Servier公司与合作伙伴Taiho制药公司宣布，欧洲委员会（EC）已批准LONSURF（trifluridine/tipiracil）作为单药疗法，用于治疗既往接受至少两种系统性治疗方案的转移性胃癌成人患者，包括胃食管结合部腺癌。这一批准为欧盟患者带来了里程碑式的决定，LONSURF在TAGS全球试验中表现出对难治性转移性胃癌的有效性和耐受性。LONSURF在欧盟的批准范围已扩展，包括治疗既往接受过或不是现有疗法的候选者的转移性结直肠癌成人患者。LONSURF由Taiho制药公司发现和开发，与Servier公司合作在欧洲和其他国家进行共同开发和商业化。

Immunic公司宣布，其针对中度至重度溃疡性结肠炎患者的IMU-838药物的2期CALDOSE-1试验的初步剂量分析结果显示，最低剂量10mg并非无效，最高剂量45mg可耐受，因此公司将继续进行所有三个剂量组的试验。该试验是一项国际多中心双盲安慰剂对照研究，旨在评估IMU-838在溃疡性结肠炎患者中的疗效。初步剂量分析由独立数据审查委员会进行，结果显示10mg剂量可能有效，45mg剂量可耐受，且未发现任何安全性信号。根据这些发现，试验指导委员会建议继续所有三个剂量组的试验。

Nissan Chemical Corporation与Veritas In Silico Inc.达成一项联合研究协议，旨在发现针对核酸的新型小分子药物。传统药物发现主要针对蛋白质，但新方法聚焦于核酸，以解决医疗需求。双方将结合Nissan Chemical的战略化学库和VIS的平台技术，包括核酸结构分析和小分子筛选，以发现新药候选物。Nissan Chemical致力于研发创新药物，而VIS专注于开发针对核酸的药物，包括小分子药物，以治疗难以治疗的疾病。两家公司合作，旨在为患者提供新的治疗方案。

Hyundai Hope On Wheels向科罗拉多州儿童医院捐赠了20万美元的Hyundai青年研究员奖金，以支持儿童癌症研究。该组织已承诺投入1320万美元支持52位新医生科学家进行研究，以改善儿童癌症的治疗方案和护理。9月9日，这笔奖金将由Hyundai Hope On Wheels正式授予儿童医院科罗拉多州的Mark Kohler博士。每年有15,000名儿童被诊断出患有儿童癌症，这是儿童死亡的主要原因。Hyundai Hope On Wheels是支持医疗机构和儿童癌症研究的主要非营利基金之一，自1998年以来，已投入超过1.6亿美元用于寻找治愈方法。今年，Hyundai将达到自1998年以来的总捐赠额1.6亿美元。儿童医院科罗拉多州自2006年以来已从Hyundai Hope On Wheels获得总计270万美元的奖金。

Soricimed Biopharma与英国IAG达成战略联盟，共同开发Soricimed的抗癌药物候选药SOR-C13。双方将利用IAG在医学影像和AI图像分析方面的专长，在MD Anderson癌症中心进行一项针对晚期胰腺癌患者的1b期临床试验，以验证使用高级图像评估和AI衍生标记预测患者治疗反应的方法。IAG将利用其高级成像、机器学习和放射组学技术，支持传统的RECIST/iRECIST评估，并进一步验证用于患者特征化和预测性反应标记开发的方法。Soricimed的SOR-C13是一种针对TRPV6钙通道的抑制剂，该通道在实体肿瘤癌症中过度表达。IAG的云软件利用算法和AI提供更详细的肿瘤图像分析，包括肿瘤微环境特征的定量测量。此次合作旨在探索新的成像标记，以加速SOR-C13的临床开发进程。

Hyundai Hope On Wheels向耶鲁癌症中心捐赠了30万美元的Hyundai Scholar Hope Grant，以支持儿童癌症研究。自1998年以来，该组织已承诺投入1320万美元支持52名医生研究员进行癌症研究，以提高儿童癌症的治疗方案并改善患者的护理。今年，Hyundai Hope On Wheels将为寻找治愈方法投入总计1.6亿美元。该组织还启动了2019年的主题“每一个手印都讲述一个故事”，强调儿童癌症的严重性和对治愈的追求。在9月9日的事件中，孩子们将在Smilow癌症医院的签名手印仪式中留下手印，这些手印将放置在2019年Hyundai Santa Fe车上，象征着他们的旅程、希望和梦想。耶鲁癌症中心是全美仅有的51个国家癌症研究所指定的综合癌症中心之一，Smilow癌症医院提供全面的癌症治疗服务。Hyundai Hope On Wheels是一个非营利组织，致力于寻找儿童癌症的治愈方法，自成立以来已向儿童癌症研究投入超过1.6亿美元。

