在2019年波士顿举行的第17届国际骨髓瘤研讨会上，同济大学附属同济医院吴洁博士展示了CT103A的最新数据。CT103A是一种针对复发/难治性多发性骨髓瘤的创新疗法，由IASO Biotherapeutics和Innovent Biologics共同研发。该疗法在临床试验中表现出良好的疗效和持久性，客观缓解率（ORR）达到100%，最佳严格完全和完全缓解（sCR/CR）为70.6%，最佳非常好的部分缓解（VGPR）或更好的为88.2%。此外，IASO Biotherapeutics已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，开始进行CT103A的Ib/II期临床试验，预计2021年获得批准。多发性骨髓瘤是一种常见的血液癌症，全球年发病率为2/10万，仅次于非霍奇金淋巴瘤。

Nektar Therapeutics宣布在2019年免疫治疗癌症学会（SITC）年会上有五篇临床和临床前数据摘要被接受。这些摘要包括关于bempegaldesleukin（NKTR-214）与nivolumab在一线转移性黑色素瘤患者中的研究更新、NKTR-255聚合物结合的IL-15受体激动剂增强治疗性单克隆抗体疗效的研究、bempegaldesleukin与局部放疗和系统性检查点阻断联合诱导强效系统性抗肿瘤免疫的研究，以及一项多中心、开放标签、探索性平台研究，旨在评估生物标志物和免疫疗法组合治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者的疗效。Nektar Therapeutics是一家致力于发现和开发创新药物以解决患者未满足医疗需求的研发阶段生物制药公司，其研发管线包括针对癌症、自身免疫疾病和慢性疼痛的治疗。

SCYNEXIS公司宣布，其新型抗真菌药物ibrexafungerp（原名SCY-078）在治疗侵袭性真菌感染方面的潜力将在2019年IDWeek和TIMM-9会议上进行展示。该药物是首个新型三萜类抗真菌药物，正在临床开发中，用于治疗多种严重真菌感染，包括对现有疗法产生耐药性的感染。研究显示，ibrexafungerp对致命的念珠菌auris具有高活性。在即将到来的会议上，将展示关于ibrexafungerp对念珠菌auris的体外、体内和临床病例研究的数据，包括对超过100个临床分离株的体外活性测试、体内活性评估以及正在进行中的开放标签试验。此外，还将展示ibrexafungerp对其他真菌感染的治疗效果，包括对耐药菌株的治疗。SCYNEXIS致力于通过开发创新疗法来积极影响难治性和生命威胁性感染患者的生命。

Trovagene公司宣布，其开发的针对细胞分裂的抗癌药物onvansertib与紫杉醇联合使用在治疗三阴性乳腺癌（TNBC）的动物模型中显示出显著的肿瘤消退效果。这一发现是在2019年9月29日欧洲医学肿瘤学会（ESMO）年会上通过海报展示的。该研究由南卡罗来纳医科大学（MUSC）的医学肿瘤学家Antonio Giordano博士主持，并计划在MUSC启动针对具有高度侵袭性p53突变的TNBC患者的临床试验。TNBC是一种侵袭性乳腺癌，占所有乳腺癌的12%至18%，对化疗有耐药性。Onvansertib是一种针对PLK1酶的口服抑制剂，与多种化疗药物和靶向治疗药物表现出协同作用。Trovagene正在开展三项关于onvansertib的临床试验，并已获得美国和欧盟的孤儿药指定。

Celldex Therapeutics宣布将在即将到来的医学和科学会议上展示多个药物开发项目。在SITC 34th年度会议和预会议程序中，将展示CDX-1140和CDX-527的试验结果，其中CDX-1140是一项针对晚期癌症患者的CD40激动剂单克隆抗体研究，CDX-527则是一项关于CD27共刺激和PD-1阻断结合的双特异性抗体研究。此外，Celldex的CDX-0159抗体将在美国过敏、哮喘和免疫学年会中展出，该抗体用于调节肥大细胞相关疾病。Celldex致力于开发针对严重疾病的靶向治疗药物，其产品线包括免疫疗法和其他靶向生物制剂，旨在激活人体免疫系统或直接抑制肿瘤，以治疗特定类型的癌症或其他疾病。

