纽约市，2019年10月1日，Mount Sinai神经科学家Denise Cai博士在与其儿子玩“记忆匹配”卡片游戏时，对大脑如何存储和回忆大量记忆产生了兴趣。她获得NIH重大资助，将研究大脑如何优化记忆存储能力。Cai博士将利用新显微镜记录小鼠大脑神经活动，探究记忆编码机制。NIH新创新者奖支持早期职业生涯研究者，Cai博士将用此资金研究记忆和认知领域的复杂生物学问题。

康福美斯公司宣布与全球领先的医疗科技公司史克公司达成最终协议，出售和许可其患者特异性仪器（PSI）技术相关资产，并开发、制造和供应PSI用于史克公司的膝关节植入产品。康福美斯将获得1400万美元的前期付款和最多1600万美元的里程碑付款，以向史克公司转让部分知识产权，用于设计、制造和商业化PSI。此外，康福美斯还与史克公司签订了长期分销协议，将向史克公司供应PSI。康福美斯的PSI技术利用基于CT的3D模型创建一次性、可丢弃的仪器，为个性化患者解决方案提供支持。

Applied Genetic Technologies Corporation和Otonomy宣布合作开发基于AAV的基因疗法，旨在治疗由GJB2基因突变引起的感音神经性听力损失，这是新生儿遗传性听力损失最常见的原因。双方将平分研发成本和收益，并可能未来扩展到其他遗传性听力损失目标。这项合作旨在解决治疗严重或进行性听力损失儿童的有效药物疗法的巨大未满足需求，基因疗法有望恢复这些患者的功能性和持久听力，早期干预对患者的语言技能、社交和整体生活质量有显著益处。AGTC和Otonomy将结合各自在基因疗法开发、制造、耳科药物递送和神经耳科学临床前及临床开发方面的丰富经验。

BlueWillow生物制药公司获得美国国立卫生研究院过敏与传染病研究所的快速通道小企业研究创新合同，用于开发基于其NanoVax平台的鼻内治疗性花生过敏疫苗。合同资金最高可达320万美元，将支持公司完成临床前研究并准备提交新药研究申请。花生过敏是全球常见的食物过敏之一，目前尚无批准的治疗方法，标准治疗是避免花生，这使许多患者面临意外暴露和潜在致命过敏反应的风险。BlueWillow的疫苗结合了微量的纯化花生蛋白和创新的鼻内NanoVax系统，旨在重新编程免疫系统以长期抑制过敏反应。动物研究表明，该疫苗能够通过调节免疫反应来抑制炎症性过敏反应。项目第一阶段将与密歇根大学玛丽·H·韦瑟食物过敏中心的专家合作完成。

Sabin疫苗研究所宣布获得来自美国卫生与公众服务部下属生物医学高级研究与开发局（BARDA）的2050万美元资金，并有可能获得额外1.075亿美元。这笔资金将用于推进针对埃博拉苏丹和马尔堡病毒的单一成分疫苗的临床试验，这两种病毒是世界上最致命的病毒之一。Sabin计划利用GSK授权的ChAd3平台，基于国家过敏与传染病研究所疫苗研究中心在最近的一期临床试验中展示的免疫原性和安全性，推进疫苗的研发。这笔资金将支持过程开发、非临床活动、临床材料制造以及在美国和非洲的二期临床试验。

BioKier获得国家糖尿病和消化系统疾病研究所（NIDDK）颁发的300万美元的SBIR IIb阶段资助，用于支持其专利产品BKR-017的临床开发和生产，旨在评估该产品对糖尿病患者的胰岛素敏感性和甘油三酯水平的影响。BKR-017是一种口服的结肠靶向、缓释的丁酸盐片剂，旨在模拟胃旁路手术改善或解决糖尿病并启动体重减轻的机制。该资助将支持两项针对2型糖尿病的临床研究，包括在Pennington生物医学研究中心进行的临床试验和一项更大规模的剂量反应研究。项目目标是证明BKR-017在2型糖尿病患者的临床阶段中的安全性和有效性，预计生产将在2019年第四季度完成，首项临床试验将在2020年初开始。

