GH Research PLC宣布其吸入式5-MeO-DMT产品候选药物GH001在治疗难治性抑郁症（TRD）的II期临床试验中取得成功。试验中，87.5%的患者在给药后7天达到缓解状态，平均MADRS评分从基线下降76%。该试验采用个性化的单日剂量方案，患者接受6mg、12mg和18mg的GH001剂量。安全性方面，所有患者均完成了所有计划访问，无严重不良事件报告，87.5%的患者出现至少一种轻微或中度的药物不良反应。此外，公司在健康志愿者中进行的I期临床试验也显示出GH001的安全性和耐受性。

美国食品和药物管理局（FDA）已授予Longeveron公司（纳斯达克：LGVN）研发的Lomecel-B疗法孤儿药资格认定，用于治疗婴儿罕见且危及生命的先天性心脏病缺陷——心室发育不良（HLHS）。这一资格认定将使Longeveron公司能够利用一系列财务和监管优惠，包括临床试验的政府补助、潜在营销申请的FDA用户费豁免以及某些税收抵免。Lomecel-B疗法有望通过修复心脏组织和改善心室功能来改善受影响的婴儿的预后。此外，Longeveron公司正在开展一项名为ELPIS II的38名受试者的随机、双盲、对照II期临床试验，以检验Lomecel-B在HLHS患儿中的效果。

罗氏公司宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议扩大Actemra/RoActemra（托珠单抗）的市场授权，使其包括治疗接受系统性皮质类固醇治疗且需要补充氧气或机械通气的成人COVID-19患者。这一决定是基于对四项III期研究的回顾，这些研究包括罗氏领导的COVACTA、EMPACTA和REMDACTA试验以及牛津大学的RECOVERY研究。这些研究的结果表明，Actemra/RoActemra可以降低严重或危重COVID-19患者的死亡风险。欧洲委员会预计将在不久的将来作出最终批准决定。此外，Actemra/RoActemra已在澳大利亚获得临时批准，在美国和加纳获得紧急使用授权，并被世界卫生组织推荐用于治疗COVID-19。

Phylex Biosciences宣布开发针对SARS-CoV-2 Delta和Omicron变异株的二价疫苗，预计将于2022年推出。该疫苗针对Delta和Omicron变异株产生的特定问题，采用mRNA技术编码，展示60个抗原拷贝。动物实验显示，该疫苗对Delta变异株具有强免疫原性，中和抗体滴度比现有mRNA疫苗高32倍，并能完全保护肺部免受Delta变异株感染。该技术同样适用于Omicron变异株。与现有mRNA疫苗相比，该疫苗有两个优势：一是对Delta和Omicron变异株的免疫反应得到改善，二是消除增强感染性的抗体。Phylex BioSciences认为，现有疫苗对Delta和Omicron变异株的抵抗力不足，需要新的疫苗进行加强免疫。

罗氏公司于2021年12月6日宣布已完成从诺华手中回购其持有的罗氏股份。此次回购于2021年11月4日由罗氏和诺华共同宣布，罗氏股东大会于11月26日通过了必要的回购和资本削减决议。根据决议，罗氏回购了5330.9万股股份，并将相应款项转交给诺华。回购的股份将在完成相关程序后予以注销。罗氏董事会主席克里斯托夫·弗兰茨表示，此次交易使罗氏恢复了完全的战略灵活性，同时不损害其运营行动范围。评级机构已确认罗氏的高质量评级。基于不变的分红政策，所有罗氏股权证券持有者将从回购和资本削减中受益。罗氏预计全年销售额将实现个位数增长，核心每股收益增长将与销售额增长大致相符。此外，罗氏还计划在2021年增加瑞士法郎的股息。罗氏是一家全球领先的制药和诊断公司，致力于通过推进科学来改善人们的生活。

