ACADIA制药公司宣布，其针对治疗痴呆相关精神病的pimavanserin药物在Phase 3 HARMONY临床试验中达到主要终点，显示出与安慰剂相比，pimavanserin能够显著延长精神病复发的时长。该研究是一项双盲、安慰剂对照的复发性预防试验。根据独立数据监测委员会的建议，基于预定的停止标准，研究将提前结束。公司计划在2020年与FDA会面，讨论补充新药申请，并将HARMONY研究的成果提交给即将到来的医学会议。FDA之前已授予pimavanserin治疗痴呆相关精神病的突破性疗法指定。目前，没有药物获得FDA批准用于治疗痴呆相关精神病。

Aptorum Group Limited宣布启动了针对新型抗感染药物ALS-4的IND enabling研究，该药物针对由金黄色葡萄球菌（包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌）引起的感染。ALS-4通过抑制细菌产生金黄色素来增强宿主免疫清除，具有独特治疗细菌感染的方法。公司已完成ALS-4的GLP毒性研究，并计划在2020年上半年提交相关IND，并在北美进行混合1期临床试验。金黄色葡萄球菌是引起多种感染的细菌，其死亡率高，MRSA等耐药菌株被世界卫生组织列为研发重点。Aptorum Group致力于开发新型治疗药物，涵盖神经学、感染病、胃肠病学、肿瘤学等多个领域。

Eli Lilly公司公布了LIBRETTO-001临床试验数据，旨在支持口服selpercatinib（LOXO-292）单药疗法注册治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）。试验中，selpercatinib治疗使RET融合阳性NSCLC患者的客观缓解率（ORR）达到68%，其中脑转移患者的中枢神经系统（CNS）ORR为91%。治疗耐受性良好，常见不良反应包括口干、腹泻等。这些数据在2019年世界肺癌大会上展示，selpercatinib已获得美国食品药品监督管理局的突破性疗法指定。

Flexion Therapeutics与Xenon Pharmaceuticals达成协议，Flexion获得XEN402（NaV1.7抑制剂）的全球开发与商业化权利，用于术后疼痛管理。Flexion将开发新型局部给药产品FX301，结合XEN402和新型温敏水凝胶，旨在为术后提供长达一周的疼痛缓解，同时保留运动功能。该产品预计将于2021年进入临床试验。Flexion为此支付了300万美元的前期费用，并可能在未来获得高达9900万美元的里程碑付款。Flexion认为FX301有望解决术后疼痛问题，减少对阿片类药物的依赖。

Personalis公司与Invectys达成一项研究协议，旨在通过Personalis的肿瘤免疫基因组学能力，帮助Invectys在CLL患者中评估其领先癌症疫苗候选药物INVAC-1的生物标志物。INVAC-1是一种编码修改后的人端粒酶逆转录酶（hTERT）蛋白的DNA质粒，该药物作为单药或与ibrutinib联合使用。Invectys正在进行一项II期临床试验，评估INVAC-1的疗效，并计划在MD Anderson癌症中心进行。Personalis的NeXT平台旨在提供更全面的分子数据，帮助确定哪些患者可能对新型治疗方案有良好反应。

Nuformix，一家利用共晶技术开发已批准小分子药物治疗潜力的制药公司，宣布与加拿大私人公司Ebers Tech Inc.（Ebers）达成合作，Ebers Tech Inc.由金融界领导者支持，并与美国主要垂直整合的植物大麻产品玩家有联系。双方在《战略大麻协议》下，Ebers获得了Nuformix现有的大麻知识产权和技术平台，以开发差异化的产品。双方共同宣布了首个关于新型大麻共晶的专利申请，该申请涉及一种天然存在的大麻素，其治疗潜力日益得到科学验证。这些专利的大麻素形式在药品和消费者产品中具有即时应用，预计将产生进一步的里程碑付款和Nuformix的20%版税。Ebers的董事Nigel Little表示，这是Ebers Tech的关键里程碑，有助于创造和保护优质的大麻产品。Nuformix首席执行官Dr Dan Gooding表示，这是Ebers协议的第一个可公开验证的知识产权申请，标志着合作和整体概念的坚实基础。Nuformix将继续按照协议向市场通报进一步的专利申请、里程碑和版税支付情况。所有在英国进行的研发工作都将符合英国关于受控物质的立法。

