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CymaBay 宣布 FDA 接受 Seladelpar 用于治疗原发性胆汁性胆管炎的新药上市申请并优先审评

研发注册政策

CymaBay 宣布 FDA 接受 Seladelpar 用于治疗原发性胆汁性胆管炎的新药上市申请并优先审评

CymaBay Therapeutics宣布，美国FDA已接受其针对seladelpar的新药申请，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），包括无肝硬化或代偿期肝硬化（Child Pugh A）的成人瘙痒症状。FDA已授予优先审评，并设定了2024年8月14日的PDUFA目标行动日期。Seladelpar是一种针对PBC的实验性治疗药物，在3期临床试验中显示出对疾病进展生化标志物和PBC相关瘙痒的显著改善。该NDA包含了超过500名PBC患者的数据，包括3期RESPONSE和ENHANCE研究、长期开放标签ASSURE研究和之前的2期研究。FDA之前已授予seladelpar突破性疗法指定，并在2023年10月更新了这一指定，以表彰其可能对现有疗法产生实质性改善的临床数据。

PRNewswire

2024-02-12

原发性胆汁性胆管炎司拉德帕 CymaBay Therapeutics Inc
Ruxoprubart （NM8074）评分 FDA 孤儿药认定，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）

研发注册政策

Ruxoprubart （NM8074）评分 FDA 孤儿药认定，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）

FDA授予Ruxoprubart（NM8074）针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的孤儿药资格。Ruxoprubart是一种选择性阻断替代途径的Anti-Bb抗体，同时保持经典途径的完整性，以清除感染。该药物在40名健康志愿者中完成了I期临床试验，安全性良好，所有剂量均耐受良好。实现了总替代途径抑制，AP抑制的持续时间呈剂量依赖性。Ruxoprubart目前正在治疗初诊的PNH患者中进行II期临床试验，显示出有希望的结果。Ruxoprubart在治疗其他临床指征，如C3肾小球肾炎（C3G）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和抗中性粒细胞胞浆抗体血管炎（AAV）等疾病中具有潜在用途。FDA已批准进行包括PNH、C3G、aHUS和最近批准的AAV在内的1b/II期临床试验。孤儿药资格为Ruxoprubart提供了包括财务激励、监管支持和市场独占期延长的多种好处，确保这种突破性治疗能够惠及需要它的患者。

GlobeNewswire

2024-02-12

非典型溶血性尿毒症综合征
Corvus Pharmaceuticals在系统性自身免疫和自身炎症性疾病Keystone研讨会上呈报Soquelitinib临床前数据

研发注册政策

Corvus Pharmaceuticals在系统性自身免疫和自身炎症性疾病Keystone研讨会上呈报Soquelitinib临床前数据

Corvus Pharmaceuticals在Keystone Symposia会议上展示了其领先ITK抑制剂soquelitinib的预临床数据，这些数据描述了下一代ITK抑制剂候选产品，旨在针对特定免疫学疾病进行精确的T细胞调节。这些候选产品具有特定生物特性，预计能够更精确地抑制Th1、Th2和/或Th17细胞功能。研究显示soquelitinib在多种T细胞介导的炎症和免疫疾病模型中表现出活性，包括哮喘、肺纤维化、系统性硬化症、银屑病和移植物抗宿主病。这些发现表明，化学结构可以进一步优化以实现更具体的生物功能，并可能使针对各种疾病类型成为可能。

GlobeNewswire

2024-02-12

哮喘移植物抗宿主病银屑病肺纤维化 Corvus Pharmaceuticals Inc
Christina Lake Cannabis完成收购，扩大户外种植能力

医投速递

Christina Lake Cannabis完成收购，扩大户外种植能力

Christina Lake Cannabis Corp. 宣布已完成对一家私人不列颠哥伦比亚公司的部分资产收购，包括位于不列颠哥伦比亚省米德韦的户外种植设施、相关收获和制造设备以及约19,000公斤的生物质。此次收购总价为300万美元。该收购将巩固公司在国家顶级品牌中的关键供应商地位，并扩大其种植能力以应对不断增长的需求。此外，公司还计划在未来几年内进一步扩大种植面积。