Nabla Bio，一家致力于下一代抗体设计的公司，宣布完成一轮1100万美元的种子轮融资，由Khosla Ventures和Zetta Venture Partners共同领投，Fifty Years、Cantos Ventures等参与。新资金将用于加速AI驱动的蛋白质设计平台的发展，该平台能够实现下一代抗体疗法的快速端到端工程。Nabla的平台上结合了最先进的蛋白质语言建模技术，这一技术由联合创始人兼首席执行官Surge Biswas博士帮助开创，以及一种新颖的高通量多plex抗体检测技术。Nabla Bio计划利用这笔资金设计更优秀的抗体，扩大团队规模，并推进现有合作。Nabla Bio的愿景是利用AI与湿实验室实验紧密结合，将多个临床必需和商业上可行的特性融入下一代抗体药物中，并扩大其针对复杂靶点的应用范围。Nabla Bio计划开发一种高通量技术，能够在单步中生成100万个抗体的预测性“生物物理指纹”，结合专有的蛋白质语言建模进展，该平台能够设计和优化满足多个终末期药物开发标准的抗体，最大程度提高临床和商业成功的可能性。

Acadia Pharmaceuticals宣布，其研发的药物Trofinetide在针对雷特综合症的3期临床试验中取得积极结果。该试验显示，Trofinetide在改善雷特综合症的核心症状方面具有显著效果，包括行为、沟通能力和整体改善。这些结果将支持Trofinetide作为雷特综合症潜在治疗药物的申请。Acadia计划在2022年第一季度与美国食品药品监督管理局（FDA）举行新药申请前会议，并预计在年中提交新药申请。此外，Trofinetide已被授予雷特综合症的快速通道地位和孤儿药资格，以及罕见儿科疾病（RPD）资格。

Amydis公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）就开发用于检测肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者视网膜中TDP43的小分子示踪剂达成初步IND会议。FDA同意了在ALS患者中进行的1/2a期临床试验的设计方案，预计2022年上半年启动临床试验。这一设计可能允许对视网膜示踪剂在诊断和管理ALS患者方面的潜在能力进行早期评估。目前，没有客观的诊断方法来检测、定量和监测与ALS最相关的生物标志物蛋白TDP43。Amydis公司计划通过视网膜测试来可视化TDP43，这可能会在ALS的临床治疗中带来革命性的突破，并有助于开发下一代治疗药物。

Karyopharm Therapeutics Inc.宣布开始一项新的II期临床试验，评估其口服药物selinexor作为单一疗法在既往接受JAK 1/2抑制剂治疗的骨髓纤维化患者中的疗效和安全性。该研究旨在评估selinexor单药治疗与医生选择的标准化治疗方案相比的效果，预计将招募112名患者，随机分配接受低剂量每周一次的口服selinexor或医生的标准治疗方案。试验的主要终点是评估独立审查委员会根据基线测量的脾脏体积减少35%的患者比例。这项研究是在ESSENTIAL II期试验初步数据鼓舞人心的背景下启动的，该试验评估了selinexor在既往接受JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者中的疗效。初步数据显示，接受至少24周selinexor治疗的患者中，有33%达到了35%的脾脏体积减少率。

ASLAN Pharmaceuticals宣布任命IQVIA Biotech为其首选的临床研究组织，负责ASLAN004和ASLAN003临床试验的全球物流、患者招募、临床监测、医学写作和生物统计学。IQVIA Biotech将为ASLAN004的300名成年患者进行的2b期临床试验提供支持，并协助ASLAN003在炎症性肠病（IBD）领域的未来开发计划。预计ASLAN004的2b期临床试验将在2021年第四季度开始招募第一位患者。

Immunocore公司宣布了IMC-C103C生物制剂的初步1期临床试验数据，该生物制剂针对MAGE-A4蛋白，用于治疗卵巢癌和头颈癌。试验结果显示，IMC-C103C表现出可管理的安全性，且在90微克剂量下，T细胞激活的生物标志物表现一致且强劲。在卵巢癌患者中，IMC-C103C显示出持久的部分缓解，即使在低MAGE-A4蛋白表达的情况下。此外，公司还启动了在高级别浆液性卵巢癌患者中的扩展研究。IMC-C103C是基于公司的创新ImmTAC技术平台开发的，并与罗氏集团成员Genentech合作开发。