Genmab与Tempus达成战略合作，共同研发新型治疗靶点。Genmab将结合Tempus的测序能力和领先的临床与分子数据平台，以及Genmab在转化、生物标志物和靶点发现方面的专业知识，共同推进新的疾病靶点和生物标志物的发现，以开发新的肿瘤学治疗方法。合作将基于Genmab的洞察力，Tempus将参与研发项目，并可能获得里程碑和版税。Genmab将继续主导所有产品的开发和商业化活动。

KAHR Medical公司与罗氏宣布合作，共同研究DSP107（一种SIRPα-41BBL双功能免疫治疗融合蛋白）与罗氏的PD-L1阻断检查点抑制剂atezolizumab（Tecentriq）联合治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的潜力。DSP107旨在靶向CD47过表达的肿瘤，同时阻断巨噬细胞抑制信号并刺激肿瘤抗原特异性激活T细胞。KAHR Medical计划在2020年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交IND申请，并开始一项I/II期临床试验，以评估DSP107作为单药治疗和与atezolizumab联合治疗的效果。

德国阿亨和澳大利亚墨尔本，2019年9月9日（全球新闻社）——全球疼痛管理领导者Grünenthal和同种异体细胞疗法在炎症性疾病领域的全球领导者Mesoblast Limited（ASX: MSB；Nasdaq: MESO）今日宣布，双方已达成一项战略合作伙伴关系，共同开发和商业化MPC-06-ID，这是一种用于治疗因退行性椎间盘疾病而导致的慢性腰痛的III期同种异体细胞疗法候选药物，适用于已耗尽保守治疗方案的病人。根据协议，Grünenthal将获得MPC-06-ID在欧洲和拉丁美洲的独家商业化权利。Mesoblast将在产品上市前获得高达1.5亿美元的预付款和里程碑付款，以及进一步的商业化里程碑付款。这些付款包括第一年内高达4500万美元的承诺，包括签署时的1500万美元、获得监管批准开始欧洲确认性III期试验的2000万美元，以及某些临床和制造结果时的1000万美元。累积的里程碑付款可能超过10亿美元，具体取决于III期研究的最终结果和患者的接受程度。Mesoblast还将根据产品销售额获得分层双位数的版税。Mesoblast正在美国完成MPC-06-ID的III期临床试验，预计将在2020年公布结果

华盛顿大学圣路易斯分校的Michael J. Holtzman博士获得总计约750万美元的资助，用于支持针对严重呼吸疾病及其相关条件的新疗法开发。这些资助包括来自美国国立卫生研究院国家心脏、肺和血液研究所的660万美元杰出研究员奖，以表彰他在慢性呼吸疾病如哮喘和慢性阻塞性肺疾病（COPD）方面的创新研究。Holtzman的研究旨在通过靶向一种特殊的干细胞，这种干细胞在慢性肺疾病中重新编程并过度驱动气道炎症和粘液产生，从而帮助患者。他的研究团队已经发现了一种新的干细胞亚型，这些细胞负责调节呼吸系统的炎症和粘液产生。他们还开发了一种新化合物，在动物模型中显示出预防呼吸道病毒感染后气道炎症和粘液产生的效果。此外，Holtzman还成立了一家初创公司，以帮助将药物化合物推向市场，并获得了额外的资助以支持这一目标。

BC Platforms与瑞士制药公司Debiopharm合作，提供完整的临床和基因组数据管理解决方案，以支持Debiopharm的创新肿瘤学管线，包括Debio 0123（选择性WEE1抑制剂）的研究产品计划、Debio 1347（FGFR抑制剂）的诊断分子筛查以及Debio 1143（IAP[1]抑制剂）的临床探索性结果。BC Platforms的技术将帮助Debiopharm整合和统一数据，包括内部和未来与外部临床研究组织的数据，以挖掘潜在有价值的数据。合作旨在通过数据整合和统一，为Debiopharm的开发管线提供更深入的见解，支持特定的治疗策略，并为潜在的合作伙伴讨论增加价值。BC Platforms还将提供新的临床和多组学数据研究软件解决方案，包括数据可视化仪表板、本体浏览器和自动编目器。

Hyundai Hope On Wheels向迈阿密大学米勒医学院西尔维斯特综合癌症中心颁发了30万美元的Hyundai Scholar Hope奖学金，以支持儿童癌症研究。该组织自1998年以来已承诺投入1320万美元支持52名医生研究员进行癌症研究，以改善儿童癌症的诊断和治疗。今年，Hyundai Hope On Wheels将投入1.6亿美元用于寻找儿童癌症的治愈方法。西尔维斯特综合癌症中心自2010年以来已从Hyundai Hope On Wheels获得70万美元的资助。在9月10日的事件中，西尔维斯特的儿科门诊设施Alex's Place的年轻患者将参与Handprint Ceremony，将他们的手印印在2019年Hyundai Santa Fe车上，象征他们的旅程、希望和梦想。