EA Pharma与NCNP达成全球独家许可协议，共同开发、生产和销售OCH-NCNP1（简称OCH）。OCH由NCNP开发，具有抑制Th1细胞活性、改善慢性炎症的潜力。EA Pharma支付初始费用、里程碑费用和版税给NCNP。OCH由Takashi Yamamura博士设计合成，基于海洋海绵寄生虫产生的α-半乳糖神经酰胺（α-GalCer）结构改造而成。近期研究发现，肠道细菌产生的α-GalCer类似物可能通过诱导NKT细胞产生Th1和Th2细胞因子来维持免疫稳态。OCH可选择性诱导Th2细胞因子，有助于治疗慢性炎症。NCNP已对OCH进行多发性硬化症患者的临床试验，并计划进行IIa期试验。此外，自2016年起，Keio大学医院与NCNP合作进行OCH治疗克罗恩病患者的临床试验。此次协议得益于 Kobe生物医学研究基金会创新转化研究中心（TRI）的介绍，EA Pharma与NCNP合作推进OCH的研发，以改善难治性疾病患者的治疗和生活质量。

Adhera Therapeutics与Allegis Pharmaceuticals达成合作协议，共同推广Allegis的硝酸甘油舌下喷雾剂Nitrolingual Pumpspray，用于治疗冠心病引起的胸痛急性发作或预防。硝酸甘油是2016年最受欢迎的300种药物之一，年处方量约340万。Allegis计划全面提供品牌和授权的通用产品，以增加患者的经济灵活性。Adhera Therapeutics首席执行官Nancy Phelan表示，与Allegis的合作扩大了其满足慢性病患者的承诺，并期待扩大Nitrolingual Pumpspray的商业化。Allegis首席运营官Rett Crowder表示，Adhera专注于慢性病患者的关注和与医疗保健提供者的关系，将有助于Nitrolingual Pumpspray的强大商业化。

Nabriva Therapeutics获得来自Sinovant Sciences的500万美元里程碑付款，与XENLETA（lefamulin）在美国的监管批准相关。Sinovant Sciences拥有在更大中国地区开发和商业化lefamulin（SNV001）的独家许可，并已获得中国国家药品监督管理局批准在中国进行临床试验。Nabriva Therapeutics根据许可协议，有望获得高达8500万美元的额外里程碑付款，与lefamulin针对社区获得性细菌性肺炎（CABP）的监管和商业里程碑的成功完成相关。此外，如果在大中国地区有销售，Nabriva Therapeutics还将有资格获得低双位数版税。Nabriva Therapeutics是一家致力于开发和商业化创新抗感染剂以治疗严重感染的生物制药公司，其产品XENLETA是首个针对CABP的系统性 pleuromutilin类抗生素。

全球血液治疗公司（GBT）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对治疗镰状细胞性贫血（SCD）的口服药物voxelotor的新药申请（NDA），并给予优先审评，审评时间缩短至六个月。该药物基于3期HOPE研究的临床试验数据，显示在提高血红蛋白水平方面具有显著和持续的改善。如果获得批准，voxelotor将成为首个针对SCD根本原因——血红蛋白聚合物——的治疗药物。FDA已将PDUFA目标行动日期定为2020年2月26日。该研究的结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。Voxelotor获得了FDA突破性疗法、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定，用于治疗SCD患者。GBT正在评估voxelotor在HOPE研究中对12岁及以上SCD患者的疗效，并在HOPE-KIDS 1研究中评估其在儿童患者中的安全性、耐受性和药代动力学。

Axsome Therapeutics公司正在开发一种名为AXS-07的新型口服药物，用于治疗偏头痛。该药物结合了莫塞克美洛昔康和利扎曲普坦，具有独特的双重作用机制。一项Phase 1临床试验显示，AXS-07口服后迅速吸收，莫塞克美洛昔康成分显示出较长的血浆半衰期，表明其具有增强和持续疗效的潜力。目前，AXS-07正在MOMENTUM Phase 3临床试验中接受评估，该试验针对对先前急性治疗反应不足的偏头痛患者。Phase 1试验中，AXS-07的莫塞克美洛昔康成分在17分钟内达到治疗性血浆浓度，而利扎曲普坦成分在38分钟内达到最大血浆浓度。AXS-07在健康志愿者中表现出良好的耐受性，安全性良好。AXS-07的疗效正在MOMENTUM Phase 3临床试验中评估，该试验正在招募对先前急性治疗反应不足的患者。

