维昇药业旗下的Ascendis Pharma宣布，其研发的TransCon人生长激素（lonapegsomatropin）获得美国FDA和欧盟EC的孤儿药认定，用于治疗生长激素缺乏症（GHD）。该药物是长效生长激素前药，每周一次使用，可减轻患者注射负担。TransCon人生长激素已在欧洲获得孤儿药认定，并有望在美国和欧洲提交营销申请。孤儿药认定有助于药物研发，提供市场独占期等激励措施。维昇药业作为独家授权研发及销售企业，将全力推进在中国上市，以惠及更多中国患者。

Catalyst Biosciences公司宣布完成了其针对血友病B的皮下注射疗法DalcA的2b期临床试验的剂量和30天随访期。试验旨在评估DalcA在六名严重血友病B患者中维持FIX保护水平的能力。试验结果显示，DalcA每日皮下注射能有效预防出血，FIX活性水平在14-28%之间，且无出血事件发生。治疗耐受性良好，DalcA的半衰期在70-112小时之间，表明可能实现更低或更频繁的给药。Catalyst Biosciences专注于罕见血液和系统性补体介导疾病的研发，其产品候选者具有改进的功能和效力，允许皮下给药，比市场上的静脉注射药物更微创、治疗更快、更方便。

Tarveda Therapeutics公司宣布将在2020年美国癌症研究协会虚拟年会上展示其PEN-866药物的临床研究数据。PEN-866是该公司的HSP90结合型微型药物偶联物平台的首个临床候选药物，旨在针对多种实体瘤癌症患者。该药物通过结合肿瘤细胞中的HSP90蛋白，将强效的抗肿瘤药物SN-38递送到肿瘤细胞内，从而实现精准治疗。Tarveda Therapeutics致力于开发新型精准肿瘤学药物，其Pentarin®微型药物偶联物结合了小分子药物和抗体药物偶联物的优点，能够穿透实体瘤，选择性地与肿瘤靶点结合，并在肿瘤细胞中积累抗肿瘤药物。目前，Tarveda Therapeutics正在开展PEN-866的I期临床试验，并正在开发其他微型药物偶联物，以针对其他抗肿瘤药物靶点。

Passage Bio公司宣布其主导产品PBGM01获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗婴儿型GM1神经节苷脂病。GM1是一种罕见的、通常危及生命的单基因隐性溶酶体储存病，由GLB1基因突变引起，导致神经退行性病变迅速进展。PBGM01是一种利用新一代AAVhu68衣壳通过脑室内注射（ICM）将功能性GLB1基因编码的β-半乳糖苷酶递送到大脑和周围组织的基因疗法。该疗法有望减少GM1神经节苷脂的积累，从而逆转神经元毒性，恢复发育潜力。Passage Bio计划在2020年第二季度提交PBGM01的新药申请（IND），并在2020年下半年开始进行1/2期临床试验，预计2021年上半期能获得临床数据。

全球生物制药领导者CSL Behring宣布，一项关于Hizentra（免疫球蛋白皮下注射[人]20%液体）在原发性免疫缺陷（PI）患者中加快输注速率和增加剂量的临床试验达到了其主要终点。该研究还评估了使用Hizentra进行手动推注给药的可行性，这是一种无需使用输注泵的新方法。这项研究原计划在2020年AAAAI年会上展示，但由于COVID-19疫情而被取消，相关研究结果发表在《过敏性及临床免疫学杂志》的在线增刊中。CSL Behring进行的HILO（Hizentra标签优化）研究的三项分析结果也发表在AAAAI在线海报库中。研究结果显示，Hizentra在加快输注速率或增加剂量方面是安全的，可能为患者提供更短的输注时间、减少针头穿刺次数，并使他们能够个性化输注体验。该研究旨在减轻患者的治疗负担并简化治疗过程。

Forma Therapeutics公司宣布将在2020年6月22日至24日举行的美国癌症研究协会(AACR)虚拟会议上展示一项关于新型CBP/p300抑制剂FT-6876的电子海报。该抑制剂是一种针对CBP/p300的强效和选择性抑制剂，CBP/p300是雄激素受体（AR）的已知共激活因子，也是驱动去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）转移的驱动因素。数据表明，FT-6876在AR依赖性乳腺癌细胞系中表现出抗肿瘤活性，并突出了CBP/p300在AR依赖性肿瘤的增殖和存活中的可能作用。Forma Therapeutics首席医疗官Patrick Kelly表示，这些重要数据支持了靶向CBP/p300溴结构域可能为依赖于AR的恶性肿瘤提供一种差异化调节AR通路活化的合理性。FT-6876的潜在主要适应症是mCRPC，因为对于这种晚期前列腺癌，有效的治疗选择非常有限。Forma Therapeutics正在评估FT-7051在mCRPC中的潜在临床益处。