GlobeNewswire

2024-02-12
TILT Holdings推出新型THREDZ™可堆叠510技术，提供个性化体验

医投速递

TILT Holdings推出新型THREDZ™可堆叠510技术，提供个性化体验

TILT Holdings Inc.及其子公司Jupiter Research宣布推出新型专利可堆叠510技术——THREDZ™。THREDZ是一款便携式、可定制的油罐，允许消费者混合两种油罐以创造完美的融合和个性化体验。该技术由Jupiter Research开发，旨在为消费者提供创新和独特的体验。THREDZ油罐与现有的510电池无缝集成，是市场上广泛使用的电子烟技术之一，为消费者提供可持续且成本效益高的选择。THREDZ产品现已面向大众市场推出。TILT Holdings致力于为全球的消费者提供多样化的吸入式产品组合，服务范围涵盖美国及加拿大、以色列、南美洲和欧盟等40多个州。

GlobeNewswire

2024-02-12

Jupiter Research
FDA 批准武田的 EOHILIA（布地奈德口服混悬液），这是美国首个也是唯一一个用于治疗嗜酸细胞性食管炎（EoE）的口服药物

研发注册政策

FDA 批准武田的 EOHILIA（布地奈德口服混悬液），这是美国首个也是唯一一个用于治疗嗜酸细胞性食管炎（EoE）的口服药物

Takeda公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准EOHILIA（布地奈德口服悬浮液）上市，这是首个也是唯一一个获得FDA批准的用于11岁及以上嗜酸性食管炎（EoE）患者的口服疗法。该药将于2月底前以2毫克/10毫升的方便单剂量棒状包装形式上市。EOHILIA是一种皮质类固醇，适用于11岁及以上EoE患者的12周治疗。其独特的布地奈德配方具有触变性，即在摇动时流动性更强，在吞咽时则恢复粘稠状态。该药基于两项多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照的12周临床研究的数据获得批准，结果显示，与安慰剂相比，接受EOHILIA治疗的患者在组织学缓解和吞咽困难症状改善方面均表现出显著疗效。

Businesswire

2024-02-12

嗜酸细胞性食管炎
CervoMed 在同行评审期刊上发表了 AscenD-LB 2a 期试验的积极结果，支持 Neflamapimod 在路易体痴呆症中的治疗潜力

研发注册政策

CervoMed 在同行评审期刊上发表了 AscenD-LB 2a 期试验的积极结果，支持 Neflamapimod 在路易体痴呆症中的治疗潜力

CervoMed公司公布了其研发的神经退行性疾病治疗药物neflamapimod在路易体痴呆症（DLB）患者中的2a期临床试验结果，并首次发布了脑电图（EEG）和磁共振成像（MRI）结果。这些结果支持了neflamapimod作为DLB治疗药物的进一步开发。该公司的2b期RewinD-LB临床试验正在按计划进行，预计将在2024年上半年完成入组，并在下半年报告主要疗效结果。研究结果显示，与安慰剂相比，neflamapimod在纯DLB患者群体中显示出显著的治疗效果，包括认知功能和工作记忆的改善。这些发现为neflamapimod在DLB治疗领域提供了新的希望。

GlobeNewswire

2024-02-12

路易体痴呆奈拉莫德 CervoMed Inc
Medigene 宣布为其领先的第三代实体瘤 TCR-T 治疗项目的临床开发选择适应症

研发注册政策

Medigene 宣布为其领先的第三代实体瘤 TCR-T 治疗项目的临床开发选择适应症

Medigene公司宣布将胃癌、卵巢癌以及两种软组织肉瘤——粘液性/圆形细胞脂肪肉瘤和滑膜肉瘤作为其领先候选药物MDG1015的初始临床适应症。MDG1015是一种针对NY-ESO-1/LAGE-1a的新一代T细胞受体(TCR-T)疗法，通过PD1-41BB共刺激开关蛋白增强，旨在解决大患者群体中的未满足医疗需求。该疗法在2023年的AACR和ESMO会议上展示的预临床数据表明，MDG1015在实体瘤中具有改善临床结果的潜力。MDG1015的适应症选择主要基于靶点和/或PD-L1的表达，其中34-60%、35-55%和75-80%的胃癌、卵巢癌和两种软组织肉瘤亚型表达NY-ESO-1/LAGE-1a。MDG1015预计将在2024年下半年获得IND/CTA批准。

GlobeNewswire

2024-02-12

卵巢癌实体瘤胃癌软组织肉瘤滑膜肉瘤
FDA 接受 Xspray Pharma 重新提交的 Dasynoc® 新药上市申请 – PDUFA 日期定为 2024 年 7 月 31 日

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FDA 接受 Xspray Pharma 重新提交的 Dasynoc® 新药上市申请 – PDUFA 日期定为 2024 年 7 月 31 日

