法国生物技术公司Transgene宣布，其主导免疫疗法候选药物TG4050获得法国国家药品和健康产品安全局（ANSM）批准，可进行两项1期临床试验。TG4050是一种针对实体瘤的新型个性化免疫疗法，旨在引发针对患者自身肿瘤的免疫反应。一项试验评估TG4050作为治疗头颈癌患者的潜在疗法，另一项试验评估TG4050在卵巢癌患者中的效果。这些研究将结合NEC的人工智能技术，旨在进一步开发新型个性化免疫疗法。

Rafael Pharmaceuticals Inc.宣布，其领先药物候选CPI-613®（devimistat）在癌症代谢治疗领域的两篇论文被Future Oncology医学期刊发表。一篇论文由菲利普医生撰写，讨论了devimistat在治疗胰腺癌中的疗效；另一篇由科尔特斯医生撰写，探讨了devimistat在治疗急性髓系白血病（AML）中的应用。这些研究基于devimistat的1期临床试验数据，显示其在胰腺癌治疗中具有潜力。公司总裁兼首席执行官桑杰夫·卢瑟表示，这些论文的发表进一步证实了癌症代谢治疗的重要性，并提高了该领域治疗的知名度。

Omeros公司宣布其OMS527项目中的主要化合物OMS182399在1期临床试验中取得积极结果。该试验旨在开发PDE7抑制剂治疗成瘾和强迫症以及运动障碍。试验结果显示，OMS182399在测试的剂量范围内安全且耐受性良好，未出现严重不良事件。此外，OMS527项目针对多种成瘾和强迫症，包括尼古丁、可卡因、阿片类药物、酒精和暴饮暴食，预计将为治疗这些疾病提供创新疗法。Omeros公司计划将PDE7抑制剂推进至其他成瘾症的临床试验。

Bellerophon Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其脉冲式一氧化氮治疗特发性肺纤维化（IPF）孤儿药资格。IPF是一种进展性、不可逆且致命的间质性肺疾病，影响约10万名美国患者，从诊断到死亡的平均寿命为2至5年。Bellerophon的脉冲式一氧化氮通过其专利的INOpulse®设备和算法输送，是第一种有可能通过治疗纤维化引起的通气灌注不匹配以及肺高血压（IPF患者常见的并发症）来改善患者活动水平、心输出量和血氧饱和度的疗法。Bellerophon正在进行一项名为iNO-PF的2/3期研究，以评估其脉冲式一氧化氮和INOpulse系统在治疗IPF及其他肺纤维化疾病中的效果。FDA的孤儿产品开发办公室（OOPD）旨在推进罕见疾病或条件的产品评估和开发，孤儿药资格为赞助商提供各种发展激励措施，包括针对合格临床试验支出的税收抵免和某些FDA用户费用的豁免。如果获得监管批准，孤儿药资格还提供长达七年的市场独占权。

Blue Earth Diagnostics公司宣布了其FALCON临床试验的结果，这是一项评估18F-氟氯西汀PET/CT成像对生化复发性前列腺癌男性患者临床管理影响的研究。结果显示，64%的患者在加入18F-氟氯西汀PET/CT扫描结果后，其临床管理计划发生了改变，其中65%的改变被视为“重大”，涉及治疗方式的变化。研究结果表明，基于18F-氟氯西汀PET/CT发现的决策可能有助于对生化复发性前列腺癌男性患者进行更个性化的管理。

Auransa公司宣布，其针对肝细胞癌（HCC）的领先药物候选物AU-409将在国际肝脏癌协会（ILCA）第13届年会上进行口头报告。AU-409是利用公司专有的AI驱动SMarTR™引擎开发的，该引擎利用基因表达谱预测对药物有反应的患者群体和可能对那些患者群体有效的化合物。AU-409旨在结合DNA结合活性、体外和体内抗肿瘤活性以及良好的口服生物利用度。目前AU-409的IND使能研究正在进行中，公司预计将在2020年上半年启动首次人体1期试验。Auransa成立于2014年，是一家利用AI技术开发的精准医疗生物技术公司，致力于满足重大未满足医疗需求。该公司结合了复杂的预测计算平台和传统制药行业经验，旨在重新定义精准医疗。其SMarTR™引擎利用机器学习、高级分析和数学在AI框架中生成洞察力，从分子数据中深入了解疾病生物学和患者亚型。该公司已成功开发了一系列药物候选物，正在向IND申请迈进。

