Simulations Plus公司宣布与一家处于临床阶段的生物技术公司达成新合作，旨在开发关节内注射（IA）给药模型。双方将利用合作伙伴的数据和科学专长，建立适用于不同物种和人群的机制模型，以高效评估IA注射策略。此举将增强GastroPlus生理药代动力学（PBBM）/生理药代动力学（PBPK）模型，支持药物通过IA注射产品进行剂量设计。Simulations Plus公司表示，此次合作有助于扩展其软件工具的领先能力，同时增加对新型研究项目的投资。公司还计划将新功能许可给所有客户，创造额外收入。

Idera Pharmaceuticals与全球生物制药公司AbbVie达成免疫肿瘤临床研究合作，旨在评估OX40激动剂、TLR-9激动剂、化疗药物和PD-1拮抗剂组合对免疫系统的刺激作用，以产生抗肿瘤反应。该 Phase 1b 多中心、开放标签研究旨在确定ABBV-368与tilsotolimod组合在复发或转移性头颈鳞状细胞癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。研究将测试三种不同的治疗方案，Idera将向AbbVie提供tilsotolimod的临床试验供应。Idera首席医疗官表示，公司期待与AbbVie合作，进一步了解ABBV-368和tilsotolimod组合对这些患者的疗效。

Schrödinger与AstraZeneca宣布合作，利用Schrödinger的先进计算平台加速药物发现进程。该平台结合物理建模和机器学习，帮助化学家预测分子与目标蛋白结合的效力，提高合成化合物具有正确特性的可能性，减少合成化合物数量。Schrödinger平台将用于AstraZeneca的药物和计算化学家设计化合物，以识别潜在的新治疗候选药物。Schrödinger团队将与AstraZeneca紧密合作，共享最佳实践，确保知识全面转移。AstraZeneca全球研发部门化学负责人Garry Pairaudeau表示，他们希望通过创新数字技术改造药物设计。Schrödinger首席执行官Ramy Farid表示，他们期待支持AstraZeneca实现药物设计未来的愿景。Schrödinger为全球领先的制药、生物技术、化学和电子公司提供计算平台，拥有强大的全球业务和丰富的治疗资产管线。

REGENXBIO与Clearside Biomedical达成独家全球选择和许可协议，评估Clearside的SCS Microinjector™在办公室进行RGX-314注射治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）、糖尿病视网膜病变（DR）等疾病的潜力。REGENXBIO计划使用Clearside的SCS Microinjector进行办公室非手术注射，同时继续推进RGX-314视网膜下递送项目。Clearside将获得费用和高达3400万美元的开发里程碑付款，以及产品净销售额的个位数版税。

研究基金会治愈艾滋病（RFTCA）获得全球许可使用Chromovert®技术，以研究、开发和商业化艾滋病治愈方法。这是首个并唯一一家非营利组织拥有生物技术权利以治愈艾滋病的案例。RFTCA的使命是开发艾滋病治愈方法，并使其对全球3700万HIV/AIDS患者可负担和可获取。近期，医学界通过干细胞生物学和细胞工程领域的进展，为全球治愈艾滋病提供了新机遇。RFTCA已支付Chromovert技术所有者ChromoCell公司1美元，获得永久性全球许可，以研究、开发和商业化艾滋病治愈方法。

一项新研究发现，低强度华法林方案在预防关节置换手术后血栓或死亡方面并不如常规剂量有效。这项发表在《美国医学会杂志》上的随机临床试验表明，尽管低强度华法林减少了华法林过量的风险，但两种治疗方案都显示出良好的安全性。研究比较了1597名接受膝关节和髋关节置换术的男性和女性患者，结果显示低强度华法林方案并未降低出血风险，且两种方案的不良事件发生率均较低。尽管研究未能证明低强度华法林与标准剂量华法林在预防血栓方面具有同等效果，但研究结果表明，对于某些患者，低强度华法林方案可能更为适宜。

