血液研究所的300万美元资助，用于开发早产儿肺疾病的新疗法。Kalinichenko博士的研究专注于改善早产儿呼吸系统疾病的健康结果，他的研究团队将利用这笔资金探索新的药物、信号机制和靶向药物递送系统，以开发治疗新生儿严重肺疾病的新方法。研究重点包括使用基于纳米粒子的基因疗法治疗支气管肺发育不良（BPD），以及细胞疗法，特别是移植内皮祖细胞以保护血管。该研究所由亚利桑那大学医学院凤凰城分校于2023年5月启动，拥有超过700项活跃研究、640名研究调查员和90名研究工作人员，涉及多个临床学科。凤凰儿童是一家全国最大的儿科医疗系统，提供世界级的住院、门诊、创伤、紧急和紧急护理服务，并致力于提升儿科护理、教育和创新。

美通社

2024-02-13

边缘型人格障碍
FDA 咨询委员会投票赞成 Abbott 首创的 TriClip（TM）系统，用于治疗三尖瓣渗漏患者

研发注册政策

FDA 咨询委员会投票赞成 Abbott 首创的 TriClip（TM）系统，用于治疗三尖瓣渗漏患者

FDA顾问委员会投票支持Abbott公司创新的TriClip系统治疗三尖瓣反流患者。该系统是一种微创设备，旨在治疗难以触及的三尖瓣。TriClip系统已在超过50个国家获得批准，并在全球范围内治疗了超过1万名患有三尖瓣反流的患者。TriClip系统通过夹合瓣膜组织来修复三尖瓣，帮助血液正确流动，无需进行开放性心脏手术。FDA顾问委员会的投票结果将作为FDA决定是否批准TriClip系统的重要参考。Abbott公司已于2023年3月向FDA提交了TriClip系统的上市前批准申请。

美通社

2024-02-13

Abbott GmbH
魁北克癌症中心是加拿大第一家使用 Accuray Radixact（R）系统治疗癌症患者的癌症中心

医投速递

魁北克癌症中心是加拿大第一家使用 Accuray Radixact（R）系统治疗癌症患者的癌症中心

魁北克省蒙特利尔综合癌症中心，作为查尔斯-勒莫因医院的一部分，成为加拿大首家使用Accuray公司Radixact放射治疗系统的癌症治疗中心。该系统配备了ClearRT和Synchrony等先进技术，旨在提高治疗效果，减少对健康组织的辐射剂量和副作用风险。Radixact系统提供非侵入性治疗，适用于多种癌症，包括皮肤和血液癌症，以及手术、化疗等治疗方式。Accuray公司致力于通过创新技术改善癌症治疗，帮助患者更快地回归生活。

美通社

2024-02-13

恶性肿瘤
MeiraGTx 宣布 Janssen Pharmaceuticals 获得 5000 万美元的里程碑

交易并购

MeiraGTx 宣布 Janssen Pharmaceuticals 获得 5000 万美元的里程碑

MeiraGTx公司宣布，根据与强生旗下Janssen Pharmaceuticals签订的资产购买协议，已成功启动了针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）治疗药物bota-vec（原名AAV-RPGR）的LUMEOS扩展研究，从而触发5000万美元的里程碑付款。MeiraGTx预计将在2024年后期获得额外的1500万美元里程碑付款，并在bota-vec在美国和欧盟首次商业销售以及技术转让后，最多可再获得2.85亿美元。此外，MeiraGTx还与J&J签订了bota-vec的商业供应协议，预计将在产品上市期间产生额外收入。MeiraGTx是一家专注于基因疗法的临床阶段公司，拥有广泛的后期临床项目，并具备端到端制造能力。

GlobeNewswire

2024-02-13

Johnson & Johnson Janssen Pharmaceuticals Inc Meiragtx Holdings PLC
Merrimack 报道益普生宣布美国 FDA 批准 Onivyde（R）（伊立替康脂质体注射液）联合 5 氟尿嘧啶/亚叶酸和奥沙利铂（NALIRIFOX）作为转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）的一线治疗

研发注册政策

Merrimack 报道益普生宣布美国 FDA 批准 Onivyde（R）（伊立替康脂质体注射液）联合 5 氟尿嘧啶/亚叶酸和奥沙利铂（NALIRIFOX）作为转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）的一线治疗

