NeurAegis公司创始人Michel Baudry获得来自美国国防部价值380万美元的资助，用于推进治疗脑震荡和创伤性脑损伤的药物候选产品的研究。该项目旨在优化一种神经保护性药物，支持药物化学和临床前研究，为首次人体I期临床试验做准备。Baudry博士表示，他们发现了一种新型蛋白酶抑制剂，能有效对抗神经退行性过程，动物模型研究结果令人鼓舞。NeurAegis将与加州波莫纳的西方大学健康科学学院合作，并拥有Baudry实验室技术的全球独家商业化许可。NeurAegis是一家专注于神经疾病突破性治疗的初创公司，成立于2016年，目前专注于开发针对脑震荡的新型蛋白酶抑制剂，目前该领域尚无FDA批准的治疗方法。

瑞典卡罗琳斯卡研究所的Per-Olof Berggren和Birgitta Henriques-Normark两位研究人员获得瑞典战略研究基金会（SSF）总计6800万瑞典克朗的资助。他们分别负责的“微米级无线细胞荧光检测装置”和“细菌外泌体及其纳米模拟疫苗”项目，旨在为医学和工程技术领域的临床需求提供新解决方案。瑞典共有六个项目获得总计2亿瑞典克朗的资助，每位研究人员获得的资助额在2400万至3500万瑞典克朗之间，资助期限为五年。共收到67份申请。Per-Olof Berggren的项目旨在开发一种可植入的无线微米级传感器设备，用于监测糖尿病和糖尿病前期患者的动态健康功能。Birgitta Henriques-Normark的项目则聚焦于开发针对革兰氏阳性细菌感染的纳米疫苗，特别是肺炎链球菌、A组链球菌和金黄色葡萄球菌感染。这两个项目都得到了先进的技术支持，包括生物工程、生物物理和生物医学技术，以及荧光成像和光谱学技术。

BridgeBio Pharma宣布成立新子公司ML Bio Solutions，专注于开发BBP-418，一种口服小分子疗法，用于治疗LGMD2i型肌肉萎缩症。该公司计划在2019年下半年开始进行自然病史研究，并尽快启动干预性试验。ML Bio Solutions的BBP-418旨在通过提供一种前药来绕过LGMD2i的核心代谢缺陷，该前药可以被代谢成α-DG糖骨架中缺失的底物。这一治疗方法源自科学共同创始人、Atrium Health McColl-Lockwood肌肉萎缩症研究实验室主任Long Lu博士在2018年发表在《自然通讯》杂志上的发现。BridgeBio Pharma表示，将与该领域的顶尖专家合作，将重要发现转化为对目前缺乏有效治疗选项的患者产生临床影响的药物。

TreeFrog Therapeutics，一家专注于干细胞技术的公司，在完成700万欧元（780万美元）的A轮融资仅五个月后，又获得了近300万欧元（330万美元）的非稀释性资金。这笔资金来自法国政府和欧盟委员会，将用于加速其C-Stem技术的cGMP认证和规模化生产，旨在为细胞疗法行业提供合规的生物生产平台。公司计划在2021年提供首个临床级批次，旨在提高细胞产品的质量标准并降低生产成本至少10倍。TreeFrog Therapeutics还获得了i-Nov创新挑战赛第二阶段的450,000欧元（478,800美元）以及欧盟委员会SME Instrument第二阶段的240万欧元（260万美元）资金。公司致力于通过其专有的C-Stem技术平台，解决细胞疗法行业的关键瓶颈，即多能干细胞的培养问题，以降低成本并加速生物生产，治疗诸如帕金森病、1型糖尿病和心力衰竭等慢性退行性疾病的患者。

Theragnostics与AstraZeneca签署了一项知识产权许可协议，允许Theragnostics在全球范围内自由开展某些选定的放射性核素标记的PARPi（多腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂）的诊断领域业务，并有权获得独家许可，在全球范围内自由开展某些选定的放射性核素标记的PARPi的治疗领域业务。Theragnostics的技术平台能够基于PARPi开发分子放射治疗，用于癌症的成像和治疗。PARP抑制剂是一种新型抗癌药物，能够阻断癌细胞在DNA损伤（无论是内源性的还是由化疗等治疗引起的）时使用的酶——多腺苷二磷酸核糖聚合酶。Theragnostics通过将放射性原子添加到PARPi药物分子中，创建了放射性核素PARPi（rPARPi），可用于癌症患者的诊断或治疗。PARP抑制剂的市场潜力巨大，预计到2023年，PARPi类药物的销售额可能达到48亿美元。Theragnostics的首席运营官Gareth Smith表示，放射性核素PARPi疗法将独立于与PARPi活性增强相关的DNA突变，避免治疗耐药性的发展，因此，从PARPi疗法中受益的患者数量可能会显著增加。首席执行官Greg Mullen表示，T

