新研究论文发表，强调Personal Genome Diagnostics公司（PGDx）的elio plasma resolve检测技术在检测微卫星不稳定性（MSI）和固体肿瘤中的序列及结构变异方面的能力。该研究由Weill Cornell Medicine的Englander Institute for Precision Medicine进行，分析了75名癌症患者的组织与血浆样本，结果显示elio plasma resolve检测到的序列变异、扩增和融合比肿瘤组织样本中发现的提高了32%，与肿瘤组织检测结果在MSI状态上有87%的一致性。此外，该检测技术在3例病例中识别出与免疫治疗反应相关的MSI高循环肿瘤DNA（ctDNA）。PGDx首席执行官Megan Bailey表示，这些结果表明elio plasma resolve具有巨大潜力，有望成为癌症治疗中的常规检测手段。PGDx提供多种泛癌症NGS试剂盒，包括elio tissue complete、elio plasma complete和elio plasma resolve，旨在帮助研究人员和临床医生在医院和实验室中识别生物标志物和肿瘤特征。

scPharmaceuticals Inc.与FDA就FUROSCIX新药申请(NDA)的重新提交达成一致，无需额外临床数据或设备修改，计划在第四季度提交。FREEDOM-HF研究显示，FUROSCIX组平均30天心力衰竭相关成本较历史匹配对照者降低17,753美元。公司第二季度现金及现金等价物、受限现金和投资为9,020万美元，足以支持到2023年的运营。公司下调2021年净亏损预期至3,000万至3,400万美元。

Kaleido Biosciences在2021年第二季度报告了财务结果，并宣布了其在微生物组代谢疗法（MMT）领域的进展。公司正在推进KB295在轻至中度溃疡性结肠炎患者中的研究，预计第三季度末将公布临床研究的主要数据。此外，与COPD基金会合作开发KB109，计划在2022年第一季度启动KB109在慢性阻塞性肺病（COPD）患者中的二期临床试验。同时，预计第三季度末将公布KB109在轻至中度COVID-19患者中的观察性临床研究数据。财务方面，第二季度净亏损为2390万美元，较2020年同期的1892万美元有所增加，主要由于生产用于临床试验的材料增加和设施运营成本增加。截至2021年6月30日，公司拥有7200万美元的现金和现金等价物，现金储备可支持到2022年第二季度。

Ceapro公司宣布与蒙特利尔心脏研究所（MHI）签署一项长期合作协议，开展一项针对其旗舰产品avenanthramide的1期安全性及药代动力学研究。该研究由MHI的蒙特利尔健康创新协调中心（MHICC）协调，由Jean-Claude Tardif博士领导。这是继Ceapro与MHI在2018年签署的长期合作之后，双方在心血管疾病领域合作的又一重要进展。Ceapro公司计划将业务模式从合同制造商扩展到生命科学公司。该研究旨在评估avenanthramide作为潜在治疗或预防产品的安全性，该产品因其抗组胺和抗炎特性而备受关注。研究将评估六种不同剂量的avenanthramide在健康志愿者中的口服安全性。Ceapro还与蒙特利尔的药物设计公司COREALIS Pharma Inc.合作开发了一种独特的avenanthramide配方。

DiaMedica公司，一家专注于神经疾病和肾脏疾病新型治疗方法开发的临床阶段生物制药公司，于2021年8月11日发布了截至2021年6月30日的季度业务更新和财务结果。公司正在推进其关键性的2/3期ReMEDy2临床试验，预计将于2021年夏季开始，并新增预防中风复发的独立协同主要终点。此外，公司还宣布了DM199在治疗慢性肾脏病（CKD）的2期REDUX试验的初步数据，显示DM199在IgA肾病中显示出临床意义的肾功能改善。公司还加强了董事会，新增了两名制药行业资深人士。财务方面，研发和一般行政费用有所增加，公司的现金和现金等价物、有价证券和应收账款也有所减少。