Xspray Pharma AB的NDA新药申请Dasynoc®获得美国FDA接受重新提交，并设定了PDUFA日期为2024年7月31日，这是FDA完成审批的最后期限。公司计划在2024年9月1日商业推出Dasynoc®，这一计划与公司完成与Bristol Myers Squibb的专利诉讼和解后全面准备相一致。Dasynoc®是优化的达沙替尼版本，具有改善慢性髓性白血病（CML）患者特性的潜力，公司致力于通过创新药物配方推进癌症治疗。随着PDUFA日期的临近，Xspray Pharma专注于改善CML患者的生活。

Businesswire

2024-02-12

Bristol Myers Squibb Co 慢性髓系白血病
4DMT 在 WORLDSymposium™ 2024 上展示法布里病心肌病 4D-310 INGLAXA 1/2 期临床试验的中期数据

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4DMT 在 WORLDSymposium™ 2024 上展示法布里病心肌病 4D-310 INGLAXA 1/2 期临床试验的中期数据

4D Molecular Therapeutics公司宣布，其基因治疗药物4D-310在治疗法布里病心肌病方面取得了积极进展。在12-24个月的随访中，5名可评估的患者在心脏收缩力、峰值摄氧量和/或心脏生活质量方面均显示出临床意义的改善。此外，6名成年患者的安全性数据良好，无新的治疗相关不良事件报告。4D-310的疗效和安全性数据在WORLD Symposium™ 2024会议上公布，并计划在2024年第二季度向FDA提交非人灵长类动物研究数据。4D-310利用C102载体将GLA基因递送到心脏，以产生高浓度的AGA酶，从而逆转法布里病患者的心肌病。

GlobeNewswire

2024-02-12

心肌病 4D Molecular Therapeutics LLC
VST BIO 在 AHA 国际中风会议上宣布非人灵长类动物研究的开创性数据，该研究评估新型单克隆抗体治疗缺血性中风

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VST BIO 在 AHA 国际中风会议上宣布非人灵长类动物研究的开创性数据，该研究评估新型单克隆抗体治疗缺血性中风

VST Bio Corp.近期发布了一项大型动物研究数据，表明其创新生物制剂VST-002在缺血性脑卒中模型中显著减少了脑损伤和水肿面积。该研究由VST Bio和耶鲁大学合作完成，结果显示在缺血后3小时或6小时给予VST-002抗体，可通过磁共振成像观察到约60%的卒中损伤减少，且所有指标均与对照动物相比具有统计学意义。72小时后的组织学分析证实，早期和延迟治疗组的脑水肿和坏死面积均显著减少。这些发现表明，抗Sdc2单克隆抗体促进神经保护，并暗示该疗法可能适用于早期再灌注治疗以及当前再灌注窗口指南之外的病人。VST-002治疗安全，未观察到任何毒性。VST Bio首席执行官Krisztina Zsebo博士表示，VST-002抗体疗法最初是为了治疗缺血性脑卒中患者开发的，可能为脑功能保护和改善卒中后的恢复提供新的途径。耶鲁大学科学顾问委员会主席Michael Simons教授评论说，该抗体疗法在多种临床前实验和模型中显示出一致的疗效，在保持正常血管结构的同时，通过调节血管通透性，减少炎症和水肿，从而显著降低卒中面积。

PRNewswire

2024-02-12

VST Bio Corp Yale University
Anixa Biosciences 在卵巢癌 CAR-T 临床试验的第二队列中开始给药

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Anixa Biosciences 在卵巢癌 CAR-T 临床试验的第二队列中开始给药

Anixa Biosciences宣布，其针对卵巢癌的新型CAR-T疗法在Phase 1临床试验中，第四位患者开始接受治疗。该研究由Anixa与Moffitt癌症中心合作进行，旨在招募至少接受过两种先前疗法的复发性/难治性卵巢癌患者。前三名患者接受治疗时，CAR-T疗法表现出安全性和耐受性。第四位患者，即第二队列的第一位患者，接受的CAR-T细胞剂量是第一队列的三倍。Anixa的FSHR介导的CAR-T技术，也称为CER-T，通过靶向FSHR，该受体在卵巢细胞和肿瘤血管中表达，与传统的CAR-T疗法不同。Anixa的CER-T疗法是一种自体细胞疗法，由靶向FSHR的工程化T细胞组成。Anixa与克利夫兰诊所合作开发了一种新型疫苗，旨在预防乳腺癌和卵巢癌。