Endo International plc宣布，将在美国手外科协会74届年会上展示四项关于XIAFLEX®（溶菌酶梭菌溶组织梭菌）治疗Dupuytren's contracture的新研究，包括真实世界数据。这些研究将在会议网站上提供。Endo国际公司高级副总裁兼首席医疗官Matthew Davis表示，这些新见解强调了公司支持Dupuytren's contracture社区的决心，并希望这些数据能鼓励医生与患者讨论所有治疗选择，包括非手术治疗方法XIAFLEX®。XIAFLEX®的数据将包括其适应症和重要安全信息。Endo International plc是一家专注于仿制药和专科品牌药品的公司，致力于通过卓越的研发、制造和商业化，向有需要的患者提供高质量的药品。

Rocket Pharmaceuticals宣布，其针对严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的基因疗法RP-L201在开放标签的1/2期临床试验中，首位患者接受了研究性治疗。RP-L201是一种基于慢病毒载体（LVV）的基因疗法，由英国伦敦大学学院（UCL）和西班牙CIEMAT合作开发。该试验由加州洛杉矶UCLA Mattel儿童医院领导，旨在评估RP-L201的安全性和耐受性，并评估全球多个地点的总体生存率。LAD-I是一种罕见的遗传疾病，患者由于ITGB2基因突变导致白细胞粘附障碍，易受反复感染。Rocket首席执行官Gaurav Shah表示，这项试验不仅为受疾病影响的儿童和家庭带来希望，也为Rocket的基因疗法平台提供了潜在的第一条审批途径。

Nabriva Therapeutics在ASM/ESCMID会议上展示lefamulin临床数据，支持其在治疗社区获得性细菌肺炎（CABP）中的安全性和有效性。研究包括PK-PD分析、剂量合理性和耐受性评估，以及lefamulin对革兰氏阳性病原体的体外活性。Nabriva致力于提供新型抗感染治疗选项，应对抗菌药物耐药性的全球威胁。

Deciphera Pharmaceuticals宣布，其针对胃肠间质瘤（GIST）的第四线及第四线以上治疗的药物ripretinib的INVICTUS关键性3期临床试验数据被选为在2019年9月27日至10月1日在西班牙巴塞罗那举行的欧洲肿瘤学会（ESMO）大会的口头报告。公司总裁兼首席执行官Steve Hoerter表示，这些数据为ripretinib在GIST治疗领域的潜力提供了信心，并计划在2020年第一季度提交首次新药申请（NDA）。ripretinib是一种针对KIT和PDGFRα激酶的抑制剂，旨在改善GIST患者的治疗，通过抑制KIT和PDGFRα的广泛突变。此外，Deciphera与Zai Lab（上海）有限公司签订了独家许可协议，负责ripretinib在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾）的开发和商业化。

勃林格殷格翰近日公布了Re-Spect CVT®研究的初步分析结果，这是首个针对脑静脉和硬脑膜窦血栓（CVT）患者的非维生素K拮抗剂口服抗凝剂探索性研究。研究结果显示，泰毕全®（达比加群酯）与剂量调节后的华法林在CVT患者中的安全性和疗效相当，为轻中度CVT患者的抗凝治疗提供了新的依据。研究还发现，两个治疗组均无复发性静脉血栓栓塞（VTE）事件的发生，出血率较低，且未出现死亡事件。这一研究进一步证实了勃林格殷格翰在血栓治疗领域的科学探索和推进决心。

Achieve Life Sciences公司宣布将于2019年9月20日在纽约市举办首次投资者日，活动将包括对Phase 2b ORCA-1试验数据的更新展示，以及由知名医疗分析师主持的专家讨论。该公司在2019年6月宣布了该试验的显著结果，确定了3.0毫克每日三次的剂量用于未来的Phase 3开发。该剂量在减少吸烟量和戒烟率方面显示出显著改善，其中3毫克每日三次的剂量在4周内连续戒烟率高达30%，显著高于安慰剂组的8%。投资者日将于12PM ET开始，持续2小时，仅对投资界人士开放。Achieve Life Sciences致力于通过开发商业化和推广cytisinicline来应对全球吸烟健康危机，cytisinicline是一种植物碱，具有高亲和力结合烟碱乙酰胆碱受体，有助于戒烟。