JSR Life Sciences旗下的Selexis SA和KBI Biopharma与ZyVersa Therapeutics达成合作，共同推进ZyVersa的领先炎症小体抑制剂IC 100的研发，用于治疗多种炎症性疾病。合作内容包括Selexis利用其创新的细胞系表达技术，结合KBI Biopharma的顶级合同研发制造服务，将IC 100推进临床试验。该合作还包括Selexis与IC 100的许可方InflamaCORE LLC之间的商业许可协议。ZyVersa的IC 100是一种独特地抑制ASC（凋亡相关斑点样蛋白含有caspase募集结构域）的单克隆抗体，ASC是多种炎症小体的组成部分。通过抑制ASC，IC 100阻断炎症小体的形成和炎症级联反应的启动。Selexis和KBI Biopharma的整合开发方法从DNA转染开始，到GMP药物原料结束，仅需九个月时间，可预测地向合作伙伴提供临床研究材料，并实现更快的上市时间和降低制造成本。

ZyVersa Therapeutics公司宣布其在研发新型炎症和肾脏疾病治疗药物方面取得重大进展，其领先候选药物IC 100展现出抑制多种炎症小体ASC成分的潜力，有望阻断炎症级联反应并减轻炎症性疾病患者的症状。初步临床前研究显示，IC 100在多发性硬化症、急性肺损伤、脊髓损伤、脑外伤和中风等动物模型中表现出积极效果。此外，针对糖尿病肾病、非酒精性脂肪性肝病和狼疮性肾炎的药理学研究正在进行中，且已启动IND使能临床前项目，预计未来18至24个月内开展人体临床试验。ZyVersa的许可方和科学合作伙伴InflamaCORE与全球哺乳动物细胞系生成领导者Selexis SA签署了IC 100细胞库的商业许可协议，并选定获奖合同制造商KBI Biopharma生产IC 100临床试验用药。ZyVersa首席执行官Stephen Glover表示，IC 100的进展令人兴奋，有望通过抑制ASC成分，改变治疗严重炎症性疾病的方法。InflamaCORE创始人Robert W. Keane教授表示，与Selexis的商业许可协议是推进IC 100进入临床试验的关键里程碑，令人欣慰的是，他们30多年的研究在治疗严重炎症

AES通过收购Bioclinica的全球临床研究站点业务，扩大了其全球影响力，巩固了其在患者接入和站点管理领域的领导地位。AES的服务范围覆盖五大洲、20个国家，拥有180多个研究站点和超过一亿个家庭。此次收购使AES进入了中国、拉丁美洲和西欧等新地区，增强了其在北美、欧洲和南非的强大存在。AES还增加了其在美国的治疗领域范围，在佛罗里达州增设了四个专业神经科学研究站点。AES的交付模式与临床试验供应链的基本要素——站点、患者招募和AES认为的最大规模已识别、同意参与试验的患者数据集——相一致。AES提供高度差异化的站点管理和患者交付服务，旨在提高临床试验的生产力——从更少的站点在更短的时间内交付更多患者。

Precision Diagnostics公司Precipio，Inc.宣布与宾夕法尼亚大学佩尔曼医学院病理学与实验室医学系达成新的合作，旨在扩大癌症患者对顶级病理诊断的访问。此举标志着Precipio在扩展其学术合作伙伴平台，以满足病理业务快速增长的需求方面迈出了重要一步。Precipio希望通过结合领先的学术亚专业专家团队和最高质量的实验室流程，消除误诊问题。通过与宾夕法尼亚大学的合作，Precipio继续扩大其独特的平台，为其客户提供全球最大的学术病理专家网络。Precipio的愿景是通过学术专长帮助消除癌症误诊问题，其策略是利用学术专长，通过与顶级学术机构合作，如耶鲁医学院、哈佛Dana-Farber癌症研究所和宾夕法尼亚大学，提供新的诊断准确标准，从而实现最高水平的患者护理。

Pfenex公司宣布，根据与Jazz Pharmaceuticals的合作协议，成功获得1100万美元的开发里程碑款项，与PF745（一种具有半衰期延长技术的重组crisantaspase）的工艺开发活动相关。Pfenex首席执行官Eef Schimmelpennink表示，对PF745的进展感到满意，并认为与Jazz的合作进一步验证了其专有蛋白表达平台的多样性和开发能力。根据协议，Pfenex有资格获得高达2.245亿美元的开发和销售里程碑费用，其中1.775亿美元尚未获得。Pfenex还在开发血液学/肿瘤产品，包括与Jazz合作开发的PF743和PF745。此外，Pfenex还利用其Pfēnex Expression Technology平台生产CRM197，用于预防性和治疗性疫苗。