Merrimack Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局批准了Ipsen公司关于Onivyde（伊立替康脂质体注射剂）联合5-氟尿嘧啶/亚叶酸和奥沙利铂（NALIRIFOX）作为转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）一线治疗的补充新药申请。根据2017年Ipsen与Merrimack之间的资产购买协议，Ipsen将向Merrimack支付2.25亿美元的里程碑付款。这是Ipsen自2017年从Merrimack收购Onivyde技术以来，经过近七年的临床试验和监管审批努力的成果。Merrimack董事会计划举行特别股东大会，批准一项公司解散计划，并随后将这笔2.25亿美元的里程碑付款以及剩余现金分配给股东。Merrimack预计将在2024年5月前举行特别股东大会，寻求批准解散计划，包括在股东大会后发行清算股息。该计划将包括设立一个清算信托，以备Merrimack可能从Ipsen或Elevation Technology收到任何未来里程碑付款的不确定性。

Businesswire

2024-02-13

奥沙利铂 Ipsen SA 盐酸伊立替康 Merrimack Pharmaceuticals Inc
Satellos 宣布面肩肱肌营养不良症的初步数据前景广阔

研发注册政策

Satellos 宣布面肩肱肌营养不良症的初步数据前景广阔

Satellos Bioscience Inc.宣布，其研发的小分子治疗药物SAT-3247在治疗肌营养不良症方面取得积极进展，该药物在FSHD小鼠模型中显著改善了骨骼肌功能。公司CEO Frank Gleeson表示，这些数据与Duchenne肌营养不良症的前期研究共同展示了SAT-3247在改善肌肉再生方面的潜力。Satellos计划在2024年MDA临床和科学会议上展示这些数据，并希望在年中将SAT-3247推进到Duchenne肌营养不良症的临床试验阶段。FSHD是一种成人起病的肌营养不良症，由DUX4基因产品的错误表达导致肌肉组织的进行性破坏。Satellos的药物SAT-3247旨在抑制AAK1蛋白激酶，该公司认为AAK1抑制可以调节肌肉干细胞的极性，从而促进肌肉再生。Satellos致力于开发治疗退行性肌肉疾病的药物，其研究平台MyoReGenXTM旨在识别肌肉干细胞极性缺陷的疾病，并促进肌肉修复和再生。

Businesswire

2024-02-13

面肩胛肱型肌营养不良症肌肉发育不良 DUX4 Satellos Bioscience Inc
Dyadic 和 Cygnus Technologies 宣布建立合作伙伴关系，提供 C1 HCP ELISA 检测，以加强生物制造的质量保证

交易并购

Dyadic 和 Cygnus Technologies 宣布建立合作伙伴关系，提供 C1 HCP ELISA 检测，以加强生物制造的质量保证

Dyadic International Inc.与Cygnus Technologies宣布建立战略合作伙伴关系，共同开发用于定量分析C1-cells真菌Thermothelomyces heterothallica（前称Myceliophthora thermophila）的宿主细胞蛋白（HCP）的C1 HCP ELISA试剂盒。Cygnus开发了该试剂盒，将提供给Dyadic和Cygnus的客户。HCP测量在生物制药开发中至关重要，因为HCP杂质的存在可能影响药物疗效、诱导不希望的免疫反应或影响药物稳定性。Cygnus的HCP ELISA试剂盒因其质量而受到行业和全球监管机构的认可，其抗体已通过先进的抗体亲和提取和质谱方法评估，对超过1000种C1菌株中的HCP具有反应性。该试剂盒已与许多药物物质和中间样品进行验证，能够以可重复性检测C1-HCP杂质，支持下游纯化监测、产品批次释放和监管合规。Dyadic的CEO Mark Emalfarb表示，与Cygnus的合作对于确保其C1微生物生产平台的质量保证过程至关重要。Cygnus的COO Christine Dolan表示，C1 HCP ELISA试剂盒

ADVFN

2024-02-13

Dyadic International Maravai LifeSciences
HipInsight System（TM）达到 3,000 例全髋关节置换手术里程碑

医投速递

HipInsight System（TM）达到 3,000 例全髋关节置换手术里程碑

Surgical Planning Associates宣布，杜克大学医学中心完成了一例髋关节置换手术，标志着HipInsight系统使用案例数达到3000例。HipInsight系统是首个获得FDA批准的、针对患者的混合现实手术引导系统，能向外科医生提供类似“X光视力”的功能，展示患者解剖结构和计划组件的三维模型。该系统在处理复杂髋关节畸形手术中表现出色，有助于提高手术质量。Surgical Planning Associates与Zimmer Biomet达成合作，共同推广HipInsight系统，以帮助更多患者。

