美国食品药品监督管理局（FDA）已接受阿斯利康和默克公司（在美国和加拿大称为MSD）提交的LYNPARZA（奥拉帕利）补充新药申请（sNDA），并授予其优先审评资格，用于治疗已接受化疗的BRCA突变（BRCAm）、HER2阴性高风险早期乳腺癌患者。该申请基于OlympiA III期临床试验的结果，该试验在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示，并同时在《新英格兰医学杂志》上发表。结果显示，LYNPARZA在辅助治疗环境中显示出统计学上和临床上有意义的侵袭性疾病无病生存（iDFS）改善，与安慰剂相比，降低了42%的侵袭性乳腺癌复发、第二癌症或死亡风险。LYNPARZA的安全性和耐受性在OlympiA试验中与先前临床试验中观察到的没有差异。最常见的不良事件（AEs）为恶心、疲劳、贫血和呕吐。约10%接受LYNPARZA治疗的患者因AEs而停药。LYNPARZA在美国、欧盟、日本和其他几个国家获准用于治疗已接受化疗的gBRCAm、HER2阴性转移性乳腺癌患者，如果激素受体阳性，根据OlympiAD III期临床试验的结果，可适当使用内分泌治疗。

SK Life Science将在美国癫痫学会（AES）年度会议上展示其抗癫痫药物XCOPRI（cenobamate tablets）的数据，包括长期安全性和有效性数据。会议将展示六篇关于XCOPRI的研究海报，包括对C021研究的多个事后分析。公司还将在AES的特别科学展览和海报会上提供关于XCOPRI长期临床疗效和安全性以及疾病状态管理的信息。此外，SK Life Science还将赞助一个产品剧院会议，讨论XCOPRI的疗效和治疗经验。XCOPRI是一种抗癫痫药物，用于治疗成人部分性发作癫痫，可与其他抗癫痫药物联合使用或单独使用。

Kineta公司宣布，在SITC第36届年会中，其研发的KVA12.1新型全人源抗VISTA抗体在治疗难治性实体瘤的1/2期临床试验设计得到展示。KVA12.1作为一种单药和与抗PD1抗体联合治疗的新疗法，在临床试验中表现出良好的临床特性，包括较长的药代动力学（PK）特征。该研究旨在评估KVA12.1在多中心、开放标签、剂量递增和剂量扩展研究中的疗效和安全性，用于治疗晚期难治性或转移性实体瘤患者。KVA12.1作为一种新型全人源IgG1单克隆抗体，旨在通过独特表位与VISTA结合，在临床前模型中显示出强大的抗肿瘤免疫细胞激活作用，具有良好的耐受性，并可能成为多种癌症类型患者的有效免疫疗法。

RespireRx Pharmaceuticals Inc.宣布，其合作研究者David Fuller博士及其团队在两个主要同行评审期刊上发表了关于其领先AMPAkines药物CX1739和CX717的新研究。这些研究由美国国立卫生研究院资助，展示了这两种药物在动物模型中改善脊髓损伤（SCI）的神经和肌肉功能的能力。第一篇论文描述了CX717直接注入脊髓对提高运动神经活动的影响，第二篇论文则展示了低剂量CX1739或CX717在清醒自由活动的老鼠中改善运动神经和肌肉活动，甚至在不利的条件下也能显著改善运动功能和呼吸。这些发现支持了AMPAkines作为SCI新治疗方法的潜力，并增强了RespireRx将这项研究转化为人类临床试验的意图。

BioCryst Pharmaceuticals宣布在REDEEM-2关键试验中首次招募了患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的患者，该试验评估其口服因子D抑制剂BCX9930作为单药治疗的效果和安全性。这是一项随机、安慰剂对照试验，旨在评估BCX9930（500毫克每日两次）在约57名未接受补体抑制剂治疗的患者中的疗效和安全性。试验分为两部分，第一部分患者将随机分配接受BCX9930或安慰剂，第二部分所有患者都将接受BCX9930以评估其长期安全性、耐受性和有效性。BCX9930已被证明可以控制血管内和血管外溶血，有望帮助患者更自由地生活。此外，BioCryst还计划招募患者参加REDEEM-1关键试验，并启动BCX9930在肾补体介导疾病中的概念验证试验。美国食品药品监督管理局已授予BCX9930针对PNH的快速通道和孤儿药资格。

