Alexion Pharmaceuticals和BridgeBio Pharma的子公司Eidos Therapeutics宣布，Alexion获得在日本开发和商业化AG10的独家许可。AG10是一种小分子药物，旨在通过结合和稳定血液中的TTR蛋白来治疗转甲状腺蛋白淀粉样变性（ATTR）的根本原因。Eidos正在进行AG10在美国和欧洲的Phase 3研究，用于治疗ATTR心肌病（ATTR-CM），并计划开始ATTR多发性神经病（ATTR-PN）的Phase 3研究。Alexion将支付2500万美元的前期费用和2500万美元的溢价股权投资，并可能获得基于里程碑和版税的额外付款。AG10旨在模仿TTR基因的一个自然变异（T119M），该变异被认为是一种“救援突变”，因为它与TTR基因中的致病突变共遗传已被证明可以防止或改善ATTR。Alexion拥有超过10年在日本的运营经验，并期待将AG10带给日本患者。

LimmaTech Biologics AG宣布在肯尼亚启动了一项针对由志贺菌引起的腹泻疾病的四价候选疫苗的I/II期临床试验，旨在帮助预防儿童和婴儿在低收入和中收入地区的腹泻病。该研究由GSK合作进行。全球疾病负担联盟在2015年将志贺菌列为世界第二大致命性腹泻病原因，五岁以下儿童第三大致命性腹泻病原因。该疾病除了导致死亡率外，还会引起许多感染后并发症、发育后遗症、认知障碍，并负面对儿童发展产生影响。目前尚无批准的疫苗可以帮助预防由志贺菌引起的腹泻病。抗生素耐药性的出现是治疗这种疾病的主要威胁，因为许多志贺菌感染爆发是由耐药菌株引起的。LimmaTech、GSK和Wellcome Trust通过新的I/II期研究，旨在推进针对四种最相关疾病致病菌株的候选疫苗。研究旨在评估候选疫苗的安全性及免疫原性，共有约600名参与者参与，在肯尼亚的两个肯尼亚医学研究所（KEMRI）地点进行。这项研究的数据将有助于推进对疾病的科学理解，并可能代表开发潜在疫苗以帮助保护低收入国家最脆弱人群的重要一步。

Cesca Therapeutics和其全资子公司ThermoGenesis宣布与一家领先的全球生命科学分销商签订了一项独家全球分销协议，将向其供应X-Series细胞处理产品。这些产品是CAR-TXpress™平台的关键组成部分，用于高效细胞纯化和细胞洗涤。根据五年期可续约协议，分销商将负责在全球范围内推广X-Series产品，首两年除外中国地区。该协议标志着Cesca Therapeutics的重大商业化里程碑，将扩大其尖端CAR-TXpress技术的知名度和销售，推动公司从干细胞处理和储存市场扩展至细胞疗法领域。

Thermo Fisher Scientific与Eli Lilly达成协议，共同开发一种伴随诊断，利用美国食品药品监督管理局批准的下一代测序技术Oncomine Dx Target Test，以识别可能接受Lilly研究性疗法LOXO-292治疗的非小细胞肺癌和甲状腺癌患者。该测试针对携带RET基因变异的肿瘤患者，这些变异在NSCLC、髓样甲状腺癌和其他甲状腺癌中均有发现。LOXO-292是一种针对RET激酶的口服抑制剂，用于治疗携带RET激酶激活变异的晚期癌症。Thermo Fisher Scientific将保留在美国、欧洲和日本等市场商业化测试的权利，并计划向FDA提交补充上市前批准申请。

SpePharm AG，Norgine B.V.的子公司，在美国特拉华州地区法院的诉讼中胜诉，法院支持SpePharm对SALAGEN（盐酸匹罗卡品）的许可权至2026年4月。法院裁决Eisai Inc.未能终止SpePharm的独家许可权，并确认SpePharm在49个国家保留其权利。Eisai曾试图终止SpePharm的SALAGEN独家许可权，并与Advanz Pharma Corp.达成协议出售全球SALAGEN权利。Norgine首席执行官Peter Stein表示，法院迅速支持SpePharm的立场，SpePharm将继续商业化SALAGEN以造福患者，尽管对采取法律行动感到失望，SpePharm将全力捍卫其权利。Norgine是一家在欧洲领先的专科制药公司，致力于为患者提供变革性药物，全球拥有广泛的业务网络和合作伙伴关系。

