Eiger生物制药公司宣布，将在墨西哥洛斯卡沃斯的第24届HEP DART 2021会议中展示针对乙型肝炎delta病毒（HDV）的晚期治疗进展，包括Lonafarnib和Peginterferon Lambda等新药。Tarik Asselah教授将介绍HDV的未来治疗方案，Jeffrey Glenn教授将概述Lonafarnib的临床开发，Ingrid Choong博士将介绍Peginterferon Lambda的LIMT-2研究。Eiger专注于开发治疗HDV和其他罕见病的创新疗法，其HDV平台包括两种处于III期临床试验的首次创新疗法。全球约有1200万HDV患者，该疾病是乙型肝炎病毒（HBV）感染者的严重并发症，可能导致快速进展至肝相关死亡和肝细胞癌。

BeyondSpring Pharmaceuticals在2021年美国血液学会（ASH）年会上宣布，其研发的药物plinabulin在预防化疗引起的粒细胞减少症（CIN）方面具有显著效果。研究显示，在化疗方案中加入plinabulin，可在24小时内迅速逆转化疗导致的白细胞减少和粒细胞减少，保护骨髓中的祖细胞。这项研究的数据表明，plinabulin通过保护祖细胞，有效预防了化疗引起的粒细胞减少症，其作用机制得到了验证。此外，研究还发现，plinabulin与G-CSF联合使用，可进一步提高化疗引起的粒细胞减少症的预防效果。这项研究为plinabulin在CIN预防方面的应用提供了强有力的支持，并有望改善癌症患者的治疗效果。

Astellas Pharma Inc.在63届美国血液学会（ASH）年会上公布了关于急性髓系白血病（AML）和镰状细胞病（SCD）的新研究数据。会议内容包括11篇AML研究摘要，其中4篇为口头报告。研究主要针对gilteritinib在FLT3突变阳性AML疾病全过程中的应用，包括新诊断、复发或难治性患者以及不同联合治疗方案。此外，Astellas还展示了基于患者视角的AML症状、生活影响和治疗的研究，以及关于ASP8731（一种新型BACH1抑制剂）在SCD治疗中的新临床前数据。ASP8731有望增加抗氧化和胎儿血红蛋白（HbF）基因的表达，减少SCD相关的病理生理学，从而降低溶血、炎症和血管阻塞性疼痛危机。

Zogenix公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其补充新药申请（sNDA），并授予优先审评，用于FINTEPLA治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关癫痫发作。该申请基于一项阳性、全球、随机、安慰剂对照的3期临床试验，显示FINTEPLA在降低跌倒性癫痫发作频率方面优于安慰剂。Zogenix期望与FDA紧密合作，尽快将FINTEPLA推向市场。Lennox-Gastaut综合征是一种罕见的儿童发育性和癫痫性脑病，难以治疗。Zogenix致力于开发治疗罕见病的疗法，FINTEPLA已在美国和欧洲获得批准用于治疗Dravet综合征相关癫痫发作。

生物制药公司Werewolf Therapeutics宣布，其开发的IL-12和IFNα INDUKINE™分子在预临床研究中表现出抑制小鼠同基因淋巴瘤肿瘤生长、诱导抗肿瘤免疫反应并耐受非人灵长类动物的特点。这些数据将在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上以海报形式展示。这些INDUKINE™分子旨在在肿瘤微环境中激活，以克服传统细胞因子治疗的局限性。研究结果表明，WTX-330和WTX-613这两种INDUKINE™分子在非人灵长类动物中表现出良好的耐受性，并显示出在肿瘤微环境中激活的潜力。

DESTINY-Breast03临床试验结果显示，针对HER2阳性不可切除和/或转移性乳腺癌患者，ENHERTU（trastuzumab deruxtecan）在预定义的患者亚组中展现出比T-DM1（trastuzumab emtansine）更高的无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。ENHERTU是由大塚制药公司和阿斯利康共同开发的HER2靶向抗体药物偶联物（ADC）。该研究在2021年圣安东尼奥乳腺癌会议和欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟会议上进行口头报告。分析显示，在脑转移稳定的患者中，ENHERTU治疗组的PFS显著优于T-DM1治疗组，并且客观缓解率也更高。此外，ENHERTU的安全性特征与之前临床试验中的结果一致，未发现新的安全担忧。这些数据将支持与全球卫生当局的对话，以实现将ENHERTU更早地带给HER2阳性乳腺癌患者的承诺。