PRNewswire

2024-02-12

乳腺癌卵巢癌 Anixa Biosciences Inc
BioXcel Therapeutics 获得 FDA 小细胞神经内分泌前列腺癌（SCNC）治疗BXCL701快速通道资格

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BioXcel Therapeutics 获得 FDA 小细胞神经内分泌前列腺癌（SCNC）治疗BXCL701快速通道资格

BioXcel Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将BXCL701与检查点抑制剂（CPI）联合治疗转移性小细胞神经内分泌前列腺癌（SCNC）患者的临床试验项目指定为快速通道开发计划。BXCL701是一种口服的先天免疫激活剂，旨在激活肿瘤微环境并增强CPI活性。该计划旨在加速治疗严重疾病、满足未满足的医疗需求，并将有希望的药物更快地带给患者。BXCL701已被证明在临床试验中具有潜力，公司计划进一步确定其开发路径，同时探索OnkosXcel Therapeutics子公司的战略选择。

GlobeNewswire

2024-02-12

BioXcel Therapeutics Inc
Curavit 成功完成了 Sana 治疗 PTSD 症状的研究性数字疗法的虚拟临床试验

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Curavit 成功完成了 Sana 治疗 PTSD 症状的研究性数字疗法的虚拟临床试验

Curavit Clinical Research成功完成了一项针对Sana设备的去中心化临床试验，该设备是一款使用音频视觉刺激来减轻创伤后应激障碍（PTSD）症状的可穿戴虚拟现实风格的面罩。Sana已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了试验数据，申请突破性设备认定。试验招募了超过45名来自退伍军人医院的病人，持续28天，Curavit实现了76%的参与者保留率，并通过远程临床研究协调员、远程首席研究员和专门的技术平台进行管理。Curavit使用行业标准的PHQ-9调查和哥伦比亚自杀严重性风险评估量表（C-SSRS）远程收集了参与者的体验数据。Sana设备旨在提供按需焦虑缓解，该试验得到了军事操作医学研究计划（DoD）的资助。Sana设备在2021年获得了FDA突破性设备认定，用于治疗纤维肌痛。Curavit最近宣布了其健康经济学和结果研究服务，旨在无缝捕捉新颖药物产品的健康经济学价值，特别是数字疗法。Curavit评估医疗干预对个体患者和人群健康水平的影响，这可以影响FDA批准后的市场准入。

PRNewswire

2024-02-12

创伤后应激障碍纤维肌痛
Allakos 宣布发表强调 AK006 肥大细胞抑制的出版物

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Allakos 宣布发表强调 AK006 肥大细胞抑制的出版物

Allakos公司宣布，其研发的AK006（Siglec-6抗体激动剂）通过作用于多个激活受体和关键信号分子，对肥大细胞功能产生影响，具有独特的机制，能够广泛抑制肥大细胞。新发表的科学研究成果揭示了AK006通过Siglec-6和Siglec-8蛋白与多种蛋白相互作用，调节肥大细胞功能，包括与IgE和非IgE介导的肥大细胞激活相关的蛋白。研究显示，Siglec-6与KIT/CD117受体、FcεRI受体亚基和调节代谢过程的蛋白等关键调节蛋白相互作用，这表明Siglec-6在调节肥大细胞功能中具有更广泛的作用。AK006目前正在进行一期临床试验，预计2024年将公布结果。

GlobeNewswire

2024-02-12

Allakos Inc
PolyPid 宣布正在进行的 SHIELD II 3 期试验招募第 100 名患者

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PolyPid 宣布正在进行的 SHIELD II 3 期试验招募第 100 名患者

PolyPid公司宣布，其正在进行中的D-PLEX 100 Phase 3临床试验SHIELD II已招募并随机分配了第100位患者，目前约有40个中心开放。公司计划在约400名患者完成30天随访后进行未揭盲的期中分析，预计将在2024年下半年公布初步结果。公司最近完成了1600万美元的私募融资，并有可能通过行使期权再获得1900万美元，以支持D-PLEX 100的新药申请提交。D-PLEX 100是一种旨在预防腹部结直肠手术切口感染的药物，其研发旨在改善手术结果。

GlobeNewswire

2024-02-12

PolyPid Ltd
MediWound 宣布在 ChronEx II 期随机对照研究中 EscharEx® 与 SANTYL® 的头对头比较取得积极结果

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MediWound 宣布在 ChronEx II 期随机对照研究中 EscharEx® 与 SANTYL® 的头对头比较取得积极结果

