Vaxart公司宣布将在三个重要的医疗保健会议上展示其双价诺如病毒GI.1/GII.4疫苗的1b期临床试验数据。该研究显示，疫苗的安全性及免疫原性均达到预期目标，其中GII.4成分在90-93%的受试者中诱导了IgA抗体分泌细胞，而GI.1成分在78-86%的受试者中诱导了IgA抗体分泌细胞。Vaxart将在IDWeek、第7届国际杯状病毒会议和第10届肠道疾病疫苗会议（VED 2019）上介绍这些数据。Vaxart是一家专注于开发口服重组蛋白疫苗的生物技术公司，其疫苗通过室温稳定的药片而非注射给药，旨在提高疫苗接种率。诺如病毒是美国急性胃肠炎的主要原因，每年导致约1900万至2100万人感染，其中570至800人死亡。

Ziopharm Oncology公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其一项针对CD19特定CAR-T细胞的1期临床试验，该试验将使用快速个性化制造（RPM）技术，在两天内完成从基因转移到CAR-T细胞的制备和输注。这项试验旨在评估RPM技术治疗复发CD19+白血病和淋巴瘤患者的疗效。Ziopharm的Sleeping Beauty平台被认为是目前最先进的非病毒T细胞基因修饰方法。该研究将在德克萨斯大学MD安德森癌症中心进行，预计将在今年晚些时候开始。

Tyme Technologies公司在欧洲医学肿瘤学会大会上公布了其II期临床试验结果，研究口服SM-88（外消旋酪氨酸）对非转移性生化复发前列腺癌患者的疗效和安全性。结果显示，SM-88在延缓激素去势治疗的使用方面具有临床意义，且未表现出激素去势治疗的典型副作用。在6个月时，23名患者中100%未出现转移性进展，87%的患者（20/23）未出现放射学进展。12周后，78%的患者（18/23）的中位CTCs较基线下降65%。52%的患者（12/23）的中位PSA倍增时间有所改善。在149个月的累积剂量暴露后，未观察到与药物相关的严重或威胁生命的副作用。这些结果表明，SM-88可能为美国超过45万例前列腺癌患者提供了一种新的治疗选择，以延长生存期并提高生活质量。

BeyondSpring公司宣布，其针对Plinabulin的新颖临床试验设计DUBLIN-3（研究BPI-2358-103）被选为在西班牙巴塞罗那举行的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上的海报展示。该试验旨在比较Plinabulin（P）/多西他赛（D）联合用药与单独使用多西他赛治疗IIIb/IV期非小细胞肺癌（NSCLC）的效果。与PD-L1抑制剂Avelumab和Atezolizumab的试验结果相比，DUBLIN-3试验采用了单盲设计，并对区域（亚洲/非亚洲）进行了分层，以包括第二或第三线治疗的EGFR野生型IIIb/IV期NSCLC患者。Plinabulin-Docetaxel组合在第二阶段数据中显示出比Avelumab更好的总生存率，以及比Docetaxel单药治疗更好的安全性、生活质量和中性粒细胞减少症的风险降低。DUBLIN-3试验的设计旨在吸取Javelin试验的设计教训，包括患者盲法、区域分层和包括具有更高免疫原性肿瘤的患者。如果Plinabulin/Docetaxel组合达到预期的目标产品特性，即与单独使用Docetaxel相比，具有更好的生存率、安全性和生活质量，它有可能成为NSCLC

Altavant Sciences宣布了其领先产品候选药物rodatristat ethyl在两项1期临床试验中的新数据，该药物是一种用于治疗肺动脉高压（PAH）的色氨酸羟化酶（TPH）抑制剂。这些数据表明，rodatristat ethyl在健康志愿者中表现出良好的安全性和耐受性，并在非临床PAH模型中显示出与疗效一致的机制生物标志物数据。在29届欧洲呼吸学会（ERS）国际大会上，Altavant Sciences展示了这些数据，研究显示在96名健康受试者中，接受rodatristat ethyl或安慰剂治疗14天，未观察到严重不良事件或剂量限制性毒性。最常见的不良事件为恶心、腹泻和头痛，均为轻度且与剂量相关。Altavant Sciences正在进行的ELEVATE 1概念验证2a期试验中评估rodatristat ethyl在PAH患者中的疗效。

