强生旗下杨森制药公司宣布，两项关键性3期临床试验（ASPIRE I & II）评估了艾司氯胺鼻喷剂在标准治疗基础上对患有重度抑郁症且有自杀意念的成年患者的疗效和安全性。这些研究在9月7日至10日在哥本哈根举行的第32届欧洲神经精神药理学学会（ECNP）会议上展示。双盲、随机、安慰剂对照的多中心研究均达到了各自的主要疗效终点，即在首次给药后24小时内，通过蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评分量表（MADRS）测量的抑郁症状有所减少。在两项研究中，艾司氯胺鼻喷剂84毫克加上标准治疗在快速减少重度抑郁症症状方面显示出临床意义和统计学上的显著优越性（p=0.006），优于安慰剂加上标准治疗。艾司氯胺鼻喷剂加上标准治疗在安全性方面表现良好，没有新的安全信号。在艾司氯胺加上标准治疗组中，最常见的副作用（≥10%）包括头晕、分离感、恶心、嗜睡、视力模糊、呕吐、感觉异常、血压升高和镇静，其发生率是安慰剂加上标准治疗组的两倍以上。这些数据显示，艾司氯胺鼻喷剂在治疗有自杀意念的重度抑郁症患者方面具有潜力。

Arena Pharmaceuticals在2019年欧洲神经胃肠动力学会会议上展示了关于olorinab的新患者报告结果数据。olorinab是一种针对肠道疼痛的实验性口服药物，具有高度选择性的大麻素受体2（CB2）激动剂。该研究显示，在8周内，所有评估领域的患者报告结果与基线相比均有改善。Arena公司研发部门负责人Preston Klassen博士表示，这些结果令人鼓舞，公司期待着在2020年下半年公布2b期CAPTIVATE试验的更多数据。Arena致力于开发新型、具有优化药理学的药物，其产品线包括多个可能成为同类最佳或首创的资产，具有广泛的临床应用。

Zosano Pharma Corporation在爱尔兰都柏林举行的第19届国际头痛学会大会上宣布，其Qtrypta™（M207）用于治疗偏头痛的长期安全性研究显示，该药物在一年内重复使用中表现出良好的耐受性和疗效。研究显示，Qtrypta™在约6000次偏头痛发作中表现出色，44%的发作达到疼痛缓解，62%的发作在两小时内缓解了最令人烦恼的症状。此外，Qtrypta™在12个月的重复使用中表现出良好的耐受性，最常见的副作用是应用部位的红色和肿胀，其中超过95%被归类为轻微，80%在48小时内消失。Zosano Pharma计划在2019年第四季度提交Qtrypta™的新药申请（NDA）。

Boehringer Ingelheim宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Ofev（尼达尼布）作为首个且唯一一种可减缓系统性硬化症相关间质性肺疾病（SSc-ILD）患者肺功能下降速度的药物。Ofev已在美国及70多个国家获得批准，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）患者，并已证明通过减少肺功能年下降率来减缓IPF的进展。这一批准基于SENSCIS III期双盲随机安慰剂对照试验的结果，该试验涉及来自32个国家的194个试验点的576名患者，结果显示Ofev将SSc-ILD患者的肺功能下降速度减缓了44%，最常见的不良反应包括腹泻、恶心、呕吐、皮肤溃疡、腹痛、肝酶升高、体重减轻、疲劳、食欲下降、头痛、发热、背痛、头晕和高血压。

Amplyx Pharmaceuticals宣布，其抗真菌候选药物fosmanogepix（APX001）的静脉和口服制剂获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，用于治疗包括侵袭性念珠菌病、侵袭性曲霉病、接合菌病、镰刀菌病、毛霉病、隐球菌病和球孢子菌病在内的七种疾病。该药物正在全球范围内进行II期临床试验，以评估其安全性和有效性。由于真菌感染，尤其是多药耐药菌株引起的感染日益增多，这一认定对于治疗免疫受损患者的侵袭性真菌感染具有重要意义。此外，fosmanogepix还获得了孤儿药和合格传染病产品（QIDP）认定，使其有望获得优先审查和额外的五年市场独占权。Amplyx致力于开发针对免疫系统受损患者的创新疗法，包括癌症和移植患者以及危重病人。