MediWound Ltd.近日宣布了其领先资产EscharEx在治疗慢性伤口方面的头对头比较分析结果。EscharEx与FDA批准的SANTYL凝胶相比，在清除坏死组织、促进肉芽组织生长、减少生物膜和生物负荷等方面表现出多模式作用机制，并缩短治疗时间以促进早期伤口闭合。在Phase II研究中，EscharEx在完成清创、促进肉芽组织生长和伤口闭合方面均优于SANTYL，且安全性良好。MediWound计划在2024年下半年开始进行EscharEx的Phase III临床试验。

GlobeNewswire

2024-02-12

MediWound Ltd
Calidi Biotherapeutics 将在即将举行的会议上重点介绍旨在靶向所有肿瘤部位的新型系统性包膜溶瘤病毒疗法平台

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Calidi Biotherapeutics 将在即将举行的会议上重点介绍旨在靶向所有肿瘤部位的新型系统性包膜溶瘤病毒疗法平台

Calidi Biotherapeutics宣布将在2024年2月28日的Biocom全球生命科学合作伙伴与投资者大会上展示其系统性包裹型溶瘤病毒疗法平台的发展详情，该平台有望为多种晚期肿瘤类型提供通用治疗方案。公司首席商务官Stephen Thesing将介绍针对所有肿瘤类型（包括晚期转移性疾病）的系统性包裹型溶瘤病毒疗法项目，并更新Calidi的CLD-101（NeuroNova）和CLD-201（SuperNova）项目的临床开发进展。Calidi的系统性包裹型病毒疗法项目ImmunoNova利用细胞保护、增强和递送病毒疗法的大量经验，使用工程化包裹的痘苗病毒，在体内针对晚期转移性疾病显示出良好的潜力，同时保持血液中的存活率。预临床模型表明，ImmunoNova能够改变肿瘤免疫微环境并根除远处和多样化的肿瘤。此外，该计划还显示出与其他免疫疗法（包括细胞疗法）的协同潜力，增强其攻击和消除播散性实体肿瘤的能力。Calidi生物技术公司CEO兼董事会主席Allan Camaisa表示，Calidi的开创性系统性包裹型病毒疗法在改变晚期实体肿瘤患者的治疗格局方面具有巨大潜力。通过激活肿瘤微环境，该疗法赋予免疫细

Businesswire

2024-02-12

Calidi Biotherapeutics Inc
Larimar Therapeutics 报告了 Friedreich 共济失调患者 25 mg 和 50 mg 队列 Nomlabofusp 的 2 期剂量探索研究的积极顶线数据

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Larimar Therapeutics 报告了 Friedreich 共济失调患者 25 mg 和 50 mg 队列 Nomlabofusp 的 2 期剂量探索研究的积极顶线数据

Larimar Therapeutics公司宣布，其针对弗里德赖希共济失调（FA）的nomlabofusp（CTI-1601）在为期四周的Phase 2剂量探索研究中表现出良好的耐受性，并在所有评估的组织（皮肤和口腔细胞）中观察到剂量依赖性frataxin（FXN）水平增加。nomlabofusp在25mg和50mg剂量组中表现出良好的耐受性，并在14天每日给药后，每两天给药一次直至第28天，在皮肤和口腔细胞中观察到FXN水平的增加。公司正在与FDA讨论使用组织FXN水平作为新的替代终点，以支持潜在生物制品许可申请（BLA）的加速批准，目标时间为2025年下半年。此外，公司已启动开放标签扩展（OLE）研究，预计将在本季度开始25mg每日剂量的给药，并计划在2024年第四季度提供初步数据。

GlobeNewswire

2024-02-12

弗里德赖希共济失调先天性再生障碍性贫血 FXN Larimar Therapeutics Inc
AN2 自愿暂停参加 2/3 期关键临床试验的 3 期部分，评估依培硼罗治疗难治性鸟分枝杆菌复合体（MAC）肺病

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AN2 自愿暂停参加 2/3 期关键临床试验的 3 期部分，评估依培硼罗治疗难治性鸟分枝杆菌复合体（MAC）肺病

AN2 Therapeutics宣布自愿暂停其Phase 3临床试验（EBO-301）的招募，以等待进一步的数据审查。该试验旨在评估epetraborole在治疗难治性MAC肺病中的疗效。暂停招募是基于对正在进行中的Phase 2研究的盲法汇总分析，结果显示疗效低于预期，但无安全担忧。公司将继续在2024年夏季公布Phase 2试验的顶线数据，并计划在第二季度提供更多关于epetraborole Phase 2/3临床试验的详细信息。

Businesswire

2024-02-12

An2 Therapeutics Inc