Apollomics公司宣布，其研发的抗癌新药APL-102在治疗晚期实体瘤的I期临床试验中成功给药给首位患者。APL-102是一种口服的小分子多激酶抑制剂，针对多种致癌驱动因子，包括血管内皮生长因子受体（VEGFRs）、B-RAF和C-RAF等。临床前研究显示，APL-102在多种肿瘤模型中表现出广泛的抗肿瘤活性，且具有良好的药代动力学和安全性特征。Apollomics公司拥有APL-102的全球权益，并计划将其作为单一药物或与其他抗癌药物联合使用。

InflaRx公司宣布其研发的针对补体系统的抗炎药物vilobelimab在治疗Pyoderma Gangraenosum（PG）的IIa期临床试验中取得积极数据。在入组的19名患者中，经过99天的治疗，10名患者被评估其疗效，其中4名患者达到疗效标准，3名患者溃疡完全闭合。vilobelimab表现出良好的耐受性，未出现新的安全性问题。该药物是首个进入临床开发的抗C5a单克隆抗体，旨在控制由C5a驱动的炎症反应和组织器官损伤。PG是一种罕见的自身炎症性皮肤病，目前尚无批准的治疗方法。

Goldfinch Bio宣布启动针对患有局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）的患者进行的开放标签扩展研究，这些患者参与了GFB-887的Phase 2临床试验。GFB-887是公司领先的精准肾脏病治疗候选产品，是一种高度 potent 和 selective 的TRPC5-Rac1通路抑制剂。该通路过度激活是FSGS和其他肾脏疾病患者疾病的关键原因。扩展研究旨在评估GFB-887的长期安全性和耐受性。Goldfinch Bio总裁兼首席执行官Anthony Johnson表示，启动开放标签扩展研究是推进GFB-887作为潜在精准治疗药物的重要里程碑，旨在解决FSGS和其他肾脏疾病患者的重大未满足需求。Goldfinch Bio致力于开发针对肾脏疾病潜在原因的精准治疗药物，旨在拯救肾脏并结束透析。

Protagonist Therapeutics与Zealand Pharma就2012年合作协议中的合作争议达成和解，通过减少rusfertide产品的未来开发和销售里程碑付款以及应支付给Zealand的版税。双方同意结束Protagonist于2020年发起的仲裁程序，将rusfertide的未来开发和销售里程碑付款（除近期的2500万美元里程碑外）及版税减半。此外，Protagonist将于2022年8月向Zealand支付150万美元。Protagonist Therapeutics是一家生物制药公司，拥有多个基于肽的候选药物，在多个开发阶段，包括rusfertide（PTG-300）和PN-943等，正在针对不同疾病进行临床试验。

Verrica Pharmaceuticals Inc.近日公布2021年第二季度财务报告，并宣布其领先产品VP-102（用于治疗传染性软疣）的商业准备工作进展。公司加强了高级领导团队，并与医疗提供者和支付者进行对话，以确保患者能够获得VP-102。此外，公司还扩大了美国商业运营，并任命了新的首席财务官。Verrica预计VP-102将在2021年第四季度获得批准并上市。第二季度研发费用为340万美元，较去年同期下降；一般和行政费用为730万美元，较去年同期增加。截至6月30日，Verrica拥有现金、现金等价物和有价证券总计9013万美元，预计将足以支持至少到2023年第一季度的计划运营。

Kaleido Biosciences与COPD基金会合作研究KB109在慢性阻塞性肺病（COPD）患者中的应用。KB109是一种新型微生物组代谢疗法（MMT），在轻度至中度COVID-19患者的研究中显示出改善呼吸病毒疾病预后的潜力。该合作将支持KB109在COPD患者中的临床开发，包括即将开始的2a期临床试验。研究表明，肺部免疫和炎症反应部分由肠道微生物组驱动，因此肠道微生物组成为COPD的潜在治疗靶点。Kaleido和COPD基金会旨在利用KB109纠正菌群失调，减轻与呼吸道感染相关的疾病负担。