Oryzon Genomics公司在WCLC 2019会议上展示了CLEPSIDRA Phase II临床试验的初步数据，该试验评估了iadademstat与标准治疗方案联合使用在复发性小细胞肺癌（SCLC）患者中的疗效。数据显示，在最初6个周期内，iadademstat与标准治疗方案联合使用使肿瘤减少了78.7%，后续单独使用iadademstat四个周期未产生任何血液毒性，总体肿瘤减少达到86.3%。公司计划在ESMO-2019国际会议上进一步展示更多数据。CLEPSIDRA是一项旨在评估iadademstat安全性和耐受性以及临床效果的IIa期临床试验。

新药BPN14770，由Tetra Therapeutics研发，在预防阿尔茨海默病相关记忆丧失和神经元萎缩方面展现出潜力。该药为PDE4D选择性抑制剂，能在人类化小鼠模型中触发大脑的多种补偿机制，减少记忆障碍、神经形态损伤、突触蛋白缺陷和神经信号传递障碍。Tetra Therapeutics正在进行BPN14770的二期临床试验，针对早期阿尔茨海默病患者和成人脆性X综合征患者。研究显示，BPN14770可能激活多种生物机制，保护大脑免受记忆缺陷、神经元损伤和生化损害。此项研究由University at Buffalo的Su-Ying Cui博士等人发表在《药理学与实验治疗学杂志》上。BPN14770通过增加大脑中的环磷酸腺苷信号传导来提高认知和记忆功能，目前正在进行针对早期阿尔茨海默病患者的临床试验。

辉瑞公司宣布，其20价肺炎球菌结合疫苗（20vPnC）候选疫苗PF-06482077在四剂次接种方案中的初步研究结果积极，显示出与Prevnar 13相似的安全性，并在婴儿中诱导了对所有20个血清型的免疫反应。该疫苗旨在预防由疫苗中包含的肺炎链球菌血清型引起的侵袭性疾病和中耳炎。此外，辉瑞已完成三项针对成人使用20vPnC的III期关键临床试验的招募，并计划在2020年底前向美国FDA提交生物制品许可申请。20vPnC包含7种新的血清型，这些血清型是全球侵袭性肺炎球菌疾病的常见原因，与高死亡率、抗生素耐药性和脑膜炎相关。

Cassava Sciences公司宣布其针对阿尔茨海默病的领先药物候选PTI-125在Phase 2a临床试验中取得积极成果，显著降低了神经炎症和神经退化的关键生物标志物。该研究由美国国立卫生研究院资助，结果显示PTI-125能够降低脑脊液中的多种生物标志物，包括总tau、磷酸化tau、神经丝轻链、神经颗粒、YKL-40、IL-6、IL-1β和TNFα等。基于这些令人鼓舞的生物标志物结果，Cassava Sciences计划在2019年第三季度启动PTI-125的Phase 2b研究，以进一步验证PTI-125在更大规模、双盲、安慰剂对照的多中心研究中的疗效。

Allergan和Molecular Partners宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Abicipar pegol的生物制品许可申请（BLA），欧洲药品管理局（EMA）已验证其上市许可申请（MAA），Abicipar pegol是一种新型DARPin®疗法，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）。该疗法基于两项III期临床试验的数据，显示Abicipar pegol每季度注射一次与每月注射一次的ranibizumab相比，在维持视力方面具有非劣效性，注射次数减少超过50%。FDA预计将在2020年中采取行动，欧洲委员会的决定预计将在2020年下半年。

Biohaven公司宣布，在爱尔兰都柏林的国际头痛会议上，其长期临床研究（BHV3000-201）展示了rimegepant对偏头痛相关残疾和生活质量的临床重要益处。该研究纳入了超过1700名偏头痛患者，使用MIDAS和MSQoL量表评估了残疾和生活质量。结果显示，rimegepant 75毫克剂量在急性治疗偏头痛方面表现出显著和有临床意义的益处，显著改善了偏头痛相关残疾和生活质量。这些发现表明，rimegepant可能为偏头痛患者带来长期益处，有助于减少医疗保健成本、提高工作场所生产力和整体患者福祉。