Accutar Biotechnology公司宣布，其AI赋能的药物发现平台首个项目、针对ERα蛋白的口服生物利用度嵌合降解分子AC0682，已进入临床试验阶段。该Phase 1多中心、开放标签研究旨在评估AC0682在ER阳性/HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。AC0682在前期研究中显示出对ERα野生型和突变体的强大选择性蛋白降解能力，具有有利的药理学特性和脑渗透性，以及在ER阳性动物肿瘤模型中的抗肿瘤活性。Accutar Biotechnology致力于通过AI赋能的药物发现平台，开发具有临床差异化的药物，为患者带来变革。

Jazz Pharmaceuticals公司宣布将在2021年美国癫痫学会年会上展示六项关于Epidiolex（一种含有高纯度CBD的口服溶液）的研究成果，包括一项突破性摘要。这是Jazz Pharmaceuticals首次在AES会议上亮相，旨在与医生和患者倡导团体交流，以更好地了解患者需求并继续GW Pharmaceuticals在癫痫治疗方面的进展。Epidiolex是美国食品药品监督管理局批准的首个处方、植物来源的大麻素药物，用于治疗与Lennox-Gastaut综合征、Dravet综合征和结节性硬化症相关的癫痫发作。会议将展示的最新研究增加了支持Epidiolex临床证据的资料，以及来自患有罕见癫痫形式的人的调查研究数据，这些数据提供了关于治疗开始后减少发作频率和认知、情绪功能和执行功能改善的额外理解。

Virios Therapeutics公司宣布，其针对纤维肌痛的Phase 2b FORTRESS临床试验中，已有超过50%的患者被随机分配。FORTRESS研究是一项随机、双盲评估IMC-1在纤维肌痛患者中的疗效。纤维肌痛是一种影响全球3-6%人口的慢性疾病，其特点是广泛性慢性疼痛和多种症状，包括严重疲劳、睡眠障碍和认知功能障碍。根据Virios的市场分析，只有15%的纤维肌痛治疗处方医生对现有治疗选项表示满意。FORTRESS研究基于公司之前完成的Phase 2a纤维肌痛临床试验的显著结果。143名患者的Phase 2a试验表明，IMC-1达到了其主要终点——疼痛减轻，并且比安慰剂更易耐受。Virios Therapeutics正在开发非阿片类药物IMC-1，旨在为全球数亿需要新纤维肌痛治疗选项的患者提供更好的护理。IMC-1是一种新型、专有的、固定剂量的抗病毒疗法，结合了泛昔洛韦和塞来昔布。这种双重机制的抗病毒疗法旨在协同抑制单纯疱疹病毒-1（HSV-1）的激活和复制。

Lynk Pharmaceuticals公司宣布，其研发的创新药物LNK01001在治疗类风湿性关节炎（RA）的II期临床试验中已对首位患者进行给药。LNK01001是一种针对自身免疫疾病的靶向抑制剂，该临床试验旨在评估LNK01001在对传统合成疾病调节药物（csDMARDs）反应不佳或不耐受的轻至重度活动性RA患者中的安全性和有效性。LNK01001是Lynk Pharmaceuticals公司自主研发的创新药物，是一种选择性激酶抑制剂。此前，LNK01001已完成在中国、澳大利亚和日本的健康受试者中的I期临床试验，结果显示该药物安全且耐受性良好。此外，LNK01001已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于评价新适应症——强直性脊柱炎（AS）和特应性皮炎（AD）。Lynk Pharmaceuticals公司致力于发现和开发针对癌症、免疫和炎症疾病的创新药物，旨在通过开发创新疗法解决未满足的医疗需求。

Samus Therapeutics公司发布了一篇关于其研发的epichaperome抑制剂zelavespib（PU-H71）如何增强癌细胞对传统治疗效果差的药物敏感性的研究文章。该研究揭示了PU-H71能够显著提高胰腺细胞系或患者肿瘤提取物对现有治疗药物的敏感性，并证明了癌细胞存活与epichaperome形成之间存在直接联系，以及癌细胞易损性与PU-H71破坏epichaperome之间的联系。Samus Therapeutics公司首席科学官Barbara Wallner博士表示，这些发现与公司目前评估该化合物在血液恶性肿瘤中的临床开发策略相一致。该研究由Sloan Kettering Institute at Memorial Sloan Kettering Cancer Center的化学生物学项目成员Gabriela Chiosis博士领导，Chiosis博士与Samus Therapeutics公司存在知识产权和财务利益关系。Samus Therapeutics公司是一家专注于通过蛋白质降解和恢复正常细胞途径来治疗癌症和神经退行性疾病的高未满足医疗需求的生物技术公司。

