BrainStorm Cell Therapeutics公司宣布，其NurOwn®生物标志物数据将在2021年12月7日至10日举行的第32届国际ALS/MND研讨会上展示。该研讨会的主题是“NurOwn在ALS三期临床试验中针对多种疾病途径”，由罗伯特·布朗博士主讲，他是马萨诸塞大学医学院神经治疗项目主任和NurOwn三期临床试验的主要研究员。这项新分析评估了NurOwn对脑脊液（CSF）生物标志物的影响，以及这些生物标志物与临床结果之间的关系。分析结果显示，接受NurOwn治疗的患者CSF生物标志物发生了显著变化，与临床反应相关，表明NurOwn对多种重要的ALS疾病途径有重要影响。此外，公司还表示，通过扩大访问计划，他们期待从长期治疗NurOwn中获取初步见解。

Acasti Pharma公司宣布，其GTX-104药物在关键性药代动力学研究中取得积极结果。该研究初步分析显示，GTX-104在50名健康受试者中的前20名中达到了主要终点，包括第一天最大浓度（Cmax）和第三天浓度-时间曲线下面积（AUC 0-24小时）。GTX-104是一种新型水溶性尼莫地平制剂，用于治疗脑出血患者。公司相信，这些初步数据表明GTX-104可能实现与口服尼莫地平相当的生物利用度。目前，该研究未观察到严重不良事件，仅报告了轻微不良事件，如头痛。如果最终研究结果与这些初步结果一致，Acasti计划在2022年下半年迅速完成研究设计并启动FDA的第三期安全性研究。GTX-104有望成为更便捷、有效和可控的尼莫地平给药方式，有助于降低血管痉挛的发生率。

Epizyme公司将在2021年12月11日至14日在乔治亚州亚特兰大举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上展示其肿瘤产品组合的新数据。这些数据包括评估tazemetostat在滤泡性淋巴瘤中的组合研究的试验设计和数据，以及公司新型、首创的口服SETD2抑制剂EZM0414的新临床前数据，该抑制剂正在评估用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤或弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者。Epizyme公司执行副总裁兼首席医疗和开发官Shefali Agarwal博士表示，他们期待与血液学社区分享其不断增长的肿瘤产品组合的最新数据，包括SYMPHONY-1研究1b阶段的更新数据，该研究正在评估tazemetostat加Revlimid和Rituximab（R2）的安全性和最佳剂量。此外，他们还将展示关于EZM0414的预临床数据，这是一种新型、首创的口服SETD2抑制剂开发候选药物，这些数据为EZM0414的1/1b期研究提供了依据。这些数据将增加对表观遗传学在B细胞恶性肿瘤中重要作用的了解，并期待针对表观遗传调节剂可能为患有血液癌的患者带来的潜力。

X4 Pharmaceuticals在2021年美国血液学会（ASH）年会上展示了mavorixafor这一CXCR4拮抗剂在多种疾病中提升白细胞计数的临床和科学数据，包括慢性中性粒细胞减少症等。mavorixafor在WHIM综合征的开放标签扩展试验中表现出持续改善感染和良好的耐受性。公司将于2021年12月16日举办虚拟研讨会，讨论mavorixafor在治疗领域的潜在作用。研究显示，mavorixafor能够增加血液中的中性粒细胞、淋巴细胞和单核细胞，且在短期和长期治疗中均有效，包括与axitinib、ibrutinib和G-CSF等药物的联合治疗。此外，mavorixafor在WHIM综合征患者中的长期治疗显示出良好的耐受性和治疗效果，包括减少感染频率、严重程度和持续时间，以及减少医院和医生就诊次数。X4 Pharmaceuticals致力于发现和开发针对免疫系统功能障碍的新型疗法，mavorixafor作为其领先候选药物，有望在多种疾病中提供治疗益处。

Bolt Biotherapeutics公司宣布将在12月6日开始，于欧洲医学肿瘤学会免疫肿瘤学大会（ESMO I-O）上展示BDC-1001的初步临床数据。BDC-1001是一种免疫刺激抗体偶联物（ISAC），由HER2靶向的曲妥珠单抗类似物与TLR7/8激动剂连接而成。这些数据包括超过50名患者的数据，并基于在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上的数据。公司将展示BDC-1001的安全性、耐受性、药代动力学、肿瘤和血清生物标志物以及早期临床活动迹象。这些中期结果支持继续研究最佳剂量方案，并计划年底开始与Opdivo®的联合剂量递增研究。