绿叶制药集团宣布其天然调脂药物血脂康片高含量规格（LY02404）获得国家药品监督管理局许可，即将开展临床试验。该产品通过改进生产工艺，提高有效成分含量，提升患者服药依从性。血脂康为绿叶制药自主研发的专利药品，已在多个国家和地区上市，市场表现良好。LY02404拥有自主知识产权，并已在中国大陆和中国香港地区获得专利授权。绿叶制药将持续开发多元化产品，为医生和患者提供更好的调脂治疗方案。血脂康片剂和胶囊剂型是国内唯一有临床硬终点获益的天然调脂药物，已在多个临床研究中证实其疗效和安全性。血脂康片剂和胶囊剂型已被纳入国家基本医疗保险目录，血脂康胶囊还被推荐为一线血脂管理药物。绿叶制药已将血脂康胶囊在中国大陆地区的推广权授予阿斯利康，双方签署战略合作备忘录，就全球商业化进行深入合作。阿斯利康还获权在新加坡独家推广血脂康胶囊，加速药物国际化进程。

Theravance Biopharma公司宣布了其新型肺选择性吸入型Janus激酶（JAK）抑制剂TD-8236的1期临床试验初步结果。该试验评估了TD-8236在健康受试者和轻度哮喘患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。结果显示，TD-8236在健康受试者和轻度哮喘患者中均表现出良好的耐受性，未观察到严重或严重不良事件，且大多数不良事件均为轻微，且在随访访问中均得到解决。此外，TD-8236在哮喘患者中显示出抗炎生物活性的证据，表明其可能对治疗哮喘具有潜在价值。Theravance Biopharma计划继续推进TD-8236的开发，并评估其在更严重哮喘患者中的潜在影响。

EyePoint Pharmaceuticals宣布，其YUTIQ®（氟轻松醋酸酯玻璃体植入剂）0.18 mg三年微植入剂在治疗慢性非感染性后段葡萄膜炎方面的两项摘要已被接受，将在2019年9月11日至15日在伦敦举行的第52届视网膜学会科学会议上进行口头报告。公司首席执行官Nancy Lurker表示，YUTIQ在美国的商业推广得到了葡萄膜炎专家的强烈支持和接受，其36个月的随访数据被认为是治疗创新。YUTIQ针对后段葡萄膜炎的治疗局限性和未满足的需求，预计将在这一历史上未得到充分服务的患者群体中增加渗透。视网膜学会会议上的报告将涉及辅助抗炎药物的使用和减少葡萄膜炎复发的研究结果。YUTIQ于2018年10月12日获得FDA批准，用于治疗后段葡萄膜炎。EyePoint Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化创新眼科产品的专业生物制药公司，总部位于马萨诸塞州沃特敦。

ProQR Therapeutics宣布其创新药物QR-1123获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，该药物旨在治疗由P23H突变引起的常染色体显性视网膜色素变性（adRP）。QR-1123是一种首个同类抗 sense寡核苷酸，旨在通过抑制与P23H突变相关的视蛋白蛋白的毒性变异形式来治疗视力丧失。此认定旨在加速药物的开发和审查过程，以满足该疾病的高未满足医疗需求。ProQR计划在接下来的几个月内开始Aurora临床试验，该试验将评估QR-1123的安全性和疗效。

Cyclacel Pharmaceuticals宣布在Phase 1研究的第三部分中开始使用口服CYC065治疗首名患者，这是一种CDK2/9抑制剂，用于评估单剂CYC065在晚期实体瘤患者中的疗效。研究还包括CYC065的静脉注射给药方式。公司CEO Spiro Rombotis表示，期待在2020年报告该研究的第二和第三部分数据。CYC065是一种第二代CDK2/9抑制剂，正在Phase 1研究中评估其作为单剂在晚期实体瘤患者中的疗效，以及与venetoclax联合用于复发或难治性CLL、AML或MDS。Cyclacel是一家专注于细胞周期、转录调控和DNA损伤反应生物学的临床阶段生物制药公司，致力于开发创新的癌症药物。

Acceleron Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予sotatercept孤儿药资格，用于治疗肺动脉高压（PAH）患者。sotatercept是一种针对TGF-β超家族的特定配体陷阱，旨在恢复BMPR2信号通路，这是PAH的关键分子驱动因素。在PAH的预临床研究中，sotatercept已显示出逆转肺血管肌化和改善右心衰竭指标的能力。sotatercept正在PAH患者中进行两项II期临床试验：PULSAR试验和SPECTRA探索性试验。Acceleron公司预计将在2020年第一季度报告PULSAR试验的顶线结果。孤儿药资格旨在推进罕见病或影响美国少于20万人的疾病的治疗药物的安全性和有效性评估与发展。根据孤儿药法案，FDA可能提供资金支持临床试验成本、税收优惠、FDA用户费优惠以及在美国市场独家销售七年。孤儿药资格的授予不会改变获得市场批准的标准监管要求和流程。