美国食品和药物管理局（FDA）授予强生旗下杨森制药公司（Janssen）研发的预防性呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗突破性疗法认定，该疫苗旨在预防60岁及以上成人RSV引起的下呼吸道疾病。RSV是一种高度传染性、可能危及生命的呼吸道感染，每年全球影响超过6400万人。目前尚无预防疫苗或有效的抗病毒治疗方法，RSV是高风险人群，尤其是老年人疾病的主要原因。Janssen的预防性RSV疫苗正在进行的2b期概念验证研究旨在调查该疫苗在65岁及以上成人中预防RSV的效果和安全性。

日本Kowa公司正在开发名为“Ripasudil Hydrochloride Hydrate”的Rho激酶抑制剂，用于治疗角膜内皮疾病。该公司已于2019年8月30日向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药研究申请，以在美国开展二期临床试验。该药物于2014年12月在日本上市，作为全球首个具有Rho激酶抑制活性的青光眼药物，并于2019年2月在韩国获得批准。Kowa公司已从Senju Pharmaceutical Co., Ltd.获得独家许可，开发针对该疾病的眼科溶液。GLANATEC®眼科溶液0.4%含有该药物，作为活性成分，通过抑制Rho激酶促进房水通过小梁网-施莱姆管的主要流出，降低眼内压。在日本进行的临床试验中，GLANATEC®眼科溶液0.4%已被证明在单药治疗和联合传统青光眼和眼压药物的治疗中，均能有效降低眼内压。目前，对于严重视力受损的角膜内皮疾病，治疗选择仅为角膜移植，因此开发有效的治疗药物是迫切需要的。

瑞士生物制药公司Debiopharm宣布，其针对头颈鳞状细胞癌（LA-SCCHN）患者的Debio 1143双盲随机II期临床试验在完成两年随访期后，在多个临床终点上取得了积极结果，包括主要终点局部区域控制（LRC）的实现和无进展生存期（PFS）的延长。这些显著结果将在2019年9月于巴塞罗那举行的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上由主要研究者Jean Bourhis教授进行展示。该试验包括96名患者，旨在证明这种IAP拮抗剂的疗效和安全性，这是同类药物中首个准备进入III期临床试验的。这些结果支持未来在III-IV期LA-SCCHN患者中对该化合物进行临床评估，作为CRT联合一线治疗。Debiopharm正在考虑与制药行业领导者建立潜在的合作关系，以便尽快为LA-SCCHN患者提供新的治疗选择。

Progenics Pharmaceuticals宣布，其研发的PyL™（18 F-DCFPyL）在即将于2019年9月12日至14日在纽约举行的国际免疫治疗放射疗法组合会议上被选为海报展示。海报展示内容为OSPREY试验结果，这是一项前瞻性2/3期多中心研究，评估了18 F-DCFPyL PET/CT成像在前列腺癌患者中的诊断准确性。展示日期和时间是2019年9月12日晚上6点至9点。Progenics是一家专注于开发创新靶向药物和人工智能以发现、治疗和追踪癌症的肿瘤学公司，其产品包括治疗癌症的药物、针对前列腺癌的PSMA靶向成像剂以及成像分析技术。公司有两个商业产品：AZEDRA用于治疗罕见神经内分泌肿瘤，RELISTOR用于治疗阿片类药物引起的便秘。

Cocrystal Pharma公司宣布，其新型抗流感药物CC-42344在新加坡举行的ISIRV会议上展示了积极的临床前数据。该药物具有广泛的抗病毒活性，对流感病毒表现出优异的抑制效果，并且与现有的抗流感药物如Tamiflu和Xofluxa具有协同作用。研究还表明，CC-42344具有良好的药代动力学和ADMET特性。该药物针对流感病毒的PB2结合位点，通过独特的作用机制抑制病毒复制，目前正在进行临床前IND使能研究。Cocrystal Pharma致力于开发针对流感病毒、乙型肝炎病毒和诺如病毒的全新抗病毒药物，利用其独特的结构基础技术平台，旨在为多种高价值疾病提供治疗选择。

