Janssen制药公司宣布，其研发的Darzalex（达雷木单抗）与硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）联合使用，在随机II期GRIFFIN（MMY2004）研究中显示出比单独VRd更高的反应率，尤其是在适用于高剂量治疗和自体干细胞移植（ASCT）的新诊断多发性骨髓瘤患者中。研究数据在波士顿第17届国际骨髓瘤研讨会（IMW）上作为突破性摘要呈现。Darzalex皮下注射（SC）制剂与标准治疗方案联合使用在II期PLEIADES（MMY2040）研究中显示出与Darzalex静脉（IV）制剂相似的疗效和安全性。

Radius Health公司在2019年ASBMR年会上将展示五篇关于其产品TYMLOS（阿巴洛帕拉德）的研究海报，包括一项真实世界研究，探讨阿巴洛帕拉德治疗骨质疏松症患者的体验。此外，公司还将就阿巴洛帕拉德在1型糖尿病小鼠模型中促进骨丢失的疗效进行口头报告。Radius Health首席医疗官Charles Morris博士表示，他们期待分享关于阿巴洛帕拉德作用机制的新数据，并强调帮助更多绝经后骨质疏松症高风险女性患者获得并坚持治疗是公司的最终目标。研究显示，阿巴洛帕拉德在生理条件下和已建立的1型糖尿病雄性小鼠中比PTH更有效地促进骨量增加。

Aimmune Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）下属的过敏产品咨询委员会（APAC）投票支持将AR101（拟定的商品名PALFORZIA™）用于患有花生过敏的儿童和青少年。该药是一种生物口服免疫疗法（OIT）候选药物，旨在减少4至17岁花生过敏患者对花生意外暴露后过敏反应的发生率和严重程度。APAC投票结果显示，疗效数据获得7票支持，安全性数据获得8票支持，在额外安全措施下，数据足以支持PALFORZIA的使用。花生过敏是美国最常见的食物过敏之一，影响超过160万儿童和青少年。对于花生过敏者来说，严重反应的威胁干扰了他们的生活质量，并对他们的家庭产生日常影响。Aimmune总裁兼首席执行官Jayson Dallas表示，他们非常高兴APAC投票支持PALFORZIA，这标志着患有花生过敏的儿童、青少年及其家庭的一个重要日子。Aimmune的BLA正在FDA审查中，预计审查行动截止日期为2020年1月下旬。FDA于2014年9月授予PALFORZIA快速通道资格，2015年6月授予突破性疗法资格。欧洲药品管理局（EMA）正在审查Aimmune的PALFORZIA营销授权申请（MAA）

Genmab公司宣布，由Amgen赞助的III期CANDOR研究显示，daratumumab联合carfilzomib和dexamethasone（Kd）治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的患者，达到了主要终点——改善无进展生存期。与单独使用Kd相比，daratumumab联合Kd的方案将进展或死亡风险降低了37%。该方案的中位无进展生存期尚未达到，而单独使用Kd的患者中位无进展生存期为15.8个月。daratumumab联合Kd组的不良事件发生率高于Kd组，但观察到的副作用类型与已知各药物的已知安全性特征一致。Genmab期待这种组合为复发性多发性骨髓瘤患者提供额外的治疗方案。

Amgen公司宣布，其Phase 3 CANDOR研究评估了KYPROLIS（卡非佐米）联合地塞米松和DARZALEX（达雷木单抗）（KdD）与仅使用KYPROLIS和地塞米松（Kd）相比，达到了无进展生存期（PFS）的主要终点。该方案使接受KdD治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者的进展或死亡风险降低了37%（HR=0.630；95% CI：0.464，0.854；p=0.0014）。接受Kd单独治疗的患者的中位PFS为15.8个月，而接受KdD治疗的患者的中位PFS尚未达到截止日期。研究结果显示，与仅使用两种药物的Kd方案相比，使用三种药物的KdD方案的不良事件发生率更高，但观察到的不良事件类型与已知个体药物的安全概况一致。最常见的不良事件包括血小板减少症、贫血、腹泻、高血压、上呼吸道感染、疲劳和呼吸困难。该研究的数据将被提交给未来的医学会议，并与卫生当局讨论，为监管提交做准备。