RegeneRx Biopharmaceuticals公司宣布，其美国合资企业ReGenTree LLC已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于RGN-259（一种针对干眼症的全新产品候选）的BLA（生物制品许可申请）预审会议请求。RGN-259是一种无菌、无防腐剂的滴眼液，在临床试验中显示出快速减轻干眼症相关症状的效果，且没有其他干眼症药物常见的副作用。ReGenTree在提交预审会议请求前，已与两家第三方FDA咨询公司合作，对临床试验、非临床试验、CMC（制造）要求以及RegeneRx、ReGenTree和FDA之间的先前会议记录进行了审查。RegeneRx总裁兼首席执行官J.J. Finkelstein表示，期待在2022年1月底前与FDA会面，并保持投资者对进展的知情。

Neurana Pharmaceuticals完成了一项针对肌肉痉挛治疗的Phase 3临床试验，名为RESUME-1，该试验涉及1000名患者，旨在评估tolperisone在缓解急性、疼痛性肌肉骨骼疾病引起的肌肉痉挛方面的安全性和有效性。试验采用双盲、随机、安慰剂对照设计，患者被随机分配接受安慰剂或tolperisone 50mg、100mg或200mg，每日三次，连续14天。主要终点是第14天患者报告的疼痛评分，次要终点包括作用开始时间、临床医生总体印象改变（CGI-C）和患者总体印象改变（PGI-C）。Neurana预计将在2022年第一季度公布试验的顶线数据。

Celltrion集团加速开发了一种针对SARS-CoV-2新突变体的雾化型中和抗体鸡尾酒治疗药物。该药物由CT-P63和已获欧洲委员会批准的COVID-19治疗药物Regkirona（regdanvimab，CT-P59）组成。公司已招募24名健康志愿者进行全球I期临床试验，以评估CT-P63的安全性、耐受性和药代动力学。CT-P63是一种针对SARS-CoV-2刺突受体结合域（RBD）的单克隆抗体，用于治疗COVID-19感染。Celltrion计划通过体外伪病毒测试评估针对特定区域的新的变异株的中和作用，并评估潜在的逃逸突变体。在I期临床试验验证安全性结果后，Celltrion计划通过后续试验确认鸡尾酒疗法Regkirona和CT-P63对新的变异株的广泛中和能力，并使用Regkirona的雾化制剂。Celltrion Healthcare致力于提供创新和负担得起的药物，以促进患者获得先进的疗法。

Inhibikase Therapeutics发布了一篇论文，阐述了通过抑制Abelson酪氨酸激酶（c-Abl）作为帕金森病潜在疾病修饰疗法的生化原理和潜在益处。该论文发表在《运动障碍》杂志上，分析了c-Abl和错误折叠的α-突触核蛋白在帕金森病（PD）发病和进展中的作用。研究指出，IkT-148009，一种高度选择性的c-Abl激酶抑制剂，能够清除大脑和胃肠道中的α-突触核蛋白聚集物，促进神经元再生，并在运动和非运动功能方面诱导显著的功能恢复。Inhibikase Therapeutics正在对IkT-148009进行临床试验，以评估其在患者中的安全性和耐受性，并评估其在治疗帕金森病方面的潜力。

ExCellThera公司宣布，其领先技术ECT-001在造血干细胞临床试验中的新数据将在美国血液学会第63届年会上展示。该会议将于2021年12月11日在乔治亚州亚特兰大的乔治世界会议中心或虚拟举行。报告主题为“扩大造血干细胞的临床应用”，由蒙特利尔大学Guy Sauvageau博士主讲。ExCellThera是一家致力于为血液恶性肿瘤和其他疾病患者提供一次性治愈疗法的细胞扩增和工程公司，其最先进的技术ECT-001细胞疗法结合了专有分子UM171和优化培养系统。公司正在扩展其细胞扩增和工程平台，并支持顶级临床试验。

Athenex公司宣布其针对口服紫杉醇和恩曲他滨（Oral Paclitaxel）治疗晚期乳腺癌的营销授权申请（MAA）已获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的审查确认。该申请符合150天评估标准，将决定产品是否获得批准。这一重要里程碑标志着Oral Paclitaxel在Athenex Orascovery平台中最先进的研发项目取得了进展，并强调了公司致力于将Oral Paclitaxel带给患者的承诺。该MAA基于一项单中心III期关键研究，该研究旨在比较口服紫杉醇单药治疗与静脉注射紫杉醇单药治疗在转移性乳腺癌患者中的安全性和有效性。研究结果显示，与静脉注射紫杉醇相比，口服紫杉醇在总缓解率（ORR）方面具有统计学意义的改善，且神经病变发生率更低。Athenex是一家全球临床阶段的生物制药公司，致力于成为癌症治疗下一代药物发现、开发和商业化的领导者。