美通社

2024-02-13

Zimmer Biomet Holdings Inc
Curasight 宣布加快治疗战略，以加强作为放射性药物治疗诊断学公司的地位

研发注册政策

Curasight 宣布加快治疗战略，以加强作为放射性药物治疗诊断学公司的地位

Curasight公司宣布加速其临床治疗策略，通过新增一项包含五种癌症指示的I/IIa期篮式试验来加强其在放射性药物治疗诊断领域的地位。该试验将测试Curasight的诊断平台uTRACE和治疗平台uTREAT，在脑癌、神经内分泌肿瘤、头颈癌、非小细胞肺癌和胰腺癌中进行研究。公司计划在2024年第一季度启动股票发行，以加强资本结构并确保临床活动的资金。Curasight首席执行官Ulrich Krasilnikoff表示，利用放射性药物治疗诊断某些类型的癌症的疗法有潜力为临床医生和患者提供重要的新解决方案。Curasight的uPAR治疗诊断平台结合了靶向放射性核素治疗和基于非侵入性PET成像的诊断，旨在更精确地预测治疗的位置。

美通社

2024-02-13

胰腺癌非小细胞肺癌神经内分泌肿瘤头颈癌
Coya Therapeutics 获得下一代免疫调节生物制剂与 COYA 301 联合使用以增强炎症性疾病调节性 T 细胞（Tregs）的知识产权

交易并购

Coya Therapeutics 获得下一代免疫调节生物制剂与 COYA 301 联合使用以增强炎症性疾病调节性 T 细胞（Tregs）的知识产权

Coya Therapeutics与内布拉斯加大学医学中心的技术转移办公室UNeMed签订了许可协议，获得使用下一代免疫调节生物制剂与COYA 301结合以增强调节性T细胞（Tregs）在炎症性疾病中的知识产权。该许可涵盖了多种低剂量白细胞介素-2（ld IL-2）组合，包括ld IL-2 +粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）。新数据显示，ld IL-2 + GM-CSF组合导致Tregs的协同增加4-6倍。这项许可扩展了Coya的多途径方法，在识别和结合免疫调节药物与COYA 301（Coya专有的ld IL-2）时，这些药物已被证明可以协同增强Treg功能并同时降低炎症。GM-CSF是一种强效的免疫调节剂，已知可促进Treg活动并抑制促炎T效应细胞反应，而ld IL-2是一种增强Treg功能和数量的细胞因子。

Businesswire

2024-02-13

自身炎症性疾病 GM-CSF Coya Therapeutics Inc
欧盟委员会批准首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CASGEVY（TM）（exagamglogene autotemcel），用于治疗镰状细胞病和输血依赖性 β 地中海贫血

研发注册政策

欧盟委员会批准首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CASGEVY（TM）（exagamglogene autotemcel），用于治疗镰状细胞病和输血依赖性 β 地中海贫血

欧洲委员会批准了首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY（exagamglogene autotemcel）用于治疗重型镰状细胞性贫血和输血依赖性β-地中海贫血，该疗法适用于12岁及以上患者，有望使超过8000名患者受益。Vertex制药公司宣布，该疗法已获得条件性市场授权，成为欧盟唯一批准的针对这两种疾病的遗传疗法。CASGEVY通过编辑患者自身的造血干细胞，提高红细胞中胎儿血红蛋白的水平，从而减少或消除镰状细胞性贫血患者的血管闭塞性危象和输血依赖性β-地中海贫血患者的输血需求。Vertex制药公司正在与各国卫生当局合作，确保符合条件的患者尽快获得治疗，并计划在欧洲建立约25个治疗中心。

Businesswire

2024-02-13

镰状细胞病镰状细胞性贫血 exagamglogene autotemcel
Ocular Therapeutix 宣布在 AXPAXLI 湿性 AMD 的 3 期关键临床试验中筛选首批受试者

研发注册政策

Ocular Therapeutix 宣布在 AXPAXLI 湿性 AMD 的 3 期关键临床试验中筛选首批受试者

Ocular Therapeutix公司宣布，其用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的药物AXPAXLI（axitinib intravitreal implant，也称为OTX-TKI）的Phase 3 SOL-1临床试验已开始筛选受试者并给予首次注射。该研究旨在评估AXPAXLI的疗效和安全性。AXPAXLI是一种生物可吸收的、含axitinib的凝胶植入物，axitinib是一种具有抗血管生成特性的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂。AXPAXLI在早期研究中显示出良好的持久性、生物活性和安全特性。该药物有望通过显著延长治疗间隔时间，为wet AMD患者提供新的治疗标准，减轻患者和医生的治疗负担，并改善长期预后。