Aldevron与Ginkgo Bioworks合作，在mRNA疫苗生产中使用的痘苗帽酶（VCE）制造方面取得重大突破。这一突破是通过优化生产过程实现的，新工艺比原有工艺效率高10倍以上。Aldevron拥有新工艺的独家权利，该工艺将加速全球mRNA治疗和疫苗的开发。这次合作标志着Aldevron在产品组合方面的扩展和Ginkgo Bioworks在制药生态系统中能力的扩展。

Fulcrum Therapeutics宣布了FTX-6058在健康成人志愿者中进行的单次和多次递增剂量（SAD和MAD）1期临床试验的积极中期结果。FTX-6058是一种针对EED的强效和选择性的小分子抑制剂，旨在增加胎儿血红蛋白（HbF）的表达，有潜力治疗血红蛋白病，如镰状细胞性贫血和β-地中海贫血。试验结果显示，在MAD部分中，FTX-6058治疗导致了HBG mRNA的剂量比例诱导和HbF含有的网织红细胞（F-网织红细胞）的伴随增加。所有FTX-6058剂量在MAD部分中均达到了最大靶点参与，这通过组蛋白H3赖氨酸27三甲基化（H3K27me3）的降低得到证实，这是多梳抑制复合体2（PRC2）的下游靶点。这些机制验证结果是通过每日一次口服FTX-6058连续14天实现的，且在迄今为止完成的SAD和MAD队列中总体耐受性良好。Fulcrum计划在2021年第四季度开始进行针对镰状细胞性贫血患者的临床试验。

Day One生物制药公司在2021年第二季度取得了多项重要进展，包括在FIREFLY-1关键临床试验中为pLGG患者首次使用DAY101，获得FDA授予的罕见儿科疾病指定和孤儿药指定，以及欧洲委员会授予的孤儿药指定。公司还成功完成了1.84亿美元的首次公开募股，为2023年下半年提供资金支持。DAY101是一种口服、脑渗透性、高度选择性的II型泛RAF激酶抑制剂，旨在针对MAPK信号通路中的关键酶。该药物在超过250名患者中进行了研究，作为单药治疗在儿童和成人患者中显示出良好的耐受性和令人鼓舞的抗肿瘤活性。

OssDsign与Red One Medical达成合作，为美国退伍军人和军事人员提供颅骨重建解决方案和合成骨移植。该合作通过分销和定价协议，使美国退伍军人和战士能够获得OssDsign的创新产品，用于治疗颅骨或脊柱骨缺陷的病人。OssDsign的产品包括用于颅骨手术的个性化植入物和用于脊柱融合手术的合成骨移植。这些产品基于先进的材料科学和3D打印技术，旨在减少手术并发症和患者痛苦。Red One Medical是一家为美国退伍军人事务部和国防部提供医疗创新的私营部门侦察机构，此次合作标志着OssDsign在联邦市场的重要商业进展。

BioRestorative Therapies公司宣布已向美国证券交易委员会提交了S-1表格的注册声明，拟进行证券的承销公开发行。此次发行将取决于注册声明生效及市场和其他条件，无法保证发行能否完成。若发行成功，所得净收益将用于进行BRTX-100及其相关收集和递送程序的临床试验，以及其代谢ThermoStem项目的临床前研究和开发，并提供一般公司运营和营运资金。此公告遵循1933年证券法修正案下的135号规则，不构成出售证券或购买证券的邀请，且在任何未经注册或资格认定的司法管辖区，此公告不构成出售、邀请或销售证券。

艾棣维欣生物制药宣布其新冠DNA候选疫苗已获准开展与灭活疫苗的序贯免疫策略临床试验，旨在评估安全性、免疫反应等临床指标。试验分为两项临床试验，分别针对已接种灭活疫苗的成年人和不同年龄段的健康受试者。联合免疫的灭活疫苗为克尔来福，该产品安全性高，已被多个国家和地区批准使用。临床前动物试验显示，序贯免疫策略能激发高水平特异性抗体和细胞免疫反应。艾棣维欣创始人表示，这一策略有助于增强疫苗免疫效果，并感谢合作伙伴科兴生物和INOVIO制药的支持，强调在当前变异株流行的背景下，序贯免疫策略临床试验具有重要意义。