Forty Seven公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其免疫肿瘤药物magrolimab（原名5F9）针对骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）的快速通道资格。Magrolimab是一种针对CD47的单克隆抗体，旨在阻断癌细胞利用的“不要吃我”信号，从而避免被巨噬细胞吞噬。该药物在1b期临床试验中显示出良好的疗效，包括在未经治疗的较高风险MDS患者中达到100%的总缓解率（ORR）以及在未经治疗的AML患者中达到64%的ORR。此外，magrolimab还获得了针对复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和滤泡性淋巴瘤的快速通道资格，以及针对AML的孤儿药资格。Forty Seven公司计划通过单臂关键性试验支持magrolimab在未经治疗的较高风险MDS和难治性DLBCL患者中的注册。

Kaleido Biosciences宣布，其Microbiome Metabolic Therapy（MMT™）候选药物KB195在尿素循环障碍（UCD）患者中的临床研究数据将在荷兰阿姆斯特丹举行的代谢遗传病学会（SSIEM）年会上展出。KB195是一种新型微生物组代谢疗法，旨在通过调节微生物组的代谢输出和特征来减少净氨的产生，目前正作为UCD的潜在治疗方法进行开发。该研究评估了KB195在四名患者中的安全性、耐受性和对氮代谢的影响，结果显示KB195具有良好的耐受性，且在降低氮代谢方面显示出潜力。此外，KB195正在进行一项全球多中心II期临床试验，以评估其在UCD患者中的疗效和安全性。

Correvio Pharma Corp.公布了其抗心律失常药物Brinavess（vernakalant hydrochloride，IV）在SPECTRUM研究中的结果，该研究评估了Brinavess在治疗新发房颤（AF）中的安全性和有效性。研究显示，Brinavess成功地将70.2%的治疗病例转换为窦性心律，平均转换时间为12分钟。在安全性方面，19名患者（占总人数的1%）报告了19项健康结果，累计发生率为0.8%。目前，Brinavess的新药申请正在美国食品药品监督管理局（FDA）审查中，预计目标行动日期为2019年12月24日。

Inhibrx公司宣布完成INBRX-109的1期临床试验剂量递增部分，INBRX-109是一种针对实体瘤的多价死亡受体5（DR5）激动剂。该药物在20名患者中表现出良好的耐受性，且未观察到肝脏毒性。初步结果显示，5名患者中的8名（5/8）表现出疾病控制，其中4名患者的疾病控制持续时间超过五个月。剂量递增部分的积极结果促使公司开始剂量扩展部分的招募，计划招募20个患者队列，包括胃腺癌、结直肠癌和间皮瘤。INBRX-109利用Inhibrx的sdAb平台开发，旨在通过最大化DR5激活的疗效指数来治疗多种肿瘤。

Akebia Therapeutics公司宣布其全球3期临床试验已全面完成，该试验旨在评估 vadadustat 治疗慢性肾病（CKD）引起的贫血的安全性和有效性。vadadustat是一种正在全球3期开发的口服HIF-PHI抑制剂，用于治疗依赖透析（DD）和非依赖透析（NDD）的CKD患者的贫血。试验包括INNO 2 VATE和PRO 2 TECT研究，分别针对DD-CKD和NDD-CKD患者，评估vadadustat与注射用促红细胞生成素（ESA）darbepoetin alfa相比的安全性和有效性。主要疗效终点是血红蛋白（Hb）基线变化，主要安全终点是心血管安全性评估。公司预计将在2020年第二季度和年中报告INNO 2 VATE和PRO 2 TECT的研究结果。

Allegro Ophthalmics公司宣布，其针对干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）的risuteganib（Luminate®）治疗药物的Phase 2临床试验结果将在欧洲视网膜专家协会（EURETINA）大会和视网膜学会2019年年度会议上展示。该研究显示，risuteganib在28周时使48%的患者视力提高了至少8行，而安慰剂组的患者仅7%在12周时提高。此外，risuteganib的安全性得到证实，没有报告与药物相关的严重不良事件。同时，Allegro还宣布了其针对干眼症（DED）的ALG-1007临床试验结果，该药物是一种局部滴眼液，用于治疗干眼症。ALG-1007在人体临床试验中表现出良好的耐受性和剂量反应性，改善了干眼症的迹象和症状。Allegro Ophthalmics公司致力于开发新型整合素调节疗法，用于治疗眼科疾病。