华盛顿大学圣路易斯分校的肥胖专家乔纳森·B·布雷斯托夫博士和再生医学专家索霍尔德·图恩伊森博士分别获得了美国国立卫生研究院（NIH）的高风险、高回报研究项目奖项，以支持他们的研究计划。布雷斯托夫博士获得了NIH主任的早期独立奖，旨在研究免疫系统如何调节体重增加，目标是寻找治疗肥胖的新方法。图恩伊森博士获得了NIH主任的新创新者奖，支持他在多能干细胞生物学领域的研究，这些细胞有潜力修复或再生受损或疾病的不同类型的组织和器官。两位科学家都将利用这些奖项的资金来推进他们的创新研究，以期为生物医学、行为和社会科学领域带来广泛的影响。

Tmunity Therapeutics与儿童医院费城（CHOP）达成独家许可和研究合作协议，共同推进针对神经母细胞瘤的GPC2嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法的研究。该疗法有望扩展应用于其他难治性实体瘤。CHOP的儿科肿瘤学家和科学家团队发现了GPC2这一肿瘤蛋白，并证实其在神经母细胞瘤中高度表达，而在正常儿童组织中则不显著。Tmunity将负责该疗法的开发、制造、监管和商业化，而CHOP将负责大部分的预临床研究。此次合作旨在加速GPC2疗法的发展，为神经母细胞瘤患者提供新的治疗选择。

Ginkgo Bioworks与Berkeley Lights宣布了一项价值1.5亿美元的合作伙伴关系，旨在通过将Berkeley Lights的先进optofluidic平台融入Ginkgo的自动化遗传工程工厂，为合成生物学带来前所未有的速度和规模。这一多年度的非独家协议将显著提高Ginkgo工厂的产出和效率，并推动合成生物学及其在食品、香料等多个行业的应用创新。Berkeley Lights的平台利用微流控、光学和半导体技术，在并行基础上捕捉、操纵和表征单个细胞，大幅提高生命科学研发的潜在吞吐量和速度。合作预计将使Ginkgo的细胞性能测量能力增加三倍以上，显著缩短数据收集时间，并丰富单细胞分析的数据。此外，两家公司还将通过扩展工作流程，将Berkeley Lights的optofluidic平台应用于更多领域，包括酵母、细菌和真菌细胞，以开发广泛的合成生物学产品。

Serco公司获得了一份价值3200万美元的合同，继续为美国海军和海军陆战队的心理健康服务项目提供支持。该项目旨在为美国海军预备役部队和海军陆战队预备役部队的成员及其家属提供心理健康服务，包括临床评估、心理干预和支持。Serco团队将在美国26个军事基地进行约15000次临床评估，并协助预备役人员获取必要的支持。此外，Serco还将为“归来的战士研讨会”项目提供支持，帮助军人克服从战斗生活到平民生活的转变。该合同为期一年，包括四个可选的一年期，总价值3200万美元。

Adamis Pharmaceuticals与Emerge Health达成独家分销和商业化协议，将在澳大利亚和新西兰注册和商业化其SYMJEPI（肾上腺素）注射产品。Adamis将提供技术支持，Emerge负责注册、报销、销售、营销和分销。双方将平分该地区SYMJEPI销售产生的净利润。Emerge预计商业推广可能要到2021年才能实现。Adamis希望Emerge能在澳大利亚找到SYMJEPI的市场，因为澳大利亚的过敏率居世界前列。Adamis和Emerge都认为，这一合作是向全球患者和护理者提供SYMJEPI的重要一步。

Vicore Pharma Holding AB（publ）在成功完成剂量递增阶段I期研究后，宣布其临床领先项目VP01（C21）的最新进展。公司已向英国药品监管机构MHRA提交了II期临床试验申请（CTA），旨在研究C21单剂量对系统性硬化症（SSc）患者冷诱导血管收缩的影响。该研究旨在证明C21在人体中可能具有直接血管舒张作用，有望惠及SSc和特发性肺纤维化（IPF）患者。此外，与Ardena在根特的合作，药物制剂开发进展顺利，使Vicore能够将即将进行的II期概念验证研究中的口服溶液转变为胶囊。这一进展被视为重大进步，因为胶囊剂型对患者的使用更为便捷，从物流角度来看更为优越，且若产品上市，可用于商业环境。预计C21在IPF研究中的新制剂申请将在今年晚些时候提交。