Athira Pharma公司宣布完成其领先候选药物NDX-1017的1期临床试验，这是一项针对阿尔茨海默病和帕金森病的创新小分子疗法。该试验在健康年轻人、老年人和阿尔茨海默病患者中进行，共有88名受试者参与。试验结果将在2019年12月4日至7日在圣地亚哥举行的第12届阿尔茨海默病临床试验会议上进行口头报告。NDX-1017旨在增强肝细胞生长因子（HGF）及其受体MET的活性，以影响神经退行性变和再生脑组织。该药物具有潜在的再生能力，旨在减缓、停止或可能逆转阿尔茨海默病的效应。Athira Pharma致力于开发针对神经退行性疾病的新疗法，目前正积极准备进行更大规模的后期临床试验。

VBI Vaccines Inc.宣布，其关于三价乙肝疫苗Sci-B-Vac™的研究摘要被选为IDWeek 2019™会议的口头报告。该研究是一项3期双盲随机试验，旨在比较Sci-B-Vac™和Engerix B®疫苗的免疫原性和安全性。Dalhousie大学儿科疫苗学首席研究员、PROTECT研究的主要研究员Dr. Joanne Langley将进行口头报告，讨论PROTECT研究的初步数据，包括两个成功达到的主要终点和关键患者亚组的详细血清保护数据。VBI Vaccines Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，致力于开发新一代的疫苗，以解决传染病和免疫肿瘤学领域的未满足需求。

DURECT公司宣布，其针对POSIMIR（布比卡因缓释溶液）的Class 2 NDA重新提交将在2020年1月16日的麻醉和镇痛药物产品咨询委员会（AADPAC）会议上讨论。该产品是一款利用DURECT专利SABER技术的术后疼痛缓解产品，旨在直接注入手术部位，术后三天内持续释放布比卡因。DURECT已完成16项临床试验，涉及1400多名患者，其中850名接受POSIMIR治疗。DURECT期待与咨询委员会进行富有成效的讨论，并相信POSIMIR如获批准，将有助于解决术后疼痛领域对新型长效非阿片类镇痛产品的需求。

Soleno Therapeutics宣布其针对普拉德威利综合症（PWS）的第三期临床试验DESTINY PWS获得数据安全监测委员会（DSMB）第二次推荐继续进行，无任何修改。该推荐基于对超过50%受试者的数据审查。首席执行官Anish Bhatnagar表示，这为DCCR的安全性提供了持续的支持。DESTINY PWS是一项针对约100名PWS患者的随机、双盲、安慰剂对照研究，主要终点为第13周基线超食评分的变化。完成DESTINY PWS的患者可以选择加入C602开放标签安全性扩展研究。DSMB是独立专家小组，负责监测DESTINY PWS的安全性。2018年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）将DCCR用于治疗PWS的研究指定为快速通道开发计划。DCCR是一种新型、专有的缓释、结晶盐制剂，每日一次给药。Soleno Therapeutics专注于罕见病新型治疗药物的开发和商业化。

Heron Therapeutics公司宣布了一项多中心术后疼痛管理研究的积极顶线结果，该研究评估了HTX-011（一种实验性药物）在膝关节置换术（TKA）患者中的应用效果。51名接受TKA手术的患者接受了HTX-011与常规口服止痛药（对乙酰氨基酚和塞来昔布）的联合治疗。这项研究是对2018年完成的HTX-011 Phase 2b研究的后续研究，旨在评估HTX-011与常规口服止痛药联合使用时对疼痛和鸦片类药物使用的减少。结果显示，HTX-011显著降低了疼痛和鸦片类药物的使用，与安慰剂相比，72小时内疼痛和鸦片类药物使用均有所减少，与布比卡因溶液（目前标准的局部麻醉剂）相比，疼痛也显著减少。这些结果补充了HTX-011在疝修补术和趾甲矫正术研究中的积极结果，并表明HTX-011可能对减轻疼痛、减少鸦片类药物消耗和降低TKA术后患者对鸦片类药物的需求发挥关键作用。

日本Shionogi公司与Shionogi美国子公司宣布，其新型抗生素cefiderocol在治疗医院获得性肺炎（NP）的III期临床试验APEKS-NP中表现出色。结果显示，cefiderocol在降低14天全因死亡率方面，与高剂量美罗培南相比，达到了非劣效性主要终点。Cefiderocol是一种新型β-内酰胺类抗生素，能够穿透革兰氏阴性菌的外层细胞膜，包括多重耐药菌株。该研究结果将在2019年10月3日IDWeek™会议上公布。Shionogi公司首席医疗官Nagata博士表示，这些数据为cefiderocol成为重症肺炎患者的有效治疗选择提供了有力证据。此外，Shionogi已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请，并获得了QIDP资格，同时也在欧洲药品管理局（EMA）提交了营销授权申请。