AT-007在ACTION-Galactosemia临床试验中显示出对半乳糖血症患者体内有毒半乳糖醇水平的快速和持续降低，同时MRI结果显示患者脑水肿、神经元健康和脑半乳糖醇水平有所改善。40mg/kg剂量的AT-007在健康志愿者中耐受性良好，没有报告药物相关的不良事件。目前正在进行Galactosemia患者的40mg/kg剂量评估。此外，公司计划在第二季度启动一项针对儿童患者的安全性和生物标志物设计类似的临床试验。

HOOKIPA Pharma公司宣布，其基于 proprietary arenavirus平台的VaxWave®技术疫苗HB-101在《感染性疾病杂志》上发表了一项1期临床试验结果。该疫苗针对巨细胞病毒（CMV），目前正在进行2期临床试验。研究显示，HB-101在几乎所有受试者中均表现出良好的耐受性和CMV特异性多功能的CD8 T细胞和中和抗体反应。由于缺乏矢量中和抗体反应，重复接种疫苗后，CMV抗原特异性免疫反应显著增加，这应有助于进一步的加强免疫。该疫苗候选品有望预防移植受者和新生儿临床显著的CMV感染。Cytomegalovirus是一种常见于儿童和早期成年的病毒，大约60%的美国人口已暴露并处于潜伏感染状态。在免疫抑制患者中，如移植受者，CMV感染会导致显著的发病率和死亡率。此外，在新生儿中，当在子宫内感染时，CMV感染可能导致显著的发病率和死亡率。HOOKIPA Pharma正在开发一种新的免疫治疗类别，针对传染病和癌症，其技术旨在重新编程人体的免疫系统。

Spectrum Pharmaceuticals公司宣布了其针对EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的poziotinib Phase 2临床试验ZENITH20的第一队列结果。该研究结果将在2020年4月27日至28日举行的美国癌症研究协会（AACR）虚拟年会I的靶向肺癌治疗会议上展示。Spectrum将举办电话会议和网络直播，于4月28日8:30 a.m. ET / 5:30 a.m. PT进行，以回顾数据并讨论战略。会议信息包括会议时间、地点、摘要编号等，且虚拟年会第一版对所有人均免费。

百时美施贵宝宣布其关键III期临床试验CheckMate -743达到主要研究终点，评估纳武利尤单抗联合伊匹木单抗治疗恶性胸膜间皮瘤的效果。中期分析显示，该联合疗法在总生存期方面显著优于标准化疗，具有统计学意义和临床意义。这一结果标志着双免疫疗法在多瘤种治疗中的有效性，同时也为恶性胸膜间皮瘤患者带来了新的治疗希望。在新冠疫情背景下，百时美施贵宝对参与试验的患者、研究者和工作者表示感谢，并期待在医学会议上分享这一重要成果。

强生公司旗下西安杨森制药有限公司宣布，其旗下药物特诺雅（古塞奇尤单抗注射液）在中国上市，用于治疗中重度斑块状银屑病成人患者。特诺雅是全球首个获批的白介素23抑制剂，可靶向抑制IL-23这种在银屑病中起关键作用的细胞因子。该药在中国上市前已获得中国国家药品监督管理局的加速审批，并在全球III期研究中证实其长效持久的皮损清除效果。研究显示，特诺雅治疗的患者在第16周和第48周皮损清除面积均显著高于安慰剂和TNFi对照组。此外，特诺雅治疗的患者在4年内仍可维持高应答。目前，特诺雅已覆盖中国26个城市，并启动了针对低收入和低保患者的援助项目。

和铂医药宣布其全人源抗FcRn抗体batoclimab（HBM9161）针对视神经脊髓炎谱系疾病的临床1b/2a期研究完成首例患者入组给药，这是全球首个抗FcRn靶点药物在该疾病的研究。batoclimab（HBM9161）是靶向新生儿Fc受体（FcRn）的全人源抗体，可加速体内自身抗体的降解，具有创新机制。该研究旨在评估batoclimab（HBM9161）在中国患者的安全性、耐受性、药效学和疗效。和铂医药计划推进batoclimab（HBM9161）针对包括重症肌无力、甲状腺性眼病、视神经脊髓炎谱系疾病、成人免疫性血小板减少症等自身免疫性疾病的临床开发，以满足中国市场的未满足需求。

