Evotec与Aeovian Pharmaceuticals在2017年达成药物发现和开发合作，旨在开发针对罕见和年龄相关疾病的新型、高度选择性的mTORC1抑制剂。经过18个月的快速推进，Aeovian成功关闭了37百万美元的A轮融资，Evotec获得未公开的付款并参与融资以获取更多收益。Evotec将继续为Aeovian的项目提供INDiGO临床启用服务和API生产过程开发支持，并计划与FDA提交IND申请并启动临床试验。双方对项目进展表示满意，并期待共同推进创新药物的研发。

SeraNovo与Carna Biosciences签订许可协议，共同开发Carna的激酶抑制剂口服制剂。SeraNovo利用其专有的深共熔溶剂（DES）配方平台，将Carna的药物进行优化以提高口服生物利用度。此合作标志着SeraNovo在突破性配方技术方面的成功验证，同时Carna Biosciences致力于发现和开发激酶抑制剂药物，以治疗癌症、自身免疫和神经疾病。

创新药物公司（Innovation Pharmaceuticals）宣布，其管理团队正在准备启动口服Brilacidin在溃疡性结肠炎（UC）项目中的计划I期临床试验所需的文件。预计文件提交将在10月初完成，使临床试验按计划于12月启动。这项研究将评估Brilacidin在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学，以及它是否直接在结肠中释放。所有队列的剂量预计在开始后的三周内完成。主要数据预计在2-3个月内获得。Brilacidin已在多种指示中表现出积极的疗效，通过不同的给药方式，包括静脉注射、口服漱口和保留灌肠，从而大大增强了这种新型防御素类似物的治疗潜力。公司总裁兼首席医疗官Arthur P. Bertolino博士表示，Brilacidin的口服制剂是其首选的药物递送方式，针对UC市场具有巨大潜力。此外，公司还与意大利的Alfasigma合作开发Brilacidin治疗溃疡性直肠炎/直肠结肠炎。

ViaCyte公司在其PEC-Direct临床试验中，首次展示了其干细胞来源的胰岛替代疗法候选产品PEC-01细胞在有效植入后能够产生循环中的C肽，这是胰岛素的生物标志物。这些初步数据显示，PEC-01细胞在适当植入时能够像预期那样发挥作用，并有望成为治疗1型糖尿病的有效手段。该研究还揭示了C肽的产生与植入效率的相关性，为未来治疗提供了重要里程碑。ViaCyte计划在近期内公布更多数据。

Zydus Cadila公司宣布，其创新药物Saroglitazar Magnesium在针对非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和肝脂肪变性（NASH）患者的EVIDENCES IV临床试验中达到了主要终点。这是一项在美国20个临床中心进行的随机、双盲、安慰剂对照研究，共有106名患者参与。结果显示，Saroglitazar Magnesium 4mg剂量显著改善了肝脏生化指标、肝脂肪变性、血脂异常和胰岛素抵抗，且没有体重增加或体液潴留。Zydus集团董事长Pankaj R. Patel表示，公司对EVIDENCES IV试验的积极结果感到高兴，并期待在即将到来的科学会议上展示详细数据并在同行评审的科学期刊上发表研究结果。该研究的首要终点是Saroglitazar Magnesium组与安慰剂组在16周时血清ALT水平的变化百分比。与安慰剂相比，所有剂量的Saroglitazar在16周时均观察到ALT水平的显著降低。此外，与安慰剂相比，Saroglitazar Magnesium治疗的患者在16周后肝脂肪含量也显著降低。该研究是评估Saroglitazar Magnesium在NAFLD不同人群中的效果的多个

Oncternal Therapeutics宣布启动了其ROR1靶向单克隆抗体cirmtuzumab与ibrutinib联合治疗MCL患者的1b期临床试验的招募。这一决定基于试验剂量发现队列的有利中期结果，包括该组合具有良好的耐受性，以及两名接受过多次化疗方案、自体移植以及异基因移植或CAR-T疗法治疗的患者在参加临床试验前已接受过多种治疗，在临床试验中观察到完全缓解。该公司在6月的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了中期数据，包括CIRLL临床试验中治疗的MCL患者的初步结果。CIRLL临床试验由加州再生医学研究所（CIRM）资助，并与加州大学圣地亚哥分校（UC San Diego）合作进行。Oncternal总裁兼首席执行官James Breitmeyer表示，他们很高兴为MCL患者开放CIRLL临床试验的扩展队列部分，并继续鼓励该研究的中期结果，包括8月份为慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者开放的随机2期试验部分。