法国马赛，Innate Pharma公司宣布，其主导药物monalizumab与cetuximab和durvalumab的三联组合在一线治疗复发或转移性头颈鳞状细胞癌（R/M HNSCC）的II期扩展队列（‘cohort 3’）数据将在2021年ESMO免疫肿瘤大会上进行虚拟展示。初步数据显示，在16.3个月的随访中，该三联组合在一线治疗R/M HNSCC中表现出抗肿瘤活性。截至2021年8月1日，共有40名患者入组，其中13名患者确认有反应，总缓解率为32.5%，包括3个完全缓解。7名反应者仍在接受治疗。中位缓解持续时间尚未达到。12个月时的生存率为58.6%，中位总生存期为15个月。此外，Innate Pharma还根据联合阳性评分（CPS）进行了探索性亚组分析，其中CPS>1的患者亚组显示出40%的总缓解率和17.3个月的中位总生存期。该三联组合的安全性可接受，停药率低。Innate Pharma是一家专注于肿瘤的全球临床阶段生物技术公司，致力于通过利用免疫系统来对抗癌症的抗体疗法，改善患者的治疗和临床结果。

Helsinn集团宣布，欧洲委员会批准了AKYNZEO®（fosnetupitant/palonosetron）的液体配方。该配方235mg/0.25mg的浓缩液用于静脉注射，用于预防高度致吐性顺铂基癌症化疗和中等致吐性癌症化疗引起的急性及延迟性恶心和呕吐。与之前批准的配方相比，该配方在储存和处理方面有多个改进：无需在任何分销、制备或储存阶段冷藏，无需稀释前重新配制，稀释后可在室温下储存长达24小时，为忙碌的医务人员提供了更多灵活性。Helsinn集团副董事长兼首席执行官Riccardo Braglia表示，欧盟批准的改进型AKYNZEO®配方是一个重要里程碑，便于药物的准备和给药，为医护人员提供了减少化疗引起的恶心和呕吐（CINV）这一严重副作用的重要工具。Helsinn是一家总部位于瑞士卢加诺的全球生物制药公司，专注于改善全球癌症患者的生命，在癌症支持护理和癌症治疗创新药物管线方面处于领先地位。

百济神州在2021年欧洲肿瘤内科学会免疫肿瘤学大会上公布了RATIONALE 309临床试验结果，该试验评估了百泽安联合化疗对比安慰剂联合化疗作为复发或转移性鼻咽癌患者一线治疗的有效性和安全性。结果显示，百泽安联合化疗显著延长了患者的无进展生存期，且与化疗相比具有统计学显著性。中国国家药品监督管理局已受理百泽安联合化疗用于RM-NPC患者一线治疗的新适应症上市申请，并期待尽早将这一免疫治疗方案带给中国患者。百泽安是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，旨在提高药物可及性，改善全球患者治疗结果。

贝灵哲（BeiGene）公司将在2021年12月8日至11日举行的欧洲医学肿瘤学会免疫肿瘤学（ESMO IO）大会上展示其多样化的免疫肿瘤产品组合的临床结果和更新。贝灵哲致力于开发创新且负担得起的治疗药物，以改善全球患者的治疗效果和可及性。公司将重点介绍其抗PD-1抗体tislelizumab在鼻咽癌、黑色素瘤和卵巢癌治疗中的潜力，以及针对PD-1轴的新型组合和作用机制，以克服PD-1耐药性。贝灵哲正在评估tislelizumab在13项III期试验和4项关键II期试验中的疗效，并与诺华公司合作。此外，贝灵哲将在ESMO IO大会上展示tislelizumab与其他药物组合治疗黑色素瘤和卵巢癌的研究结果，以及其新型Fc-competent抗TIGIT抗体ociperlimab与tislelizumab和同步放化疗联合治疗非小细胞肺癌的研究设计。贝灵哲致力于通过内部研发和合作伙伴关系，开发对全球患者有影响力和负担得起的药物。

NOXXON Pharma N.V.举办了一场关键意见领袖（KOL）研讨会，讨论了NOX-A12与放疗结合治疗脑癌（胶质母细胞瘤，GBM）的可能性。德国波恩大学医院放射肿瘤科主任、GLORIA研究的首席研究员Frank A. Giordano博士表示，GLORIA研究的数据非常有希望，如果得到关键临床试验的证实，将可能改变胶质母细胞瘤患者的治疗方式。Giordano博士强调了NOX-A12在重塑肿瘤微环境、允许免疫细胞进入肿瘤并摧毁肿瘤方面的潜力。NOXXON的CEO Aram Mangasarian表示，Giordano博士领导的研究将确保从GLORIA研究中获得的洞察力将用于未来NOX-A12的试验。GLORIA研究是一项剂量递增的1/2期研究，旨在评估NOX-A12与放疗联合用于未经化疗的胶质母细胞瘤患者的疗效。

ObsEva公司在第7届子宫内膜异位症和子宫疾病学会（SEUD）大会上将展示其linzagolix的临床开发项目，包括治疗子宫肌瘤和子宫内膜异位症的长期疗效和安全性数据。公司将于12月10日举办关于口服GnRH拮抗剂和个性化治疗方法的研讨会，强调个性化治疗策略和口服GnRH拮抗剂在子宫肌瘤管理中的潜力。linzagolix在治疗子宫肌瘤的3期PRIMROSE研究中显示出持续的疗效和安全性，在治疗子宫内膜异位症的2b期EDELWEISS研究中显示出骨矿物质密度恢复。linzagolix是一种新型、每日一次的口服GnRH受体拮抗剂，目前正用于治疗与子宫肌瘤相关的重度月经出血和子宫内膜异位症相关的疼痛。