TRACON Pharmaceuticals宣布，ENVASARC关键性试验的独立数据监测委员会在审查了截至2021年5月超过20名患者12周安全性数据后，建议试验按计划进行。安全性数据包括接受单药envafolimab治疗的A组超过10名患者和接受envafolimab与Yervoy（ipilimumab）联合治疗的B组超过10名患者的数据。Envafolimab作为PD-L1单域抗体，是首个在关键性试验中研究的皮下注射PD-(L)1抑制剂。TRACON正在美国进行ENVASARC Phase 2关键性试验，envafolimab在中国已完成Phase 2关键性试验，并正在进行Phase 3关键性试验。TRACON的合作伙伴Alphamab Oncology和3D Medicines已向中国国家药品监督管理局提交了envafolimab的新药上市申请，并已获得优先审评。ENVASARC试验是一项在美国约25个顶级癌症中心进行的开放标签、随机、非比较、平行队列研究，预计将招募160名UPS或MFS患者。TRACON正在积极寻求更多企业合作伙伴，以领导美国监管和临床开发，并分享临床开发成本和风险，并领导美国商业

aTyr Pharma公司宣布，其领先治疗候选药物ATYR1923的两个摘要已被接受在2021年欧洲呼吸学会国际大会上进行展示。这些摘要将分别于9月5日和7日在大会上以电子海报和口头报告的形式呈现，内容涉及ATYR1923在治疗COVID-19肺炎和破坏肉芽肿形成体外模型中的作用。ATYR1923是一种融合蛋白，旨在调节免疫反应，该公司已完成一项针对肺肉芽肿患者的1b/2a期临床试验的入组工作。此外，aTyr Pharma专注于基于tRNA合成酶的细胞外功能和信号通路的新兴生物学领域，拥有针对20个tRNA合成酶基因及其细胞外靶点的全球知识产权。

Delcath Systems，一家专注于治疗肝脏原发性和转移性癌症的介入性肿瘤学公司，宣布与Avenue Venture Opportunities Fund（Avenue Venture Fund）达成一项债务融资协议，最高可达2000万美元，首期1500万美元已到位。这笔贷款将为公司提供资金，支持其在2022年初提交新药申请（NDA），用于治疗肝主导性转移性黑色素瘤，并扩大HEPZATO™在满足高度未满足需求领域的开发。Avenue Venture Fund寻求为高增长、风险投资支持的科技和生命科学公司提供创新的融资解决方案。Delcath Systems的CEO Gerard Michel表示，很高兴与Avenue Venture Fund合作，支持其将创新癌症治疗方法带给患者。

Alnylam制药公司宣布，其HELIOS-B三期临床试验已成功完成患者招募，该试验旨在评估vutrisiran（一种用于治疗ATTR淀粉样变性的RNAi疗法）在治疗ATTR淀粉样变性患者心肌病方面的安全性和有效性。招募工作比预期提前完成，超过600名ATTR淀粉样变性患者在32个国家的123个激活站点参与研究。vutrisiran是一种皮下注射的RNAi疗法，每三个月给药一次，用于治疗ATTR淀粉样变性患者的心肌病。HELIOS-B试验的主要终点是在30个月时评估vutrisiran与安慰剂相比在所有原因死亡率以及心血管事件（心血管住院和紧急心力衰竭就诊）方面的疗效。如果结果积极，HELIOS-B试验将支持公司推进RNAi疗法在ATTR淀粉样变性治疗领域的发展。预计HELIOS-B试验的初步结果将在2024年初公布。

Opthea Limited宣布在加拿大启动OPT-302治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的3期关键临床试验的招募工作。该公司已获得加拿大卫生监管机构Health Canada的正式授权，开始进行ShORe和COAST两项3期临床试验。这些试验旨在评估OPT-302作为VEGF-C/D抑制剂在治疗湿性AMD方面的疗效。此外，Opthea Limited正在推进全球多个地区的3期临床试验，包括欧洲、南美洲和亚太地区。OPT-302已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格，有助于加速其临床开发和审批进程。3期临床试验的初步结果预计将在2023年下半年公布，若结果积极，公司将申请全球市场授权。