Checkmate Pharmaceuticals宣布在JAVELIN Medley研究中，首次使用BAVENCIO（avelumab）与CMP-001联合治疗头颈鳞状细胞癌（SCCHN）患者，该研究由Pfizer和Merck KGaA赞助。该研究旨在评估avelumab与其他免疫调节剂的联合使用，以治疗局部晚期或转移性实体瘤。CMP-001是一种新型TLR9激动剂，旨在激活先天免疫，提高对PD-1/L1免疫疗法的反应。此试验旨在评估avelumab和CMP-001联合用药的安全性、药代动力学、药效学和初步抗肿瘤活性。Checkmate Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Barry Labinger表示，这项试验对于Checkmate来说是一个重要里程碑，他们期待着试验结果。

CTI BioPharma公司宣布启动了其针对骨髓纤维化治疗候选药物pacritinib的PACIFICA关键性3期临床试验，该试验旨在比较每日两次200毫克pacritinib与医生选择的疗效和安全性。试验针对的是严重血小板减少的180名成年骨髓纤维化患者。公司表示，成功执行试验是其主要关注点，预计将在2021年中报告主要结果。PACIFICA试验是一项随机、活性对照试验，旨在评估200毫克每日两次pacritinib与医生选择（可能包括类固醇、沙利度胺或lenolidamide、羟基脲或低剂量鲁索替尼）相比的安全性和有效性。主要终点是患者在24周时脾脏体积至少减少35%的患者比例。

Mallinckrodt公司发布其观察性登记研究结果，评估Acthar® Gel（皮质类固醇注射剂）在治疗多发性硬化症（MS）急性加重中的作用。结果显示，接受Acthar Gel治疗的患者在两个月和六个月后均报告了症状的显著改善，包括疲劳、平衡/协调问题、麻木或刺痛、视力问题、肌肉痉挛、震颤和情绪变化等。Mallinckrodt计划在即将举行的医学会议上分享这些数据。该研究旨在帮助医生明确哪些患者适合使用Acthar Gel来管理MS复发。

TLC公司宣布启动一项名为“EXCELLENCE”的III期临床试验，旨在评估TLC599在治疗膝骨关节炎（OA）患者中的疗效和安全性。TLC599是一种长效的曲安奈德磷酸钠（DSP）生物封存剂，用于OA疼痛管理。在II期临床试验中，TLC599单次关节内注射显著降低了疼痛，并在24周内持续有效。EXCELLENCE试验将在美国和澳大利亚的40-50个中心进行，招募约500名膝OA患者，评估单次和重复剂量TLC599的疗效和安全性。TLC公司认为TLC599有望为寻求更好治疗方案的OA患者提供有效治疗。

Boehringer Ingelheim公司在欧洲呼吸学会（ERS）2019年大会上展示了Spiolto®（tiotropium/olodaterol）Respimat®的数据，结果显示该药物在改善COPD患者的症状、肺功能和满意度方面具有显著效果。研究强调了患者需求和偏好以及正确吸入药物的重要性，并指出tiotropium/olodaterol在疗效和安全性方面优于同类其他治疗。此外，研究还强调了患者对吸入器的满意度、吸入性和易用性，以及Boehringer Ingelheim公司如何根据患者反馈改进吸入器设计。这些发现对于个性化治疗和考虑患者偏好具有重要意义。

AM-Pharma宣布扩充其高级团队，任命Dr. Juliane Bernholz为首席运营官（COO），Ms. Kristie Bass为临床运营副总裁（VP Clin Ops）。Bernholz将负责监督AM-Pharma的研发项目，并支持公司进入商业化阶段。Bass将负责执行和报告所有临床试验项目，特别是针对脓毒症相关急性肾损伤（SA-AKI）的III期临床试验。AM-Pharma还宣布已从欧洲投资者那里筹集了1.16亿欧元（约1.33亿美元）以资助recAP的III期临床试验。

Sosei集团旗下的Sosei Heptares公司宣布，诺华公司公布的III期IRIDIUM试验结果显示，新型吸入性组合药物QVM149（indacaterol acetate, glycopyrronium bromide和mometasone furoate）在治疗未受控制的哮喘患者中，其改善肺功能的效果优于现有药物QMF149。QVM149在改善哮喘控制问卷（ACQ-7）评分方面也显示出临床意义，但未达到关键次要终点。此外，QVM149在降低哮喘加重率方面也显示出显著效果。Sosei Heptares公司表示，他们期待更多来自该研究和其他研究，如ARGON研究的结果，以进一步证明QVM149对未受控哮喘患者的临床益处。