Acura Pharmaceuticals宣布与Catalent Pharma Solutions合作，启动LTX-03（氢可酮比特酸盐和扑热息痛）片剂的制造规模扩大，以用于临床测试。该公司已完成四项利用LIMITxTM技术的产品配方临床研究，证明了LIMITxTM技术的可行性，并确定了其配方关键成分。Acura致力于减少与产品滥用相关的风险，拥有LIMITxTM、AVERSION和IMPEDE三种专有技术。Catalent是全球领先的药物递送技术、开发和制造解决方案提供商，拥有丰富的行业经验。

Mateon Therapeutics Inc.与WideTrial Inc.签署了关于胰腺癌的扩大访问计划（EAP）的协议，利用WideTrial的创新平台，将实验性药物OT-101提供给不符合OT-101研究试验纳入标准的患者。此外，两家公司还签署了数据访问协议，以支持Mateon的AI/区块链技术与WideTrial在癌症和其他治疗领域的资产相结合。OT-101是一种针对TGF beta的RNA疗法，是Mateon Therapeutics Inc.的子公司Oncotelic的领先免疫肿瘤药物候选。该药物在多项2期临床试验中表现出单药活性。Mateon Therapeutics Inc.的董事长兼首席执行官Vuong Trieu表示，这一扩大访问计划将有助于满足2017年FDA再授权法案中描述的临床试验包容性精神，同时也能为更多有需要的患者和医生提供治疗选择。PointR Data的CEO Saran Saund表示，他们很高兴有机会将人工智能和药物开发能力垂直整合，以快速识别针对各种疾病的潜在新治疗机会。WideTrial的CEO Jess Rabourn表示，他们建立的WideTrial旨在解决药物

Acasti Pharma Inc.获得加拿大国家研究委员会工业研究援助计划（NRC IRAP）提供的最高75万美元的非稀释性、非偿还性资金和技术及商业咨询服务，用于其处方药候选药物CaPre（omega-3磷脂）的研发。CaPre旨在治疗严重的高甘油三酯血症（HTG），Acasti计划利用这笔资金扩大和提升CaPre的商业生产能力。Acasti的TRILOGY三期临床试验正在进行中，预计今年晚些时候公布结果。CaPre是一种从磷虾油中提取的高度纯净的omega-3磷脂浓缩物，其独特的omega-3/磷脂组成可能改善长期葡萄糖代谢。Acasti计划在美国和全球主要国家商业化CaPre，并正在寻求开发分销合作伙伴。

Passage Bio公司宣布与宾夕法尼亚大学基因治疗项目（GTP）签订第六项基因治疗研发项目许可协议，旨在开发治疗CMT2A（查尔科-玛丽-图特神经病2A型）的潜在疗法。CMT2A是一种罕见的神经系统疾病，患者会出现腿部和手臂的肌肉萎缩，目前尚无FDA批准的治疗药物。Passage Bio将开发一种实验性疗法，旨在恢复MFN2基因的正常功能，该基因在CMT2A患者中发生突变。临床试验预计将是一个全球性的、开放标签的、多中心的剂量递增研究，以评估CMT2A患者的安全性、耐受性和探索性疗效终点。Passage Bio是一家专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病的AAV递送疗法的遗传药物公司，与宾夕法尼亚大学的合作旨在加速CMT2A治疗的研究和开发。

Wize Pharma与Copernicus Therapeutics达成独家许可协议，获得基于Copernicus开发的非病毒基因治疗技术的独家权利，用于治疗Choroideremia（CHM）。该技术有望克服基因治疗中的免疫反应，实现重复治疗。Wize Pharma计划开展WP-REP1的临床试验，旨在证明其安全性、耐受性和临床效益。Copernicus的CEO Robert Moen博士和Wize Pharma的董事长Mark Sieczkarek表示，双方对合作充满期待。此外，Wize Pharma计划与Copernicus进一步探讨在其他基因治疗眼科适应症上的合作以及潜在的战略交易。

Phio Pharmaceuticals与Carisma Therapeutics合作，旨在利用Phio的sd-rxRNA基因沉默技术增强Carisma的CAR-M细胞疗法。通过沉默关键基因，可能提升免疫细胞在癌症治疗中的功效。Phio的sd-rxRNA技术有望与Carisma的CAR-M技术结合，增强巨噬细胞的抗肿瘤活性，从而提高免疫刺激表型和肿瘤细胞杀伤力。此次合作旨在验证Phio平台技术在免疫细胞武器化方面的潜力，以期为患者带来新的治疗选择。