中科微针，一家国内知名微针给药产业化企业，近期完成了数千万pre-A轮融资，投资方为重庆中科盈晖基金，用于研发投入、产线加速和市场拓展。公司产品技术核心是阵列微针贴片，能够无痛穿透角质层，实现经皮释放活性成分，有效解决传统给药模式的痛点。中科微针已申请专利25项，并与多家医疗机构合作开展微针给药技术的开发、临床试验和临床推广。公司采用双轮驱动商业模式，为药企提供CRO/CDMO服务，同时直接向市场输送医美/医疗类产品和器械。2019年，中科微针实现收入超100万，预计2020年销售额破亿。

德国英格海姆，Boehringer Ingelheim公司宣布，欧洲委员会批准了尼替丹尼布用于治疗成人系统性硬化症相关间质性肺疾病（SSc-ILD）。这一批准是在人类用药产品委员会于2020年2月27日对尼替丹尼布治疗SSc-ILD表示积极意见后做出的。系统性硬化症（SSc）是一种罕见自身免疫性疾病，可导致包括肺部在内的多种器官纤维化，严重时可致命。当肺部受影响时，可引发间质性肺疾病（ILD），即SSc-ILD，是SSc相关死亡的主要原因。尼替丹尼布是首个也是唯一获批准用于治疗SSc-ILD的药物，为患者带来了实质性的积极改变。该批准是基于SENSCIS®试验的结果，这是一项针对尼替丹尼布在SSc-ILD患者中疗效和安全的III期双盲、安慰剂对照试验。结果显示，尼替丹尼布与安慰剂相比，在52周内使肺功能下降速度减缓了44%，同时其安全性和耐受性类似于特发性肺纤维化（IPF）患者。尼替丹尼布已在包括加拿大、日本和巴西在内的多个国家获得治疗SSc-ILD的监管批准，并在超过75个国家获得治疗IPF的批准。

Novartis宣布，Mayzent（西泼尼莫德）治疗SPMS（继发性进展性多发性硬化症）的患者，与延迟治疗的患者相比，降低了残疾进展和认知衰退的风险。新数据显示，Mayzent可显著减少皮质灰质和丘脑萎缩，这些结果与长期不可逆的残疾积累相关。Mayzent是首个也是唯一一个在广泛SPMS患者中研究并证明可以延缓残疾进展的口服疾病修饰疗法。五年的EXPAND开放标签扩展试验评估了Mayzent在SPMS患者中的长期疗效和安全性，结果显示Mayzent组患者的三年和六个月确认残疾进展（CDP）的风险显著低于安慰剂转换组。这些数据表明，Mayzent可以帮助患者通过其长期延缓进展和认知障碍的效果，维持更长时间的独立性。

赛诺菲宣布阿利西尤单抗注射液（波立达®）在中国上市，为抗动脉粥样硬化治疗不理想的广大患者提供新治疗选择，降低主要不良心血管事件风险和全因死亡风险。波立达®在中国是首个同时获批两大适应症的国家，比预计提前2个月上市。此外，赛诺菲启动“关爱立达患者援助项目”，助力急性冠脉综合征（ACS）患者管理疾病风险。波立达®作为PCSK9抑制剂，通过降低LDL-C水平，有效降低ASCVD患者的心血管事件风险。赛诺菲致力于将创新药品和疫苗引进中国，满足中国人民的健康需求。

「Unlearn.AI」官网报道，该公司获得1200万美元A轮融资，由8VC领投，现有投资者DCVC、DCVC Bio和Mubadala Capital Ventures参投，8VC负责人将加入董事会。公司致力于开发疾病发展监测计算机模型，通过机器学习应用，提供解决病人异质性问题的工具。DiGenesis™平台最初应用于神经系统疾病，如阿尔茨海默氏病和多发性硬化症，旨在加速药物研发，减少临床试验所需患者数量。DiGenesis™利用患者历史数据集，创建“Digital Twins”及其虚拟病历，加入Intelligent Control Arms产品，减少临床试验时间，降低安慰剂使用。创始人兼CEO Charles K. Fisher博士具有丰富的医学技术研究背景，公司计划利用新资金扩大团队和业务，寻找更多应用领域。