Allergan公司宣布，其产品Juvéderm VOLUMA® XC获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，可用于成人面部填充，以纠正中面部因年龄增长导致的体积减少。该产品采用独特的TSK STERiGLIDE™针头，与传统的注射针相比，能更精确地注射填充物。这项批准是基于一项多中心、双盲、非劣效性研究，结果显示使用TSK STERiGLIDE™针头与使用注射针相比，在安全性、有效性和患者满意度方面没有显著差异。Juvéderm VOLUMA® XC是Allergan公司旗下Juvéderm系列产品中首个获得使用针头注射批准的产品，自2013年首次获得FDA批准以来，已成为美国最畅销的Juvéderm产品。

bluebird bio公司宣布，将在2019年9月17日至21日在希腊雅典举行的第13届欧洲儿科神经病学学会（EPNS）大会上展示其针对脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的Lenti-D™基因治疗临床开发项目的新数据。这些数据包括正在进行中的2/3期Starbeam研究（ALD-102）的更新，该研究评估了Lenti-D基因治疗在17岁及以下男孩中的疗效和安全性。公司还将展示其正在进行中的观察性研究（ALD-103）的最新数据，该研究关注17岁及以下男孩的异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）结果。Lenti-D基因治疗旨在通过生产功能性的肾上腺脑白质营养不良蛋白（ALDP）来降解大脑中的非常长链脂肪酸（VLCFAs），从而减缓神经退行性疾病的进程。此外，bluebird bio正在开展一项长期的安全性和有效性随访研究（LTF-304），以及一项3期研究（ALD-104），旨在评估Lenti-D在经过全身照射预处理后的17岁及以下男孩中的疗效和安全性。

Allecra Therapeutics宣布将在ASM/ESCMID 2019会议上展示其新型抗生素enmetazobactam（原名AAI101）的研究成果，该药物是一种强效的β-内酰胺酶抑制剂，与头孢哌酮联合使用正在全球范围内进行晚期3期临床试验，用于治疗复杂尿路感染。公司将在会议上发表四篇关于enmetazobactam的研究论文，旨在证明其对治疗第三代头孢菌素耐药肠杆菌科细菌感染的疗效，这些细菌是WHO定义的“关键优先”病原体。Allecra Therapeutics首席执行官Klaus Wilgenbus表示，这些展示突出了公司致力于让数据服务于临床医生的努力。

Verastem公司宣布，将在2019年9月11日至14日在休斯顿举行的血液肿瘤学会年度会议上展示四篇关于COPIKTRA™（duvelisib）的临床数据海报。其中三篇海报描述了DUO III期研究中的数据分析，评估了COPIKTRA在复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中的疗效和安全性。第四篇海报描述了来自DYNAMO II期试验的疗效和安全性数据，该试验评估了COPIKTRA在难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者中的疗效。这些数据支持了duvelisib在CLL/SLL患者中的持续使用，并表明duvelisib在MZL患者中可能具有进一步研究的潜力。此外，还将展示DUO试验中CLL/SLL患者的剂量调整数据，以及duvelisib的副作用和药物相互作用信息。COPIKTRA是一种针对PI3K的口服抑制剂，于2018年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗至少接受过两次先前疗法的复发性或难治性CLL/SLL患者。

Concert Pharmaceuticals宣布了其研究药物CTP-543在治疗中度至重度斑秃患者中的Phase 2临床试验的最终结果。结果显示，接受8mg或12mg剂量CTP-543的患者在24周时，与安慰剂组相比，达到≥50%的相对变化率的患者比例具有统计学意义的差异（p

Aeglea BioTherapeutics公司在2019年SSIEM会议上展示了其针对Arginase 1缺陷（ARG1-D）患者使用pegzilarginase治疗的积极数据，显示20剂治疗后血浆精氨酸水平显著降低，79%的患者表现出临床响应。公司宣布正在进行PEACE III期临床试验，以进一步评估pegzilarginase的疗效和安全性。此外，公司还宣布在OLE试验中使用皮下注射pegzilarginase治疗ARG1-D患者，结果显示耐受性良好。