C4 Therapeutics在2021年第二季度取得了显著进展，启动了CFT7455的1/2期临床试验，该药物是一种针对IKZF1/3的新型降解剂，用于治疗血液恶性肿瘤。此外，公司还获得了CFT7455治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格，并推进了CFT8919的研发，这是一种针对EGFR L858R的选择性降解剂。公司通过公开募股筹集了1.808亿美元，加强了财务状况，截至2021年6月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为4.99亿美元。C4 Therapeutics将继续推进其研究组合，预计到2022年底将拥有四个临床阶段项目。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了KEYTRUDA（pembrolizumab）与LENVIMA（lenvatinib）的联合用药，用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）成年患者的首次治疗方案。这一批准基于Phase 3 CLEAR/KEYNOTE-581试验的结果，该试验显示KEYTRUDA与LENVIMA联合使用在无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和确认的客观缓解率（ORR）等方面均优于sunitinib。该联合用药显著降低了疾病进展或死亡的风险，PFS风险降低了61%，OS风险降低了34%，且客观缓解率提高了35%。此外，该联合用药的完全缓解率（CR）为16%，部分缓解率（PR）为55%，而sunitinib的CR和PR率分别为4%和32%。

Aileron Therapeutics启动了一项针对晚期p53突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的ALRN-6924 Phase 1b随机、双盲、安慰剂对照临床试验，预计2021年底将公布初步安全性数据，2022年中公布主要结果。公司还计划在即将到来的科学会议上展示ALRN-6924在小型细胞肺癌（SCLC）患者中的最终数据和健康志愿者研究的初步发现。ALRN-6924旨在通过p53生物标志物策略提供针对化疗引起的毒性的选择性化学保护。美国每年约有近100万患有p53突变癌症的患者。截至2021年6月30日，Aileron拥有5950万美元的现金和现金等价物，预计将支持运营至2023年下半年。Aileron致力于通过其p53生物标志物方法，最终追求ALRN-6924作为p53突变癌症的化疗保护剂的肿瘤不特异性标签。

2021年8月10日，Belief Biomed宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了其BBM-H901新药临床试验申请，成为我国首个获批的静脉注射型基因治疗药物，用于治疗血友病B，也是我国首个针对罕见病的静脉注射型基因治疗药物。BBM-H901是一种利用新型重组腺相关病毒（AAV）载体的生物工程化药物，含有优化的人类凝血因子IX基因，由肝脏特异性启动子控制。Belief Biomed拥有该载体的专利权。该药物通过无血清生产和色谱纯化工艺，展现出高疗效和安全性，FIX在患者血浆中表达良好，实现“一次治疗，长期受益”的效果。Belief Biomed计划尽快推进1/2期临床试验。该公司由著名科学家肖晓博士创立，致力于开发基于AAV的基因治疗药物，拥有丰富的研发团队和先进技术，成为少数能与欧美大型制药企业竞争的初创公司之一。

Vitality Biopharma公司宣布，其针对儿童溃疡性结肠炎的糖基化大麻素前药VBX-100获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。这一认定标志着公司药物开发项目的重要里程碑，Vitality公司期待加速研发进程，为慢性疾病如肠易激综合症和炎症性疾病如炎症性肠病，特别是儿童溃疡性结肠炎提供安全有效的创新治疗方法。Vitality公司拥有超过100种新颖的糖基化大麻素化合物，利用其专有的酶法生物加工技术开发，具有显著的药用潜力。FDA的孤儿药资格认定确认了公司对开发更多独特糖基化大麻素分子的治疗应用承诺。孤儿药资格认定旨在支持罕见病或影响美国少于20万人的疾病的治疗药物开发，为药物开发者提供包括市场独占、临床试验税收抵免和免除FDA申请费等优惠。

CytoAgents公司宣布其主导药物候选GP1681在1期临床试验中表现出良好的安全性，并成功完成首轮股权融资。公司计划在2022年初进行更大规模的A轮融资，以支持两项2期临床试验。GP1681旨在治疗与细胞因子释放综合征（CRS）相关的生命威胁性疾病，如肿瘤CAR T细胞疗法引起的CRS和COVID-19相关的CRS。公司获得了来自美国国立卫生研究院和理查德·金·梅隆基金会的资金支持，以推进GP1681的研究。CytoAgents的CEO表示，GP1681有望成为治疗CRS的新突破性疗法。

Blue Earth Diagnostics，作为Bracco公司，将在2021年神经肿瘤学会（SNO）举办的第三届脑转移瘤年度会议上展示其创新PET放射性药物的研究成果。会议将于2021年8月19日至20日以虚拟形式举行。公司重点介绍了其18F-Fluciclovine（Axumin®）放射性药物在疑似前列腺癌复发男性患者中的应用，并强调了其在检测脑转移瘤方面的潜在价值。Blue Earth Diagnostics正在进行两项临床试验，以研究18F-Fluciclovine PET在检测复发脑转移瘤中的应用，包括Phase 2的PURSUE试验和Phase 3的REVELATE试验。此外，该公司还致力于开发其他癌症领域的应用，包括神经肿瘤学。