默克加拿大宣布扩大Molnupiravir的生产，这是一种用于治疗COVID-19的实验性口服抗病毒药物。默克与Thermo Fisher Scientific达成协议，在加拿大安大略省惠特比的工厂生产Molnupiravir，用于加拿大、英国以及欧盟、亚太和拉丁美洲市场的分销。默克还与加拿大政府签订了供应协议，确保加拿大获得50万份Molnupiravir，并可选择在2022年再增加50万份。默克加拿大总裁兼总经理Marwan Akar表示，与联邦和省级政府合作支持国家应对COVID-19的能力令人自豪，这一合作将有助于扩大生命科学领域，并为未来健康危机做好准备。

Akeso公司宣布在美国启动一项由研究者发起的研究，评估其新型抗PD-1/CTLA-4双特异性抗体Cadonilimab治疗神经内分泌宫颈癌的疗效和安全性。该研究基于Cadonilimab在复发或转移性宫颈癌的2期临床试验数据，由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的妇科肿瘤学和生殖医学教授Michael Frumovitz领导。Cadonilimab是Akeso研发的下一代创新抗体药物，针对多种肿瘤类型显示出有希望的疗效，同时毒性更低，安全性更佳。Akeso致力于研发全球患者负担得起的创新抗体药物，已建立全面的药物研发平台，拥有超过20种创新药物管线，其中包括两种首创双特异性抗体药物。

瑞士分子伙伴公司宣布，其在欧洲流感科学工作组会议上展示了针对COVID-19患者使用ensobibep的2a期临床试验结果，以及健康志愿者1期研究的额外数据。该2a期研究纳入了12名COVID-19轻至中度症状患者，旨在评估ensobibep的病毒清除动力学、药代动力学和耐受性。结果表明ensobibep对治疗轻至中度COVID-19具有潜力。此外，1期研究显示ensobibep在健康志愿者中耐受性良好，半衰期在2-3周之间。公司还期待2022年初从全球EMPATHY 2-3期试验中获得更多数据。恩索比普作为一种独特的三特异性药物，有望对抗病毒变异，并可能实现一次性的简单给药。

Ventyx Biosciences宣布其药物VTX002在治疗中度至重度溃疡性结肠炎的II期临床试验中已开始给药，这是该公司在推进针对炎症性疾病和自身免疫性疾病的新疗法方面的又一重要里程碑。VTX002是一种S1P1受体调节剂，在I期临床试验中显示出良好的耐受性和显著的淋巴细胞降低效果。该II期试验旨在确认VTX002在患者中的差异化疗效和安全性。Ventyx公司CEO Raju Mohan表示，VTX002有望为美国约一百万溃疡性结肠炎患者带来实质性改善。

Taysha Gene Therapies在2021年美国癫痫学会年会上宣布，其AAV9基因疗法TSHA-105在SLC13A5相关癫痫的动物模型中显示出积极效果，能够改善小鼠模型的生存率，并已获得孤儿药资格认定。TSHA-105针对SLC13A5基因突变导致的癫痫，通过CSF递送，在SLC13A5敲除小鼠模型中降低了血浆柠檬酸水平，减少了癫痫活动，且未发现不良反应。公司计划在2022年提交IND/CTA申请。TSHA-105是一种编码优化的人SLC13A5基因的自互补载体，旨在治疗由SLC13A5基因突变引起的婴儿癫痫。

Fulcrum Therapeutics宣布其研发的口服HbF诱导剂FTX-6058在针对镰状细胞病和其他血红蛋白病的1期临床试验中取得积极结果。试验中，20mg和30mg剂量组的健康成人志愿者HbG mRNA水平分别平均提高了5.6倍和6.2倍。新发布的临床前数据显示，FTX-6058能够下调胎儿血红蛋白的已知抑制因子。FTX-6058有望为镰状细胞病患者提供功能性治愈。Fulcrum计划在2021年底开始1b期临床试验，并计划在2023年启动2/3期临床试验。