Harmony Biosciences将在2019年9月20日至25日在加拿大温哥华举行的第23届世界睡眠大会上展示WAKIX（pitolisant）的临床数据，包括其在治疗嗜睡症方面的有效性和安全性。研究结果显示，WAKIX是首个且唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗嗜睡症的非管制药物。此外，Harmony将展示七项科学海报，包括对两个随机、安慰剂对照的七周和八周研究的后分析，这些研究评估了WAKIX在患有嗜睡症症状负担较重的成人患者中的疗效。WAKIX是一种新型机制作用的药物，通过选择性阻断H₃受体，增加觉醒神经递质组胺的合成和释放。Harmony期待与全球观众分享这些数据。

Amplyx Pharmaceuticals宣布，其研发的创新疗法 fosmanogepix (APX001) 在治疗念珠菌血症的II期临床试验中，数据审查委员会和安全性监测委员会已完成对50%受试者的安全性及有效性评估。结果显示，fosmanogepix在治疗结束时显示出高水平的治疗成功率，且安全性良好，DSMB建议继续按计划进行试验。该药物针对严重真菌感染具有独特优势，有望成为治疗耐药真菌感染的重要药物。Amplyx致力于开发针对免疫系统受损患者的创新疗法，包括癌症和移植患者，以及重症患者。

Allena Pharmaceuticals完成URIROX-1临床试验的招募，该试验旨在评估reloxaliase治疗肠源性草酸尿症患者的疗效和安全性。公司预计将在2019年第四季度报告试验的顶线数据。reloxaliase是一种口服酶疗法，旨在降低体内草酸水平，减少肾脏结石和肾损伤的风险。URIROX-1和URIROX-2是两个关键的3期临床试验，旨在评估reloxaliase在肠源性草酸尿症患者中的安全性和疗效。Allena计划利用加速审批途径提交reloxaliase的生物制品许可申请。肠源性草酸尿症是一种代谢性疾病，特点是尿液中的草酸水平显著升高，可能导致肾结石、慢性肾病和终末期肾病。

Tiziana Life Sciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准在健康志愿者中启动一项针对Foralumab的新药I期临床试验。Foralumab是一种新型口服肠溶胶囊剂型的人源化单克隆抗体，旨在治疗癌症和炎症性疾病。该试验由Brigham and Women’s Hospital和哈佛医学院合作进行，这是首次将Foralumab口服给药给健康受试者。研究基于Dr. Howard Weiner教授的发现，即口服或鼻内注射抗CD3单克隆抗体可以诱导黏膜耐受，上调调节性T细胞（Tregs），从而提供局部免疫调节以抑制炎症。这一科学概念可能对治疗多种自身免疫和炎症性疾病有效。Tiziana Life Sciences公司致力于开发口服Foralumab以治疗自身免疫和炎症性疾病。

Onconova Therapeutics将在9月17日至19日在波士顿举行的RAS-Targeted Drug Discovery Summit上展示其针对癌症，特别是骨髓增生异常综合征（MDS）的创新药物rigosertib。公司总裁兼首席执行官Dr. Steven Fruchtman将发表演讲，讨论rigosertib如何通过靶向RAS通路来治疗癌症，并介绍公司正在进行的关键3期临床试验INSPIRE，该试验旨在评估rigosertib在二线、高风险MDS患者中的疗效和安全性。公司预计将在2020年上半年报告该试验的初步数据。此外，公司将展示rigosertib在治疗其他RAS驱动的癌症，如KRAS突变肺癌和结直肠癌，以及儿童癌症的潜力。