Endonovo Therapeutics与Veterans Healthcare Supply Solutions合作，将SofPulse销售给退伍军人健康管理局和军事医院。Endonovo还任命了Dr. Sam Awad为其科学顾问委员会成员。VHSS拥有超过30年的医疗分销管理经验，代表领先的制造商向联邦政府机构提供产品。Dr. Awad在德克萨斯大学贝勒医学院和迈克尔·E·德贝基VAMC工作多年，拥有丰富的专业背景和广泛的人脉。Endonovo CEO Alan Collier表示，与VHSS的合作和Dr. Awad的加入是公司的重要成就，有助于支持VA和军事医院。Dr. Awad强调，Electroceutical治疗设备在疼痛管理方面具有巨大潜力，Endonovo的SofPulse设备有助于应对阿片类药物危机。Endonovo致力于开发非侵入式Electroceutical治疗设备，其产品组合包括伤口愈合、疼痛、术后疼痛和水肿、心血管疾病、慢性肾病和神经系统疾病等。

Equashield与日本分销商Tosho Inc.达成独家协议，将旗下获奖的EQUASHIELD CSTD扩展至日本肿瘤科护士使用。此举得益于与IV管制造商PAL Medical的合作，旨在为肿瘤科护士提供更安全的化疗药物输注IV套件。目前，日本约100家医院药房已采用EQUASHIELD CSTD进行危险药物配药，因其卓越的品质、安全性和易用性。日本政府提供CSTD使用报销，并推荐使用CSTD来准备和输注危险药物，使日本成为亚太地区在医疗环境中安全处理公认的领导者。

Spectrum Pharmaceuticals公司正在开发新型抗癌药物poziotinib，用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）中的EGFR外显子20突变及其他突变。该公司将在2019年9月7日至10日在西班牙巴塞罗那举行的国际肺癌研究协会世界大会上展示有关poziotinib的新临床试验数据。这些数据进一步支持了poziotinib在肺癌治疗中的作用，并有助于深入了解其潜力。Spectrum Pharmaceuticals公司总裁兼首席执行官Joe Turgeon表示，他们期待在第四季度公布Spectrum赞助的poziotinib Phase 2研究的首批患者队列的结果。poziotinib是一种口服表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR TKI），能够抑制EGFR（HER1）、HER2和HER4的酪氨酸激酶活性，从而抑制肿瘤细胞的增殖。Spectrum Pharmaceuticals公司从韩国和中国的Hanmi Pharmaceuticals获得了poziotinib的全球独家许可，目前poziotinib正在多个实体瘤的多个临床试验中由Spectrum和Hanmi共同研究。

Ridgeback Biotherapeutics宣布其实验性治疗埃博拉病毒的新药mAb114获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定。这一指定旨在加快严重或危及生命条件的药物的研发和审查。mAb114的突破性疗法指定基于Pamoja Tulinde Maisha（PALM）研究的初步数据，该研究由世界卫生组织（WHO）协调的国际研究联盟进行。mAb114是一种从1995年刚果金基奎特市埃博拉病毒幸存者中分离出的单克隆抗体，由美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）疫苗研究中心的Nancy Sullivan博士及其团队发现。Ridgeback Biotherapeutics是一家总部位于佛罗里达州迈阿密的私人生物技术公司，专注于孤儿病和传染病的研究。

勃林格殷格翰启动了GLP-1/胰高血糖素双激动剂BI 456906的二期研发，该药物由Zealand Pharma授权，具有控制代谢功能的关键作用。二期试验预计2019年底开始，Zealand将获得2000万欧元付款，并有望获得高达3.65亿欧元的潜在节点付款和基于销售额的专利税。双方合作旨在开发治疗肥胖和2型糖尿病的新疗法，满足未被满足的医疗需求。勃林格殷格翰将为研发和商业化活动提供资金，而Zealand将获得重要节点付款和专利税。

Selvita公司宣布，其选择性CDK8抑制剂SEL120的第一位患者已接受首次剂量。SEL120正在初步研究用于治疗急性髓系白血病（AML）或高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的患者。这是一项在美国多个地点进行的开放标签、剂量递增研究，旨在评估SEL120的安全性、耐受性和初步活性，并为后续临床开发确定推荐剂量。SEL120是一种口服的小分子药物，是同类中最好的CDK8抑制剂，也是同类中第一个进入临床试验的药物。该研究是针对对治疗无反应或经过先前治疗后复发的成年AML或HR-MDS患者进行的，旨在评估SEL120的药代动力学和药效学参数。Selvita是该研究的唯一赞助商。SEL120是一种口服的CDK8选择性抑制剂，是Selvita发现平台发现的一种具有不同特性的药物，具有在血液和实体恶性肿瘤中开发的应用潜力。Selvita总部位于克拉科夫，在美国和英国设有办事处。