Auris Medical Holding Ltd.近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）关于其研究性耳鸣治疗药物Keyzilen®（AM-101）的开发计划和监管途径的指导。公司就新2/3期临床试验的设计与两机构进行了讨论。FDA和EMA均支持使用耳鸣功能指数（TFI）问卷作为主要疗效指标，并同意减少患者报告的耳鸣响度收集频率。FDA将耳鸣响度改善视为次要疗效终点，而EMA将其视为次要疗效终点。此外，两机构批准了试验的样本量，并提供了重要的监管指导。Auris Medical计划在两个阶段中，通过新试验再次确认Keyzilen®治疗急性耳鸣的疗效，并探索新的耳鸣诊断和测量方法。公司正考虑通过非稀释性资金进一步开发Keyzilen®，包括战略合作伙伴关系、特殊目的车辆融资、赠款资金或其组合。耳鸣是一种常见症状，可能由多种耳部或其他疾病引起，对患者的日常生活造成严重影响。Keyzilen®是一种小分子NMDA受体拮抗剂，通过鼓室内给药治疗急性耳鸣。Auris Medical致力于开发治疗神经耳科和中枢神经系统疾病的药物，目前正专注于Keyzilen®和Sonsuvi®（AM-111）

Akari Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物nomacopan孤儿药资格，用于治疗严重的皮肤疾病天疱疮。nomacopan是一种针对罕见和孤儿疾病的创新疗法，旨在治疗与补体（C5）和/或白三烯（LTB4）系统相关的自身免疫和炎症性疾病。该资格认证将为nomacopan提供额外七年的市场独占权，前提是FDA批准其上市。此外，Akari Therapeutics计划在2019年10月10日的欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上发布nomacopan在治疗天疱疮患者中的安全性及有效性新数据。FDA的孤儿药资格旨在促进针对每年影响20万或更少美国患者的疾病药物的研制，这些药物预计将比现有治疗方法提供显著的疗效优势。孤儿药资格使Akari Therapeutics有权获得包括市场独占权、美国临床试验税收抵免、孤儿药补助金和某些行政费用豁免在内的各种优惠。

Applied Therapeutics公司宣布在Heart Failure Society of America第23届科学会议上展示了其新型药物AT-001的数据，该药物是一种针对糖尿病心肌病（DbCM）的醛糖还原酶抑制剂（ARI）。该研究支持了AT-001在DbCM治疗中的开发理据和临床概念验证。AT-001在DbCM小鼠模型中显著减少了心脏损伤，且在人体中表现出良好的耐受性和生物活性。DbCM是一种影响约7700万全球糖尿病患者的快速进展的心脏退化性疾病，目前尚无治疗方法。Applied Therapeutics正在推进AT-001的注册性3期临床试验，旨在为DbCM患者提供新的治疗选择。

Atara Biotherapeutics宣布，其针对多发性硬化症（MS）的实验性T细胞免疫疗法ATA188的第四期剂量递增队列招募完成。该疗法针对EB病毒（EBV）感染的B细胞，这些细胞被认为在MS的发病机制中起作用。初步疗效数据显示，在6个月时，第二队列中的6名患者均表现出临床改善或部分改善。安全性结果显示，在四个剂量队列中，ATA188在MS进展期患者中耐受性良好，没有出现细胞因子释放综合征、移植物抗宿主病或剂量限制性毒性。Atara计划在2020年进一步展示该研究的疗效和安全性结果。

瑞士生物技术公司Anokion在ECTRIMS大会上公布了其针对多发性硬化症（MS）的创新疗法新数据，该方法通过肝脏靶向抗原递送诱导抗原特异性免疫耐受，调节自身免疫性疾病模型中的病理。Anokion的肝脏靶向技术能够有效预防或减少MS和1型糖尿病的疾病病理，其疗法在动物模型中表现出良好的疗效，有望用于治疗人类自身免疫性疾病。Anokion计划在2020年启动ANK-780的临床开发，以治疗MS。

Halozyme Therapeutics宣布，Genentech进行的全球III期FeDeriCa研究达到其主要终点，该研究评估了使用Halozyme的ENHANZE药物递送技术与静脉化疗结合使用，皮下注射固定剂量组合的pertuzumab和trastuzumab。结果显示，与标准静脉输注相比，固定剂量皮下注射组合在血液中的Perjeta水平非劣效。该研究还表明，固定剂量皮下注射组合的安全性特征与静脉输注Perjeta和Herceptin的安全性特征一致。ENHANZE技术允许将某些生物制剂通过皮下注射而非静脉注射给药，可能减少注射次数，缩短给药时间。Halozyme计划将FeDeriCa研究的完整数据提交给即将举行的医学会议和全球卫生当局，包括美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）。

Celgene公司宣布了国际三期临床试验QUAZAR AML-001的初步结果，该试验评估了实验性药物CC-486作为维持治疗在初诊急性髓系白血病（AML）患者中的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂相比，CC-486的维持治疗显著提高了患者的总生存率，关键次要终点无病生存期（RFS）也显示出统计学上的显著改善。CC-486具有良好的耐受性，且在QUAZAR AML-001试验中未出现意外安全事件。该研究纳入了472名患者，随机分配接受口服CC-486 300mg或安慰剂，每日一次，连续14天，每28天为一个周期，并接受最佳支持治疗，直到疾病复发。Celgene计划在2020年上半年开始提交CC-486的监管申请。