百时美施贵宝和小野制药公布了III期临床研究ATTRACTION-3的结果，纳武利尤单抗对比化疗治疗晚期食管癌患者，显著降低死亡风险23%，中位总生存期延长2.5个月。纳武利尤单抗组的总生存率和无进展生存期均优于化疗组，且安全性良好。该研究结果在2019年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会和《柳叶刀肿瘤学》上发表。

Calliditas Therapeutics AB宣布，欧洲药品管理局（EMA）对其主要化合物Nefecon的有限市场授权（CMA）提供了积极指导。Nefecon目前处于IgA肾病（IgAN）的3期临床试验中。EMA同意支持CMA评估，前提是提交的完整数据集质量良好，并将包括Calliditas对正在进行中的3期研究NefIgArd B部分成功可能性的分析。这一积极结果反映了强大的2b期数据、关键的统计分析方法和清晰的3期研究设计。NefIgArd研究于2018年11月启动，预计2020年下半年公布关键数据。Calliditas首席执行官Renée Aguiar-Lucander表示，公司很高兴获得EMA/CHMP的指导，这反映了自2017年以来与机构的共同旅程和建设性讨论的结果。她认为，公司有望成为首个在该领域获得批准的药物，这是非常有益的。Calliditas Therapeutics是一家位于瑞典斯德哥尔摩的专科制药公司，专注于开发针对罕见病患者的优质药物产品，旨在通过部分或全部参与商业化努力来满足未满足的医疗需求。该公司专注于开发Nefecon，这是一种独特的配方，旨在结合时间滞后效应和活性物质布地

Geron公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予imetelstat治疗成人间充质纤维化（MF）患者的快速通道资格，这些患者经过或对Janus激酶（JAK）抑制剂治疗无反应，或疾病复发。该资格适用于原发性MF和继发于特发性血小板增多症或真性红细胞增多症后的MF患者。目前市场上尚无针对复发/难治性MF的特定批准药物，存在重大未满足的医疗需求。Geron计划在2020年第一季度末与FDA举行结束第二阶段会议，以确定imetelstat在复发/难治性MF中的监管路径。imetelstat是一种新型、首创的端粒酶抑制剂，专门用于治疗血液学髓系恶性肿瘤。

AnaptysBio公司宣布，其在II期临床试验GALLOP中，针对中重度泛发性脓疱型银屑病（GPP）的ANB019单药治疗取得了积极成果。两项初步分析显示，两名患者在第29天和第113天均达到了主要终点，即疾病评分改善，且无需救援治疗。患者表现出快速且持续的mJDA评分改善，在第8天和第113天分别降低了58%和63%。在第8天至第113天，皮肤脓疱完全清除，CRP水平降至接近正常。AnaptysBio预计将在2020年提供更多临床数据和ANB019在GPP开发的监管策略更新。GPP是一种慢性、危及生命的罕见炎症性疾病，目前尚无批准的治疗方法。

Servier公司宣布收购CTI BioPharma的PIXUVRI，该药物用于治疗多复发或难治性侵袭性非霍奇金B细胞淋巴瘤的成年患者。Servier与CTI BioPharma签订了资产购买协议，将PIXUVRI的全球权益转让给Servier。Servier在全球范围内商业化PIXUVRI，并从CTI BioPharma获得独家许可。Servier表示，此次收购是其长期战略的一部分，旨在成为肿瘤学领域的关键玩家，并承诺将50%的研发预算投资于肿瘤学。非霍奇金淋巴瘤是全球每年新增病例超过50万的一种血液癌症，是第11大常见癌症和癌症死亡原因。Servier强调了对提供有效癌症解决方案的承诺，并确保患者继续获得PIXUVRI。Servier致力于通过研发努力和战略联盟加强其肿瘤学产品组合，目前有12个分子实体在肿瘤学领域处于临床开发阶段，针对胃肠道和肺癌以及其他实体瘤，以及不同类型的白血病和淋巴瘤。