全球医疗解决方案领导者AmerisourceBergen宣布，已获选支持Karyopharm Therapeutics Inc.的XPOVIO（selinexor）新疗法。XPOVIO是一种核输出蛋白抑制剂，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。AmerisourceBergen将为XPOVIO提供统一的商业化方案，包括专业药房配药、分销服务、第三方物流和社区肿瘤学服务。公司通过其多元化服务，如ASD Healthcare的专科分销、ION Solutions的社区肿瘤学合同、ICS的第三方物流和US Bioservices的配药，确保关键药物从制造商安全送达患者。这一合作旨在提高产品性能，增加患者对专用疗法的可及性。

NeuroCycle Therapeutics获得美国国立卫生研究院（NIH）HEAL计划资助，用于研究一种新型非成瘾、非阿片类药物，以治疗慢性肌肉骨骼疼痛。这种疼痛包括由骨关节炎和风湿性关节炎引起的疼痛，是常见的慢性疼痛形式。当前治疗方法往往疼痛缓解不足，且许多药物存在副作用。许多患者使用阿片类药物来控制疼痛，面临成瘾风险，加剧了国家阿片类药物公共卫生危机。NeuroCycle Therapeutics专注于针对中枢神经系统中的特定受体亚型，以对抗慢性疼痛等中枢敏感化疾病，其下一代产品在产生最大疗效的同时，最大限度地减少副作用，且无滥用风险。NIH HEAL计划旨在加速科学解决方案，以应对国家阿片类药物公共卫生危机。NeuroCycle Therapeutics正在开发针对GABA受体亚型的药物，以治疗慢性疼痛和罕见癫痫综合征。

Mithra公司与Mayne Pharma签署了一项具有历史意义的许可和供应协议，在美国独家商业化Estelle避孕产品。这是Mithra公司历史上最大的合同，潜在的总收入可达45亿欧元，Mayne Pharma将获得至少295亿美元的许可费，并持有Mithra 9.6%的股权。Estelle是一种基于E4（一种天然雌激素）和drospirenone的口服避孕药，具有独特的风险效益特征。该协议还包括CDMO合作机会，预计Estelle将在2021年上半年在美国上市，如果获得FDA批准。

Deciphera公司发布关键临床3期研究INVICTUS数据，显示Ripretinib治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者具有显著疗效和安全性，患者无进展生存期和总生存期均得到改善。研究显示，Ripretinib治疗的患者疾病进展或死亡风险降低，客观缓解率有所提升。Deciphera公司预计将在2020年第一季度向美国FDA提交Ripretinib的新药上市申请，并已与再鼎医药达成独家授权合作，推进Ripretinib在大中华区的开发和商业化。

AstraZeneca和默克公司公布了PROfound III期临床试验的详细结果，该试验针对387名具有HRRm基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）男性患者，这些患者的疾病在先前的新激素疗法（NHA）治疗后进展。试验结果显示，LYNPARZA在主要终点——无进展生存期（rPFS）方面具有统计学和临床意义的改善，将BRCA1/2或ATM基因突变的mCRPC患者无疾病进展或死亡的时间从接受阿比特龙或恩杂鲁胺治疗的3.6个月延长至7.4个月。LYNPARZA将这些患者的疾病进展或死亡风险降低了66%。此外，LYNPARZA在整体HRRm人群中也达到了关键次要终点rPFS，将疾病进展或死亡风险降低了51%，并将rPFS延长至5.8个月。LYNPARZA的安全性和耐受性特征与先前临床试验中观察到的特征一致，最常见的不良事件包括贫血、恶心、疲劳/乏力、食欲下降和腹泻。AstraZeneca和默克正在探索在前列腺癌中进行更多试验，包括正在进行的III期PROpel试验，该试验测试LYNPARZA作为mCRPC的一线疗法，与阿比特龙联合使用。