Aridis Pharmaceuticals宣布其针对铜绿假单胞菌引起的呼吸机相关性肺炎（VAP）的抗体AR-105在第一阶段2期临床试验中未达到主要终点，即与安慰剂相比，在第21天临床治愈率无显著优势。此外，治疗组和安慰剂组在所有原因死亡率以及严重不良事件（SAE）发生率方面存在统计学上显著的失衡，但研究调查人员和数据监测委员会均未将任何SAE或死亡率归因于药物相关。公司表示将不再为AR-105分配进一步的开发资源，并将重新关注其其他产品，如AR-301和AR-501，这些产品目前处于临床开发阶段。AR-301是一种针对金黄色葡萄球菌α毒素的抗体，目前正在全球范围内进行第3期临床试验，用于治疗VAP。AR-501是一种用于治疗囊性纤维化患者肺部感染的吸入型铀酸铋制剂，目前正在进行第1/2a期临床试验。

台湾生物制药公司OBI Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其抗癌药物OBI-999的IND申请，用于开展针对Globo H抗原的抗体药物偶联物（ADC）癌症治疗的1/2期临床试验。OBI Pharma计划招募患有晚期实体瘤的病人，包括胰腺癌、胃癌、结直肠癌和食管癌。该公司首席医疗顾问Tillman Pearce博士表示，该临床试验旨在验证OBI-999的安全性及初步疗效。OBI Pharma董事长兼首席执行官Michael Chang博士补充说，公司对启动OBI-999的1/2期安全性和疗效研究感到兴奋，致力于开发并验证其独特的抗Globo H ADC糖脂癌症疗法，以满足癌症患者的未满足医疗需求。OBI-999是一种新型首创抗体药物偶联物，使用Globo H抗体靶向高Globo H表达水平的癌细胞，通过抗体特异性释放小分子化疗药物，直接在靶癌细胞处部署细胞毒性治疗。OBI Pharma拥有OBI-999的全球权益。

Chi-Med公司启动了其新型小分子PI3Kδ抑制剂HMPL-689的国际I/II期临床试验，针对复发或难治性淋巴瘤患者。该试验在美国和欧洲的多中心、开放标签、两阶段研究中进行，主要评估HMPL-689的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。研究的主要负责人是Dr. Ghosh和Dr. Cohen。此外，Chi-Med公司还在中国进行同类研究，并在澳大利亚完成了健康志愿者单剂量口服HMPL-689的药代动力学和安全性评估。Chi-Med是一家在香港总部、伦敦AIM市场和纳斯达克全球精选市场双重上市的创新生物制药公司，专注于开发针对肿瘤和自身免疫疾病的靶向治疗和免疫疗法。

Inotrem公司宣布，其研发的TREM-1抑制剂肽nangibotide获得美国FDA的快速通道资格，用于治疗败血症休克。nangibotide已完成IIb期临床试验，有望恢复适当的炎症反应、血管功能，并提高败血症休克后的生存率。败血症休克是败血症的严重并发症，目前尚无针对该病症的特定疗法。Inotrem计划开展全球多中心IIb期临床试验，旨在验证nangibotide的疗效，并验证使用可溶性TREM-1作为潜在伴随诊断测试以识别更可能从nangibotide治疗中获益的患者。

Autolus Therapeutics公司宣布，其新型CAR T疗法AUTO1在治疗儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的CARPALL I期临床试验中表现出显著疗效，86%的患者在接受单次剂量治疗后达到分子完全缓解，且未出现严重细胞因子释放综合征。Nature Medicine期刊发表了该研究的临床数据，AUTO1在体外和体内均显示出比FMC63 CAR T疗法更强的增殖/细胞毒性以及抗肿瘤活性。AUTO1的设计旨在有效结合白血病细胞，同时避免过度免疫刺激，从而在提高疗效的同时降低毒性。该研究为AUTO1在儿童ALL患者中的安全性提供了鼓励，并有望改善患者预后。

瑞士生物制药公司Strekin AG成功完成282万瑞士法郎的A轮融资，资金将用于支持其先导候选药物STR001的三期临床试验RESTORE，并准备在欧洲提交新药上市文件。STR001旨在治疗突发性感音神经性耳聋，临床前数据显示其能有效保护听力。RESTORE试验结果预计2020年初发布，如成功，将助力Strekin在欧洲迅速推出STR001。CEO亚历山大-鲍施表示，A轮融资为公司在财务上提供灵活性，并推动IPO或股权转让。