Enanta Pharmaceuticals在IDWeek™ 2019会议上公布了其N蛋白抑制剂EDP-938的Phase 2a人体挑战性研究的新数据。数据显示，EDP-938每日一次或两次给药在RSV病毒载量和粘液产生方面均显示出高度统计学意义的显著降低。这些结果支持了进一步的临床评估，Enanta计划在2019年底开始EDP-938的Phase 2b临床试验。EDP-938是一种针对RSV感染的药物，与目前其他公司开发的融合抑制剂不同，它针对病毒复制机制，在体外表现出对病毒的高耐药性屏障，并已在体内降低病毒载量至检测水平以下。

Milestone Pharmaceuticals宣布其新型钙通道阻滞剂etripamil的Phase 3临床试验NODE-303已开始招募首位患者。NODE-303是一项全球性的开放标签安全性研究，旨在评估etripamil在未经医疗监督下自我给药治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）时的安全性。该公司认为etripamil有可能改变PSVT的治疗模式，为患者提供一种在任何时间和地点有效终止PSVT发作的自我给药干预措施。Milestone的Phase 3关键项目包括三个独立的试验，旨在支持在美国和欧盟的潜在上市申请。NODE-303是全球范围内的一项研究，主要评估etripamil在未经医疗监督下自我给药治疗单次或多次PSVT发作时的安全性，并包括疗效、患者生活质量及药效经济学评估等次要指标。

Verastem公司宣布，将在欧洲血液学学校主办的第五届国际淋巴瘤新概念会议上展示关于duvelisib（COPIKTRA™）的新临床前数据。该研究比较了duvelisib与idelalisib在MCL（外套细胞淋巴瘤）临床前模型中的效果。duvelisib是一种双重PI3K-delta/gamma抑制剂，在MCL细胞中表现出比单靶点PI3K-delta抑制剂idelalisib更优越的抗癌活性。Verastem公司正在努力将duvelisib应用于更多淋巴瘤适应症，并计划通过临床试验进一步研究其在MCL患者中的疗效。

Eli Lilly公司在第5届夏威夷皮肤科NP+PA秋季会议上公布了IXORA-R研究的详细数据，这是首个将IL-17A抑制剂与IL-23/p19抑制剂进行直接比较的头对头研究，主要终点为使用PASI 100评分评估的斑块型银屑病患者在12周时达到完全皮肤清除的比例。结果显示，Taltz在12周时达到主要终点，即与TREMFYA相比，更多患者达到PASI 100评分的完全皮肤清除，同时达到了关键次要终点。Taltz在治疗斑块型银屑病方面表现出显著疗效，患者皮肤斑块在1周内即可看到50%的改善。该研究共纳入了1027名患有中度至重度斑块型银屑病的患者，以评估Taltz与TREMFYA的疗效和安全性。Taltz的安全性与之前报道的一致，Lilly计划在2020年分享关于24周时达到PASI 100评分的患者比例的剩余关键次要终点数据。

Puma Biotechnology宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准NERLYNX（neratinib）的标签补充，用于HER2阳性早期乳腺癌的延长辅助治疗。标签更新包括基于Puma的II期CONTROL试验的初步结果，该试验评估了抗腹泻预防或剂量增加以减少neratinib相关腹泻的效果。试验数据显示，添加预防性治疗（洛哌丁胺加布地奈德）将因neratinib相关腹泻而停药的比例降至11%，而单独使用洛哌丁胺的停药率为18%。NERLYNX是一种针对HER2阳性乳腺癌的药物，已在美国上市。

Aduro Biotech宣布，其两项摘要被接受在2019年11月6日至10日在马里兰州国家港举行的癌症免疫治疗学会第34届年会上进行展示。这两项摘要包括一项正在进行的ADU-S100（MIW815）与KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合用于治疗复发或转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的II期临床试验描述，以及关于TNF-α信号在STING激动剂免疫原性作用上的非临床数据。Aduro是一家专注于开发针对STING和APRIL途径的癌症、自身免疫和炎症疾病治疗疗法的临床阶段生物制药公司。