Ritter Pharmaceuticals宣布其针对乳糖不耐症的药物RP-G28的Phase 3临床试验未能达到预定的主要终点，尽管在症状改善方面显示出一定效果，但与安慰剂组相比没有显著差异。试验中，治疗组和安慰剂组在治疗30天后（第61天）与基线相比的乳糖不耐症症状减少均值分别为3.159和3.420，未达到统计学上的显著性。此外，RP-G28未能达到其第一个次要终点，即具有有意义治疗受益的响应者比例，治疗组和安慰剂组分别为36.2%和34.1%。其他次要终点也未能显示出统计学上的显著性差异。尽管如此，RP-G28总体上具有良好的耐受性，两组的安全性概况相似。Ritter Pharmaceuticals表示对结果感到失望，但将继续分析数据以评估未来的路径，可能包括公司的替代战略选项。

GSK宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Nucala（美泊利珠单抗）用于治疗6岁及以上的严重嗜酸性哮喘儿童。这是美国唯一获批准用于6至11岁年龄组的针对该病症的生物制剂。Nucala的批准基于一项针对6至11岁严重嗜酸性哮喘儿童的研究，显示其安全性特征与12岁及以上患者相似。Nucala最初于2015年获得批准，用于治疗12岁及以上严重嗜酸性哮喘患者的辅助治疗，此次批准扩展了其适应症，使其适用于6至11岁的患者。

法国马赛，2019年9月13日，Innate Pharma SA（“公司”——欧股交易所：FR0010331421 - IPH）今日公布2019年前六个月合并财务报告。公司表示庆祝成立20周年之际，对支持其开发针对高未满足医疗需求患者的肿瘤新疗法的员工、患者、医生和其他利益相关者表示感谢。公司将继续深化和成熟其自有和合作伙伴的资产管线，以加强其广泛平衡的投资组合。财务报告显示，截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物、短期投资和金融资产总额为2.003亿欧元，较2018年12月31日的2.027亿欧元有所下降。2019年前六个月，公司收入和其他收入为5920万欧元，较2018年同期的2300万欧元有所增长。研发费用为3660万欧元，较2018年同期的3232万欧元有所增加。公司净收入为1320万欧元，较2018年同期的净亏损1518万欧元有所改善。此外，公司还介绍了其产品管线，包括与阿斯利康合作的Monalizumab、IPH4102、IPH5401等，以及Lumoxiti的商业化进展。

Mologic Ltd与伦敦大学学院医院（UCLH）合作完成了一项重大临床试验的招募工作，旨在评估其用于早期检测脓毒症的即时诊断测试。该试验由全球脓毒症和重症监护专家、新国际脓毒症定义的主要作者Mervyn Singer教授领导。脓毒症是一种由感染引起的器官衰竭，每年影响约3000万人，其中超过四分之一的患者死亡。Mologic正在开发一种新型的高性能即时诊断测试，利用侧向流动免疫层析技术，通过六种宿主生物标志物组合来辅助感染诊断和脓毒症早期检测。该测试使用算法检测突发脓毒症，旨在将其与不太严重的感染和非感染性并发症区分开来，10分钟内提供定性结果。这项工作得到了英国创新英国（Innovate UK）的资助。Mologic的医学总监Joe Fitchett博士表示，早期检测脓毒症仍然是一个挑战，单生物标志物诊断无法提供足够特异性的结果。Mologic的多生物标志物面板提供快速、具有临床操作性的结果，有可能改变脓毒症的治疗方式。Mervyn Singer教授补充说，早期诊断感染和脓毒症是一个持续的挑战，因为初始阶段的症状和体征往往是非特异性的。及时和准确的识别将有助于适当的治疗，同时避免在不会从中受益的患者中使

Eisai公司和Biogen公司宣布，基于数据安全监测委员会（DSMB）的安全审查结果，决定终止针对早期阿尔茨海默病患者口服BACE抑制剂elenbecestat（开发代码：E2609）的III期临床试验（MISSION AD1、AD2）。该决定是因为风险评估与收益比不理想。详细数据将在未来的医学会议上公布。研究人员正在被告知这一决定，并将联系研究参与者停止接受试验治疗。Eisai公司神经学业务集团首席临床官Lynn Kramer博士表示，公司对这一消息感到失望，并计划从这些数据中学习，继续与患者和研究人员合作，以发现新的阿尔茨海默病治疗方法。此外，elenbecestat的II期临床试验长期扩展也将被终止。这一决定不会影响BAN2401（抗淀粉样蛋白β（Aβ）原纤维单克隆抗体）的III期Clarity AD试验。Eisai和Biogen正在合作开发阿尔茨海默病治疗方法，包括elenbecestat和BAN2401。