ObsEva公司发布了一项关于其新型缩宫素受体拮抗剂nolasiban的机制作用研究。结果显示，nolasiban可降低子宫收缩频率，增加子宫内膜血流，并影响与子宫内膜容受性和胚胎着床相关的基因表达。这些发现支持了nolasiban在提高IVF后活产率的潜力。该研究将在即将举行的国际妇产科会议上进行展示。

德国英格海姆和印度孟买——（商业通讯）——勃林格殷格翰公司和鲁宾制药有限公司（鲁宾）今日宣布了一项许可、开发和商业化协议，针对鲁宾的MEK抑制剂化合物（LNP3794）作为潜在靶向疗法，用于治疗难以治疗的癌症患者。该合作旨在开发鲁宾的领先MEK抑制剂化合物与勃林格殷格翰的创新KRAS抑制剂之一相结合，用于治疗胃肠道和肺癌患者，这些患者携带广泛的致癌KRAS突变。勃林格殷格翰全球癌症研究负责人诺伯特·克拉特博士表示，此次许可鲁宾的新型MEK抑制剂使他们能够与创新的KRAS抑制剂配对，开发新的联合治疗方案，为驱动KRAS激活的癌症患者提供更有效和持久的反应。鲁宾制药有限公司总经理尼莱什·古普塔表示，鲁宾在肿瘤学领域的第二次新药发现项目取得成功，标志着将新型治疗方案带给患者的重大突破。鲁宾的MEK抑制剂项目成功通过了早期临床试验阶段，展示了其提供世界级创新的能力。鲁宾新型药物发现和开发（NDDD）团队专注于在肿瘤学、免疫学和代谢性疾病治疗领域构建高度差异化和创新的新化学实体管线。鲁宾将获得2000万美元的预付款，以及基于定义的临床、监管和商业里程碑的潜在额外付款，总交易价值超过7亿美元。此外，鲁宾还将有权获得产品销

Viriom公司宣布与NIH/NIAID和AIDS分部合作，共同推进其长效抗病毒药物elsulfavirine（Elpida®）的研发。该公司正在开发每日一次的长效NNRTI抑制剂elsulfavirine，目前正在进行I期临床试验。此次合作将补充由利物浦大学药理学核心团队参与的LEAP项目，利用先进的定量药理学方法分析elsulfavirine的长效注射剂型（VM1500A）和每周一次的口服剂型。该合作旨在加速长效药物产品的开发与临床测试。Viriom致力于开发创新且经济的抗病毒治疗方案，以扩大全球对最佳抗病毒治疗的访问。LEAP项目旨在支持研究人员，提供专家资源，建立信息交流平台，并开发模拟和仿真核心，以帮助研究人员确定研发药物的优先级。Elsulfavirine是一种正在研究用于治疗HIV感染的新药，属于非核苷类逆转录酶抑制剂（NNRTIs），在治疗HIV感染方面显示出潜力。

全球合作组织CARB-X为开发预防由A组链球菌（GAS）引起的感染疫苗提供资金支持，SutroVax公司获得高达1640万美元的非稀释性资金，如达到特定项目里程碑，还有可能获得1.34亿美元。GAS是导致扁桃体炎（俗称“链球菌咽喉炎”）的病原体，从轻微疾病到严重甚至致命的疾病都有可能。该疫苗旨在发展中国家和发达国家预防GAS细菌感染，目前尚无针对GAS的疫苗。SutroVax的疫苗处于开发阶段的优化阶段，旨在避免触发对人类心脏或脑组织产生不利影响的免疫反应。CARB-X是全球最大的新抗生素、诊断、疫苗和其他救命产品的开发组合，目前在全球五个国家有30个活跃项目。

SutroVax公司获得CARB-X高达1500万美元的资助，用于开发预防A组链球菌感染的通用疫苗。该疫苗旨在预防由A组链球菌引起的疾病，如咽炎、脓疱病和坏死性筋膜炎。这项资助将支持SutroVax与加州大学圣地亚哥分校的合作，利用其专有的连接技术，开发一种安全有效的疫苗。CARB-X的执行董事凯文·奥特森表示，疫苗是全球对抗耐药细菌的重要武器，而SutroVax的项目如果成功，可能挽救数千人的生命。SutroVax的疫苗基于一种保守的细胞壁多糖抗原，有可能对多种细菌菌株提供广泛保护，同时避免针对人类组织的交叉反应性抗体。