Celularity公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其使用CYNK-101进行临床试验。CYNK-101是一种基因工程改造的自然杀伤（NK）细胞疗法，旨在与抗体疗法协同作用。该临床试验旨在评估CYNK-101与标准化疗、曲妥珠单抗和派姆单抗联合使用在一线晚期Her2/neu阳性胃癌和食管胃结合部癌患者中的安全性和初步疗效。CYNK-101旨在增强抗体依赖性细胞毒性（ADCC），与批准的和新型抗体疗法相结合。该研究将评估CYNK-101在改善患者临床结果方面的潜力。

上海恒瑞生物医药股份有限公司宣布，其研发的重组人源化抗PD-L1和抗TIGIT双特异性抗体HLX301的临床试验申请已获得澳大利亚贝尔贝里人研究伦理委员会批准，并由澳大利亚治疗药品管理局确认。该抗体旨在针对局部晚期或转移性实体瘤患者，预计将在澳大利亚启动一期临床试验。目前全球尚未有针对PD-1/PD-L1和TIGIT的双特异性抗体获得市场批准。HLX301通过结合PD-1/PDL1和TIGIT/PVR通路，恢复TCR信号，抑制肿瘤生长，显示出良好的耐受性和安全性。恒瑞生物医药致力于免疫检查点产品布局，包括PD-1/L1、CTLA-4、LAG-3、BRAF等，积极探索免疫肿瘤联合治疗、双特异性抗体和ADC。未来，恒瑞将继续加强对外部创新资产的引进与合作，为全球患者提供高质量、可负担的治疗方案。

Avenue Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已通知该公司，定于2022年2月15日举行麻醉和镇痛药物产品咨询委员会及药物安全风险管理咨询委员会的联合会议，讨论IV tramadol新药申请。FDA表示，需要咨询委员会的意见以决定对Avenue正式争议解决请求的处理，并将在咨询委员会会议后的30个日历日内对Avenue的申诉作出回应。Avenue Therapeutics是一家专注于开发美国市场的静脉注射（IV） tramadol的制药公司，旨在为美国急性疼痛患者提供一种潜在的替代传统阿片类药物的方案。

Praxis Precision Medicines公司在即将召开的美国癫痫学会2021年年度会议上将展示其罕见病项目数据，包括PRAX-562和PRAX-222等小分子和反义寡核苷酸疗法。这些疗法旨在治疗由神经元失衡引起的罕见癫痫，预计将在未来几个月开始临床试验。公司首席科学官兼联合创始人Steven Petrou表示，他们期待在AES上展示这些数据，并自豪地宣布已建立了一个广泛的罕见癫痫小分子和反义寡核苷酸项目组合。此外，公司还计划在接下来几个月内宣布KCN1项目的开发候选药物，并通过与澳大利亚弗洛雷神经科学和精神健康研究所的反义寡核苷酸合作，继续研究由SCN2A、SYNGAP1、PCDH19等基因突变引起的癫痫。

Sigilon Therapeutics在Phase 1/2研究期间，发现一名患有严重或中度严重血友病A的患者在取出植入球体时出现纤维化球体，球体内的细胞已失去活力。该试验于2021年7月因一名患者出现对第八因子抑制剂的抑制剂而暂停。公司正在调查此情况，并继续按照研究方案对三名受试者进行跟踪。这一发现可能影响SIG-005（用于MPS-1）的临床试验启动时间。公司表示，患者安全和福祉是最高优先级，并将与FDA和其他监管机构合作评估这些观察结果对项目的影响。

Scorpion Therapeutics公司公布了其两个领先项目，旨在开发针对癌症患者的精准医疗2.0药物。这两个项目分别针对已知的突变癌基因，第一个项目STX-H1047-PI3Kα针对PI3Kα的H1047X突变形式，第二个项目STX-EGFR-EXON20针对EGFR的exon 20插入突变。Scorpion Therapeutics利用其整合的药物发现平台，在不到两年的时间里快速发现了这两个项目，并计划在2023年提交IND申请。该公司致力于开发针对验证的癌基因靶点、以前难以治疗的靶点和新型癌症靶点的药物，旨在为癌症患者提供优化和变革性的治疗方案。