强生旗下杨森制药公司宣布向美国食品药品监督管理局提交补充生物制品许可申请，寻求TREMFYA（guselkumab）作为首个同类新药治疗活动性银屑病关节炎（PsA）患者的批准。TREMFYA是一种针对白介素-23的p19亚基的人源化单克隆抗体，是首个获批的IL-23选择性抑制剂。该药物已在美国、加拿大、欧盟、日本和其他多个国家获得批准用于治疗中重度斑块状银屑病患者。补充申请基于DISCOVER-1和DISCOVER-2三期临床试验的结果，这些试验显示患者在接受24周治疗后达到美国风湿病学会20%改善（ACR20）反应。TREMFYA的安全性与先前研究一致。DISCOVER计划包括首次评估针对IL-23 p19亚基的人源化单克隆抗体在活动性PsA治疗中的疗效和安全性。Janssen计划在年底前向欧洲药品管理局提交TREMFYA作为PsA治疗药物的市场申请。

Cytokinetics公司宣布，其研发的CK-274药物在Phase 1临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，且其药代动力学和药效学特性与预临床研究结果相似。基于这些数据，公司计划在2019年第四季度开始进行CK-274在梗阻性肥厚型心肌病患者的Phase 2临床试验。CK-274是一种新型选择性心脏肌球蛋白抑制剂，旨在治疗肥厚型心肌病。该药物在健康志愿者中的药代动力学和药效学特性表现出良好的可预测性，为后续临床试验提供了有力支持。

Checkpoint Therapeutics宣布将在2019年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示其新型抗PD-L1抗体cosibelimab（原名CK-301）的临床数据。该抗体在多中心1期临床试验中表现出良好的安全性和有效性，并在扩展队列中显示出较长的随访期。Checkpoint计划基于这些数据提交市场申请。公司首席执行官James F. Oliviero表示，他们期待与全球知名肿瘤学家和研究人员分享这些数据。cosibelimab是一种高亲和力的人源化单克隆抗体，能够阻断PD-L1与PD-1和B7.1受体的相互作用，从而恢复细胞毒性T细胞反应。Checkpoint Therapeutics是一家专注于实体瘤癌症治疗的临床阶段生物制药公司，正在开发多种新型治疗方法。

Wave Life Sciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予suvodirsen治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者的快速通道资格，该药物适用于可进行外显子51跳过的患者。suvodirsen是一种正在开发的立体纯寡核苷酸，目前正在进行一项开放标签扩展（OLE）研究，以评估其在DMD患者中的疗效和安全性。此外，suvodirsen还正在DYSTANCE 51全球2/3期临床试验中进行评估，该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验。Wave Life Sciences计划在2019年第四季度进行OLE研究的中期分析，并在2020年下半年向美国提交suvodirsen的加速批准申请。

AstraZeneca宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予FARXIGA（达格列净）快速通道资格，用于降低患有心衰（HFrEF或HFpEF）的成年人心血管死亡或心衰恶化的风险。这一资格是基于两项III期临床试验DAPA-HF和DELIVER的研究结果，分别针对心衰（HFrEF）和心衰（HFpEF）患者。FARXIGA目前已被批准作为单药治疗和联合治疗方案的一部分，用于改善2型糖尿病成年人的血糖控制。AstraZeneca表示，这一快速通道资格有助于实现其预防、治疗和治愈心衰的雄心，并期待与FDA合作，探索FARXIGA作为心衰患者潜在新治疗选择的可能性。

Kura Oncology公司宣布，其新型抗癌药物KO-539的首个临床试验已开始，该药物是首个针对menin-MLL蛋白相互作用的抑制剂，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）。试验旨在确定KO-539的最大耐受剂量（MTD），并计划在完成剂量递增阶段后，进一步评估其在特定遗传亚组，如NPM1中的安全性和活性。此外，美国食品药品监督管理局已授予KO-539孤儿药资格，以治疗AML，这表明KO-539有可能满足患者的高未满足需求。Kura Oncology公司致力于开发针对癌症的精准药物，其产品线包括多种小分子药物候选者，旨在通过识别最有可能从治疗中受益的患者，改善治疗效果。