Abionic公司与Genentech达成战略合作，共同开发基于其POC abioSCOPE平台的哮喘检测面板，用于美国市场。该面板利用Abionic的纳米流体技术，可在5分钟内通过一滴血快速检测出总IgE和5种主要过敏原的特定IgE水平，有助于医生对过敏性哮喘进行快速诊断和治疗。Abionic将负责哮喘检测面板的市场前准备工作，而Genentech将承担临床和监管成本。此举旨在为患者提供更个性化、精准的诊断服务，提高过敏性哮喘的诊疗水平。

Perrigo公司宣布与GSK达成最终协议，收购其OTC品牌Prevacid24HR的OTC权利。该协议赋予Perrigo在美国OTC市场的独家权利，以营销、销售和分销Prevacid24HR。Prevacid24HR用于治疗频繁心烧（每周发生2天或以上），不适用于即时缓解心烧。Perrigo首席执行官兼总裁Murray S. Kessler表示，此次收购将扩大其自护理产品组合，加强其在核心品类的领导地位，并预计将加速品牌和品类增长。Perrigo计划利用其现有基础设施、制造专长、广泛的美国客户网络和胃肠道品类创新管线来提升Prevacid品牌的价值。

Inventiva公司宣布，其NATIVE Phase IIb临床试验中评估lanifibranor治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的安全性和有效性，第四和最后一次数据安全监测委员会（DSMB）会议给出了积极建议，未报告任何安全问题，并建议继续研究而不改变方案。这一结论基于对228名患者的数据审查，包括139名在整个研究期间接受治疗的患者。这一积极建议再次确认了lanifibranor的良好安全性。该研究预计将在2020年第一季度发表结果。Inventiva的lanifibranor是一种口服小分子药物，通过激活三种过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）亚型，诱导抗纤维化、抗炎和有益的代谢变化。目前，Inventiva正在评估lanifibranor在治疗NASH的IIb期临床试验中，NASH是一种慢性、进展性肝病，目前尚无批准的治疗方法。

欧洲委员会批准了强生旗下杨森制药公司ustekinumab药物在治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者中的扩大使用。该药物是首个针对IL-12/IL-23通路的选择性生物制剂，对UC患者具有显著疗效。此次批准基于UNIFI III期临床试验数据，证实ustekinumab对传统治疗或生物制剂无效或耐受性差的UC患者具有良好疗效。该药物已在2016年获得治疗克罗恩病的批准，此次批准将为UC患者提供新的治疗选择，有助于缓解症状并提高生活质量。

Denali Therapeutics启动了一项针对帕金森病患者的LRRK2抑制剂DNL151的1b期临床试验，并推出了Engage Parkinson’s网站，旨在加强与帕金森病患者的互动。该研究旨在评估DNL151的安全性、耐受性、药代动力学、药效学、靶点和通路参与生物标志物以及某些探索性临床终点。Engage Parkinson’s网站为患者、护理者、医疗保健专业人员和倡导者提供了一个在线平台，提供关于帕金森病的信息，并描述了Denali在发现和开发帕金森病治疗药物方面的生物标志物驱动方法。

瑞典生物技术公司Cyxone宣布，其董事会决定探索将药物候选Rabeximod申请孤儿药指定的可能性。孤儿药地位将使药物候选人在孤儿药法案下获得加强地位，并受益于旨在支持开发和缩短上市时间的特殊监管框架。此举旨在加强公司自身资产的控制地位。Cyxone首席执行官Kjell G. Stenberg表示，制药公司对针对罕见病（即罕见疾病）的兴趣日益浓厚，孤儿药的优势在于它们通常非常有利可图，因为产品可以更快地进入市场，同时开发成本和风险显著降低。获得孤儿药指定的药物候选将获得监管机构在临床试验设计和市场批准申请过程中的支持，以及降低监管费用和上市后10年（欧洲）和7年（美国）的市场独家权。Cyxone现在开始评估Rabeximod获得孤儿药指定的可能性，这是公司加强自身资产控制地位的策略之一。

Magenta Therapeutics公司宣布，其针对多种遗传代谢疾病的单次细胞疗法MGTA-456获得美国FDA的再生医学高级疗法（RMAT）资格认定。这一认定基于公司提交的鼓舞人心的临床数据，标志着MGTA-456在治疗遗传代谢疾病方面具有变革性和救命潜力的里程碑。MGTA-456旨在通过提供高剂量的干细胞，在患者体内再生一个匹配的新免疫系统，从而阻止遗传代谢疾病的发展。目前，Magenta正在对MGTA-456进行针对Hurler综合征、脑性肾上腺脑白质营养不良（cALD）、代谢性白质营养不良（MLD）和球状细胞白质营养不良（GLD）的II期临床试验。初步结果显示，MGTA-456在治疗这些疾病方面展现出快速和持久的疗效，包括血液中酶水平正常化、脑部炎症缓解和神经系统功能评分稳定等。Magenta期待与FDA紧密合作，加快MGTA-456的研发进程。