GlobeNewswire

2024-02-13

阿昔替尼湿性年龄相关性黄斑变性 Ocular Therapeutix Inc
NEOTECH 和 CTIP 联手

交易并购

NEOTECH 和 CTIP 联手

Neotech Products LLC加入CTIP，成为其最新的合作伙伴，CTIP是一个由FDA资助的儿科医疗设备加速器，支持从概念到商业化的创新。Neotech将获得CTIP在科学工程咨询、产品设计开发、监管策略、医疗设备临床试验等方面的支持。双方将共同开发Airpulse项目。Neotech成立于1987年，专注于新生儿、儿科和呼吸产品开发，CTIP则基于Lurie儿童医院和儿童医院洛杉矶，旨在促进儿科医疗设备的开发和商业化。

美通社

2024-02-13

Neotech Products Inc West Coast Consortiu
腾盛博药宣布达成协议，收购VBI在BRII-179 （VBI-2601）中的知识产权，并计划启动技术转让，以扩大临床和商业供应

交易并购

腾盛博药宣布达成协议，收购VBI在BRII-179 （VBI-2601）中的知识产权，并计划启动技术转让，以扩大临床和商业供应

Brii Biosciences与VBI Vaccines达成协议，收购VBI在BRII-179（VBI-2601）的知识产权，并计划启动技术转让以扩大临床和商业供应。Brii Bio将向VBI支付250万美元的借据，以消除PreHevbri的版税和里程碑付款。若满足特定条件，借据将增加至1000万美元，确保VBI所有关于BRII-179的知识产权，并消除相关支付。此外，Brii Bio将获得VBI-1901在亚太地区（除日本外）的开发和商业化独家许可，并支付500万美元的借据。BRII-179是一种针对乙型肝炎病毒感染的新型免疫治疗候选药物，目前正在进行临床试验。

美通社

2024-02-13

乙型肝炎 BRII-179 (VBI-2601) 注射液腾盛博药医药技术（北京）有限公司 VBI Vaccines
Resolve Therapeutics 宣布公布狼疮临床试验结果

研发注册政策

Resolve Therapeutics 宣布公布狼疮临床试验结果

Resolve Therapeutics公司宣布，其针对系统性红斑狼疮（SLE）患者的RSLV-132药物的2a期临床试验结果已发表在《狼疮科学和医学》杂志上。该研究评估了RSLV-132在具有中度至重度皮肤疾病活动的SLE患者中的疗效，发现SLEDAI-2k评分高于9的患者对消化细胞外RNA的反应优于评分低于9的患者。RSLV-132是一种非免疫抑制性生物药物，旨在消化患有自身免疫疾病患者的细胞外致病RNA。该研究证明了在具有活跃系统性疾病和循环RNA含有自身抗体的SLE患者中消化循环致病RNA的潜在益处。Resolve Therapeutics正在开发RSLV-132，用于治疗SLE、干燥综合征和SARS-CoV-2感染后综合征（PASC）。

PRNewswire

2024-02-12

干燥综合征系统性红斑狼疮
靶向溶酶体基因治疗神经退行性疾病研究取得进展

研发注册政策

靶向溶酶体基因治疗神经退行性疾病研究取得进展

Jaya Biosciences公司报道了在20届WORLD Symposium™会议上展示的非临床数据，表明溶酶体酶基因中的杂合功能丧失突变在阿尔茨海默病患者中富集。研究显示，PPT1和NAGLU基因的杂合性会加剧阿尔茨海默病小鼠模型中的淀粉样斑块形成，并显著降低其寿命。此外，针对PPT1基因的CNS定向AAV介导的基因治疗显著提高了5xFAD/PPT1+/-小鼠的寿命和认知功能。这些发现为治疗与这些杂合突变相关的神经退行性疾病提供了新的概念和实践框架。

GlobeNewswire

2024-02-12

Jaya Biosciences Inc
临床试验证明 Ritual 的 HyaCera 可在 90 天内减少细纹和皱纹

研发注册政策

临床试验证明 Ritual 的 HyaCera 可在 90 天内减少细纹和皱纹

Ritual品牌宣布完成其每日皮肤支持补充剂HyaCera™的临床试验，证实其能有效减少皱纹和细纹，改善皮肤光滑度。该试验由领先的研究机构进行，采用随机、双盲、安慰剂对照的“金标准”设计，历时12周，参与者为63名年龄在26至64岁之间的健康男女。Ritual承诺到2030年对所有产品进行临床试验，提供科学证据，以提升补充剂行业的标准。品牌还完成了对Essential for Women 18+公式的大学领导临床试验，并在其产品线中使用经过临床研究的关键成分。Ritual呼吁国会定义“临床研究”等术语，以减少市场上的滥用，并倡导更严格的监管和最佳实践。

PRNewswire

2024-02-12

皱纹