Unum Therapeutics公司宣布，其研发的癌症治愈性细胞疗法将在2019年SITC年会上进行展示。公司首席科学官Seth Ettenberg博士介绍了其BOXR平台，旨在发现与嵌合靶向受体共表达的全新转基因，以增强T细胞在实体瘤微环境中的功能。会上将展示BOXR1030的初步临床数据，该产品是该公司从BOXR平台推出的首个候选产品，并探讨了添加GOT2转基因在BOXR1030构建中的作用。Unum Therapeutics专注于开发针对多种癌症的细胞疗法，拥有包括ACTR和BOXR在内的创新技术，目前有多项产品处于临床测试阶段。

Scholar Rock公司宣布，其研发的SRK-015，一种针对肌肉生长因子myostatin的高度选择性抑制剂，将在2019年10月1日至5日在丹麦哥本哈根举行的肌肉学会大会上进行海报展示。SRK-015目前正被评估用于治疗2型和3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的TOPAZ Phase 2临床试验。公司总裁兼首席执行官Nagesh Mahanthappa表示，这些临床前和1期健康志愿者数据为SRK-015进入TOPAZ Phase 2临床试验提供了基础。预临床和1期临床数据显示，SRK-015在动物模型中显示出改善肌肉力量的效果，并且在健康志愿者中表现出良好的耐受性和安全性。此外，SRK-015的药代动力学（PK）特征支持每四周给药一次，这与正在进行的2期临床试验相符。

Ra Pharmaceuticals公司宣布启动了RAISE研究，这是一项全球性的关键性3期临床试验，旨在评估zilucoplan治疗全身性重症肌无力（gMG）的疗效。该研究在2期临床试验中显示，zilucoplan在主要和关键次要疗效终点上实现了快速、具有临床意义和统计学意义的降低，且治疗效应在24周内持续存在。3期临床试验是一项单次、关键性、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估每日一次、皮下（SC）自我给药的0.3 mg/kg zilucoplan与安慰剂的效果。预计将招募约130名gMG患者，无论他们之前的疗法如何，均为乙酰胆碱受体（AChR）-抗体阳性。主要终点是从基线到第12周MG日常生活活动（MG-ADL）评分的变化。3期临床试验完成后，患者可以选择加入RAISE-XT研究，这是一项开放标签、长期扩展研究。预计2021年初将公布3期临床试验的初步结果。Ra Pharma公司总裁兼首席执行官Doug Treco表示，他们很高兴在RAISE研究中为第一位患者进行了给药，这是扩大患者获得便捷补体抑制疗法的使命中的一个关键里程碑。

ReNeuron集团在2019年美国眼科学会年会上展示了其hRPC干细胞疗法在治疗视网膜色素变性（RP）的1/2a期临床试验的积极疗效数据。该疗法显示出在改善患者视力方面的显著效果，且安全性良好，无免疫或细胞相关的不良事件报告。公司将继续收集更长期的数据，并与顾问和监管机构合作，设计未来的临床试验计划。ReNeuron的RP项目已获得欧洲和美国的孤儿药资格认定以及FDA的快速通道认定。

Compugen Ltd.将在2019年10月2日宣布，将在11月6日至10日在马里兰州国家港的Gaylord National Hotel & Convention Center举行的第34届癌症免疫治疗学会（SITC 2019）年会上展示三篇海报。这些海报将介绍其COM701（抗PVRIG抗体）的Phase 1开放标签临床试验，旨在评估COM701单药治疗以及与Bristol-Myers Squibb的Opdivo（尼伏单抗）联合用药在晚期实体瘤患者中的安全性和耐受性。此外，COM902（针对TIGIT的高亲和力全人源抗体）被开发用于与COM701联合使用，以增强T细胞活化和增加抗肿瘤免疫反应。Compugen将举行电话会议和网络直播，于11月11日8:30 am ET回顾其2019年第三季度业绩和SITC海报展示。

ALX Oncology，一家专注于开发阻断CD47检查点机制的免疫肿瘤疗法公司，宣布将在2019年11月6日至10日在马里兰州国家港的盖洛德国家酒店和会议中心举行的SITC第34届年会上展示其正在进行的ALX148 phase 1临床试验的的临床生物标志物数据。ALX Oncology的领先候选药物ALX148是一种首创融合蛋白，由SIRPα的高亲和力CD47结合域与人类免疫球蛋白的非活性Fc区域连接而成，旨在最大化抗体疗法在临床上的益处，并正在针对多种肿瘤类型进行临床开发。