Hyundai Hope On Wheels向美国北卡罗来纳大学UNC Lineberger综合癌症中心颁发20万美元的Hyundai青年研究员奖金，以支持儿童癌症研究。该组织自1998年以来已承诺投入1320万美元，支持52名医生研究员进行儿童癌症治疗新方案的研究，并改善儿童癌症患者的护理。今年，Hyundai Hope On Wheels将实现自成立以来对儿童癌症研究的总资助额达到1.6亿美元。在9月10日于北卡罗来纳癌症医院举行的正式仪式上，该奖项将由Hyundai Hope On Wheels董事会主席、Hyundai经销商老板Scott Fink颁发给Andrew Smitherman博士。此外，活动还包括儿童癌症患者的手印仪式，他们的手印将被印在2019年Hyundai Santa Fe官方希望车辆上，象征着他们个人和集体的旅程、希望和梦想。

DURECT公司利用其SABER技术开发的长期注射型HIV研究性产品进一步发展，获得了Gilead Sciences Inc.支付的1000万美元里程碑付款。这一进展是双方许可协议的一部分，Gilead获得了独家开发权。DURECT总裁表示，他们相信这种长效注射剂有潜力改善HIV患者的生命质量。DURECT与Gilead的合作是公司更广泛战略的一部分，旨在通过选择性合作和其它安排来推动其技术和产品开发项目。此外，DURECT还拥有其他产品候选人和专利技术，包括用于术后疼痛管理的POSIMIR和用于治疗ADHD的ORADUR™-Methylphenidate ER胶囊。

梅克公司宣布，由Salvensis和伦敦卫生与热带医学院（LSHTM）领导的药物研究项目中的有希望资产将交由梅克全球健康研究院管理，以推进针对血吸虫病的预防和治疗产品的开发。该项目由英国医学研究委员会资助，旨在发现具有与Praziquantel互补特性的新型抗血吸虫化合物。梅克公司已承诺向世界卫生组织捐赠2.5亿片预防性化疗药物，并赞助了由儿科Praziquantel联盟开发的儿童配方药物的临床试验。梅克全球健康研究院研发和可及性负责人Beatrice Greco博士表示，这一研究项目对全球血吸虫病药物组合至关重要，如成功，将有助于控制疾病。Salvensis总监Mark Gardner博士希望这些新资产能转化为新的预防疗法。伦敦卫生与热带医学院的Quentin Bickle教授强调，对于这种被忽视的热带病，新的治疗药物非常必要。

Odyssey Group International, Inc.与生物制药公司Prevacus Inc.在2019年6月达成合资协议，共同开发治疗儿童尼曼匹克型C病（NPCD）的专利神经甾体药物。近期，双方决定扩大合作范围，涵盖其他白质脑病，如克拉伯病和代谢性白质脑病。该合资项目旨在通过基因激活，同时清除神经元内垃圾、提高抗氧化能力和促进髓鞘修复/细胞增殖，以改善大脑皮质和脑干区域去髓鞘和细胞死亡导致的儿童疾病的功能和寿命。新化学实体经过毒理学研究，显示出380倍的安全边际，临床前疗效研究显示在认知功能和神经运动表现上有所改善。双方CEO均表示对合作充满信心，并期待在罕见神经疾病治疗领域取得突破。NPCD是一种罕见的遗传性疾病，导致胆固醇和其他脂肪酸在细胞内运输受阻，导致脑组织等部位异常积累，损害受影响区域，并因去髓鞘和缺乏抗氧化支持而降低脑健康。Prevacus专注于开发治疗脑震荡和其他神经疾病的药物，而Odyssey致力于将救命医疗技术推向市场。

CFSRE与Verogen达成合作协议，旨在将CFSRE打造成为法医下一代测序（NGS）领域的领导者。双方合作加速法医NGS在执法和从业者社区的实施。CFSRE已通过ForenSeq DNA Signature Prep Kit在MiSeq FGx平台上的验证，并计划开发培训材料，实施高质量的工作流程。该技术可提供丰富的信息，包括STR标记、Y-STR结果、X-STR结果和大量SNP标记，有助于解决复杂的法医案例。此外，该技术能够从传统方法难以检测的生物证据样本中恢复结果。CFSRE和Verogen的合作将推动法医DNA分析的发展，为解决现代法医领域遇到的挑战提供帮助。