Immunome公司针对新出现的SARS-CoV-2变异株Omicron进行了抗体药物IMM-BCP-01的活性评估，预计该药物能够中和Omicron变异株。IMM-BCP-01是一种抗体鸡尾酒，针对三个不同的非重叠表位，利用人体记忆B细胞平台发现和开发。该药物设计具有多个攻击点，旨在对抗快速演变的病毒。Omicron变异株具有比现有CDC关注变异株更多的突变，包括超过30个突变，这些突变包括围绕ACE2结合位点的许多变化。IMM-BCP-01的鸡尾酒方法设计上使得单个变异株同时逃避所有三种抗体的可能性极低，从而实现广泛的活性。Immunome计划将IMM-BCP-01迅速推进到临床试验阶段。

悉尼大学医学院和北卡多特神经病学教授Steve Vucic在32届国际ALS/MND研讨会上宣布，Clene公司旗下临床阶段生物制药公司Clene Nanomedicine的CNM-Au8金纳米晶体悬浮液在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的RESCUE-ALS临床试验中显示出显著减缓疾病进展的效果，包括降低6点ALSFRS-R评分下降的风险，并改善了早期ALS患者的生存质量。CNM-Au8在试验中表现出良好的耐受性和安全性，没有严重不良事件或药物停用。该研究是一项多中心、随机、双盲、平行组的安慰剂对照试验，旨在评估CNM-Au8对早期ALS患者疾病进展的影响。

BioXcel Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将BXCL501新药申请（NDA）的PDUFA日期延长至2022年4月5日，无需额外数据。公司已与FDA会面，并承诺密切合作以加快NDA的审查。BXCL501是一种用于治疗精神分裂症和双相情感障碍相关激动的口服溶解薄膜制剂，具有广泛的治疗潜力。

美国默克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对VAXNEUVANCE（15价肺炎球菌结合疫苗）的补充生物制品许可申请（sBLA）的优先审查，该疫苗用于预防6周至17岁儿童侵袭性肺炎球菌疾病。FDA对可能显著改善严重疾病治疗或预防的安全性和有效性的药物和疫苗提供优先审查。该申请基于2期和3期临床试验结果，包括婴儿、儿童和青少年的数据，支持VAXNEUVANCE在多种临床环境中的潜在使用，包括婴儿和幼儿的免疫接种以及有肺炎球菌疾病高风险的特殊人群，如HIV感染或镰状细胞性贫血的儿童。此外，该申请还包括数据支持VAXNEUVANCE作为混合剂量方案的一部分，在开始PCV13婴儿疫苗接种计划后使用，以及在针对未接种肺炎球菌疫苗或先前接种了低剂量儿童PCV的部分或全部剂量的较大儿童的后补接种环境中使用。侵袭性肺炎球菌疾病可导致婴儿和儿童严重且可能危及生命的感染，2岁以下的儿童尤其易受肺炎球菌感染，侵袭性肺炎球菌疾病的发病率在出生后的第一年最高。有100种不同的肺炎球菌细菌，其中一些继续使儿童处于风险之中，包括22F、33F和3型，这些类型占5岁以下儿童侵袭性肺炎球菌疾病的四分之一以上。

Bionomics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其BNC210开发项目快速通道资格，用于治疗社交焦虑症（SAD）和其他焦虑相关疾病。BNC210是一种口服的α7烟碱型乙酰胆碱受体选择性负性别构调节剂，旨在治疗SAD和慢性PTSD。BNC210在先前的2a期研究中显示出减少威胁回避行为和减少杏仁核与前扣带回皮层之间的连接，这两个网络与调节对厌恶刺激的焦虑反应有关。Bionomics计划在2021年底启动名为PREVAIL的2期临床试验，以评估BNC210作为SAD患者的急性治疗。该试验将比较BNC210与安慰剂在SAD患者焦虑水平上的差异。Bionomics的执行董事长Dr. Errol De Souza表示，焦虑症对社区是一个重大负担，美国约有1800万人患有社交焦虑症，目前没有FDA批准的快速起效的SAD治疗药物，现有的标准治疗药物有显著的潜在副作用和安全问题。BNC210的新口服片剂配方在约1小时内迅速吸收，药物水平在血液中预计将达到峰值浓度，正在评估其作为SAD患者的急性治疗，以更好地应对预期的焦虑引发的社会互动和其他公共场合。

深圳微芯生物科技股份有限公司的原创药物西达本胺获得日本药监局批准，用于治疗外周T细胞淋巴瘤，这是继成人T细胞白血病/淋巴瘤后，西达本胺在日本获批的第二个肿瘤适应症。该药物是基于来自日本和韩国55名患者的2b期研究数据获批，试验结果显示出具有临床意义的反应和可接受的安全性。微芯生物与沪亚生物的合作推动了西达本胺的海外市场开发，标志着微芯生物在全球抗肿瘤药物领域的又一重要进展。