Lexicon Pharmaceuticals宣布，将在即将召开的北美神经内分泌肿瘤学会年度多学科NET医学研讨会上展示五篇关于XERMELO（telotristat ethyl）的海报。这些海报将介绍telotristat ethyl在治疗神经内分泌肿瘤相关症状方面的长期治疗效果、患者满意度以及体重改善情况。XERMELO是一种用于治疗神经内分泌肿瘤相关腹泻的口服药物，与somatostatin类似物（SSA）联合使用。Lexicon已授予Ipsen在美国和日本以外的独家特许权使用费和许可权，以商业化XERMELO。Lexicon正在美国商业化XERMELO，而Ipsen则在包括英国和德国在内的多个国家进行商业化。

Graybug Vision公司宣布启动其Phase 2b研究（ALTISSIMO），使用GB-102治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者。GB-102是一种全VEGF受体抑制剂，有望实现每半年注射一次，以减少视网膜疾病患者（包括wet AMD、DME和RVO）频繁注射的负担。ALTISSIMO是一项为期12个月、三臂、随机对照研究，评估GB-102两种剂量水平（1毫克和2毫克）每六个月注射一次与每两个月注射一次aflibercept（2毫克）相比。该研究将在美国超过100个临床中心招募160名患者。GB-102在2019年第一季度完成了Phase 1/2a研究（ADAGIO），达到了安全性和耐受性的主要终点，并提供了从单个IVT注射中获得的六个月或更长时间持久生物信号的证据。此外，GB-102还在进行中的Phase 2a研究中评估，针对DME或RVO引起的黄斑水肿患者。

Mithra公司宣布与美国Mayne Pharma就Estelle产品达成20年合作协议，将获得至少2.95亿美元的许可费，包括现金和股权里程碑费用，以及基于净销售额的固定和变动供应价格。根据IQVIA分析，Estelle的净销售额占其总销售额的65%，而Mithra的“最坏情况”下，净销售额占50%。Mayne Pharma预计Estelle的峰值净销售额将超过每年2亿美元，相当于Mithra在20年合同期间的总销售额达到45亿欧元。Estelle含有独特的Estetrol（E4）雌激素，具有对肝脏细胞和代谢途径影响较小的特点，可能成为新的避孕解决方案。Mayne Pharma承诺在头五年内投资数亿美元用于推广Estelle，并计划组建一个约70名销售代表和8名经理的团队。

Q BioMed与Jubilant Radiopharma达成独家分销协议，将非阿片类癌症姑息药物Strontium-89 Chloride Injection USP（Strontium-89）/Metastron™引入美国市场。该药物由Jubilant Radiopharma负责在美国的推广和销售，旨在为癌症患者提供一种非阿片类药物的治疗选择，用于缓解由癌症引起的骨痛。此次合作预计将使美国大量潜在患者有机会获得这种药物。Q BioMed CEO Denis Corin表示，与Jubilant Radiopharma的合作是公司即将到来的商业化推广的关键部分，将有助于通过高效、可扩展的项目将这种改变生命的疗法重新提供给遭受这种痛苦的患者。Jubilant Radiopharma运营着美国第二大商业放射性药房网络，致力于通过提供高质量的、经FDA批准的产品，改善患者的生活质量。两家公司计划在秋季宣布关于Strontium-89的进一步可用性细节。

Excelera Network与辉瑞合作，为全球首款治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的药物VYNDAQEL和VYNDAMAX提供分销。这两种口服药物旨在降低ATTR-CM成年患者的心血管死亡率和心血管相关住院率。ExceleraRx表示，自2015年以来，Excelera与辉瑞建立了重要合作关系，为能够维持最高安全和质量标准的卫生系统提供关键药物。ATTR-CM是一种罕见且致命的疾病，其特征是心脏中异常淀粉样蛋白沉积，可能导致限制性心肌病和渐进性心力衰竭。美国约有10万人患有ATTR-CM，但只有1%至2%的人被诊断出来。这些疗法是该疾病的唯一治疗方法。