Dermavant Sciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对tapinarof的新药申请（NDA），用于治疗成人斑块型银屑病。tapinarof是一种新型治疗性芳烃受体调节剂，正在开发为每日一次、不含类固醇且外观优雅的局部乳膏，用于治疗斑块型银屑病和特应性皮炎。FDA已指定2022年第二季度为PDUFA目标行动日期。Dermavant于2021年5月26日向FDA提交了NDA。银屑病是一种慢性且致残的疾病，估计影响美国800万人和全球1.25亿人。斑块型银屑病是最常见的形式，约占银屑病患者的80-90%。Dermavant首席执行官Todd Zavodnick表示，FDA对NDA的接受意味着Dermavant距离为患有轻度、中度和重度斑块型银屑病的成人提供新选择又近了一步。该公司的监管申请得到了来自PSOARING 1和PSOARING 2的积极III期数据以及PSOARING 3的期中结果的支持。Dermavant的III期关键临床项目包括PSOARING 1、PSOARING 2和PSOARING 3，旨在评估tapinarof乳膏在治疗成人斑块型银屑病中的安全性和有效性。

electroCore公司发布了一项关于经皮颈神经节刺激（tcVNS/nVNS）在创伤后应激障碍（PTSD）患者中的疗效的试点研究。该研究由乔治亚理工学院和埃默里大学进行，部分资金来自美国国防部高级研究计划局（DARPA）生物技术办公室（BTO）的“靶向神经可塑性训练”（TNT）项目。研究结果显示，使用非侵入性迷走神经刺激器（nVNS）治疗三个月后，PTSD症状减少了31%，同时显著降低了过度警觉症状和焦虑水平。此外，nVNS还能有效阻断PTSD患者在面对创伤脚本时炎症细胞因子IL-6水平的升高。该研究为nVNS作为PTSD新型治疗方法的潜力提供了初步证据。

PhaseBio Pharmaceuticals与SFJ Pharmaceuticals合作，向中国国家药品监督管理局提交了新型抗血小板药物bentracimab的IND申请，并获得批准。bentracimab是一种人源单克隆抗体片段，在早期临床试验中显示出对Brilinta/Brilique（替格瑞洛）的即时和持续逆转抗血小板作用。随着IND申请的批准，PhaseBio和SFJ将在中国开始招募患者参与REVERSE-IT试验，这是一项正在进行的全球性3期临床试验，旨在研究bentracimab在患者出现无法控制的大出血或需要紧急手术或侵入性程序时逆转替格瑞洛抗血小板作用的效果。PhaseBio和SFJ预计将在2021年下半年开始在中国招募患者，届时REVERSE-IT试验预计将达到中期招募里程碑。中国拥有世界上接受P2Y12抑制剂治疗的患者群体最大，ticagrelor的使用持续快速增长，而目前尚无批准的逆转剂来帮助管理与P2Y12抑制剂类药物相关的出血并发症，因此bentracimab的市场需求明显。

Novaliq公司宣布其基于EyeSol®无水技术的眼科药物CyclASol®的第二项III期研究（ESSENCE-2）已完全入组，共有834名参与者。该研究旨在评估CyclASol®治疗干眼症的疗效。干眼症是一种常见的眼科疾病，影响数百万人的生活质量。CyclASol®是一种局部抗炎和免疫调节的眼药水，含有0.1%环孢素A，用于治疗干眼症。该药物基于EyeSol®技术，能显著提高环孢素A的角膜渗透率。如果ESSENCE-2研究结果积极，Novaliq计划在2022年向美国食品药品监督管理局提交新药申请。

德国生物制药公司Novaliq宣布，其针对干眼病的试验性药物CyclASol®的3期研究第二项（ESSENCE-2）已完成招募，共有834名受试者参与。该研究旨在评估CyclASol®在治疗干眼病体征和症状方面的效果。干眼病是一种常见的眼表疾病，影响数百万人的生活。CyclASol®是一种局部抗炎和免疫调节眼科解决方案，其无水制剂技术EyeSol®能够提高环孢菌素A的角膜渗透率。若ESSENCE-2研究取得积极结果，Novaliq计划于2022年向美国食品和药物管理局提交新药申请。