Pulmotect公司宣布了其PUL-042药物在两期2临床试验中的结果，这些试验在美国进行，并得到美国国防部支持，旨在评估PUL-042对COVID-19的治疗潜力。结果显示，吸入PUL-042可以刺激肺部强大的免疫系统，保护多种动物模型免受呼吸道病原体的侵害。在两个临床试验中，PUL-042被评估为预防性治疗，用于早期症状性感染的患者和已知暴露于SARS-CoV-2的个体。这些数据支持了PUL-042治疗COVID-19的潜力，无论未来SARS-CoV-2变种如何，并为保护其他患者群体免受呼吸道病原体提供了临床概念验证。PUL-042是一种新型免疫调节剂，能够激活肺上皮黏膜的先天免疫防御，提供针对呼吸道感染的广泛保护。

东曜药业宣布其自主研发的贝伐珠单抗注射液朴欣汀®获得国家药品监督管理局上市批准，用于治疗非鳞状非小细胞肺癌和转移性结直肠癌。朴欣汀®是东曜药业首个获批上市的抗体药，其生物类似药安维汀®已在全球和中国获得多个适应症批准。东曜药业拥有大规模生物药商业化生产基地，采用自主开发的技术进行生产，预计产能将达20000L。公司致力于创新药研发和生产，提供一站式CDMO解决方案，旨在提高药品可及性，造福患者。

Humanigen公司宣布，其领先药物候选lenzilumab在治疗COVID-19住院患者方面取得积极成果，相关研究结果在《柳叶刀呼吸医学》杂志发表。该研究显示，lenzilumab治疗可以改善住院COVID-19患者的生存率，无需机械通气，安全性类似于安慰剂。研究还指出，lenzilumab可能适用于在ICU入院和呼吸衰竭进展之前使用。Lenzilumab是一种针对GM-CSF的单克隆抗体，旨在中和GM-CSF，从而改善COVID-19住院患者的预后。Humanigen正在开发lenzilumab作为治疗COVID-19和CD19靶向CAR-T细胞疗法相关细胞因子风暴的药物，并探索其在其他炎症和免疫肿瘤适应症中的有效性。

PhaseBio Pharmaceuticals公司宣布，其关键产品bentracimab的III期临床试验REVERSE-IT的初步结果已发表在《新英格兰医学杂志》旗下的新数字期刊NEJM Evidence上。该试验旨在研究bentracimab在需要紧急手术或侵入性手术的患者以及经历无法控制的大出血或危及生命出血的患者中逆转ticagrelor抗血小板作用的效果。初步分析结果显示，bentracimab表现出卓越的安全性，无药物相关严重不良事件报告，血栓事件发生率低。此外，手术患者中高度显著的临床疗效表明，在完成研究后，出血患者也可能看到类似的疗效。PhaseBio计划在2022年中向美国食品药品监督管理局（FDA）提交Biologics License Application（BLA），并寻求紧急手术和重大出血适应症的批准。

GeneTx Biotherapeutics和Ultragenyx Pharmaceutical Inc.宣布，在2021年FAST全球峰会和晚宴上，将展示GTX-102治疗安格曼综合症的初步研究结果。GTX-102是一种针对安格曼综合症的实验性治疗药物。该研究涉及对最初治疗的五名患者的进一步数据，包括评估其适应性行为和脑电图读数。此外，两家公司还计划在会议上讨论GTX-102的开发进展和挑战。安格曼综合症是一种罕见的神经遗传性疾病，目前尚无批准的治疗方法。GTX-102是一种实验性抗 sense寡核苷酸，旨在抑制UBE3A-AS的表达，并有望改善安格曼综合症的症状。

Cocrystal Pharma在2021年世界抗病毒大会上展示了其针对COVID-19的两种抗病毒化合物的研究进展，包括鼻内/肺部和口服SARS-CoV-2蛋白酶抑制剂。公司总裁兼临时首席执行官Sam Lee博士强调了其基于结构的药物发现平台技术的优势，并介绍了其针对COVID-19、流感病毒和诺如病毒的广谱抗病毒先导化合物。公司正在推进鼻内先导化合物CDI-45205和口服M pro蛋白酶抑制剂的研发，并计划在2022年启动临床试验。CDI-45205在体外鼻道上皮细胞测试中显示出良好的安全性，并在预临床研究中通过气管内给药展现出优异的药代动力学特性。此外，公司还公布了CDI-45205和口服SARS-CoV-2抑制剂的临床试验设计，包括I期和II期研究方案。